Wozaroksyna i azacytydyna w leczeniu pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi

Kryteria przyjęcia:

• Rozpoznanie zespołu mielodysplastycznego i jedno z poniższych:

  • Cytopenie wymagające transfuzji krwinek czerwonych i (lub) płytek krwi lub neutropenia (ANC <1 X109/L)
  • Wynik IPSS INT-1 lub wyższy podczas badania przesiewowego
  • MDS z nadmiarem blastów w transformacji, zgodnie z kryteriami FAB (20-29% blastów w szpiku kostnym) lub
  • Przewlekła białaczka mielomonocytowa
• Wiek ≥18 lat

• Odpowiednia czynność nerek i wątroby zdefiniowana jako wszystkie z poniższych:

  • bilirubina całkowita ≤ 2,0 mg/dl, z wyjątkiem przypadków choroby Gilberta;
  • AST i ALT ≤2,5 GGN w placówce;
  • kreatynina w surowicy w granicach normy lub szacowany klirens kreatyniny ≥60 ml/min/1,73 m2 za pomocą równania Cockcrofta-Gaulta
• Stan sprawności ECOG ≤2
• Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania zatwierdzonego przez IRB pisemnego dokumentu świadomej zgody (lub dokumentu prawnego upoważnionego przedstawiciela, jeśli dotyczy).
• Kobiety muszą być chirurgicznie lub biologicznie bezpłodne lub po menopauzie lub jeśli mogą zajść w ciążę, muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej metody antykoncepcji podczas badania do 30 dni po ostatnim zabiegu. Mężczyźni muszą być sterylni chirurgicznie lub biologicznie lub wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej metody antykoncepcji podczas badania do 30 dni po ostatnim zabiegu. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​jest w ciąży podczas udziału w tym badaniu, musi natychmiast poinformować swojego lekarza prowadzącego.
• Pacjenci mogli otrzymać do 3 wcześniejszych cykli terapii hipometylatorem (tj. decytabiną lub azacytydyną) przed włączeniem do badania i mogli otrzymać środki wspomagające (czynniki wzrostu, środki stymulujące erytropoetynę, transfuzje itp.
• albo zarejestrował się w HRPO nr 201011766 („Pozyskiwanie tkanek do analizy genetycznych czynników progresji w chorobach hematologicznych”), która ułatwia pobieranie krwi, szpiku kostnego i skóry do badań korelacyjnych, albo wyraża zgodę na pobieranie krwi, szpiku kostnego i skóry zgodnie z art. część tego protokołu.

Kryteria wyłączenia:

• Wcześniejsze leczenie czterema lub więcej cyklami terapii hipometylatorem.
• Otrzymywanie jednoczesnej chemioterapii, radioterapii lub immunoterapii podczas trwania leczenia zgodnie z protokołem.
• Znana seropozytywność lub aktywna infekcja wirusowa ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV). Pacjenci, którzy są seropozytywni z powodu szczepionki przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu B, kwalifikują się. Pacjenci, którzy są seropozytywni w kierunku HCV, ale mają ujemne miano wirusa, również kwalifikują się. Wymagana jest dokumentacja potwierdzająca, że ​​pacjenci ukończyli cykl leczenia HCV i zostanie ona uzyskana.
• Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi trwająca lub czynna infekcja, objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna, zaburzenia rytmu serca lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczają zgodność z wymogami badania
• Ciąża i/lub karmienie piersią.