LUM001治疗Alagille综合征患者胆汁淤积性肝病的安全性和有效性研究 (IMAGO)
2019年3月15日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 LUM001（一种顶端钠依赖性胆汁酸转运抑制剂 (ASBTi)）治疗 Alagille 综合征儿科患者胆汁淤积性肝病的安全性和有效性
该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 LUM001 的安全性和耐受性。
将通过评估 LUM001 与安慰剂对与 Alagille 综合征相关的生化标志物和瘙痒的影响来评估疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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London、英国、SE5 9RS
- Kings College Hospital
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West Midlands
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Birmingham、West Midlands、英国、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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West Yorkshire
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Leeds、West Yorkshire、英国、LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- Alagille 综合征的诊断
- 胆汁淤积的证据
- 中度至重度瘙痒
- 在开始任何研究程序之前能够理解并愿意签署知情同意书/同意书
排除标准：
- 手术破坏肠肝循环
- 肝移植
- 其他伴随肝病的病史或存在
- 怀孕或哺乳期的女性
- 已知的 HIV 感染
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：三倍
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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空腹血清胆汁酸水平从基线到第 13 周（治疗结束）的变化
大体时间：基线至 13 周或治疗结束
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要求参与者禁食至少 4 小时；收集前只允许用水。
从基线的负变化表明胆汁酸水平下降。
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基线至 13 周或治疗结束
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肝酶从基线到第 13 周（治疗结束）的变化
大体时间：基线至 13 周或治疗结束
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肝酶分析包括丙氨酸氨基转移酶 (ALT)、天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 和碱性磷酸酶 (ALP)。
与基线相比的负变化表明该酶的水平降低了。
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基线至 13 周或治疗结束
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根据患者和观察者瘙痒报告结果 (ItchRO) 平均每日评分测量的瘙痒从基线到第 13 周（治疗结束）的变化
大体时间：基线至 13 周或治疗结束
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ItchRO 作为每天两次的电子日记 (eDiary) 进行管理。
≥9岁的儿童完成了患者ItchRO； 5 至 8 岁的儿童在看护者的协助下完成了患者 ItchRO。
没有 5 岁以下受试者的患者报告。ItchRO 评分范围为 0 至 4，评分越高表明瘙痒程度越严重。
ItchRO 平均每日得分计算为每日得分总和（即早上和晚上得分的最大值）除以天数。
通过使用治疗前 7 天的基线和第 13 周治疗的最后 7 天计算平均每日得分。
与基线的负变化表明瘙痒严重程度降低。
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基线至 13 周或治疗结束
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年8月1日
初级完成 (实际的)
2015年2月1日
研究完成 (实际的)
2015年3月1日
研究注册日期
首次提交
2013年7月16日
首先提交符合 QC 标准的
2013年7月16日
首次发布 (估计)
2013年7月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月15日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
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