伏沙罗辛和阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征患者

纳入标准：

• 骨髓增生异常综合征的诊断和下列情况之一：

  • 需要红细胞和/或血小板输注的血细胞减少症或中性粒细胞减少症 (ANC <1 X109/L)
  • 筛选时 IPSS 分数为 INT-1 或更高
  • 根据 FAB 标准（20-29% 骨髓母细胞）或
  • 慢性粒单核细胞白血病
• 年龄≥18岁

• 足够的肾功能和肝功能定义为以下所有内容：

  • 总胆红素≤ 2.0 mg/dl，吉尔伯特病除外；
  • AST 和 ALT ≤2.5 机构 ULN；
  • 血清肌酐在正常机构范围内或估计的肌酐清除率≥60 mL/min/1.73 m2 通过 Cockcroft-Gault 方程
• ECOG体能状态≤2
• 能够理解并愿意签署 IRB 批准的书面知情同意文件（或合法授权代表的文件，如果适用）。
• 女性必须是手术或生物学不育或绝经后或如果有生育能力，必须同意在研究期间使用适当的避孕方法，直到最后一次治疗后 30 天。 男性必须经过手术或生物学绝育，或同意在研究期间使用适当的避孕方法，直至最后一次治疗后 30 天。 如果女性在参与这项研究时怀孕或怀疑自己怀孕，她必须立即通知她的治疗医生。
• 患者可能已经接受了多达 3 个先前周期的低甲基化治疗（即 地西他滨或阿扎胞苷）在入组前可能已经接受了支持性护理措施（生长因子、促红细胞生成素刺激剂、输血等）。
• 要么参加 HRPO# 201011766（“用于分析血液病遗传进展因素的组织采集”），这有助于采集血液、骨髓和皮肤以进行相关研究，要么同意采集血液、骨髓和皮肤作为本协议的一部分。

排除标准：

• 先前接受过四个或更多个低甲基化治疗周期的治疗。
• 在协议治疗期间接受伴随化疗、放疗或免疫治疗。
• 人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎病毒 (HBV) 或丙型肝炎病毒 (HCV) 的已知血清阳性或活动性病毒感染。 因乙型肝炎病毒疫苗而呈血清反应阳性的患者符合条件。 HCV 血清阳性但病毒载量为阴性的患者也符合条件。 需要并且将获得患者已完成 HCV 治疗过程的文件。
• 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况
• 怀孕和/或哺乳。