ヌーナン症候群による低身長における NN-220 (ソマトロピン) の 2 回投与の長期的な有効性と安全性の調査
2020年7月27日 更新者：Novo Nordisk A/S
ヌーナン症候群の低身長におけるNN-220の2回投与の有効性と安全性を調査する52週間、多施設、無作為化、二重盲検、並行群、非治療管理（非盲検）試験
この治験はアジアで実施されています。
この試験の目的は、ヌーナン症候群による低身長でのNN-220（ソマトロピン）の2回投与の長期的な有効性と安全性を調査することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
51
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Asahikawa, Hokkaido、日本、078-8510
- Novo Nordisk Investigational Site
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Fukuoka、日本、830-0011
- Novo Nordisk Investigational Site
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Fukuoka、日本、812-8582
- Novo Nordisk Investigational Site
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Iruma-gun, Saitama、日本、350 0495
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kanagawa、日本、216-8511
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kanagawa、日本、232-8555
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kyoto、日本、602-8566
- Novo Nordisk Investigational Site
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Maebashi-shi, Gunma、日本、371-8511
- Novo Nordisk Investigational Site
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Miyazaki、日本、889-1692
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nagoya, Aichi、日本、467-8602
- Novo Nordisk Investigational Site
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Niigata-shi, Niigata、日本、951 8520
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oita、日本、879-5593
- Novo Nordisk Investigational Site
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Osaka、日本、534-0021
- Novo Nordisk Investigational Site
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Osaka、日本、594-1101
- Novo Nordisk Investigational Site
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Saitama-city, Saitama、日本、336-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
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Saitama-shi, Saitama、日本、330-8777
- Novo Nordisk Investigational Site
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Sapporo, Hokkaido、日本、065-8611
- Novo Nordisk Investigational Site
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Sendai-shi, Miyagi、日本、980 8574
- Novo Nordisk Investigational Site
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Shizuoka、日本、431-3192
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tochigi、日本、329-0498
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo、日本、157 8535
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo、日本、160-8582
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo、日本、162-8666
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo、日本、183-8561
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo、日本、113-8655
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo、日本、113-8519
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zentsuji, Kagawa、日本、765-8507
- Novo Nordisk Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～10年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 以下のいずれかの方法で臨床的に診断されたヌーナン症候群の日本人の子供： 1. van der Burgtスコアリストを使用して少なくとも2人の医療専門家によって臨床診断された、 2. van der Burgtスコアリストを使用して1人の医療専門家によって臨床診断され、その結果によって診断されたヌーナン症候群の遺伝子検査 3. van der Burgt スコアリストを使用して 1 人の医療専門家が臨床的に診断し、van der Burgt スコアリストを使用した顔面変化の集中評価の結果に基づいて、同じ医療専門家が診断した
- 身長SDS（標準偏差スコア）：-2SDS以下（日本人参考データによる）
- 対象年齢：男子3歳～11歳未満、女子3歳～10歳未満
- -身長記録は、訪問1（スクリーニング）の40〜64週間前の期間内に利用可能でなければなりません
- 思春期前の子供（タナー期の女児の乳房と陰茎の定義は I であり、月経はなく、男児の精巣容積は 4 mL 未満であり、タナー期の陰毛と陰茎は I である）
除外基準:
- -ヒト成長ホルモン（hGH）または関連製品（試験製品の成分を含む）に対する過敏症が既知または疑われる子供
- 日本糖尿病学会分類で診断された糖尿病型の小児
- 活動性悪性腫瘍の既往歴または存在のある子供
- GH（成長ホルモン）治療を受けたお子様
- -訪問1（スクリーニング）の2年以内に次の薬物の全身投与を受けた子供：甲状腺ホルモン（補充療法を除く）、抗甲状腺ホルモン、アンドロゲン、エストロゲン、プロゲステロン、アナボリックステロイド、副腎皮質ステロイド治療期間 少なくとも13週間)、ゴナドトロピン放出ホルモンおよびソマトメジン C (IGF-I) の誘導体
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：0.033mg/kg/日
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少なくとも 104 週間、毎日のレジメンで皮下 (s.c.、皮膚の下) に投与します。
被験者はさらに104週間治療を続けるよう提案されます。
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実験的：0.066mg/kg/日
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少なくとも 104 週間、毎日のレジメンで皮下 (s.c.、皮膚の下) に投与します。
被験者はさらに104週間治療を続けるよう提案されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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身長の変化 SDS（日本全国参考データ）
時間枠：ベースライン、104週
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身長 SDS は、式: SDS = (身長 - 平均)/SD を使用して計算されました。ここで、身長は、測定された身長変数であり、参照母集団の性別および年齢ごとの身長の平均および SD です。
スコアはゼロ付近でした。
正の SDS は参照母集団の平均よりも高い身長を示し、負の SDS は身長が低いことを示しました。
104週間の治療後の身長SDSのベースライン（0週）からの変化は、治療を固定効果とし、ベースラインの身長SDSを共変量とする共分散分析（ANCOVA）モデルを使用して分析しました。
ベースラインからの変化の正の値は、SDS がベースライン SDS よりも優れていることを示しました。
欠損値は、最後の観測値の繰り越し (LOCF) メソッドを使用して補完されました。
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ベースライン、104週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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高さ速度 SDS
時間枠：52週目までのベースライン
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高さ速度は、1 年間の高さの変化です。
高さ速度は、現在の高さ (52 週目) とベースライン時の高さ (0 週目) の差を測定時点間の時間で割り、365 日を掛けて計算しました。
高さ速度 SDS は次の式を使用して計算されました: SDS = (高さ速度 - 平均)/SD、ここで高さ速度は測定された高さ速度変数であり、参照母集団の性別と年齢による高さ速度の平均と SD。
スコアはゼロ付近でした。
正の SDS は基準母集団の平均よりも高い高さ速度を示し、負の SDS は低い高さ速度を示しました。
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52週目までのベースライン
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高さ速度 SDS
時間枠：52週から104週
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高さ速度は、1 年間の高さの変化です。
高さ速度は、現在の身長 (104 週) と 52 週の身長の差を、これらの測定時点間の時間で割り、365 日を掛けて計算されました。
高さ速度 SDS は次の式を使用して計算されました: SDS = (高さ速度 - 平均)/SD、ここで高さ速度は測定された高さ速度変数であり、参照母集団の性別と年齢による高さ速度の平均と SD。
スコアはゼロ付近でした。
正の SDS は基準母集団の平均よりも高い高さ速度を示し、負の SDS は低い高さ速度を示しました。
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52週から104週
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高さ速度
時間枠：52週目までのベースライン
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高さ速度は、1 年間の高さの変化です。
高さ速度は、現在の高さ (52 週目) とベースライン時の高さ (0 週目) の差を測定時点間の時間で割り、365 日を掛けて計算しました。
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52週目までのベースライン
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高さ速度
時間枠：52週から104週
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高さ速度は、1 年間の高さの変化です。
高さ速度は、現在の身長 (104 週) と 52 週の身長の差を、これらの測定時点間の時間で割り、365 日を掛けて計算されました。
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52週から104週
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治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：104週間の治療中
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治療緊急有害事象 (TEAE; ピボタル期) は、来院 2 日 (0 週; 治療開始) 以降、来院 12 日 (104 週) までに発症日を有する事象として定義されました。 ; 重要な段階の終わり）。
離脱参加者（存在する場合）については、NN-220治療の最終日から7日以内に発症した有害事象が含まれました。
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104週間の治療中
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IGF-I (インスリン様成長因子-I) の変化
時間枠：ベースライン、104週
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IGF-I のベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内) は、104 週間の治療後に評価されました。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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HbA1c（糖化ヘモグロビン）の変化
時間枠：ベースライン、104週
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HbA1c のベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内) は、104 週間の治療後に評価されました。
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ベースライン、104週
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臨床検査の変更（血液学：赤血球）
時間枠：ベースライン、104週
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血液学的パラメーターのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内) - 赤血球。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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臨床検査の変更（血液学：白血球と血小板）
時間枠：ベースライン、104週
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血液学的パラメーターのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内) - 白血球および血小板。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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臨床検査の変更（血液学：ヘモグロビン）
時間枠：ベースライン、104週
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血液学的パラメーター - ヘモグロビンのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内)。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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臨床検査の変更（血液学：ヘマトクリット）
時間枠：ベースライン、104週
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血液学的パラメーター - ヘマトクリットのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内)。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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臨床検査の変更（血液学：好中球）
時間枠：ベースライン、104週
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血液学的パラメーター - 好中球のベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内)。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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臨床検査の変更（血液学：リンパ球）
時間枠：ベースライン、104週
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血液学的パラメーター - リンパ球のベースライン (週 0 の前の 4 週間以内) からの変化。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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臨床検査の変更（血液学：単球）
時間枠：ベースライン、104週
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血液学的パラメーターのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内) - 単球。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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臨床検査の変更（血液学：好酸球）
時間枠：ベースライン、104週
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血液学的パラメーター - 好酸球のベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内)。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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臨床検査の変更（血液学：好塩基球）
時間枠：ベースライン、104週
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血液学的パラメーター - 好塩基球のベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内)。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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臨床検査値の変更（脂質：総コレステロール、LDLコレステロール、HDLコレステロール）
時間枠：ベースライン、104週
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脂質のベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内): 総コレステロール、LDL (低密度リポタンパク質) コレステロール、および HDL (高密度リポタンパク質) コレステロール。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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臨床検査の変更（生化学：AST、ALT、r-GTP、アルカリホスファターゼ）
時間枠：ベースライン、104週
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アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT)、γ-グルタミルトランスペプチダーゼ (r-GTP)、およびアルカリホスファターゼの生化学的パラメーターのベースライン (週 0 の 4 週間前) からの変化。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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臨床検査の変更（生化学：総タンパク質）
時間枠：ベースライン、104週
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生化学的パラメーターのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内) - 総タンパク質。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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臨床検査の変更（生化学：血中尿素窒素、ナトリウム、カリウム、塩化物、総カルシウム、リン）
時間枠：ベースライン、104週
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血中尿素窒素、ナトリウム、カリウム、塩化物、総カルシウムおよびリンの生化学的パラメーターのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内)。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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臨床検査の変更（生化学：クレアチニン）
時間枠：ベースライン、104週目
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生化学的パラメーターのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内) - クレアチニン。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週目
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OGTTに基づく耐糖能（グルコースのAUC）の変化
時間枠：ベースライン、104週
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台形法によりグルコースのＡＵＣ（曲線下面積）を算出した。
経口ブドウ糖負荷試験（OGTT）により、104 週目の耐糖能（ブドウ糖の AUC：経口ブドウ糖負荷後 30、60、90、120 分）のベースライン（0 週前 4 週間以内）からの変化を評価しました。
ベースライン結果からの変化は、「ベースラインに対する比率」として表示されます。
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ベースライン、104週
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OGTTに基づく耐糖能（インスリンのAUC）の変化
時間枠：ベースライン、104週
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インスリンの AUC は、台形法によって計算されました。
104週の耐糖能（インスリンのAUC：経口ブドウ糖負荷後30、60、90、120分）のベースライン（0週前の4週間以内）からの変化をOGTTに基づいて評価しました。
ベースライン結果からの変化は、「ベースラインに対する比率」として表示されます。
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ベースライン、104週
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骨年齢の変化
時間枠：ベースライン、104週
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骨年齢判定のために左手の手根骨のレントゲン写真を撮りました。
骨年齢の集中評価は、Tanner-Whitehouse II (TW2) の橈骨、尺骨および短骨 (RUS) スコア法によって行われました。
骨年齢のベースライン (0 週) からの変化。
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ベースライン、104週
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骨年齢・暦年齢の変化
時間枠：ベースライン、104週
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骨年齢判定のために左手の手根骨のレントゲン写真を撮りました。
骨年齢の集中評価は、Tanner-Whitehouse II (TW2) の RUS スコア法によって行われました。
骨年齢/暦年齢のベースライン (0 週) からの変化。
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ベースライン、104週
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骨年齢の年変化・暦年齢の変化
時間枠：ベースライン、52週目
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骨年齢判定のために左手の手根骨のレントゲン写真を撮りました。
骨年齢の集中評価は、Tanner-Whitehouse II (TW2) の RUS スコア法によって行われました。
骨年齢のベースライン（0週）からの年次変化/暦年齢の変化が提示されました。
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ベースライン、52週目
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骨年齢の年変化・暦年齢の変化
時間枠：52週、104週
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骨年齢判定のために左手の手根骨のレントゲン写真を撮りました。
骨年齢の集中評価は、Tanner-Whitehouse II (TW2) の RUS スコア法によって行われました。
骨年齢の52週からの経年変化/暦年齢の変化が提示されました。
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52週、104週
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バイタルサインの変化（拡張期血圧と収縮期血圧）
時間枠：ベースライン、104週
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収縮期および拡張期血圧は、座位で 5 分間安静にした後に測定されました。
収縮期血圧と拡張期血圧のベースライン (0 週) からの変化。
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ベースライン、104週
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バイタルサインの変化（脈拍）
時間枠：ベースライン、104週
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座位で5分間安静にした後、脈拍を測定しました。
パルスのベースライン (週 0) からの変化。
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ベースライン、104週
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尿検査（タンパク質、ブドウ糖、潜血）の変化
時間枠：ベースライン、104週
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尿検査は、ベースライン (0 週の前 4 週間以内) および 104 週でのタンパク質、グルコース、および潜血の測定値であり、陰性、微量、1+、2+、および 3+ に分類されました。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
ベースライン時および 104 週目における各カテゴリの参加者数が示されています。
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ベースライン、104週
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血液凝固検査の変化（プロトロンビン時間とAPTT）
時間枠：ベースライン、104週
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血液凝固検査パラメーターのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内): プロトロンビン時間および APTT (活性化部分トロンボプラスチン時間)。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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心電図の変化
時間枠：ベースライン、104週
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ECG は、ベースライン時 (0 週前の 4 週間以内) および 104 週目に仰臥位で 3 分間安静にした後に記録され、正常、異常な NCS (臨床的に重要ではない)、または異常な CS (臨床的に重要な) として分類されました。
ベースラインおよび 104 週目における各 ECG カテゴリの参加者数が示されています。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、104週
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身長の変化 SDS（日本全国参考データ）
時間枠：ベースライン、208週
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身長 SDS は、式: SDS = (身長 - 平均)/SD を使用して計算されました。ここで、身長は、測定された身長変数であり、参照母集団の性別および年齢ごとの身長の平均および SD です。
スコアはゼロ付近でした。
正の SDS は参照母集団の平均よりも高い身長を示し、負の SDS は身長が低いことを示しました。
208週間の治療後の身長SDSのベースライン（0週）からの変化を分析しました。
ベースラインからの変化の正の値は、SDS がベースライン SDS よりも優れていることを示しました。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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身長の変化 SDS（ヌーナン症候群参考データ）
時間枠：ベースライン、208週
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高さ SDS は、次の式を使用して計算されました。Z=[(値/M)^L-1]/(S*L);ここで、L、M、および S は、性別および年齢ごとに提供された日本人ヌーナン症候群の身長の歪度 (L)、中央値 (M)、および変動係数 (S) です。
各参加者について、L、M、および S の値を参照して、年齢と性別に基づいて標準偏差スコア Z (SDS) が計算されました。スコアはゼロ付近に集中していました。
正の SDS は参照母集団の平均よりも高い身長を示し、負の SDS は身長が低いことを示しました。
208週間の治療後の身長SDSのベースライン（0週）からの変化を分析しました。
ベースラインからの変化の正の値は、SDS がベースライン SDS よりも優れていることを示しました。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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高さ速度
時間枠：104週から156週
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高さ速度は、1 年間の高さの変化です。
高さ速度は、現在の身長 (156 週) と 104 週の身長の差を測定時点間の時間で割り、365 日を掛けて計算されました。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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104週から156週
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高さ速度
時間枠：156週から208週
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高さ速度は、1 年間の高さの変化です。
高さ速度は、現在の高さ (208 週) と 156 週の高さとの差を、これらの測定時点間の時間で割り、365 日を掛けて計算されました。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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156週から208週
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高さ速度 SDS
時間枠：104週から156週
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高さ速度は、1 年間の高さの変化です。
高さ速度は、現在の身長 (156 週) と 104 週の身長の差を測定時点間の時間で割り、365 日を掛けて計算されました。
高さ速度 SDS は次の式を使用して計算されました: SDS = (高さ速度 - 平均)/SD、ここで高さ速度は測定された高さ速度変数であり、参照母集団の性別と年齢による高さ速度の平均と SD。
スコアはゼロ付近でした。
正の SDS は基準母集団の平均よりも高い高さ速度を示し、負の SDS は低い高さ速度を示しました。
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104週から156週
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高さ速度 SDS
時間枠：156週から208週
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高さ速度は、1 年間の高さの変化です。
高さ速度は、現在の高さ (208 週) と 156 週の高さとの差を、これらの測定時点間の時間で割り、365 日を掛けて計算されました。
高さ速度 SDS は次の式を使用して計算されました: SDS = (高さ速度 - 平均)/SD、ここで高さ速度は測定された高さ速度変数であり、参照母集団の性別と年齢による高さ速度の平均と SD。
スコアはゼロ付近でした。
正の SDS は基準母集団の平均よりも高い高さ速度を示し、負の SDS は低い高さ速度を示しました。
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156週から208週
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治療緊急有害事象の発生率
時間枠：0週～234週（治療期間208週間＋延長治療期間26週間）＋7日間（フォローアップ期間）
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治療緊急 AE (TEAE) は、来院 2 日 (第 0 週、治療開始) 以降で、NN-220 治療の最終日から 7 日以内に発症したイベントとして定義されました。
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0週～234週（治療期間208週間＋延長治療期間26週間）＋7日間（フォローアップ期間）
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IGF-Iの変化
時間枠：ベースライン、208週
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IGF-I のベースライン (週 0 の 4 週間前) からの変化は、208 週間の治療後に評価されました。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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HbA1cの変化
時間枠：ベースライン、208週
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HbA1c のベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内) は、208 週間の治療後に評価されました。
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ベースライン、208週
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臨床検査の変更（血液学：赤血球）
時間枠：ベースライン、208週
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血液学的パラメーターのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内) - 赤血球。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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臨床検査の変更（血液学：白血球と血小板）
時間枠：ベースライン、208週
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血液学的パラメーターのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内) - 白血球および血小板。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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臨床検査の変更（血液学：ヘモグロビン）
時間枠：ベースライン、208週
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血液学的パラメーター - ヘモグロビンのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内)。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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臨床検査の変更（血液学：ヘマトクリット）
時間枠：ベースライン、208週
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血液学的パラメーター - ヘマトクリットのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内)。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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臨床検査の変更（血液学：好中球）
時間枠：ベースライン、208週
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血液学的パラメーター - 好中球のベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内)。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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臨床検査の変更（血液学：リンパ球）
時間枠：ベースライン、208週
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血液学的パラメーター - リンパ球のベースライン (週 0 の前の 4 週間以内) からの変化。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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臨床検査の変更（血液学：単球）
時間枠：ベースライン、208週
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血液学的パラメーターのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内) - 単球。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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臨床検査の変更（血液学：好酸球）
時間枠：ベースライン、208週
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血液学的パラメーター - 好酸球のベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内)。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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臨床検査の変更（血液学：好塩基球）
時間枠：ベースライン、208週
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血液学的パラメーター - 好塩基球のベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内)。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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臨床検査値の変更（脂質：総コレステロール、LDLコレステロール、HDLコレステロール）
時間枠：ベースライン、208週
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脂質のベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内): 総コレステロール、LDL コレステロール、および HDL コレステロール。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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臨床検査の変更（生化学：AST、ALT、r-GTP、アルカリホスファターゼ）
時間枠：ベースライン、208週
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AST、ALT、r-GTP、およびアルカリホスファターゼの生化学的パラメーターのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内)。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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臨床検査の変更（生化学：総タンパク質）
時間枠：ベースライン、208週
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生化学的パラメーターのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内) - 総タンパク質。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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臨床検査の変更（生化学：血中尿素窒素、ナトリウム、カリウム、塩化物、総カルシウム、リン）
時間枠：ベースライン、208週
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血中尿素窒素、ナトリウム、カリウム、塩化物、総カルシウムおよびリンの生化学的パラメーターのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内)。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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臨床検査の変更（生化学：クレアチニン）
時間枠：ベースライン、208週
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生化学的パラメーター - クレアチニンのベースライン (週 0 の 4 週間前) からの変化。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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OGTTに基づく耐糖能（グルコースのAUC）の変化
時間枠：ベースライン、208週
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グルコースの AUC は台形法によって計算されました。
208週の耐糖能（グルコースのAUC：経口ブドウ糖負荷後30、60、90、120分）のベースライン（0週前の4週間以内）からの変化は、OGTTに基づいて評価されました。
ベースライン結果からの変化は、「ベースラインに対する比率」として表示されます。
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ベースライン、208週
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OGTTに基づく耐糖能（インスリンのAUC）の変化
時間枠：ベースライン、208週
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インスリンの AUC は、台形法によって計算されました。
208週の耐糖能（インスリンのAUC：経口ブドウ糖負荷後30、60、90、120分）のベースライン（0週前の4週間以内）からの変化をOGTTに基づいて評価しました。
ベースライン結果からの変化は、「ベースラインに対する比率」として表示されます。
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ベースライン、208週
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骨年齢の変化
時間枠：ベースライン、208週
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骨年齢判定のために左手の手根骨のレントゲン写真を撮りました。
骨年齢の集中評価は、Tanner-Whitehouse II (TW2) の RUS スコア法によって行われました。
骨年齢のベースライン (0 週) からの変化。
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ベースライン、208週
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骨年齢・暦年齢の変化
時間枠：ベースライン、208週
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骨年齢判定のために左手の手根骨のレントゲン写真を撮りました。
骨年齢の集中評価は、Tanner-Whitehouse II (TW2) の RUS スコア法によって行われました。
骨年齢/暦年齢のベースライン (0 週) からの変化。
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ベースライン、208週
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骨年齢の年変化・暦年齢の変化
時間枠：104週、156週
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骨年齢判定のために左手の手根骨のレントゲン写真を撮りました。
骨年齢の集中評価は、Tanner-Whitehouse II (TW2) の RUS スコア法によって行われました。
骨年齢の104週からの経年変化/暦年齢の変化が提示されました。
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104週、156週
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骨年齢の年変化・暦年齢の変化
時間枠：156週、208週
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骨年齢判定のために左手の手根骨のレントゲン写真を撮りました。
骨年齢の集中評価は、Tanner-Whitehouse II (TW2) の RUS スコア法によって行われました。
骨年齢の156週からの経年変化/暦年齢の変化が提示されました。
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156週、208週
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バイタルサインの変化（拡張期血圧と収縮期血圧）
時間枠：ベースライン、208週
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収縮期および拡張期血圧は、座位で 5 分間安静にした後に測定されました。
収縮期血圧と拡張期血圧のベースライン (0 週) からの変化。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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バイタルサインの変化（脈拍）
時間枠：ベースライン、208週
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座位で5分間安静にした後、脈拍を測定しました。
パルスのベースライン (週 0) からの変化。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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尿検査（タンパク質、ブドウ糖、潜血）の変化
時間枠：ベースライン、208週
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尿検査は、ベースライン (0 週の前 4 週間以内) および 208 週でのタンパク質、グルコース、および潜血の測定値であり、陰性、微量、1+、2+、および 3+ に分類されました。
ベースライン時および 208 週目における各カテゴリの参加者数が表示されます。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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血液凝固検査の変化（プロトロンビン時間とAPTT）
時間枠：ベースライン、208週
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血液凝固検査パラメーターのベースラインからの変化 (0 週前の 4 週間以内): プロトロンビン時間および APTT。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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心電図の変化
時間枠：ベースライン、208週
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ECG は、ベースライン時 (0 週前の 4 週間以内) および 208 週に仰臥位で 3 分間安静にした後に記録され、正常、異常な NCS、または異常な CS として分類されました。
ベースラインと 208 週の各 ECG カテゴリの参加者数が表示されます。
欠損値は、LOCF メソッドを使用して代入されました。
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ベースライン、208週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Horikawa R, Ogata T, Matsubara Y, Yokoya S, Ogawa Y, Nishijima K, Endo T, Ozono K. Long-term efficacy and safety of two doses of Norditropin(R) (somatropin) in Noonan syndrome: a 4-year randomized, double-blind, multicenter trial in Japanese patients. Endocr J. 2020 Aug 28;67(8):803-818. doi: 10.1507/endocrj.EJ19-0371. Epub 2020 May 9.
- Ozono K, Ogata T, Horikawa R, Matsubara Y, Ogawa Y, Nishijima K, Yokoya S. Efficacy and safety of two doses of Norditropin(R) (somatropin) in short stature due to Noonan syndrome: a 2-year randomized, double-blind, multicenter trial in Japanese patients. Endocr J. 2018 Feb 26;65(2):159-174. doi: 10.1507/endocrj.EJ17-0313. Epub 2017 Nov 7.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年8月19日
一次修了 (実際)
2018年7月12日
研究の完了 (実際)
2018年7月12日
試験登録日
最初に提出
2013年8月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年8月20日
最初の投稿 (見積もり)
2013年8月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年7月27日
最終確認日
2020年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。