Studio sulla sicurezza e l'efficacia di LUM001 nel trattamento della malattia epatica colestatica in pazienti con sindrome di Alagille (IMAGO)

SPERIMENTALE: LUM001

LUM001 somministrato per via orale una volta al giorno

Droga: LUM001

PLACEBO_COMPARATORE: Placebo

Placebo somministrato per via orale una volta al giorno

Droga: Placebo

Modifica dal basale alla settimana 13 (fine del trattamento) del livello di acidi biliari sierici a digiuno

I partecipanti dovevano digiunare per almeno 4 ore; solo l'acqua era consentita prima della raccolta. Una variazione negativa rispetto al basale indica che il livello di acido biliare è diminuito.

Modifica dal basale alla settimana 13 (fine del trattamento) degli enzimi epatici

L'analisi degli enzimi epatici includeva alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) e fosfatasi alcalina (ALP). Una variazione negativa rispetto al basale indica che il livello di tale enzima è diminuito.

Variazione dal basale alla settimana 13 (fine del trattamento) del prurito misurata dai punteggi giornalieri medi del paziente e dell'osservatore Itch Reported Outcome (ItchRO)

L'ItchRO è stato somministrato come diario elettronico due volte al giorno (eDiary). I bambini di età ≥9 anni hanno completato il paziente ItchRO; quelli di età compresa tra 5 e 8 anni hanno completato il paziente ItchRO con l'assistenza del loro caregiver. Non ci sono state segnalazioni di pazienti di età inferiore ai 5 anni. I punteggi ItchRO vanno da 0 a 4, con il punteggio più alto che indica l'aumento della gravità del prurito. I punteggi giornalieri medi di ItchRO sono stati calcolati come la somma dei punteggi giornalieri (cioè il massimo dei punteggi mattutini e serali) diviso per il numero di giorni. Il punteggio giornaliero medio è stato calcolato utilizzando i 7 giorni di pre-trattamento per il basale e gli ultimi 7 giorni di trattamento per la settimana 13. Una variazione negativa rispetto al basale indica che la gravità del prurito è diminuita.