Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności LUM001 w leczeniu cholestatycznej choroby wątroby u pacjentów z zespołem Alagille'a (IMAGO)

15 marca 2019 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność LUM001, zależnego od sodu inhibitora transportera kwasów żółciowych (ASBTi), w leczeniu cholestatycznej choroby wątroby u dzieci i młodzieży z zespołem Alagille'a

Badanie jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji LUM001. Skuteczność zostanie oceniona poprzez ocenę wpływu LUM001 w porównaniu z placebo na markery biochemiczne i świąd związany z zespołem Alagille'a.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie zespołu Alagille'a
  2. Dowody cholestazy
  3. Umiarkowany do ciężkiego świąd
  4. Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania świadomej zgody/zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych

Kryteria wyłączenia:

  1. Chirurgiczne przerwanie krążenia jelitowo-wątrobowego
  2. Przeszczep wątroby
  3. Historia lub obecność innych współistniejących chorób wątroby
  4. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  5. Znane zakażenie wirusem HIV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: LUM001
LUM001 podawany doustnie raz dziennie
Lek: LUM001
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo podawane doustnie raz dziennie
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 13 (koniec leczenia) poziomu kwasu żółciowego w surowicy na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 13 tygodni lub do końca leczenia
Uczestnicy musieli pościć przez co najmniej 4 godziny; przed pobraniem dozwolona była tylko woda. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że poziom kwasu żółciowego obniżył się.
Wartość wyjściowa do 13 tygodni lub do końca leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 13 (koniec leczenia) w enzymach wątrobowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 13 tygodni lub do końca leczenia
Analiza enzymów wątrobowych obejmowała aminotransferazę alaninową (ALT), aminotransferazę asparaginianową (AST) i fosfatazę alkaliczną (ALP). Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że poziom tego enzymu obniżył się.
Wartość wyjściowa do 13 tygodni lub do końca leczenia
Zmiana świądu od wartości wyjściowej do 13. tygodnia (koniec leczenia) mierzona przez pacjenta i obserwatora Zgłaszany wynik świądu (ItchRO) Średnie dzienne wyniki
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 13 tygodni lub do końca leczenia
ItchRO był administrowany jako elektroniczny dziennik dwa razy dziennie (eDiary). Dzieci w wieku ≥9 lat ukończyły pacjenta ItchRO; dzieci w wieku od 5 do 8 lat ukończyły ItchRO pacjenta z pomocą opiekuna. Nie było raportów dotyczących pacjentów w wieku poniżej 5 lat. Wyniki ItchRO mieszczą się w zakresie od 0 do 4, przy czym wyższy wynik wskazuje na nasilenie świądu. Średnie dzienne wyniki ItchRO obliczono jako sumę dziennych wyników (tj. maksymalnych wyników porannych i wieczornych) podzieloną przez liczbę dni. Średni dzienny wynik został obliczony na podstawie 7-dniowego okresu poprzedzającego leczenie dla punktu początkowego i ostatnich 7 dni leczenia dla 13. tygodnia. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że nasilenie świądu zmniejszyło się.
Wartość wyjściowa do 13 tygodni lub do końca leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lutego 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 marca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lipca 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

19 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

28 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LUM001-302
  • 2012-005346-38 (EUDRACT_NUMBER)
  • SHP625-302 (INNY: Shire Development LLC)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj