프리드라이히 운동실조증에서 심혈관 결과에 대한 아세틸-L-카르니틴의 효과에 대한 공개 라벨 연구
2016년 4월 11일 업데이트: Theresa Zesiewicz, University of South Florida
이 연구의 목적은 아세틸-L-카르니틴(ALCAR) 치료가 프리드라이히 운동 실조증 환자의 심장에 어떤 영향을 미치는지 뿐만 아니라 균형, 보행 또는 상지 장애와 같은 프리드라이히 운동 실조증의 다른 증상에 어떤 영향을 미칠 수 있는지 알아보는 것입니다. 팔 기능.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 판코니빈혈 환자를 대상으로 한 ALCAR의 오픈 라벨 파일럿 연구입니다.
이 연구에서 판코니빈혈 환자 20명은 24개월 동안 매일 ALCAR를 받게 됩니다.
연구 종점에서 피험자는 심혈관 결과 및 판코니빈혈 증상의 변화에 대해 평가될 것입니다.
심근병증의 변화에 대한 LC의 영향을 확인하기 위해 긴장률을 사용한 심초음파가 계산됩니다.
이 기술은 임상 연구에서 검증되었으며 지역 변형 및 심근 벽 두께의 비교를 위해 FA 환자에 대한 다른 연구에서 사용되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
20
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- 모병
- University of South Florida
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연락하다:
- Jessica Shaw, MPH
- 전화번호: 813-974-5909
- 이메일: jshaw@health.usf.edu
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연락하다:
- Tanya Aranca, B.S.
- 전화번호: 813-974-5909
- 이메일: taranca@health.usf.edu
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수석 연구원:
- Theresa Zesiewicz, M.D.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 운동 장애 전문가에 의해 진단되고 유전자 검사로 확인된 Friedreich 운동실조증이 있는 외래 환자(환자의 또는 환자의 직계 가족). 피험자는 걸을 수 없습니다.
- 18세~80세.
- 스크리닝 전 3개월 동안 안정적인 건강 상태.
- 가임 여성은 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용해야 하며 연구에 참여할 때 음성 임신 테스트를 제공해야 합니다.
- 베타 차단제 또는 에이스 억제제와 같은 심장 약물을 복용하는 경우 환자는 연구 시작 전 6개월 및 연구 기간 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 수축기 또는 이완기 기능 장애가 있는 Friedreich 운동실조증 환자는 선별 검사에서 심초음파 및 박출률이 35% - 65% 사이에 나타납니다.
- 박출률이 50% 미만인 피험자는 스크리닝 전 최소 2주 동안 안정적이고 최적의 심부전 치료를 받아야 합니다.
제외 기준:
- 임의의 불안정한 질병 또는 연구자의 의견에 따라 본 연구 참여를 방해하는 수반되는 의학적 상태. 여기에는 보행이나 균형에 영향을 미칠 수 있는 다른 장애(뇌졸중, 관절염 등)가 포함됩니다.
- 임신 또는 수유.
- 연구 제품 사용이 사용되는 다른 임상 연구에 동시 참여. 현재 프리드라이히의 실조증 임상 결과 측정 연구에 등록되어 있는 피험자는 어느 사이트에서나 이 연구에도 등록할 수 있습니다.
- 지난 30일 이내에 연구용 제품을 사용한 경우.
- 환자가 정보에 입각한 동의를 할 수 없는 치매 또는 기타 정신 질환(Mini Mental Status Exam 점수 25 미만).
- 법적 무능력 또는 제한된 법적 능력.
- 뇌졸중의 역사.
- 갑상선 질환(갑상선기능저하증) 병력이 있는 피험자. 연구 3개월 전 또는 스크리닝 시 수행된 갑상선 자극 호르몬 수치의 임상 실험실 평가는 현재 갑상선 문제가 없음을 확인하는 데 사용될 것입니다.
- 발작 병력이 있는 피험자.
- 와파린 또는 아세노쿠마롤을 복용하는 피험자.
- 심각한 신장 질환의 존재(추정된 크레아티닌 제거율이 정상의 2배)(지난 6개월 이내에 보고된 실험실에서 입증됨).
- 임상적으로 현저하게 비정상적인 백혈구, 헤모글로빈 또는 혈소판 수(지난 6개월 이내에 보고된 실험실에서 입증됨).
카르니틴 결핍을 나타내는 혈액 검사 대상자(
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공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아세틸-L-카르니틴
아세틸-L-카르니틴의 공개 라벨 투여, 24개월 동안 최대 2g/일.
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아세틸-L-카르니틴, 2g/일, 최대 24개월.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연구 종점과 기준선 사이에 Friedreich 운동 실조증 환자의 심장 기능 변화를 관찰합니다.
기간: 12개월마다 최대 24개월
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12개월마다 최대 24개월
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기준선과 비교하여 프리드라이히 운동실조증 증상 및 중증도(임상 등급 척도에 의해 측정됨)의 변화를 평가합니다.
기간: 6개월마다 최대 24개월
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6개월마다 최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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개선에 대한 환자의 전반적인 인상 변화
기간: 6개월마다 최대 24개월
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6개월마다 최대 24개월
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시간의 변화 25피트 걷기
기간: 6개월마다 최대 24개월
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6개월마다 최대 24개월
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부작용 빈도 및 심각도의 변화
기간: 6개월마다 최대 24개월
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6개월마다 최대 24개월
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환자 삶의 질 변화(SF-36)
기간: 6개월마다 최대 24개월
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6개월마다 최대 24개월
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개선에 대한 임상적 전반적인 인상의 변화
기간: 6개월마다 최대 24개월
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6개월마다 최대 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 8월 1일
기본 완료 (예상)
2017년 6월 1일
연구 완료 (예상)
2017년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 7월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 8월 9일
처음 게시됨 (추정)
2013년 8월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 4월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 4월 11일
마지막으로 확인됨
2016년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .