Alagille 증후군 환자의 담즙정체성 간질환 치료에 대한 LUM001의 안전성 및 유효성 연구 (IMAGO)
2019년 3월 15일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Alagille 증후군이 있는 소아 환자의 담즙정체성 간질환 치료에서 정단 나트륨 의존성 담즙산 수송체 억제제(ASBTi)인 LUM001의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이 연구는 LUM001의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 무작위 이중맹검 위약 대조 연구다.
Alagille Syndrome과 관련된 생화학적 지표 및 가려움증에 대한 LUM001 대 위약의 효과를 평가하여 효능을 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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London, 영국, SE5 9RS
- Kings College Hospital
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, 영국, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- Alagille 증후군의 진단
- 담즙정체의 증거
- 중등도에서 중증의 소양증
- 모든 연구 절차를 시작하기 전에 정보에 입각한 동의/동의에 서명할 의지와 이해 능력
제외 기준:
- 장간 순환의 외과적 중단
- 간 이식
- 다른 수반되는 간 질환의 병력 또는 존재
- 임신 또는 수유중인 여성
- 알려진 HIV 감염
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 럼001
LUM001 매일 1회 경구 투여
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플라시보_COMPARATOR: 위약
매일 1회 경구 투여되는 위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공복 혈청 담즙산 수치의 기준선에서 13주(치료 종료)까지의 변화
기간: 기준선에서 13주 또는 치료 종료
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참가자들은 최소 4시간 동안 금식해야 했습니다. 수집 전에 물만 허용되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 담즙산 수치가 감소했음을 나타냅니다.
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기준선에서 13주 또는 치료 종료
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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간 효소의 기준선에서 13주(치료 종료)까지의 변화
기간: 기준선에서 13주 또는 치료 종료
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간 효소 분석에는 ALT(alanine aminotransferase), AST(aspartate aminotransferase) 및 ALP(alkaline phosphatase)가 포함되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 해당 효소의 수준이 감소했음을 나타냅니다.
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기준선에서 13주 또는 치료 종료
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기준선에서 13주차(치료 종료)까지 환자 및 관찰자 가려움증 보고 결과(ItchRO) 평균 일일 점수로 측정한 소양증의 변화
기간: 기준선에서 13주 또는 치료 종료
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ItchRO는 1일 2회 전자 다이어리(eDiary)로 관리되었습니다.
9세 이상의 어린이가 환자 ItchRO를 완료했습니다. 5세에서 8세 사이의 사람들은 간병인의 도움을 받아 환자 ItchRO를 완료했습니다.
5세 미만 피험자에 대한 환자 보고는 없었습니다. ItchRO 점수 범위는 0에서 4까지이며 점수가 높을수록 가려움증이 심함을 나타냅니다.
ItchRO 평균 일일 점수는 일일 점수의 합계(즉, 아침 및 저녁 점수의 최대값)를 일수로 나눈 값으로 계산되었습니다.
평균 1일 점수는 베이스라인에 대한 치료 전 7일과 13주차에 대한 치료의 마지막 7일을 사용하여 계산되었습니다.
기준선에서 음수로 변경되면 가려움증의 심각도가 감소했음을 나타냅니다.
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기준선에서 13주 또는 치료 종료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 7월 16일
처음 게시됨 (추정)
2013년 7월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 15일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
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