フリードライヒ運動失調症における心血管転帰に対するアセチル-L-カルニチンの効果に関する非盲検研究
2016年4月11日 更新者：Theresa Zesiewicz、University of South Florida
この研究の目的は、アセチル-L-カルニチン (ALCAR) による治療がフリードライヒ運動失調症の患者の心臓にどのように影響するか、また、バランス、歩行、または上部運動の困難など、フリードライヒ運動失調症の他の症状にどのように影響するかを知ることです。アーム機能。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、FAの被験者におけるALCARのオープンラベルのパイロット研究です。
この研究では、20 人の FA 患者が 24 か月間毎日 ALCAR を受けます。
研究のエンドポイントで、被験者は心血管転帰およびFA症状の変化について評価されます。
心筋症の変化に対する LC の影響を判断するために、ひずみ速度を伴う心エコー検査が計算されます。
この手法は、臨床研究で検証されており、局所変形と心筋壁の厚さを比較するために FA 患者の他の研究で使用されています。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
20
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- 募集
- University of South Florida
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コンタクト：
- Jessica Shaw, MPH
- 電話番号：813-974-5909
- メール：jshaw@health.usf.edu
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コンタクト：
- Tanya Aranca, B.S.
- 電話番号：813-974-5909
- メール：taranca@health.usf.edu
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主任研究者：
- Theresa Zesiewicz, M.D.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～76年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- フリードライヒ運動失調症の外来患者は、運動障害の専門家によって診断され、遺伝子検査によって確認されました（患者または患者の第一度近親者）。 被験者は歩けない可能性があります。
- 年齢は18歳から80歳まで。
- -スクリーニング前の3か月間の安定した病状。
- 出産の可能性のある女性は、信頼できる避妊方法を使用しなければならず、研究への参加時に妊娠検査が陰性でなければなりません。
- ベータ遮断薬やエース阻害薬などの心臓薬を服用している場合、患者は研究に参加する前の6か月間および研究期間中、安定した用量でなければなりません。
- -フリードライヒ運動失調症の患者で、収縮期または拡張期の機能障害があり、心エコー図に存在し、駆出率がスクリーニング時に35％〜65％です。
- 駆出率が 50% 未満の被験者は、スクリーニングの少なくとも 2 週間前から安定し、最適な心不全治療を受けている必要があります。
除外基準:
- -研究者の意見では、この研究への参加を妨げる不安定な病気または付随する病状。 これには、歩行やバランスに影響を与える可能性のある他の障害 (脳卒中、関節炎など) が含まれます。
- 妊娠中または授乳中。
- -治験薬の使用が使用される別の臨床試験への同時参加。 いずれかの施設でフリードライヒ失調症の臨床転帰測定研究に現在登録されている被験者も、この研究に登録することが許可されます。
- -過去30日以内の治験薬の使用。
- -患者がインフォームドコンセントを与えることを妨げる認知症またはその他の精神疾患（Mini Mental Status Examスコアが25未満）。
- 法的能力の欠如または制限された法的能力。
- 脳卒中の病歴。
- -甲状腺疾患（甲状腺機能低下症）の病歴がある被験者。 研究の3か月前またはスクリーニング時に採取された甲状腺刺激ホルモンレベルの臨床検査評価は、現在の甲状腺の問題がないことを確認するために使用されます。
- 発作歴のある被験者。
- -ワルファリンまたはアセノクマロールを服用している被験者。
- -重度の腎疾患の存在（推定クレアチニンクリアランスが通常の2倍）（過去6か月以内に報告されたラボで証明されているように）.
- -臨床的に有意に異常な白血球、ヘモグロビン、または血小板数（過去6か月以内に報告されたラボで証明されているように）.
カルニチン欠乏症を示す血液検査のある被験者（
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研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アセチル-L-カルニチン
アセチル-L-カルニチンの非盲検投与、最大 2 g/日を 24 か月間。
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アセチル-L-カルニチン、2 g/日、最大 24 か月。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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フリードライヒ運動失調症患者の心機能の研究エンドポイントとベースラインとの間の変化を観察すること。
時間枠：12 か月ごと、最大 24 か月
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12 か月ごと、最大 24 か月
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ベースラインと比較したフリードライヒ運動失調症の症状および重症度 (臨床評価尺度で測定) の変化を評価すること。
時間枠：6 か月ごと、最大 24 か月
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6 か月ごと、最大 24 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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改善に対する患者の全体的な印象の変化
時間枠：6 か月ごと、最大 24 か月
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6 か月ごと、最大 24 か月
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時間の変化 25 フィート ウォーク
時間枠：6 か月ごと、最大 24 か月
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6 か月ごと、最大 24 か月
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有害事象の頻度と重症度の変化
時間枠：6 か月ごと、最大 24 か月
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6 か月ごと、最大 24 か月
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患者の生活の質の変化 (SF-36)
時間枠：6 か月ごと、最大 24 か月
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6 か月ごと、最大 24 か月
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改善の臨床全体的な印象の変化
時間枠：6 か月ごと、最大 24 か月
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6 か月ごと、最大 24 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年8月1日
一次修了 (予想される)
2017年6月1日
研究の完了 (予想される)
2017年6月1日
試験登録日
最初に提出
2013年7月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年8月9日
最初の投稿 (見積もり)
2013年8月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年4月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年4月11日
最終確認日
2016年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。