Vosaroxine et azacitidine dans le traitement des patients atteints de syndromes myélodysplasiques

Critère d'intégration:

• Diagnostic du syndrome myélodysplasique et de l'un des éléments suivants :

  • Cytopénies nécessitant des transfusions de globules rouges et/ou de plaquettes ou neutropénie (ANC <1 X109/L)
  • Score IPSS de INT-1 ou supérieur au dépistage
  • SMD avec excès de blastes en transformation selon les critères FAB (20-29 % de blastes médullaires) ou
  • Leucémie myélomonocytaire chronique
• Âge ≥18 ans

• Fonction rénale et hépatique adéquate définie comme l'ensemble des éléments suivants :

  • bilirubine totale ≤ 2,0 mg/dl, sauf en cas de maladie de Gilbert ;
  • AST et ALT ≤ 2,5 LSN institutionnelle ;
  • créatinine sérique dans les limites institutionnelles normales ou clairance de la créatinine estimée ≥ 60 mL/min/1,73 m2 par l'équation de Cockcroft-Gault
• Statut de performance ECOG ≤2
• Capacité à comprendre et volonté de signer un document de consentement éclairé écrit approuvé par la CISR (ou celui d'un représentant légalement autorisé, le cas échéant).
• Les femmes doivent être chirurgicalement ou biologiquement stériles ou ménopausées ou, si elles sont en âge de procréer, doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception adéquate pendant l'étude jusqu'à 30 jours après le dernier traitement. Les hommes doivent être chirurgicalement ou biologiquement stériles ou accepter d'utiliser une méthode de contraception adéquate pendant l'étude jusqu'à 30 jours après le dernier traitement. Si une femme tombe enceinte ou soupçonne qu'elle est enceinte pendant sa participation à cette étude, elle doit en informer immédiatement son médecin traitant.
• Les patients peuvent avoir reçu jusqu'à 3 cycles antérieurs de traitement par hypométhylateur (c.-à-d. décitabine ou azacitidine) avant l'inscription et peut avoir reçu des mesures de soins de support (facteurs de croissance, agents stimulant l'érythropoïétine, transfusion, etc.
• Soit inscrit au HRPO # 201011766 ("Tissue Acquisition for Analysis of Genetic Progressing Factors in Hematologic Diseases"), qui facilite le prélèvement de sang, de moelle osseuse et de peau pour des études corrélatives, soit consent au prélèvement de sang, de moelle osseuse et de peau comme partie de ce protocole.

Critère d'exclusion:

• Traitement antérieur avec quatre cycles ou plus de traitement par hypométhylateur.
• Recevoir une chimiothérapie, une radiothérapie ou une immunothérapie concomitante pendant la durée du traitement selon le protocole.
• Séropositivité connue ou infection virale active par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), le virus de l'hépatite B (VHB) ou le virus de l'hépatite C (VHC). Les patients qui sont séropositifs à cause du vaccin contre le virus de l'hépatite B sont éligibles. Les patients qui sont séropositifs pour le VHC, mais qui ont une charge virale négative sont également éligibles. Une documentation attestant que les patients ont suivi un traitement contre le VHC est requise et sera obtenue.
• Maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une infection en cours ou active, une insuffisance cardiaque congestive symptomatique, une angine de poitrine instable, une arythmie cardiaque ou une maladie psychiatrique / des situations sociales qui limiteraient le respect des exigences de l'étude
• Enceinte et/ou allaitante.