Estudo de segurança e eficácia de LUM001 no tratamento da doença hepática colestática em pacientes com síndrome de Alagille (IMAGO)
15 de março de 2019 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do LUM001, um inibidor apical do transportador de ácidos biliares dependente de sódio (ASBTi), no tratamento da doença hepática colestática em pacientes pediátricos com síndrome de Alagille
O estudo é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e a tolerabilidade do LUM001.
A eficácia será avaliada avaliando o efeito de LUM001 versus placebo nos marcadores bioquímicos e prurido associados à Síndrome de Alagille.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Kings College Hospital
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico da Síndrome de Alagille
- Evidência de colestase
- Prurido moderado a grave
- Capacidade de entender e vontade de assinar consentimento informado antes do início de qualquer procedimento do estudo
Critério de exclusão:
- Interrupção cirúrgica da circulação entero-hepática
- Transplante de fígado
- História ou presença de outra doença hepática concomitante
- Mulheres grávidas ou lactantes
- Infecção por HIV conhecida
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: TRIPLO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: LUM001
LUM001 administrado por via oral uma vez por dia
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo administrado por via oral uma vez por dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração da linha de base até a semana 13 (final do tratamento) no nível de ácidos biliares séricos em jejum
Prazo: Linha de base até 13 semanas ou final do tratamento
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Os participantes foram obrigados a jejuar por pelo menos 4 horas; apenas água foi permitida antes da coleta.
Uma alteração negativa da linha de base indica que o nível de ácido biliar diminuiu.
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Linha de base até 13 semanas ou final do tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base até a semana 13 (final do tratamento) nas enzimas hepáticas
Prazo: Linha de base até 13 semanas ou final do tratamento
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A análise das enzimas hepáticas incluiu alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) e fosfatase alcalina (ALP).
Uma alteração negativa da linha de base indica que o nível dessa enzima diminuiu.
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Linha de base até 13 semanas ou final do tratamento
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Alteração desde a linha de base até a semana 13 (final do tratamento) no prurido conforme medido pelas pontuações médias diárias do resultado relatado pelo paciente e pelo observador (ItchRO)
Prazo: Linha de base até 13 semanas ou final do tratamento
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O ItchRO foi administrado como um diário eletrônico duas vezes ao dia (eDiary).
Crianças ≥9 anos de idade completaram o paciente ItchRO; aqueles com idades entre 5 e 8 completaram o paciente ItchRO com a ajuda de seu cuidador.
Não houve relato de paciente para indivíduos com menos de 5 anos de idade. As pontuações de ItchRO variam de 0 a 4, com a pontuação mais alta indicando aumento da gravidade da coceira.
Os escores diários médios de ItchRO foram calculados como a soma dos escores diários (ou seja, o máximo de escores matinais e noturnos) dividido pelo número de dias.
A pontuação diária média foi calculada usando os 7 dias de pré-tratamento para a linha de base e os últimos 7 dias de tratamento para a Semana 13.
Uma alteração negativa da linha de base indica que a gravidade da coceira diminuiu.
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Linha de base até 13 semanas ou final do tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2013
Conclusão Primária (REAL)
1 de fevereiro de 2015
Conclusão do estudo (REAL)
1 de março de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de julho de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de julho de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
19 de julho de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
28 de março de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de março de 2019
Última verificação
1 de março de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças cardiovasculares
- Doença
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças das vias biliares
- Defeitos Cardíacos Congênitos
- Anormalidades cardiovasculares
- Anormalidades, Múltiplas
- Doenças das vias biliares
- Colestase Intra-hepática
- Colestase
- Doenças do Fígado
- Síndrome
- Síndrome de Alagille
Outros números de identificação do estudo
- LUM001-302
- 2012-005346-38 (EUDRACT_NUMBER)
- SHP625-302 (OUTRO: Shire Development LLC)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .