アラジール症候群患者の胆汁うっ滞性肝疾患の治療における LUM001 の安全性と有効性の研究 (IMAGO)
2019年3月15日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
アラジール症候群の小児患者における胆汁うっ滞性肝疾患の治療における、頂端ナトリウム依存性胆汁酸輸送体阻害剤（ASBTi）であるLUM001の安全性と有効性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照試験
この研究は、LUM001の安全性と忍容性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照研究です。
有効性は、アラジール症候群に関連する生化学マーカーおよび掻痒に対するLUM001対プラセボの効果を評価することによって評価されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
London、イギリス、SE5 9RS
- Kings College Hospital
-
-
West Midlands
-
Birmingham、West Midlands、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
-
West Yorkshire
-
Leeds、West Yorkshire、イギリス、LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～18年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- アラジール症候群の診断
- 胆汁うっ滞の証拠
- 中等度から重度のかゆみ
- -研究手順の開始前に、インフォームドコンセント/同意を理解する能力と署名する意欲
除外基準:
- 腸肝循環の外科的中断
- 肝移植
- -他の付随する肝疾患の病歴または存在
- 妊娠中または授乳中の女性
- 既知のHIV感染
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：LUM001
LUM001を1日1回経口投与
|
|
|
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
プラセボを 1 日 1 回経口投与
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
空腹時血清胆汁酸レベルのベースラインから13週目（治療終了）までの変化
時間枠：ベースラインから13週間または治療終了まで
|
参加者は少なくとも 4 時間断食する必要がありました。収集前は水のみが許可されていました。
ベースラインからの負の変化は、胆汁酸のレベルが低下したことを示します。
|
ベースラインから13週間または治療終了まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
肝酵素のベースラインから13週目（治療終了）までの変化
時間枠：ベースラインから13週間または治療終了まで
|
肝酵素の分析には、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、およびアルカリホスファターゼ (ALP) が含まれていました。
ベースラインからのマイナスの変化は、その酵素のレベルが低下したことを示します。
|
ベースラインから13週間または治療終了まで
|
|
ベースラインから 13 週目 (治療終了) までの、患者および観察者によって測定されたそう痒症の変化 かゆみ報告アウトカム (ItchRO)
時間枠：ベースラインから13週間または治療終了まで
|
ItchRO は、1 日 2 回の電子日記 (eDiary) として管理されました。
9 歳以上の子供は、患者の ItchRO を完了しました。 5 歳から 8 歳までの患者は、介護者の助けを借りて患者の ItchRO を完了しました。
5 歳未満の被験者の患者報告はありませんでした。ItchRO スコアの範囲は 0 ～ 4 で、スコアが高いほどかゆみの重症度が高いことを示します。
ItchRO の 1 日の平均スコアは、1 日のスコアの合計 (つまり、朝と夕方のスコアの最大値) を日数で割ったものとして計算されました。
治療前の 7 日間をベースラインに、治療の最後の 7 日間を 13 週目に使用して、毎日の平均スコアを計算しました。
ベースラインからのマイナスの変化は、かゆみの重症度が低下したことを示します。
|
ベースラインから13週間または治療終了まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年8月1日
一次修了 (実際)
2015年2月1日
研究の完了 (実際)
2015年3月1日
試験登録日
最初に提出
2013年7月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年7月16日
最初の投稿 (見積もり)
2013年7月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年3月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年3月15日
最終確認日
2019年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。