Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Undersøker den langsiktige effekten og sikkerheten til to doser NN-220 (Somatropin) i kort statur på grunn av Noonan-syndrom

27. juli 2020 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

En 52-ukers, multisenter, randomisert, dobbeltblind, parallellgruppe, ingen behandlingskontrollert (åpen) studie som undersøker effektiviteten og sikkerheten til to doser NN-220 i kortvokst med Noonan syndrom

Denne rettssaken er gjennomført i Asia. Målet med studien er å undersøke den langsiktige effekten og sikkerheten til to doser NN-220 (somatropin) i kortvokst tilstand på grunn av Noonan syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Asahikawa, Hokkaido, Japan, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350 0495
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Japan, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Japan, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Japan, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Japan, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japan, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-city, Saitama, Japan, 336-8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japan, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 113-8655
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zentsuji, Kagawa, Japan, 765-8507
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Japanske barn med Noonan syndrom diagnostisert klinisk på én av følgende måter: 1. Klinisk diagnostisert av minst to medisinske eksperter ved bruk av van der Burgt-scoreliste, 2. Klinisk diagnostisert av én medisinsk ekspert ved bruk av van der Burgt-scoreliste og diagnostisert av resultat av genetisk testing for Noonan syndrom, 3. Klinisk diagnostisert av en medisinsk ekspert ved bruk av van der Burgt scoreliste og diagnostisert av samme medisinske ekspert basert på resultatene av sentralisert evaluering av ansiktsforandringer ved bruk av van der Burgt scoreliste
  • Høyde SDS (standardavviksscore): -2 SDS eller lavere (i henhold til japanske referansedata)
  • Alder: gutter 3 til under 11 år, jenter 3 til under 10 år
  • Høyderegistreringer må være tilgjengelige i perioden mellom 40 og 64 uker før besøk 1 (screening)
  • Prepubertale barn (definisjonen for jenters bryst og pubes i Tanner-stadiet er I, og ingen av mens, og for gutter testikkelvolum under 4 ml, og pubes og penis i Tanner-stadiet er I)

Ekskluderingskriterier:

  • Barn med kjent eller mistenkt overfølsomhet mot humant veksthormon (hGH) eller relaterte produkter (inkludert eventuelle komponenter i prøveproduktene)
  • Barn med diabetes type diagnostisert med Japanese Diabetes Society Classification
  • Barn med historie eller tilstedeværelse av aktiv malignitet
  • Barn som har fått GH (veksthormon) behandling
  • Barn som har fått systemisk administrering av følgende medisiner innen to år før besøk 1 (screening): Thyreoideahormon (unntatt erstatningsterapi), antithyroidhormon, androgen, østrogen, progesteron, anabole steroider, binyrebarksteroidbehandlingsperiode i minst 13 uker ), derivat av gonadotropinfrigjørende hormon og somatomedin C (IGF-I)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 0,033 mg/kg/dag
Legemiddel: somatropin
Administrert subkutant (s.c., under huden) i en daglig diett i minst 104 uker. Pasienten vil bli tilbudt å fortsette behandlingen i ytterligere 104 uker.
Eksperimentell: 0,066 mg/kg/dag
Legemiddel: somatropin
Administrert subkutant (s.c., under huden) i en daglig diett i minst 104 uker. Pasienten vil bli tilbudt å fortsette behandlingen i ytterligere 104 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i høyde SDS (japanske nasjonale referansedata)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Høyde SDS ble beregnet ved hjelp av formelen: SDS = (høyde - gjennomsnitt)/SD, hvor høyde var høydevariabelen målt, gjennomsnitt og SD av høyde etter kjønn og alder for referansepopulasjonen. Poengsummene var sentrert rundt null. Positiv SDS indikerte større høyde og negativ SDS indikerte mindre høyde enn gjennomsnittet for referansepopulasjonen. Endringen fra baseline (uke 0) i høyde SDS etter 104 ukers behandling ble analysert ved hjelp av en analyse av kovarians (ANCOVA) modell med behandling som en fast effekt og baseline høyde SDS som en kovariat. Positiv verdi i endring fra baseline indikerte at SDS var bedre enn baseline SDS. Manglende verdier ble imputert ved å bruke metoden siste observasjon fremført (LOCF).
Baseline, uke 104

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Høydehastighet SDS
Tidsramme: Baseline til uke 52
Høydehastighet er endring i høyde per år. Høydehastigheten ble beregnet som forskjellen mellom gjeldende høyde (uke 52) og høyde ved baseline (uke 0) delt på tid mellom disse måletidspunktene og multiplisert med 365 dager. Høydehastighet SDS ble beregnet ved hjelp av formelen: SDS = (høydehastighet - gjennomsnitt)/SD, hvor høydehastighet var høydehastighetsvariabelen målt, gjennomsnitt og SD av høydehastighet etter kjønn og alder for referansepopulasjonen. Poengsummene var sentrert rundt null. Positiv SDS indikerte høyere høydehastighet og negativ SDS indikerte lavere høydehastighet enn gjennomsnittet av referansepopulasjonen.
Baseline til uke 52
Høydehastighet SDS
Tidsramme: Uke 52 til uke 104
Høydehastighet er endring i høyde per år. Høydehastigheten ble beregnet som forskjellen mellom gjeldende høyde (uke 104) og høyde ved uke 52 delt på tid mellom disse måletidspunktene og multiplisert med 365 dager. Høydehastighet SDS ble beregnet ved hjelp av formelen: SDS = (høydehastighet - gjennomsnitt)/SD, hvor høydehastighet var høydehastighetsvariabelen målt, gjennomsnitt og SD av høydehastighet etter kjønn og alder for referansepopulasjonen. Poengsummene var sentrert rundt null. Positiv SDS indikerte høyere høydehastighet og negativ SDS indikerte lavere høydehastighet enn gjennomsnittet av referansepopulasjonen.
Uke 52 til uke 104
Høydehastighet
Tidsramme: Baseline til uke 52
Høydehastighet er endring i høyde per år. Høydehastigheten ble beregnet som forskjellen mellom gjeldende høyde (uke 52) og høyde ved baseline (uke 0) delt på tid mellom disse måletidspunktene og multiplisert med 365 dager.
Baseline til uke 52
Høydehastighet
Tidsramme: Uke 52 til uke 104
Høydehastighet er endring i høyde per år. Høydehastigheten ble beregnet som forskjellen mellom gjeldende høyde (uke 104) og høyde ved uke 52 delt på tid mellom disse måletidspunktene og multiplisert med 365 dager.
Uke 52 til uke 104
Forekomst av behandlingsopptredende uønskede hendelser
Tidsramme: I løpet av 104 ukers behandling
En behandlingsrelatert bivirkning (TEAE; for den pivotale fasen) ble definert som en hendelse som hadde startdato på eller etter datoen for besøk 2 (uke 0; behandlingsstart) og ikke senere enn datoen for besøk 12 (104 uker) ; slutten av pivotalfasen). For abstinensdeltakere (hvis noen) ble en uønsket hendelse med startdato senest 7 dager etter siste dag av NN-220-behandling inkludert.
I løpet av 104 ukers behandling
Endring i IGF-I (insulinlignende vekstfaktor-I)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i IGF-I ble evaluert etter 104 ukers behandling. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i HbA1c (glykosylert hemoglobin)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i HbA1c ble evaluert etter 104 ukers behandling.
Baseline, uke 104
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: erytrocytter)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - erytrocytter. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: leukocytter og trombocytter)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - leukocytter og trombocytter. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: hemoglobin)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - hemoglobin. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: hematokrit)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - hematokrit. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: nøytrofiler)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - nøytrofiler. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: lymfocytter)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - lymfocytter. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: monocytter)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - monocytter. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: eosinofiler)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - eosinofiler. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: basofiler)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - basofile. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i kliniske laboratorietester (lipider: totalt kolesterol, LDL-kolesterol og HDL-kolesterol)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i lipider: totalkolesterol, LDL (low-density lipoprotein) kolesterol og HDL (high-density lipoprotein) kolesterol. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i kliniske laboratorietester (biokjemi: AST, ALT, r-GTP og alkalisk fosfatase)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i biokjemiske parametere - aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), gamma-glutamyl transpeptidase (r-GTP) og alkalisk fosfatase. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i kliniske laboratorietester (biokjemi: totalt protein)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i biokjemisk parameter - totalt protein. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i kliniske laboratorietester (biokjemi: blodurea nitrogen, natrium, kalium, klorid, totalt kalsium og fosfor)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i biokjemiske parametere - blod urea nitrogen, natrium, kalium, klorid, totalt kalsium og fosfor. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i kliniske laboratorietester (biokjemi: kreatinin)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i biokjemisk parameter - kreatinin. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Grunnlinje, uke 104
Endring i glukosetoleranse (AUC of Glucose) Basert på OGTT
Tidsramme: Baseline, uke 104
AUC (areal under kurven) for glukose ble beregnet ved den trapesformede metoden. Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i glukosetoleranse (AUC for glukose: 30, 60, 90 og 120 minutter etter oral glukosebelastning) ved uke 104 ble evaluert basert på oral glukosetoleransetest (OGTT). Endring fra baseline-resultater presenteres som 'forhold til baseline'.
Baseline, uke 104
Endring i glukosetoleranse (AUC for insulin) Basert på OGTT
Tidsramme: Baseline, uke 104
AUC for insulin ble beregnet ved den trapesformede metoden. Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i glukosetoleranse (AUC for insulin: 30, 60, 90 og 120 minutter etter oral glukosebelastning) ved uke 104 ble evaluert basert på OGTT. Endring fra baseline-resultater presenteres som 'forhold til baseline'.
Baseline, uke 104
Endring i beinalder
Tidsramme: Baseline, uke 104
Røntgenbilde av karpalbein i venstre hånd ble tatt for aldersbestemmelse. Sentralisert evaluering av beinalder ble gjort ved hjelp av skåremetoden for radius, ulna og korte bein (RUS) til Tanner-Whitehouse II (TW2). Endring fra baseline (uke 0) i beinalder.
Baseline, uke 104
Endring i beinalder/kronologisk alder
Tidsramme: Baseline, uke 104
Røntgenbilde av karpalbein i venstre hånd ble tatt for aldersbestemmelse. Sentralisert evaluering av beinalder ble gjort ved hjelp av RUS-scoremetoden til Tanner-Whitehouse II (TW2). Endring fra baseline (uke 0) i beinalder/kronologisk alder.
Baseline, uke 104
Årlig endring i beinalder/endring i kronologisk alder
Tidsramme: Baseline, uke 52
Røntgenbilde av karpalbein i venstre hånd ble tatt for aldersbestemmelse. Sentralisert evaluering av beinalder ble gjort ved hjelp av RUS-scoremetoden til Tanner-Whitehouse II (TW2). Årlig endring fra baseline (uke 0) i beinalder/endring i kronologisk alder ble presentert.
Baseline, uke 52
Årlig endring i beinalder/endring i kronologisk alder
Tidsramme: Uke 52, uke 104
Røntgenbilde av karpalbein i venstre hånd ble tatt for aldersbestemmelse. Sentralisert evaluering av beinalder ble gjort ved hjelp av RUS-scoremetoden til Tanner-Whitehouse II (TW2). Årlig endring fra uke 52 i beinalder/endring i kronologisk alder ble presentert.
Uke 52, uke 104
Endring i vitale tegn (diastolisk blodtrykk og systolisk blodtrykk)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Systolisk og diastolisk blodtrykk ble målt etter 5 minutters hvile i sittende stilling. Endring fra baseline (uke 0) i systolisk blodtrykk og diastolisk blodtrykk.
Baseline, uke 104
Endring i vitale tegn (puls)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Pulsen ble målt etter 5 minutters hvile i sittende stilling. Endring fra baseline (uke 0) i puls.
Baseline, uke 104
Endring i urinanalyse (protein, glukose og okkult blod)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Urinanalysen var målinger av protein, glukose og okkult blod ved baseline (innen 4 uker før uke 0) og uke 104 og kategorisert som negativ, spor, 1+, 2+ og 3+. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden. Antall deltakere i hver kategori ved baseline og uke 104 presenteres.
Baseline, uke 104
Endring i blodkoagulasjonstest (protrombintid og APTT)
Tidsramme: Baseline, uke 104
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i blodkoagulasjonstestparametere: Protrombintid og APTT (aktivert partiell tromboplastintid). Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i EKG
Tidsramme: Baseline, uke 104
EKG ble registrert etter en 3-minutters hvile i ryggleie ved baseline (innen 4 uker før uke 0) og uke 104 og kategorisert som normal, unormal NCS (ikke klinisk signifikant) eller unormal CS (klinisk signifikant). Antall deltakere i hver EKG-kategori ved baseline og uke 104 presenteres. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 104
Endring i høyde SDS (japanske nasjonale referansedata)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Høyde SDS ble beregnet ved hjelp av formelen: SDS = (høyde - gjennomsnitt)/SD, hvor høyde var høydevariabelen målt, gjennomsnitt og SD av høyde etter kjønn og alder for referansepopulasjonen. Poengsummene var sentrert rundt null. Positiv SDS indikerte større høyde og negativ SDS indikerte mindre høyde enn gjennomsnittet for referansepopulasjonen. Endringen fra baseline (uke 0) i høyde SDS etter 208 ukers behandling ble analysert. Positiv verdi i endring fra baseline indikerte at SDS var bedre enn baseline SDS. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i høyde SDS (Noonan Syndrome Reference Data på japansk)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Høyde SDS ble beregnet ved å bruke formelen: Z=[(verdi/M)^L-1]/(S*L); hvor L, M og S er skjevhet (L), median (M) og variasjonskoeffisient (S) av japansk Noonan syndroms høyde gitt for hvert kjønn og alder. For hver deltaker ble en standardavviksscore Z (SDS) beregnet basert på alder og kjønn med henvisning til verdiene L, M og S. Poengsummene var sentrert rundt null. Positiv SDS indikerte større høyde og negativ SDS indikerte mindre høyde enn gjennomsnittet for referansepopulasjonen. Endringen fra baseline (uke 0) i høyde SDS etter 208 ukers behandling ble analysert. Positiv verdi i endring fra baseline indikerte at SDS var bedre enn baseline SDS. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Høydehastighet
Tidsramme: Uke 104 til uke 156
Høydehastighet er endring i høyde per år. Høydehastigheten ble beregnet som forskjellen mellom gjeldende høyde (uke 156) og høyde ved uke 104 delt på tid mellom disse måletidspunktene og multiplisert med 365 dager. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Uke 104 til uke 156
Høydehastighet
Tidsramme: Uke 156 til uke 208
Høydehastighet er endring i høyde per år. Høydehastigheten ble beregnet som forskjellen mellom gjeldende høyde (uke 208) og høyde ved uke 156 delt på tid mellom disse måletidspunktene og multiplisert med 365 dager. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Uke 156 til uke 208
Høydehastighet SDS
Tidsramme: Uke 104 til uke 156
Høydehastighet er endring i høyde per år. Høydehastigheten ble beregnet som forskjellen mellom gjeldende høyde (uke 156) og høyde ved uke 104 delt på tid mellom disse måletidspunktene og multiplisert med 365 dager. Høydehastighet SDS ble beregnet ved hjelp av formelen: SDS = (høydehastighet - gjennomsnitt)/SD, hvor høydehastighet var høydehastighetsvariabelen målt, gjennomsnitt og SD av høydehastighet etter kjønn og alder for referansepopulasjonen. Poengsummene var sentrert rundt null. Positiv SDS indikerte høyere høydehastighet og negativ SDS indikerte lavere høydehastighet enn gjennomsnittet av referansepopulasjonen.
Uke 104 til uke 156
Høydehastighet SDS
Tidsramme: Uke 156 til uke 208
Høydehastighet er endring i høyde per år. Høydehastigheten ble beregnet som forskjellen mellom gjeldende høyde (uke 208) og høyde ved uke 156 delt på tid mellom disse måletidspunktene og multiplisert med 365 dager. Høydehastighet SDS ble beregnet ved hjelp av formelen: SDS = (høydehastighet - gjennomsnitt)/SD, hvor høydehastighet var høydehastighetsvariabelen målt, gjennomsnitt og SD av høydehastighet etter kjønn og alder for referansepopulasjonen. Poengsummene var sentrert rundt null. Positiv SDS indikerte høyere høydehastighet og negativ SDS indikerte lavere høydehastighet enn gjennomsnittet av referansepopulasjonen.
Uke 156 til uke 208
Forekomst av behandling Emergent AEs
Tidsramme: Uke 0 til uke 234 (208 ukers behandlingsperiode + 26 uker utvidet behandlingsperiode) + 7 dager (oppfølgingsperiode)
En behandlingsavvikende AE ​​(TEAE) ble definert som en hendelse som hadde startdato på eller etter besøksdato 2 (uke 0; behandlingsstart) og ikke senere enn 7 dager etter siste dag av NN-220-behandling.
Uke 0 til uke 234 (208 ukers behandlingsperiode + 26 uker utvidet behandlingsperiode) + 7 dager (oppfølgingsperiode)
Endring i IGF-I
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i IGF-I ble evaluert etter 208 ukers behandling. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i HbA1c
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i HbA1c ble evaluert etter 208 ukers behandling.
Baseline, uke 208
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: erytrocytter)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - erytrocytter. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: leukocytter og trombocytter)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - leukocytter og trombocytter. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Grunnlinje, uke 208
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: hemoglobin)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - hemoglobin. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: hematokrit)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - hematokrit. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: nøytrofiler)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - nøytrofiler. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: lymfocytter)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - lymfocytter. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: monocytter)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - monocytter. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: eosinofiler)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - eosinofiler. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i kliniske laboratorietester (hematologi: basofiler)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i hematologisk parameter - basofile. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i kliniske laboratorietester (lipider: totalt kolesterol, LDL-kolesterol og HDL-kolesterol)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i lipider: totalkolesterol, LDL-kolesterol og HDL-kolesterol. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i kliniske laboratorietester (biokjemi: AST, ALT, r-GTP og alkalisk fosfatase)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i biokjemiske parametere - AST, ALT, r-GTP og alkalisk fosfatase. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i kliniske laboratorietester (biokjemi: totalt protein)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i biokjemisk parameter - totalt protein. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i kliniske laboratorietester (biokjemi: blodurea nitrogen, natrium, kalium, klorid, totalt kalsium og fosfor)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i biokjemiske parametere - blod urea nitrogen, natrium, kalium, klorid, totalt kalsium og fosfor. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i kliniske laboratorietester (biokjemi: kreatinin)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i biokjemiske parametere - kreatinin. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i glukosetoleranse (AUC of Glucose) Basert på OGTT
Tidsramme: Baseline, uke 208
AUC for glukose ble beregnet ved den trapesformede metoden. Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i glukosetoleranse (AUC for glukose: 30, 60, 90 og 120 minutter etter oral glukosebelastning) ved uke 208 ble evaluert basert på OGTT. Endring fra baseline-resultater presenteres som 'forhold til baseline'.
Baseline, uke 208
Endring i glukosetoleranse (AUC for insulin) Basert på OGTT
Tidsramme: Baseline, uke 208
AUC for insulin ble beregnet ved den trapesformede metoden. Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i glukosetoleranse (AUC for insulin: 30, 60, 90 og 120 minutter etter oral glukosebelastning) i uke 208 ble evaluert basert på OGTT. Endring fra baseline-resultater presenteres som 'forhold til baseline'.
Baseline, uke 208
Endring i beinalder
Tidsramme: Baseline, uke 208
Røntgenbilde av karpalbein i venstre hånd ble tatt for aldersbestemmelse. Sentralisert evaluering av beinalder ble gjort ved hjelp av RUS-scoremetoden til Tanner-Whitehouse II (TW2). Endring fra baseline (uke 0) i beinalder.
Baseline, uke 208
Endring i beinalder/kronologisk alder
Tidsramme: Baseline, uke 208
Røntgenbilde av karpalbein i venstre hånd ble tatt for aldersbestemmelse. Sentralisert evaluering av beinalder ble gjort ved hjelp av RUS-scoremetoden til Tanner-Whitehouse II (TW2). Endring fra baseline (uke 0) i beinalder/kronologisk alder.
Baseline, uke 208
Årlig endring i beinalder/endring i kronologisk alder
Tidsramme: Uke 104, uke 156
Røntgenbilde av karpalbein i venstre hånd ble tatt for aldersbestemmelse. Sentralisert evaluering av beinalder ble gjort ved hjelp av RUS-scoremetoden til Tanner-Whitehouse II (TW2). Årlig endring fra uke 104 i beinalder/endring i kronologisk alder ble presentert.
Uke 104, uke 156
Årlig endring i beinalder/endring i kronologisk alder
Tidsramme: Uke 156, uke 208
Røntgenbilde av karpalbein i venstre hånd ble tatt for aldersbestemmelse. Sentralisert evaluering av beinalder ble gjort ved hjelp av RUS-scoremetoden til Tanner-Whitehouse II (TW2). Årlig endring fra uke 156 i beinalder/endring i kronologisk alder ble presentert.
Uke 156, uke 208
Endring i vitale tegn (diastolisk blodtrykk og systolisk blodtrykk)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Systolisk og diastolisk blodtrykk ble målt etter 5 minutters hvile i sittende stilling. Endring fra baseline (uke 0) i systolisk blodtrykk og diastolisk blodtrykk. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i vitale tegn (puls)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Pulsen ble målt etter 5 minutters hvile i sittende stilling. Endring fra baseline (uke 0) i puls. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i urinanalyse (protein, glukose og okkult blod)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Urinanalysen var målinger av protein, glukose og okkult blod ved baseline (innen 4 uker før uke 0) og uke 208 og kategorisert som negativ, spor, 1+, 2+ og 3+. Antall deltakere i hver kategori ved baseline og uke 208 presenteres. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i blodkoagulasjonstest (protrombintid og APTT)
Tidsramme: Baseline, uke 208
Endring fra baseline (innen 4 uker før uke 0) i blodkoagulasjonstestparametere: protrombintid og APTT. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208
Endring i EKG
Tidsramme: Baseline, uke 208
EKG ble registrert etter en 3-minutters hvile i ryggleie ved baseline (innen 4 uker før uke 0) og uke 208 og kategorisert som normal, unormal NCS eller unormal CS. Antall deltakere i hver EKG-kategori ved baseline og uke 208 presenteres. Manglende verdier ble beregnet ved bruk av LOCF-metoden.
Baseline, uke 208

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2013

Primær fullføring (Faktiske)

12. juli 2018

Studiet fullført (Faktiske)

12. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. august 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2013

Først lagt ut (Anslag)

23. august 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2020

Sist bekreftet

1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GHLIQUID-4020
  • U1111-1131-5892 (Annen identifikator: WHO)
  • JapicCTI-132336 (Registeridentifikator: JAPIC)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Noonans syndrom

Kliniske studier på somatropin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere