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Estudio de seguridad y eficacia de LUM001 en el tratamiento de la enfermedad hepática colestásica en pacientes con síndrome de Alagille (IMAGO)

15 de marzo de 2019 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de LUM001, un inhibidor apical del transportador de ácidos biliares dependiente de sodio (ASBTi), en el tratamiento de la enfermedad hepática colestásica en pacientes pediátricos con síndrome de Alagille

El estudio es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y tolerabilidad de LUM001. La eficacia se evaluará evaluando el efecto de LUM001 frente a placebo en los marcadores bioquímicos y el prurito asociado con el síndrome de Alagille.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico del Síndrome de Alagille
  2. Evidencia de colestasis
  3. Prurito moderado a severo
  4. Capacidad para comprender y disposición para firmar el consentimiento/asentimiento informado antes del inicio de cualquier procedimiento del estudio

Criterio de exclusión:

  1. Interrupción quirúrgica de la circulación enterohepática
  2. Trasplante de hígado
  3. Historia o presencia de otra enfermedad hepática concomitante
  4. Hembras que están embarazadas o lactando
  5. Infección por VIH conocida

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: TRIPLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: LUM001
LUM001 administrado por vía oral una vez al día
Droga: LUM001
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Placebo administrado por vía oral una vez al día
Droga: Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 13 (final del tratamiento) en el nivel de ácido biliar sérico en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base a 13 semanas o al final del tratamiento
Los participantes debían ayunar durante al menos 4 horas; sólo se permitía el agua antes de la recolección. Un cambio negativo desde el inicio indica que el nivel de ácido biliar disminuyó.
Línea de base a 13 semanas o al final del tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 13 (final del tratamiento) en las enzimas hepáticas
Periodo de tiempo: Línea de base a 13 semanas o al final del tratamiento
El análisis de las enzimas hepáticas incluyó alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST) y fosfatasa alcalina (ALP). Un cambio negativo desde la línea de base indica que el nivel de esa enzima disminuyó.
Línea de base a 13 semanas o al final del tratamiento
Cambio desde el inicio hasta la semana 13 (final del tratamiento) en el prurito medido por el paciente y el observador Resultado informado de picazón (ItchRO) Puntajes promedio diarios
Periodo de tiempo: Línea de base a 13 semanas o al final del tratamiento
El ItchRO se administró como un diario electrónico dos veces al día (eDiary). Los niños ≥9 años de edad completaron el paciente ItchRO; los que tenían entre 5 y 8 años completaron el paciente ItchRO con la ayuda de su cuidador. No hubo informes de pacientes para sujetos menores de 5 años. Las puntuaciones de ItchRO varían de 0 a 4, y la puntuación más alta indica una mayor gravedad de la picazón. Los puntajes diarios promedio de ItchRO se calcularon como la suma de los puntajes diarios (es decir, el máximo de los puntajes matutinos y vespertinos) dividido por el número de días. La puntuación diaria promedio se calculó utilizando los 7 días previos al tratamiento para el inicio y los últimos 7 días de tratamiento para la Semana 13. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica que la intensidad del picor disminuyó.
Línea de base a 13 semanas o al final del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2013

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de febrero de 2015

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de marzo de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de julio de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de julio de 2013

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

19 de julio de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

28 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2019

Última verificación

1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LUM001-302
  • 2012-005346-38 (EUDRACT_NUMBER)
  • SHP625-302 (OTRO: Shire Development LLC)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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