骨髄異形成症候群患者の治療におけるボサロキシンとアザシチジン

包含基準:

• -骨髄異形成症候群の診断および以下のいずれか：

  • -赤血球および/または血小板輸血または好中球減少を必要とする血球減少症（ANC <1 X109 / L）
  • -スクリーニング時のINT-1以上のIPSSスコア
  • FAB 基準で定義された形質転換における過剰な芽球を伴う MDS (20-29% の骨髄芽球) または
  • 慢性骨髄単球性白血病
• 年齢 ≥18 歳

• 以下のすべてと定義される適切な腎機能および肝機能：

  • ギルバート病の場合を除き、総ビリルビン≦2.0mg/dl;
  • -ASTおよびALT≤2.5の制度的ULN;
  • -血清クレアチニンが施設の正常範囲内または推定クレアチニンクリアランス≧60 mL/分/1.73 Cockcroft-Gault 式による m2
• ECOGパフォーマンスステータス≤2
• -IRBが承認した書面によるインフォームドコンセント文書（または、該当する場合は法的に権限を与えられた代理人のもの）を理解する能力と署名する意思がある.
• 女性は、外科的または生物学的に無菌または閉経後でなければならず、または出産の可能性がある場合は、研究中に適切な避妊方法を使用することに同意する必要があります 最後の治療の30日後まで。 男性は、外科的または生物学的に無菌であるか、研究中に適切な避妊方法を使用することに同意する必要があります 最後の治療の30日後まで。 この研究に参加している間に女性が妊娠した場合、または妊娠していると思われる場合は、直ちに主治医に知らせなければなりません。
• 患者は、最大 3 サイクルの低メチル化剤療法（すなわち、 登録前にデシタビンまたはアザシチジン）を使用しており、支持療法（成長因子、エリスロポエチン刺激薬、輸血など）を受けている可能性があります。
• HRPO＃201011766（「血液疾患における遺伝的進行因子の分析のための組織取得」）に登録しており、相関研究のための血液、骨髄、および皮膚の採取を容易にするか、血液、骨髄、および皮膚の採取に同意している。このプロトコルの一部。

除外基準:

• -4サイクル以上の低メチル化剤療法による以前の治療。
• -プロトコルの治療期間中に併用化学療法、放射線療法、または免疫療法を受ける。
• -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎ウイルス（HBV）、またはC型肝炎ウイルス（HCV）に対する既知の血清陽性または活動性のウイルス感染。 -B型肝炎ウイルスワクチンのために血清陽性である患者は適格です。 HCVの血清陽性であるが、ウイルス量が陰性の患者も適格です。 患者が HCV の一連の治療を完了したという文書が必要であり、取得されます。
• -進行中または活動的な感染、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈、または研究要件への準拠を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患
• 妊娠中および/または授乳中。