Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti LUM001 při léčbě cholestatického onemocnění jater u pacientů s Alagille syndromem (IMAGO)

15. března 2019 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti LUM001, apikálního inhibitoru transportéru žlučových kyselin závislých na sodíku (ASBTi), při léčbě cholestatického onemocnění jater u dětských pacientů se syndromem Alagille

Studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti LUM001. Účinnost bude hodnocena vyhodnocením účinku LUM001 oproti placebu na biochemické markery a pruritus související s Alagille syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Spojené království, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza Alagille syndromu
  2. Důkazy cholestázy
  3. Střední až těžký pruritus
  4. Schopnost porozumět a ochota podepsat informovaný souhlas/souhlas před zahájením jakýchkoli studijních postupů

Kritéria vyloučení:

  1. Chirurgické narušení enterohepatálního oběhu
  2. Transplantace jater
  3. Anamnéza nebo přítomnost jiného souběžného onemocnění jater
  4. Ženy, které jsou březí nebo kojící
  5. Známá infekce HIV

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: LUM001
LUM001 se podává perorálně jednou denně
Lék: LUM001
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo podávané perorálně jednou denně
Lék: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny žlučových kyselin v séru nalačno z výchozího stavu na týden 13 (konec léčby).
Časové okno: Výchozí stav do 13 týdnů nebo do konce léčby
Účastníci museli držet půst alespoň 4 hodiny; před odběrem byla povolena pouze voda. Negativní změna od výchozí hodnoty naznačuje, že hladina žlučových kyselin klesla.
Výchozí stav do 13 týdnů nebo do konce léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozího stavu na týden 13 (konec léčby) u jaterních enzymů
Časové okno: Výchozí stav do 13 týdnů nebo do konce léčby
Analýza jaterních enzymů zahrnovala alaninaminotransferázu (ALT), aspartátaminotransferázu (AST) a alkalickou fosfatázu (ALP). Negativní změna od výchozí hodnoty ukazuje, že hladina tohoto enzymu poklesla.
Výchozí stav do 13 týdnů nebo do konce léčby
Změna pruritu od výchozího stavu do 13. týdne (konec léčby) měřená pacientem a pozorovatelem Průměrný denní výsledek svědění (ItchRO)
Časové okno: Výchozí stav do 13 týdnů nebo do konce léčby
ItchRO byl podáván jako elektronický deník (eDiary) dvakrát denně. Děti ve věku ≥9 let dokončily pacientku ItchRO; ti ve věku od 5 do 8 let absolvovali pacientský ItchRO za asistence svého pečovatele. Neexistovala žádná zpráva o pacientech u subjektů mladších 5 let. Skóre ItchRO se pohybuje od 0 do 4, přičemž vyšší skóre ukazuje na zvyšující se závažnost svědění. Průměrné denní skóre ItchRO bylo vypočteno jako součet denních skóre (tj. maximum ranních a večerních skóre) dělený počtem dní. Průměrné denní skóre bylo vypočteno s použitím 7 dnů před léčbou pro výchozí stav a posledních 7 dnů léčby pro týden 13. Negativní změna oproti výchozí hodnotě naznačuje, že závažnost svědění se snížila.
Výchozí stav do 13 týdnů nebo do konce léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. února 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. března 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. července 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. července 2013

První zveřejněno (ODHAD)

19. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

28. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LUM001-302
  • 2012-005346-38 (EUDRACT_NUMBER)
  • SHP625-302 (JINÝ: Shire Development LLC)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alagille syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit