Ruxolitinibe para pacientes com síndrome mielodisplásica (SMD) de risco baixo ou intermediário-1
Estudo de Fase I de Ruxolitinibe para Pacientes com Síndrome Mielodisplásica (SMD) de Risco Baixo ou Intermediário-1
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Grupos de estudo:
Se você for considerado elegível para participar deste estudo, você será designado para um grupo de estudo com base em quando ingressar neste estudo. Até 4 grupos de 3-6 participantes serão inscritos na Parte 1 do estudo e até 7 participantes serão inscritos na Parte 2.
Se você estiver inscrito na Parte 1, a dose de ruxolitinibe que você receberá dependerá de quando você ingressou neste estudo. O primeiro grupo de participantes receberá a menor dose de ruxolitinibe. O segundo grupo de participantes receberá a dose mais baixa de ruxolitinibe por 1 ciclo e, se nenhum efeito colateral intolerável for observado, a dose aumentará para a próxima dose mais alta para os ciclos 2 e posteriores. O terceiro grupo de participantes receberá a dose mais alta tomada pelo segundo grupo por 1 ciclo e, se nenhum efeito colateral intolerável for observado, a dose será aumentada para os ciclos 2 e posteriores. O quarto grupo de participantes tomará a dose mais alta tomada pelo terceiro grupo por 1 ciclo e, se nenhum efeito colateral intolerável for observado, a dose aumentará para a próxima dose mais alta para os ciclos 2 e posteriores.
Se você estiver inscrito na Parte 2, receberá ruxolitinibe na dose mais alta tolerada na Parte 1.
Administração do medicamento do estudo:
Cada ciclo é de 28 dias.
Você tomará ruxolitinibe por via oral 2 vezes ao dia (com cerca de 12 horas de intervalo), com ou sem alimentos.
Visitas de estudo:
Uma (1) vez por semana durante os ciclos 1 e 2 e depois no dia 1 dos ciclos 3 e seguintes, sangue (cerca de 2-3 colheres de chá) será coletado para testes de rotina. No dia 28 de cada ciclo e no dia 1 dos ciclos 3 e posteriores, este sangue também pode ser usado para testes citogenéticos se o seu médico achar necessário.
No dia 28 dos ciclos 1 e 2 e depois a cada 3 ciclos, você fará uma aspiração da medula óssea para verificar o estado da doença e para testes citogenéticos, se o seu médico achar necessário.
No dia 28 do ciclo 1 e no dia 1 dos ciclos 3 e posteriores, você fará um exame físico.
Se o médico achar necessário, a urina será coletada no primeiro dia de cada ciclo para exames de rotina.
Duração da Dosagem:
Você pode continuar tomando o medicamento do estudo por até 2 anos. Você não poderá mais tomar o medicamento do estudo se a doença piorar, se ocorrerem efeitos colaterais intoleráveis ou se você não conseguir seguir as instruções do estudo.
Sua participação no estudo terminará após a visita de final de dosagem.
Visita de fim de dosagem:
Depois de terminar de tomar o medicamento do estudo:
- Você fará um exame físico.
- Você fará uma aspiração da medula óssea para verificar o estado da doença.
- Sangue (cerca de 2-3 colheres de chá) será coletado para testes de rotina. Este sangue também pode ser usado para testes citogenéticos se o seu médico achar que é necessário.
Visita de Acompanhamento:
Cerca de 30 dias após a visita de fim de dosagem, um membro da equipe do estudo entrará em contato com você por telefone. Ser-lhe-á perguntado como se sente e sobre quaisquer efeitos secundários que possa estar a sentir. Este telefonema deve levar de 10 a 15 minutos.
Este é um estudo investigativo. Ruxolitinib é aprovado pela FDA e está disponível comercialmente para o tratamento da mielofibrose. Seu uso neste estudo é investigacional. O médico do estudo pode explicar como o ruxolitinibe foi projetado para funcionar.
Até 31 participantes serão inscritos neste estudo. Todos participarão do MD Anderson.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com SMD de risco baixo ou intermediário 1 previamente tratados pela classificação IPSS (isso é definido na tabela 1)
- Os pacientes devem ter um dos seguintes: níveis elevados de b2-microglobulina (definidos como 2 vezes em relação ao normal), portadores de uma mutação JAK2 ou presença do componente p65 NF-kB fosforilado em pelo menos 5% das células da medula óssea.
- Consentimento informado assinado indicando que os pacientes estão cientes da natureza investigativa deste estudo de acordo com as políticas da UTMDACC.
- Idade >/= 18 anos
- Terapia prévia com suporte de fator de crescimento, lenalidomida, 5-azacitidina, decitabina ou outros agentes em investigação são permitidos. Um período de lavagem de quatro semanas será necessário antes de receber a medicação do estudo.
- Os pacientes devem ter os seguintes valores não hematológicos Aspartato aminotransferase (AST/SGOT) e alanina aminotransferase (ALT/SGPT) </= 2,5 x Limite Superior do Normal (LSN) ou </= 5,0 x LSN se houver envolvimento hepático; Bilirrubina sérica </= 2 x LSN; Creatinina sérica </= 2 x LSN ou depuração de creatinina de 24 horas >/= 60 ml/min
- Pacientes com potencial para engravidar devem concordar em usar formas apropriadas de controle de natalidade
Critério de exclusão:
- Pacientes com SMD de risco baixo ou intermediário 1 não tratados anteriormente porque existem terapias aprovadas para esses pacientes.
- Doença subjacente não controlada que, na opinião do médico assistente, contra-indicaria o uso do medicamento.
- Pacientes com infecções ativas, incluindo infecção por HIV não controlada, hepatite B, C ativa ou qualquer outra infecção sistêmica sintomática que requeira terapia ativa serão excluídos do estudo
- Os pacientes que recebem inibidores potentes do CYP3A4 (como, mas não limitado a, boceprevir, claritromicina, conivaptan, suco de toranja, indinavir, itraconazol, cetoconazol, lopinavir/ritonavir, mibefradil, nefazodona, nelfinavir, posaconazol, ritonavir, saquinavir, telaprevir, telitromicina, voriconazol) irão ser excluído do estudo.
- Mulheres grávidas ou lactantes.
- Pacientes com contagem de glóbulos brancos acima de 30x10^3 K/uL não serão elegíveis para este estudo.
- Os pacientes que receberam transplante alogênico de células-tronco anteriores são excluídos deste estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Ruxolitinibe
Parte 1: A dose de ruxolitinibe recebida dependerá de quando o paciente entrou no estudo. O primeiro grupo de pacientes recebe a dose mais baixa de ruxolitinibe. Nível de dose inicial para a Parte 1, 5 mg por via oral duas vezes ao dia por um ciclo de 28 dias. O segundo grupo de pacientes recebe a dose mais baixa de ruxolitinibe por 1 ciclo e, se nenhum efeito colateral intolerável for observado, a dose aumentará para a próxima dose mais alta para os ciclos 2 e posteriores. O terceiro grupo de pacientes recebe a dose mais alta tomada pelo segundo grupo por 1 ciclo e, se nenhum efeito colateral intolerável for observado, a dose será aumentada para os ciclos 2 e posteriores. O quarto grupo de pacientes toma a dose mais alta tomada pelo terceiro grupo por 1 ciclo e, se nenhum efeito colateral intolerável for observado, a dose aumentará para a próxima dose mais alta para os ciclos 2 e posteriores. Se os pacientes inscritos na Parte 2, eles receberão ruxolitinibe na dose mais alta tolerada na Parte 1. |
Dose inicial para a Parte 1: 5 mg por via oral duas vezes ao dia por um ciclo de 28 dias. Nível de dose inicial para a Parte 2: Dose máxima tolerada da Parte 1.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Dose Máxima Tolerada (MTD) de Ruxolitinibe
Prazo: 28 dias
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Dose máxima tolerada (MTD) é a dose máxima na qual <33% dos pacientes apresentam uma toxicidade limitante da dose (DLT).
Toxicidade limitante de dose definida como qualquer toxicidade não hematológica de grau 3 ou superior.
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28 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com resposta de Ruxolitinibe
Prazo: 8 semanas
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Os critérios de resposta seguem os critérios de resposta modificados do International Working Group (IWG) para alterar a história natural da SMD, definidos como: Remissão Completa, Remissão Parcial, Doença Estável, Resposta Citogenética, Progressão da Doença.
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Guillermo Garcia-Manero, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2013-0012 (IRSST)
- NCI-2013-02204 (Identificador de registro: NCI CTRP)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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