Ruksolitynib u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) niskiego lub pośredniego ryzyka-1

Grupy badawcze:

Jeśli okaże się, że kwalifikujesz się do wzięcia udziału w tym badaniu, zostaniesz przydzielony do grupy badawczej na podstawie daty przystąpienia do tego badania. Do 4 grup po 3-6 uczestników zostanie zapisanych do części 1 badania, a do 7 uczestników zostanie zapisanych do części 2.

Jeśli jesteś włączony do części 1, otrzymywana dawka ruksolitynibu będzie zależała od tego, kiedy przystąpiłeś do tego badania. Pierwsza grupa uczestników otrzyma najniższą dawkę ruksolitynibu. Druga grupa uczestników otrzyma najniższą dawkę ruksolitynibu na 1 cykl i jeśli nie zostaną zaobserwowane nieakceptowalne skutki uboczne, dawka zostanie zwiększona do kolejnej wyższej dawki dla cykli 2 i dalszych. Trzecia grupa uczestników otrzyma wyższą dawkę przyjmowaną przez drugą grupę w 1 cyklu i jeśli nie zostaną zaobserwowane żadne nie do zniesienia skutki uboczne, dawka zostanie zwiększona w cyklach 2 i kolejnych. Czwarta grupa uczestników przyjmie wyższą dawkę przyjmowaną przez trzecią grupę przez 1 cykl i jeśli nie zostaną zaobserwowane żadne nie do zniesienia skutki uboczne, dawka zostanie zwiększona do następnej wyższej dawki dla cykli 2 i kolejnych.

Jeśli jesteś włączony do Części 2, będziesz otrzymywać ruksolitynib w najwyższej dawce tolerowanej w Części 1.

Administracja badanego leku:

Każdy cykl trwa 28 dni.

Będziesz przyjmować ruksolitynib doustnie 2 razy dziennie (w odstępie około 12 godzin), z jedzeniem lub bez.

Wizyty studyjne:

Raz w tygodniu podczas cykli 1 i 2, a następnie w dniu 1 cykli 3 i później, zostanie pobrana krew (około 2-3 łyżeczek) do rutynowych badań. W dniu 28 każdego cyklu oraz w dniu 1 cykli 3 i później krew ta może być również wykorzystana do badań cytogenetycznych, jeśli lekarz uzna to za konieczne.

W 28. dniu cykli 1 i 2, a następnie co 3 cykle, będziesz mieć aspirację szpiku kostnego w celu sprawdzenia stanu choroby i badań cytogenetycznych, jeśli lekarz uzna to za konieczne.

W dniu 28 cyklu 1 i dniu 1 cykli 3 i później, będziesz mieć badanie fizykalne.

Jeśli lekarz uzna to za konieczne, w 1. dniu każdego cyklu zostanie pobrany mocz do rutynowych badań.

Długość dozowania:

Możesz kontynuować przyjmowanie badanego leku przez okres do 2 lat. Nie będziesz już mógł przyjmować badanego leku, jeśli choroba się pogorszy, jeśli wystąpią nie do zniesienia działania niepożądane lub jeśli nie będziesz w stanie postępować zgodnie z instrukcjami badania.

Twój udział w badaniu zakończy się po wizycie kończącej dawkowanie.

Wizyta na zakończenie dawkowania:

Po zakończeniu przyjmowania badanego leku:

• Będziesz miał fizyczny egzamin.
• Będziesz mieć aspirację szpiku kostnego, aby sprawdzić stan choroby.
• Krew (około 2-3 łyżeczek) zostanie pobrana do rutynowych badań. Krew ta może być również wykorzystana do badań cytogenetycznych, jeśli lekarz uzna to za konieczne.

Powtórna wizyta:

Około 30 dni po zakończeniu wizyty członek zespołu badawczego skontaktuje się z Państwem telefonicznie. Zostaniesz zapytany, jak się czujesz i jakie mogą wystąpić działania niepożądane. Ta rozmowa telefoniczna powinna zająć 10-15 minut.

To jest badanie eksperymentalne. Ruksolitynib jest zatwierdzony przez FDA i dostępny na rynku do leczenia zwłóknienia szpiku. Jego użycie w tym badaniu ma charakter eksperymentalny. Lekarz prowadzący badanie może wyjaśnić, w jaki sposób ruksolitynib ma działać.

W badaniu weźmie udział do 31 uczestników. Wszyscy wezmą udział w MD Anderson.