Vosaroxin és azacitidin a myelodysplasiás szindrómában szenvedő betegek kezelésében

Bevételi kritériumok:

• A myelodysplasiás szindróma diagnózisa és az alábbiak egyike:

  • Vörösvérsejt- és/vagy vérlemezke-transzfúziót vagy neutropéniát igénylő citopéniák (ANC <1 X109/L)
  • INT-1 vagy magasabb IPSS pontszám a szűréskor
  • FAB-kritériumok (20-29% csontvelői blasztok) transzformációban lévő blaszttöbblettel rendelkező MDS, ill.
  • Krónikus myelomonocytás leukémia
• Életkor ≥18 év

• Megfelelő vese- és májműködés, amelyet a következők mindegyike határoz meg:

  • összbilirubin ≤ 2,0 mg/dl, kivéve Gilbert-kór eseteit;
  • AST és ALT ≤2,5 intézményi ULN;
  • szérum kreatinin a normál intézményi határokon belül vagy a becsült kreatinin-clearance ≥60 ml/perc/1,73 m2 a Cockcroft-Gault egyenlet alapján
• ECOG teljesítmény állapota ≤2
• Képes megérteni és aláírni az IRB által jóváhagyott írásos tájékozott beleegyező dokumentumot (vagy a törvényesen meghatalmazott képviselőjét, ha van ilyen).
• A nőknek műtétileg vagy biológiailag sterilnek vagy posztmenopauzásnak kell lenniük, vagy ha fogamzóképes korúak, bele kell egyezniük a megfelelő fogamzásgátlási módszer alkalmazásába a vizsgálat során az utolsó kezelést követő 30 napig. A férfiaknak műtétileg vagy biológiailag sterileknek kell lenniük, vagy bele kell állniuk a megfelelő fogamzásgátlási módszer használatába a vizsgálat során az utolsó kezelést követő 30 napig. Ha egy nő teherbe esik, vagy gyanítja, hogy terhes, miközben részt vesz ebben a vizsgálatban, azonnal értesítenie kell kezelőorvosát.
• A betegek legfeljebb 3 előző ciklusban részesültek hipometilátor terápiában (pl. decitabin vagy azacitidin) a beiratkozás előtt, és támogató kezelésben részesülhettek (növekedési faktorok, eritropoetint stimuláló szerek, transzfúzió stb.).
• Vagy beiratkozott a HRPO# 201011766-ba ("Tissue Acquisition for Analysis of Genetic Progression Factors in Hematologic Diseases"), amely elősegíti a vér, a csontvelő és a bőr összegyűjtését korrelatív vizsgálatokhoz, vagy hozzájárul a vér, csontvelő és bőr gyűjtéséhez, mint része ennek a protokollnak.

Kizárási kritériumok:

• Előzetes kezelés négy vagy több ciklusú hipometilátorral.
• Egyidejű kemoterápia, sugárterápia vagy immunterápia a protokoll szerinti kezelés időtartama alatt.
• Ismert szeropozitivitás vagy aktív vírusfertőzés humán immundeficiencia vírussal (HIV), hepatitis B vírussal (HBV) vagy hepatitis C vírussal (HCV). A hepatitis B vírus elleni vakcina miatt szeropozitív betegek jogosultak erre. A HCV-re szeropozitív, de negatív vírusterhelésű betegek is jogosultak. Dokumentációra van szükség, amely szerint a betegek befejezték a HCV-kezelést, és be kell szerezni.
• Kontrollálatlan interkurrens betegségek, beleértve, de nem kizárólagosan a folyamatban lévő vagy aktív fertőzést, a tünetekkel járó pangásos szívelégtelenséget, az instabil angina pectorist, a szívritmuszavart vagy a pszichiátriai betegségeket/társadalmi helyzeteket, amelyek korlátozzák a tanulmányi követelmények teljesítését
• Terhes és/vagy szoptató.