Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van LUM001 bij de behandeling van cholestatische leverziekte bij patiënten met het syndroom van Alagille (IMAGO)

15 maart 2019 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van LUM001, een apicale natriumafhankelijke galzuurtransportremmer (ASBTi), bij de behandeling van cholestatische leverziekte bij pediatrische patiënten met het syndroom van Alagille

De studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van LUM001 te evalueren. De werkzaamheid zal worden beoordeeld door het effect van LUM001 versus placebo op de biochemische markers en pruritus geassocieerd met het syndroom van Alagille te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van het syndroom van Alagille
  2. Bewijs van cholestase
  3. Matige tot ernstige jeuk
  4. Vermogen om te begrijpen en bereidheid om geïnformeerde toestemming / instemming te ondertekenen voorafgaand aan de start van eventuele onderzoeksprocedures

Uitsluitingscriteria:

  1. Chirurgische verstoring van de enterohepatische circulatie
  2. Levertransplantatie
  3. Geschiedenis of aanwezigheid van andere gelijktijdige leverziekte
  4. Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven
  5. Bekende hiv-infectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: LUM001
LUM001 eenmaal per dag oraal toegediend
Geneesmiddel: LUM001
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo eenmaal daags oraal toegediend
Geneesmiddel: Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn tot week 13 (einde van de behandeling) in nuchter serum-galzuurniveau
Tijdsspanne: Basislijn tot 13 weken of einde van de behandeling
Deelnemers moesten minimaal 4 uur vasten; voorafgaand aan de verzameling was alleen water toegestaan. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde geeft aan dat het niveau van galzuur is afgenomen.
Basislijn tot 13 weken of einde van de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline naar week 13 (einde van de behandeling) in leverenzymen
Tijdsspanne: Basislijn tot 13 weken of einde van de behandeling
Analyse van leverenzymen omvatte alanineaminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST) en alkalische fosfatase (ALP). Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde geeft aan dat het niveau van dat enzym is afgenomen.
Basislijn tot 13 weken of einde van de behandeling
Verandering van baseline tot week 13 (einde van de behandeling) in pruritus zoals gemeten door de patiënt en waarnemer Jeuk gerapporteerd resultaat (jeukRO) Gemiddelde dagelijkse scores
Tijdsspanne: Basislijn tot 13 weken of einde van de behandeling
De ItchRO werd afgenomen als een tweemaal daags elektronisch dagboek (eDiary). Kinderen ≥9 jaar voltooiden de patiënt ItchRO; degenen tussen de 5 en 8 jaar voltooiden de ItchRO van de patiënt met de hulp van hun verzorger. Er was geen patiëntenrapport voor proefpersonen jonger dan 5 jaar. ItchRO-scores variëren van 0 tot 4, waarbij de hogere score een toenemende ernst van jeuk aangeeft. De gemiddelde dagelijkse scores van ItchRO werden berekend als de som van de dagelijkse scores (dwz het maximum van de ochtend- en avondscores) gedeeld door het aantal dagen. De gemiddelde dagelijkse score werd berekend door gebruik te maken van de 7 dagen voorbehandeling voor baseline en de laatste 7 dagen behandeling voor week 13. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde geeft aan dat de ernst van de jeuk is afgenomen.
Basislijn tot 13 weken of einde van de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 februari 2015

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 maart 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 juli 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 juli 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

19 juli 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

28 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LUM001-302
  • 2012-005346-38 (EUDRACT_NUMBER)
  • SHP625-302 (ANDER: Shire Development LLC)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren