Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af LUM001 i behandling af kolestatisk leversygdom hos patienter med Alagille syndrom (IMAGO)

15. marts 2019 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​LUM001, en apikal natriumafhængig galdesyretransporthæmmer (ASBTi), i behandlingen af ​​kolestatisk leversygdom hos pædiatriske patienter med Alagille syndrom

Undersøgelsen er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​LUM001. Effekten vil blive vurderet ved at evaluere effekten af ​​LUM001 versus placebo på de biokemiske markører og kløe forbundet med Alagille syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af Alagille syndrom
  2. Bevis på kolestase
  3. Moderat til svær kløe
  4. Evne til at forstå og villighed til at underskrive informeret samtykke/samtykke før påbegyndelse af undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  1. Kirurgisk forstyrrelse af det enterohepatiske kredsløb
  2. Levertransplantation
  3. Anamnese eller tilstedeværelse af anden samtidig leversygdom
  4. Kvinder, der er gravide eller ammende
  5. Kendt HIV-infektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: LUM001
LUM001 administreret oralt én gang dagligt
Medicin: LUM001
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo indgivet oralt én gang dagligt
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 13 (afslutning på behandling) i fastende serum galdesyreniveau
Tidsramme: Baseline til 13 uger eller afslutning af behandlingen
Deltagerne skulle faste i mindst 4 timer; kun vand var tilladt før opsamling. En negativ ændring fra baseline indikerer, at niveauet af galdesyre faldt.
Baseline til 13 uger eller afslutning af behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til uge 13 (afslutning på behandling) i leverenzymer
Tidsramme: Baseline til 13 uger eller afslutning af behandlingen
Analyse af leverenzymer omfattede alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) og alkalisk fosfatase (ALP). En negativ ændring fra baseline indikerer, at niveauet af dette enzym faldt.
Baseline til 13 uger eller afslutning af behandlingen
Ændring fra baseline til uge 13 (afslutning på behandling) i kløe målt ved patientens og observatørens rapporterede kløeudfald (ItchRO) gennemsnitlige daglige resultater
Tidsramme: Baseline til 13 uger eller afslutning af behandlingen
ItchRO blev administreret som en elektronisk dagbog to gange dagligt (eDiary). Børn ≥9 år afsluttede patienten ItchRO; personer mellem 5 og 8 år fuldførte patienten ItchRO med bistand fra deres plejer. Der var ingen patientrapport for forsøgspersoner under 5 år. ItchRO-scorer varierer fra 0 til 4, hvor den højere score indikerer stigende sværhedsgrad af kløen. ItchRO gennemsnitlige daglige score blev beregnet som summen af ​​daglige scores (dvs. maksimum for morgen og aften score) divideret med antallet af dage. Den gennemsnitlige daglige score blev beregnet ved at bruge 7 dages forbehandling for baseline og de sidste 7 dages behandling i uge 13. En negativ ændring fra baseline indikerer, at kløens sværhedsgrad faldt.
Baseline til 13 uger eller afslutning af behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. februar 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. marts 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juli 2013

Først opslået (SKØN)

19. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

28. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LUM001-302
  • 2012-005346-38 (EUDRACT_NUMBER)
  • SHP625-302 (ANDET: Shire Development LLC)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alagille syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner