Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus asetyyli-L-karnitiinin vaikutuksista kardiovaskulaarisiin tuloksiin Friedreichin ataksiassa

maanantai 11. huhtikuuta 2016 päivittänyt: Theresa Zesiewicz, University of South Florida
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on oppia, kuinka asetyyli-L-karnitiinihoito (ALCAR) vaikuttaa Friedreichin ataksiaa sairastavien potilaiden sydämiin sekä miten se voi vaikuttaa muihin Friedreichin ataksiaoireisiin, kuten tasapaino-, kävely- tai ylävaikeudet. käsivarren toiminto.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on avoin pilottitutkimus ALCAR:sta FA-potilailla. Tässä tutkimuksessa 20 FA-potilasta saa ALCAR-hoitoa joka päivä 24 kuukauden ajan. Tutkimuksen päätepisteessä tutkittavista arvioidaan muutoksia kardiovaskulaarisissa tuloksissa ja FA-oireissa. LC:n vaikutusten määrittämiseksi kardiomyopatian muutoksiin lasketaan kaikukardiografia venytysnopeudella. Tämä tekniikka on validoitu kliinisissä tutkimuksissa ja sitä on käytetty muissa FA-potilaiden tutkimuksissa alueellisen muodonmuutoksen ja sydänlihaksen seinämän paksuuden vertailussa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

20

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Rekrytointi
        • University of South Florida
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Theresa Zesiewicz, M.D.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 76 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Avopotilaat, joilla on Friedreichin ataksia, jonka liikehäiriöasiantuntija on diagnosoinut ja vahvistanut geneettisillä testeillä (potilaalla tai potilaan ensimmäisen asteen sukulaisella). Aihe voi olla ei-abulatorinen.
  2. Ikä 18-80 vuotta.
  3. Vakaa lääketieteellinen tila 3 kuukautta ennen seulontaa.
  4. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä luotettavaa ehkäisymenetelmää ja annettava negatiivinen raskaustesti tutkimukseen osallistuessaan.
  5. Jos potilailla on sydänlääkkeitä, kuten beetasalpaajia tai äsän estäjiä, heidän on oltava vakaalla annoksella 6 kuukauden ajan ennen tutkimukseen osallistumista ja tutkimuksen ajan.
  6. Friedreichin ataksiapotilaat, joilla on systolinen tai diastolinen toimintahäiriö, ovat EKG:ssa ja ejektiofraktiossa 35–65 % seulonnassa.
  7. Potilaiden, joiden ejektiofraktiot ovat < 50 %, on oltava vakaat ja heillä on oltava optimaalinen sydämen vajaatoiminnan hoito vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa epävakaa sairaus tai samanaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä estää osallistumisen tähän tutkimukseen. Tämä sisältää muita häiriöitä, jotka voivat vaikuttaa kävelyyn tai tasapainoon (halvaus, niveltulehdus jne.).
  2. Raskaus tai imetys.
  3. Samanaikainen osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa käytetään tutkimusvalmistetta. Koehenkilöt, jotka ovat tällä hetkellä mukana Friedreichin Ataxia Clinical Outcome Measures Study -tutkimuksessa missä tahansa paikassa, voivat myös ilmoittautua tähän tutkimukseen.
  4. Kaikki tutkimustuotteen käyttö viimeisen 30 päivän aikana.
  5. Dementia tai muu psykiatrinen sairaus, joka estää potilasta antamasta tietoista suostumusta (Mini Mental Status Exam -pistemäärä alle 25).
  6. Oikeuskelpoisuus tai rajoitettu oikeustoimikelpoisuus.
  7. Aivohalvauksen historia.
  8. Potilaat, joilla on ollut kilpirauhassairaus (hypotyreoosi). Kilpirauhasta stimuloivan hormonin tason kliinisiä laboratoriotutkimuksia, jotka on otettu 3 kuukautta ennen tutkimusta tai seulonnassa, käytetään vahvistamaan nykyisten kilpirauhasongelmien puuttuminen.
  9. Koehenkilöt, joilla on ollut kohtauksia.
  10. Potilaat, jotka käyttävät varfariinia tai asenokumarolia.
  11. Vaikea munuaissairaus (arvioitu kreatiniinipuhdistuma 2 kertaa normaali) (kuten laboratoriotutkimukset ovat osoittaneet viimeisen 6 kuukauden aikana).
  12. Kliinisesti merkitsevästi poikkeavat valkosolu-, hemoglobiini- tai verihiutaleiden määrät (kuten viimeisten 6 kuukauden aikana raportoidut laboratoriot osoittavat).

  13. Koehenkilöt, joiden verikokeessa todetaan karnitiinin puutetta (

    -

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Asetyyli-L-karnitiini
Asetyyli-L-karnitiinin avoin anto, enintään 2 g/vrk 24 kuukauden ajan.
Lääke: Asetyyli-L-karnitiini
Asetyyli-L-karnitiini, 2 g/vrk, enintään 24 kuukautta.
Muut nimet:
  • ALCAR

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tarkkaile Friedreichin ataksiaa sairastavien potilaiden sydämen toiminnan muutoksia tutkimuksen päätepisteen ja lähtötilanteen välillä.
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein, 24 kuukauden välein
12 kuukauden välein, 24 kuukauden välein
Arvioida muutoksia Friedreichin ataksia-oireissa ja vaikeusasteessa (kliinisillä luokitusasteikoilla mitattuna) verrattuna lähtötasoon.
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein, 24 kuukauden välein
6 kuukauden välein, 24 kuukauden välein

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutokset potilaan yleisessä vaikutelmassa paranemisesta
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein, 24 kuukauden välein
6 kuukauden välein, 24 kuukauden välein
Ajan muutokset 25-jalkainen kävely
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein, 24 kuukauden välein
6 kuukauden välein, 24 kuukauden välein
Muutokset haittatapahtumien esiintymistiheydessä ja vaikeudessa
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein, 24 kuukauden välein
6 kuukauden välein, 24 kuukauden välein
Muutokset potilaan elämänlaadussa (SF-36)
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein, 24 kuukauden välein
6 kuukauden välein, 24 kuukauden välein
Muutokset kliinisen maailmanlaajuisen vaikutelman paranemisesta
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein, 24 kuukauden välein
6 kuukauden välein, 24 kuukauden välein

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of South Florida

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. elokuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 13. elokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 12. huhtikuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. huhtikuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALCAR-8499

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa