乙酰左旋肉碱对弗里德赖希共济失调心血管结局影响的开放标签研究
2016年4月11日 更新者：Theresa Zesiewicz、University of South Florida
本研究的目的是了解乙酰左旋肉碱 (ALCAR) 治疗如何影响弗里德赖希共济失调患者的心脏，以及它如何影响弗里德赖希共济失调的其他症状，例如平衡、行走或上肢困难手臂功能。
研究概览
详细说明
这项研究是 ALCAR 在 FA 受试者中的开放标签、试点研究。
在这项研究中，20 名 FA 患者将在 24 个月内每天接受 ALCAR。
在研究终点，将评估受试者心血管结果和 FA 症状的变化。
为了确定 LC 对心肌病变化的影响，将计算具有应变率的超声心动图。
该技术已在临床研究中得到验证，并用于 FA 患者的其他研究，用于比较区域变形和心肌壁厚度。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
20
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Florida
-
Tampa、Florida、美国、33612
- 招聘中
- University of South Florida
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接触：
- Jessica Shaw, MPH
- 电话号码：813-974-5909
- 邮箱：jshaw@health.usf.edu
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接触：
- Tanya Aranca, B.S.
- 电话号码：813-974-5909
- 邮箱：taranca@health.usf.edu
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首席研究员：
- Theresa Zesiewicz, M.D.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 76年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 由运动障碍专家诊断并通过基因检测（患者或患者的一级亲属）确诊的弗里德赖希共济失调门诊患者。 对象可能不能走动。
- 年龄18岁至80岁。
- 筛选前 3 个月身体状况稳定。
- 有生育能力的女性必须使用可靠的避孕方法，并且必须在进入研究时提供阴性妊娠试验。
- 如果服用 β 受体阻滞剂或 ace 抑制剂等心脏药物，患者必须在进入研究前 6 个月和研究期间服用稳定剂量。
- 患有收缩或舒张功能障碍的弗里德赖希氏共济失调患者在超声心动图上的表现和筛查时的射血分数在 35% - 65% 之间。
- 射血分数 < 50% 的受试者需要在筛选前至少 2 周保持稳定并接受最佳心力衰竭治疗。
排除标准：
- 研究者认为妨碍参与本研究的任何不稳定疾病或伴随的医疗状况。 这包括可能影响步态或平衡的其他疾病（中风、关节炎等）。
- 怀孕或哺乳。
- 同时参与另一项使用研究产品的临床研究。 目前在任何地点参加弗里德赖希共济失调临床结果测量研究的受试者也将被允许参加这项研究。
- 在过去 30 天内对研究产品的任何使用。
- 阻止患者给予知情同意的痴呆症或其他精神疾病（迷你精神状态检查分数低于 25）。
- 无法律行为能力或有限的法律行为能力。
- 中风史。
- 有甲状腺疾病（甲状腺功能减退症）病史的受试者。 在研究前 3 个月或在筛选时进行的促甲状腺激素水平的临床实验室评估将用于确认当前没有甲状腺问题。
- 有癫痫病史的受试者。
- 服用华法林或醋硝香豆素的受试者。
- 存在严重的肾脏疾病（估计肌酐清除率是正常值的 2 倍）（由过去 6 个月内的实验室报告证明）。
- 临床上显着异常的白细胞、血红蛋白或血小板计数（由过去 6 个月内的实验室报告证明）。
血液检查显示肉毒碱缺乏症的受试者（
-
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：乙酰左旋肉碱
乙酰左旋肉碱的开放标签给药，最多 2 克/天，持续 24 个月。
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乙酰左旋肉碱，2 克/天，最多 24 个月。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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观察弗里德赖希共济失调患者在研究终点和基线之间的心功能变化。
大体时间：每 12 个月，最多 24 个月
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每 12 个月，最多 24 个月
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评估与基线相比弗里德赖希共济失调症状和严重程度（通过临床评定量表测量）的变化。
大体时间：每 6 个月，最多 24 个月
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每 6 个月，最多 24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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患者总体改善印象的变化
大体时间：每 6 个月，最多 24 个月
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每 6 个月，最多 24 个月
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时间的变化 25 英尺步行
大体时间：每 6 个月，最多 24 个月
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每 6 个月，最多 24 个月
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不良事件发生频率和严重程度的变化
大体时间：每 6 个月，最多 24 个月
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每 6 个月，最多 24 个月
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患者生活质量的变化 (SF-36)
大体时间：每 6 个月，最多 24 个月
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每 6 个月，最多 24 个月
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临床总体改善印象的变化
大体时间：每 6 个月，最多 24 个月
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每 6 个月，最多 24 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年8月1日
初级完成 (预期的)
2017年6月1日
研究完成 (预期的)
2017年6月1日
研究注册日期
首次提交
2013年7月3日
首先提交符合 QC 标准的
2013年8月9日
首次发布 (估计)
2013年8月13日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年4月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年4月11日
最后验证
2016年4月1日
更多信息
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