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Étude d'innocuité et d'efficacité de LUM001 dans le traitement de la maladie hépatique cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (IMAGO)

15 mars 2019 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de LUM001, un inhibiteur apical du transporteur d'acide biliaire dépendant du sodium (ASBTi), dans le traitement de la maladie cholestatique du foie chez les patients pédiatriques atteints du syndrome d'Alagille

L'étude est une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de LUM001. L'efficacité sera évaluée en évaluant l'effet de LUM001 par rapport au placebo sur les marqueurs biochimiques et le prurit associés au syndrome d'Alagille.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic du syndrome d'Alagille
  2. Preuve de cholestase
  3. Prurit modéré à sévère
  4. Capacité à comprendre et volonté de signer un consentement / assentiment éclairé avant le début de toute procédure d'étude

Critère d'exclusion:

  1. Perturbation chirurgicale de la circulation entérohépatique
  2. Greffe du foie
  3. Antécédents ou présence d'autres maladies hépatiques concomitantes
  4. Femelles gestantes ou allaitantes
  5. Infection à VIH connue

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: TRIPLER

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: LUM001
LUM001 administré par voie orale une fois par jour
Médicament: LUM001
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo administré par voie orale une fois par jour
Médicament: Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 13 (fin du traitement) du niveau d'acide biliaire sérique à jeun
Délai: Début de traitement à 13 semaines ou fin de traitement
Les participants devaient jeûner pendant au moins 4 heures ; seule l'eau était autorisée avant la collecte. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique que le niveau d'acide biliaire a diminué.
Début de traitement à 13 semaines ou fin de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 13 (fin du traitement) des enzymes hépatiques
Délai: Début de traitement à 13 semaines ou fin de traitement
L'analyse des enzymes hépatiques comprenait l'alanine aminotransférase (ALT), l'aspartate aminotransférase (AST) et la phosphatase alcaline (ALP). Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique que le niveau de cette enzyme a diminué.
Début de traitement à 13 semaines ou fin de traitement
Changement du prurit entre le départ et la semaine 13 (fin du traitement), tel que mesuré par les scores quotidiens moyens des résultats rapportés par le patient et l'observateur (ItchRO)
Délai: Début de traitement à 13 semaines ou fin de traitement
Le ItchRO a été administré sous la forme d'un journal électronique biquotidien (eDiary). Les enfants âgés de ≥ 9 ans ont terminé le patient ItchRO ; ceux âgés de 5 à 8 ans ont complété le patient ItchRO avec l'aide de leur soignant. Il n'y a eu aucun rapport de patient pour les sujets de moins de 5 ans. Les scores ItchRO vont de 0 à 4, le score le plus élevé indiquant une augmentation de la sévérité des démangeaisons. Les scores quotidiens moyens d'ItchRO ont été calculés comme la somme des scores quotidiens (c'est-à-dire le maximum des scores du matin et du soir) divisée par le nombre de jours. Le score quotidien moyen a été calculé en utilisant les 7 jours de pré-traitement pour la ligne de base et les 7 derniers jours de traitement pour la semaine 13. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique que la sévérité des démangeaisons a diminué.
Début de traitement à 13 semaines ou fin de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2013

Achèvement primaire (RÉEL)

1 février 2015

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 mars 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 juillet 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 juillet 2013

Première publication (ESTIMATION)

19 juillet 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

28 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2019

Dernière vérification

1 mars 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LUM001-302
  • 2012-005346-38 (EUDRACT_NUMBER)
  • SHP625-302 (AUTRE: Shire Development LLC)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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