Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности LUM001 при лечении холестатического заболевания печени у пациентов с синдромом Алажиля (IMAGO)

15 марта 2019 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке безопасности и эффективности LUM001, апикального натрий-зависимого ингибитора транспортера желчных кислот (ASBTi), при лечении холестатического заболевания печени у педиатрических пациентов с синдромом Алажиля

Исследование представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности и переносимости LUM001. Эффективность будет оцениваться путем оценки влияния LUM001 по сравнению с плацебо на биохимические маркеры и зуд, связанные с синдромом Алажиля.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Диагностика синдрома Алажиля
  2. Доказательства холестаза
  3. От умеренного до сильного зуда
  4. Способность понимать и готовность подписать информированное согласие/согласие до начала любых процедур исследования

Критерий исключения:

  1. Хирургическое нарушение кишечно-печеночного кровообращения
  2. Пересадка печени
  3. История или наличие других сопутствующих заболеваний печени
  4. Женщины, которые беременны или кормят грудью
  5. Известная ВИЧ-инфекция

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ТРОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: LUM001
LUM001 вводят перорально один раз в день
Лекарство: LUM001
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Плацебо вводят перорально один раз в день
Лекарство: Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня желчных кислот в сыворотке крови натощак по сравнению с исходным уровнем на неделе 13 (конец лечения)
Временное ограничение: Исходный уровень до 13 недель или конец лечения
Участники должны были голодать не менее 4 часов; до сбора разрешалась только вода. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение уровня желчных кислот.
Исходный уровень до 13 недель или конец лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение активности печеночных ферментов по сравнению с исходным уровнем на 13-й неделе (конец лечения)
Временное ограничение: Исходный уровень до 13 недель или конец лечения
Анализ ферментов печени включал аланинаминотрансферазу (АЛТ), аспартатаминотрансферазу (АСТ) и щелочную фосфатазу (ЩФ). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение уровня этого фермента.
Исходный уровень до 13 недель или конец лечения
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 13-й неделе (конец лечения) зуда, измеренное пациентом и наблюдателем, сообщающим о результатах зуда (ItchRO), средние ежедневные баллы
Временное ограничение: Исходный уровень до 13 недель или конец лечения
ItchRO вводился в виде электронного дневника два раза в день (eDiary). Дети ≥9 лет завершили пациент ItchRO; дети в возрасте от 5 до 8 лет прошли курс ItchRO пациента с помощью своего опекуна. Сообщений о пациентах в возрасте до 5 лет не было. Оценки зуда RO варьируются от 0 до 4, при этом более высокая оценка указывает на усиление тяжести зуда. Средние ежедневные баллы ItchRO рассчитывали как сумму ежедневных баллов (т.е. максимальных утренних и вечерних баллов), деленную на количество дней. Среднесуточный балл рассчитывали, используя 7 дней до лечения в качестве исходного уровня и последние 7 дней лечения в качестве 13-й недели. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение тяжести зуда.
Исходный уровень до 13 недель или конец лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2013 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 февраля 2015 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 марта 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 июля 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 июля 2013 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

19 июля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

28 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 марта 2019 г.

Последняя проверка

1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LUM001-302
  • 2012-005346-38 (EUDRACT_NUMBER)
  • SHP625-302 (ДРУГОЙ: Shire Development LLC)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться