Ruxolitinib för patienter med låg- eller medelrisk-1-risk myelodysplastiskt syndrom (MDS)
Fas I-studie av Ruxolitinib för patienter med låg eller medelhög risk för myelodysplastiskt syndrom (MDS)
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Studiegrupper:
Om du visar sig vara berättigad att delta i denna studie kommer du att tilldelas en studiegrupp baserat på när du går med i denna studie. Upp till 4 grupper om 3-6 deltagare kommer att registreras i del 1 av studien, och upp till 7 deltagare kommer att registreras i del 2.
Om du är inskriven i del 1 kommer dosen ruxolitinib du får att bero på när du gick med i denna studie. Den första gruppen av deltagare kommer att få den lägsta dosen av ruxolitinib. Den andra gruppen av deltagare kommer att få den lägsta dosen av ruxolitinib under 1 cykel och om inga oacceptabla biverkningar ses kommer dosen att öka till nästa högre dos för cykel 2 och därefter. Den tredje gruppen av deltagare kommer att få den högre dosen som tas av den andra gruppen under 1 cykel och om inga oacceptabla biverkningar ses kommer dosen att ökas för cykel 2 och därefter. Den fjärde gruppen av deltagare kommer att ta den högre dosen som tas av den tredje gruppen under 1 cykel och om inga oacceptabla biverkningar ses kommer dosen att öka till nästa högre dos för cykel 2 och därefter.
Om du är inskriven i del 2 kommer du att få ruxolitinib i den högsta dos som tolererades i del 1.
Studie Drug Administration:
Varje cykel är 28 dagar.
Du kommer att ta ruxolitinib genom munnen 2 gånger om dagen (ca 12 timmars mellanrum), med eller utan mat.
Studiebesök:
En (1) gång i veckan under cyklerna 1 och 2 och sedan på dag 1 i cyklerna 3 och därefter, kommer blod (cirka 2-3 teskedar) att tas ut för rutinmässiga tester. På dag 28 i varje cykel och dag 1 av cykel 3 och därefter kan detta blod också användas för cytogenetisk testning om din läkare anser att det behövs.
På dag 28 av cykel 1 och 2 och sedan var tredje cykel kommer du att ha en benmärgsaspiration för att kontrollera sjukdomens status och för cytogenetisk testning, om din läkare anser att det behövs.
På dag 28 av cykel 1 och dag 1 av cykel 3 och därefter kommer du att ha en fysisk undersökning.
Om läkaren anser att det behövs, kommer urin att samlas in på dag 1 i varje cykel för rutinmässiga tester.
Längd på dosering:
Du kan fortsätta att ta studieläkemedlet i upp till 2 år. Du kommer inte längre att kunna ta studieläkemedlet om sjukdomen förvärras, om oacceptabla biverkningar uppstår eller om du inte kan följa studiens anvisningar.
Ditt deltagande i studien kommer att vara över efter avslutat doseringsbesök.
Slutet av doseringsbesök:
När du är klar med studieläkemedlet:
- Du kommer att ha en fysisk undersökning.
- Du kommer att ha en benmärgsaspiration för att kontrollera sjukdomens status.
- Blod (cirka 2-3 teskedar) kommer att tas för rutinprov. Detta blod kan också användas för cytogenetisk testning om din läkare anser att det behövs.
Uppföljningsbesök:
Ungefär 30 dagar efter avslutat doseringsbesök kommer en medlem av studieteamet att kontakta dig per telefon. Du kommer att bli tillfrågad om hur du mår och om eventuella biverkningar du kan uppleva. Det här telefonsamtalet bör ta 10-15 minuter.
Detta är en undersökningsstudie. Ruxolitinib är FDA-godkänd och kommersiellt tillgänglig för behandling av myelofibros. Dess användning i denna studie är undersökande. Studieläkaren kan förklara hur ruxolitinib är utformad för att fungera.
Upp till 31 deltagare kommer att registreras i denna studie. Alla kommer att delta på MD Anderson.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med tidigare behandlade MDS med låg eller medelrisk 1 enligt IPSS-klassificeringen (detta definieras i tabell 1)
- Patienter måste ha något av följande: förhöjda b2-mikroglobulinnivåer (definierade som 2 gånger jämfört med normalt), bära på en JAK2-mutation eller närvaro av fosforylerad p65 NF-kB-komponent i minst 5 % av benmärgscellerna.
- Undertecknat informerat samtycke som indikerar att patienter är medvetna om denna studies undersökningskaraktär i enlighet med UTMDACCs policy.
- Ålder >/= 18 år gammal
- Tidigare behandling med tillväxtfaktorstöd, lenalidomid, 5-azacytidin, decitabin eller andra prövningsmedel är tillåtna. En uttvättningsperiod på fyra veckor kommer att krävas innan du får studiemedicin.
- Patienter måste ha följande icke-hematologiska värden aspartataminotransferas (AST/SGOT) och alaninaminotransferas (ALT/SGPT) </= 2,5 x övre normalgräns (ULN) eller </= 5,0 x ULN om leverinblandning är närvarande; Serumbilirubin </= 2 x ULN; Serumkreatinin </= 2 x ULN eller 24-timmars kreatininclearance >/= 60 ml/min
- Patienter med fertil ålder måste gå med på att använda lämpliga former av preventivmedel
Exklusions kriterier:
- Tidigare obehandlade MDS-patienter med låg eller medelrisk 1 eftersom det finns godkända terapier för dessa patienter.
- Okontrollerad underströmssjukdom som enligt den behandlande läkarens uppfattning skulle kontraindicera användningen av läkemedlet.
- Patienter med aktiva infektioner inklusive okontrollerad HIV-infektion, aktiv hepatit B, C eller någon annan symtomatisk systeminfektion som kräver aktiv behandling kommer att uteslutas från studien
- Patienter som får potent CYP3A4 (såsom men inte begränsat till boceprevir, klaritromycin, conivaptan, grapefruktjuice, indinavir, itrakonazol, ketokonazol, lopinavir/ritonavir, mibefradil, nefazodon, nelfinavir, posakonazol, ritonavir, telaquini, invironazol, ritonavir, sakonazol) uteslutas från studien.
- Kvinnor som är gravida eller ammar.
- Patienter med ett antal vita blodkroppar på mer än 30x10^3 K/uL kommer inte att vara berättigade till denna studie.
- Patienter som tidigare har fått allogen stamcellstransplantation exkluderas från denna studie.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Ruxolitinib
Del 1: Dosen av ruxolitinib som tas kommer att bero på när patienten gick med i studien. Den första gruppen patienter får den lägsta dosen av ruxolitinib. Startdosnivå för del 1, 5 mg genom munnen två gånger om dagen under en 28 dagars cykel. Den andra gruppen patienter får den lägsta dosen av ruxolitinib under 1 cykel och om inga oacceptabla biverkningar ses kommer dosen att öka till nästa högre dos för cykel 2 och därefter. Den tredje gruppen patienter får den högre dosen som tas av den andra gruppen under 1 cykel och om inga oacceptabla biverkningar ses kommer dosen att ökas för cykel 2 och därefter. Den fjärde gruppen patienter tar den högre dosen som tas av den tredje gruppen under 1 cykel och om inga oacceptabla biverkningar ses kommer dosen att öka till nästa högre dos för cykel 2 och därefter. Om patienter som är inskrivna i del 2 kommer de att få ruxolitinib i den högsta dosen som tolererades i del 1. |
Startdosnivå för del 1: 5 mg genom munnen två gånger om dagen under en 28 dagars cykel. Startdosnivå för del 2: Maximal tolererad dos från del 1.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Maximal tolered Dos (MTD) av Ruxolitinib
Tidsram: 28 dagar
|
Maximal tolered dos (MTD) är den maximala dos vid vilken <33 % av patienterna upplever en dosbegränsande toxicitet (DLT).
Dosbegränsande toxicitet definierad som icke-hematologisk toxicitet av grad 3 eller högre.
|
28 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med respons av Ruxolitinib
Tidsram: 8 veckor
|
Kriterier för svar följer de modifierade svarskriterierna för International Working Group (IWG) för att förändra MDSs naturliga historia definierat som: fullständig remission, partiell remission, stabil sjukdom, cytogenetisk respons, sjukdomsprogression.
|
8 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Guillermo Garcia-Manero, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2013-0012 (IRSST)
- NCI-2013-02204 (Registeridentifierare: NCI CTRP)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .