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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von LUM001 bei der Behandlung von cholestatischer Lebererkrankung bei Patienten mit Alagille-Syndrom (IMAGO)

15. März 2019 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von LUM001, einem apikalen natriumabhängigen Gallensäuretransporter-Inhibitor (ASBTi), bei der Behandlung von cholestatischen Lebererkrankungen bei pädiatrischen Patienten mit Alagille-Syndrom

Die Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von LUM001. Die Wirksamkeit wird bewertet, indem die Wirkung von LUM001 im Vergleich zu Placebo auf die biochemischen Marker und den Juckreiz im Zusammenhang mit dem Alagille-Syndrom bewertet wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose des Alagille-Syndroms
  2. Nachweis einer Cholestase
  3. Mäßiger bis schwerer Juckreiz
  4. Fähigkeit zu verstehen und Bereitschaft zur Unterzeichnung der Einverständniserklärung / Zustimmung vor Beginn von Studienverfahren

Ausschlusskriterien:

  1. Chirurgische Störung des enterohepatischen Kreislaufs
  2. Leber-Transplantation
  3. Vorgeschichte oder Vorhandensein einer anderen begleitenden Lebererkrankung
  4. Schwangere oder stillende Frauen
  5. Bekannte HIV-Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERDREIFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: LUM001
LUM001 einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: LUM001
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Nüchtern-Serum-Gallensäurespiegels vom Ausgangswert bis Woche 13 (Ende der Behandlung).
Zeitfenster: Baseline bis 13 Wochen oder Ende der Behandlung
Die Teilnehmer mussten mindestens 4 Stunden fasten; vor der Sammlung war nur Wasser erlaubt. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass der Gallensäurespiegel abgenommen hat.
Baseline bis 13 Wochen oder Ende der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Leberenzyme von der Baseline zu Woche 13 (Ende der Behandlung).
Zeitfenster: Baseline bis 13 Wochen oder Ende der Behandlung
Die Analyse der Leberenzyme umfasste Alanin-Aminotransferase (ALT), Aspartat-Aminotransferase (AST) und alkalische Phosphatase (ALP). Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass der Spiegel dieses Enzyms abgenommen hat.
Baseline bis 13 Wochen oder Ende der Behandlung
Veränderung des Juckreizes vom Ausgangswert bis Woche 13 (Ende der Behandlung), gemessen anhand der vom Patienten und vom Beobachter berichteten durchschnittlichen Itch-Outcome-Werte (ItchRO).
Zeitfenster: Baseline bis 13 Wochen oder Ende der Behandlung
Das ItchRO wurde zweimal täglich als elektronisches Tagebuch (eDiary) verabreicht. Kinder ≥ 9 Jahre schlossen den Patienten ItchRO ab; Personen im Alter zwischen 5 und 8 Jahren absolvierten den Patient ItchRO mit Unterstützung ihrer Bezugsperson. Es gab keinen Patientenbericht für Personen unter 5 Jahren. ItchRO-Scores reichen von 0 bis 4, wobei der höhere Score auf eine zunehmende Schwere des Juckreizes hinweist. Die durchschnittlichen Tageswerte von ItchRO wurden als Summe der Tageswerte (dh das Maximum der Morgen- und Abendwerte) geteilt durch die Anzahl der Tage berechnet. Die durchschnittliche Tagespunktzahl wurde berechnet, indem die 7 Tage vor der Behandlung als Ausgangswert und die letzten 7 Tage der Behandlung für Woche 13 verwendet wurden. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die Schwere des Juckreizes abgenommen hat.
Baseline bis 13 Wochen oder Ende der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2013

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Februar 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juli 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Juli 2013

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

19. Juli 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

28. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LUM001-302
  • 2012-005346-38 (EUDRACT_NUMBER)
  • SHP625-302 (ANDERE: Shire Development LLC)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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