Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av LUM001 i behandling av kolestatisk leversykdom hos pasienter med Alagille syndrom (IMAGO)

15. mars 2019 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av LUM001, en apikal natriumavhengig gallesyretransporthemmer (ASBTi), i behandling av kolestatisk leversykdom hos pediatriske pasienter med Alagille syndrom

Studien er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til LUM001. Effekten vil bli vurdert ved å evaluere effekten av LUM001 versus placebo på biokjemiske markører og kløe assosiert med Alagille syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannia, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av Alagille syndrom
  2. Bevis på kolestase
  3. Moderat til alvorlig kløe
  4. Evne til å forstå og vilje til å signere informert samtykke/samtykke før igangsetting av studieprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  1. Kirurgisk forstyrrelse av den enterohepatiske sirkulasjonen
  2. Levertransplantasjon
  3. Anamnese eller tilstedeværelse av annen samtidig leversykdom
  4. Kvinner som er gravide eller ammende
  5. Kjent HIV-infeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: TRIPLE

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: LUM001
LUM001 administrert oralt en gang hver dag
Legemiddel: LUM001
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo administrert oralt én gang hver dag
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 13 (slutt på behandling) i fastende serum gallesyrenivå
Tidsramme: Baseline til 13 uker eller slutten av behandlingen
Deltakerne ble pålagt å faste i minst 4 timer; kun vann var tillatt før oppsamling. En negativ endring fra baseline indikerer at nivået av gallesyre sank.
Baseline til 13 uker eller slutten av behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 13 (slutt på behandling) i leverenzymer
Tidsramme: Baseline til 13 uker eller slutten av behandlingen
Analyse av leverenzymer inkluderte alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) og alkalisk fosfatase (ALP). En negativ endring fra baseline indikerer at nivået av det enzymet sank.
Baseline til 13 uker eller slutten av behandlingen
Endring fra baseline til uke 13 (slutt på behandling) i kløe som målt av pasientens og observatørens kløerapporterte utfall (ItchRO) gjennomsnittlig daglig score
Tidsramme: Baseline til 13 uker eller slutten av behandlingen
ItchRO ble administrert som en elektronisk dagbok to ganger daglig (eDiary). Barn ≥9 år fullførte pasienten ItchRO; de mellom 5 og 8 år fullførte pasienten ItchRO med bistand fra sin omsorgsperson. Det var ingen pasientrapport for forsøkspersoner under 5 år. ItchRO-skåre varierer fra 0 til 4, hvor den høyere skåren indikerer økende kløe. ItchRO gjennomsnittlige daglige poengsummer ble beregnet som summen av daglige poengsummer (dvs. maksimumsscore for morgen og kveld) delt på antall dager. Den gjennomsnittlige daglige poengsummen ble beregnet ved å bruke 7 dagers forbehandling for baseline, og de siste 7 dagene med behandling for uke 13. En negativ endring fra baseline indikerer at alvorlighetsgraden av kløen ble redusert.
Baseline til 13 uker eller slutten av behandlingen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2013

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. februar 2015

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. mars 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. juli 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. juli 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

19. juli 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

28. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LUM001-302
  • 2012-005346-38 (EUDRACT_NUMBER)
  • SHP625-302 (ANNEN: Shire Development LLC)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere