Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

LUM001:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus kolestaattisen maksasairauden hoidossa potilailla, joilla on Alagillen oireyhtymä (IMAGO)

perjantai 15. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus LUM001:n, apikaalisesta natriumista riippuvaisen sappihapon kuljettajan estäjän (ASBTi) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi kolestaattisen maksasairauden hoidossa lapsipotilailla, joilla on Alagillen oireyhtymä

Tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus LUM001:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi. Tehoa arvioidaan arvioimalla LUM001:n vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna Alagillen oireyhtymään liittyviin biokemiallisiin markkereihin ja kutinaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Alagillen oireyhtymän diagnoosi
  2. Todisteet kolestaasista
  3. Kohtalainen tai vaikea kutina
  4. Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa tietoinen suostumus ennen minkään tutkimusmenettelyn aloittamista

Poissulkemiskriteerit:

  1. Enterohepaattisen verenkierron kirurginen häiriö
  2. Maksansiirto
  3. Muiden samanaikaisten maksasairauksien historia tai olemassaolo
  4. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  5. Tunnettu HIV-infektio

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: LUM001
LUM001 suun kautta kerran päivässä
Lääke: LUM001
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Plaseboa suun kautta kerran päivässä
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paaston seerumin sappihappotason muutos lähtötasosta viikkoon 13 (hoidon lopetus)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 13 viikkoon tai hoidon loppuun
Osallistujien piti paastota vähintään 4 tuntia; ennen keräystä oli sallittu vain vesi. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa, että sappihappotaso on laskenut.
Lähtötilanne 13 viikkoon tai hoidon loppuun

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksaentsyymien muutos lähtötilanteesta viikkoon 13 (hoidon lopetus).
Aikaikkuna: Lähtötilanne 13 viikkoon tai hoidon loppuun
Maksaentsyymien analyysi sisälsi alaniiniaminotransferaasin (ALT), aspartaattiaminotransferaasin (AST) ja alkalisen fosfataasin (ALP). Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa, että kyseisen entsyymin taso laski.
Lähtötilanne 13 viikkoon tai hoidon loppuun
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 13 (hoidon päättyminen) kutinassa potilaan ja tarkkailijan kutina raportoiduilla tuloksilla (ItchRO) mitattuna keskimääräisillä päivittäisillä pisteillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 13 viikkoon tai hoidon loppuun
ItchRO:ta annettiin kahdesti päivässä sähköisenä päiväkirjana (eDiary). 9-vuotiaat lapset suorittivat potilaan ItchRO-tutkimuksen; 5–8-vuotiaat suorittivat potilaan ItchRO:n hoitajansa avustuksella. Alle 5-vuotiaista koehenkilöistä ei tehty potilasraporttia. ItchRO-pisteet vaihtelevat välillä 0–4, ja korkeampi pistemäärä osoitti kutinan lisääntymistä. ItchRO:n päivittäiset keskimääräiset pisteet laskettiin päivittäisten pisteiden summana (eli aamu- ja iltapisteiden enimmäismäärä) jaettuna päivien lukumäärällä. Keskimääräinen päivittäinen pistemäärä laskettiin käyttämällä 7 päivän esihoitoa lähtötasolle ja viimeiset 7 hoitopäivää viikolle 13. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa, että kutinan vaikeusaste on vähentynyt.
Lähtötilanne 13 viikkoon tai hoidon loppuun

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 19. heinäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 28. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LUM001-302
  • 2012-005346-38 (EUDRACT_NUMBER)
  • SHP625-302 (MUUTA: Shire Development LLC)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa