Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av LUM001 vid behandling av kolestatisk leversjukdom hos patienter med Alagilles syndrom (IMAGO)

15 mars 2019 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av LUM001, en apikal natriumberoende gallsyratransporthämmare (ASBTi), vid behandling av kolestatisk leversjukdom hos pediatriska patienter med Alagilles syndrom

Studien är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av LUM001. Effekten kommer att bedömas genom att utvärdera effekten av LUM001 jämfört med placebo på de biokemiska markörerna och klådan associerad med Alagilles syndrom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannien, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnos av Alagilles syndrom
  2. Bevis på kolestas
  3. Måttlig till svår klåda
  4. Förmåga att förstå och vilja att underteckna informerat samtycke/samtycke innan studieförfaranden påbörjas

Exklusions kriterier:

  1. Kirurgisk störning av den enterohepatiska cirkulationen
  2. Levertransplantation
  3. Historik eller förekomst av annan samtidig leversjukdom
  4. Kvinnor som är gravida eller ammar
  5. Känd HIV-infektion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: TRIPPEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: LUM001
LUM001 administreras oralt en gång varje dag
Läkemedel: LUM001
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo administreras oralt en gång dagligen
Läkemedel: Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till vecka 13 (slut på behandling) i fastande gallsyranivå i serum
Tidsram: Baslinje till 13 veckor eller slutet av behandlingen
Deltagarna var tvungna att fasta i minst 4 timmar; endast vatten var tillåtet före uppsamling. En negativ förändring från baslinjen indikerar att nivån av gallsyra minskade.
Baslinje till 13 veckor eller slutet av behandlingen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinje till vecka 13 (slut på behandling) i leverenzymer
Tidsram: Baslinje till 13 veckor eller slutet av behandlingen
Analys av leverenzymer inkluderade alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST) och alkaliskt fosfatas (ALP). En negativ förändring från baslinjen indikerar att nivån av det enzymet minskade.
Baslinje till 13 veckor eller slutet av behandlingen
Ändring från baslinje till vecka 13 (slut av behandling) i klåda mätt av patientens och observatörens rapporterade utfall för klia (ItchRO) genomsnittliga dagliga poäng
Tidsram: Baslinje till 13 veckor eller slutet av behandlingen
ItchRO administrerades som en elektronisk dagbok två gånger dagligen (eDiary). Barn ≥9 år fullbordade patienten ItchRO; de mellan 5 och 8 år slutförde patienten ItchRO med hjälp av sin vårdgivare. Det fanns ingen patientrapport för försökspersoner under 5 år. ItchRO-poängen sträcker sig från 0 till 4, där den högre poängen indikerar ökande kliande svårighetsgrad. ItchRO genomsnittliga dagliga poäng beräknades som summan av dagliga poäng (dvs. maximalt antal morgon- och kvällspoäng) dividerat med antalet dagar. Den genomsnittliga dagliga poängen beräknades genom att använda 7 dagars förbehandling för baslinjen och de sista 7 dagarna av behandlingen för vecka 13. En negativ förändring från Baseline indikerar att svårighetsgraden av klådan minskade.
Baslinje till 13 veckor eller slutet av behandlingen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2013

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 februari 2015

Avslutad studie (FAKTISK)

1 mars 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 juli 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 juli 2013

Första postat (UPPSKATTA)

19 juli 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

28 mars 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2019

Senast verifierad

1 mars 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LUM001-302
  • 2012-005346-38 (EUDRACT_NUMBER)
  • SHP625-302 (ÖVRIG: Shire Development LLC)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera