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Étude de l'efficacité et de l'innocuité à long terme de deux doses de NN-220 (somatropine) chez les personnes de petite taille en raison du syndrome de Noonan

27 juillet 2020 mis à jour par: Novo Nordisk A/S

Un essai de 52 semaines, multicentrique, randomisé, en double aveugle, en groupes parallèles, sans traitement contrôlé (en ouvert) étudiant l'efficacité et l'innocuité de deux doses de NN-220 chez les personnes de petite taille atteintes du syndrome de Noonan

Cet essai est mené en Asie. L'objectif de l'essai est d'étudier l'efficacité et l'innocuité à long terme de deux doses de NN-220 (somatropine) chez les personnes de petite taille en raison du syndrome de Noonan.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

51

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Asahikawa, Hokkaido, Japon, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japon, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japon, 812-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Iruma-gun, Saitama, Japon, 350 0495
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japon, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japon, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japon, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Japon, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Japon, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Japon, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Japon, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Japon, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japon, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japon, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-city, Saitama, Japon, 336-8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Japon, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japon, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Japon, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japon, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Japon, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japon, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japon, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japon, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japon, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japon, 113-8655
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japon, 113-8519
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zentsuji, Kagawa, Japon, 765-8507
        • Novo Nordisk Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les enfants japonais atteints du syndrome de Noonan ont été diagnostiqués cliniquement de l'une des manières suivantes : 1. Diagnostic clinique par au moins deux experts médicaux utilisant la liste de scores de van der Burgt, 2. Diagnostiqué cliniquement par un expert médical utilisant la liste de scores de van der Burgt et diagnostiqué par le résultat de test génétique pour le syndrome de Noonan, 3. Diagnostiqué cliniquement par un expert médical à l'aide de la liste de scores de van der Burgt et diagnostiqué par le même expert médical sur la base des résultats de l'évaluation centralisée du changement facial à l'aide de la liste de scores de van der Burgt
  • Taille SDS (score d'écart type) : -2 SDS ou moins (selon les données de référence japonaises)
  • Âge : garçons de 3 à moins de 11 ans, filles de 3 à moins de 10 ans
  • Les enregistrements de taille doivent être disponibles dans la période comprise entre 40 et 64 semaines avant la visite 1 (dépistage)
  • Enfants prépubères (la définition pour le sein et le pubis des filles du stade de Tanner est I, et aucune menstruation, et pour les garçons un volume testiculaire inférieur à 4 ml, et le pubis et le pénis du stade de Tanner est I)

Critère d'exclusion:

  • Enfants présentant une hypersensibilité connue ou suspectée à l'hormone de croissance humaine (hGH) ou à des produits apparentés (y compris tout composant des produits d'essai)
  • Enfants de type diabétique diagnostiqués selon la classification de la société japonaise du diabète
  • Enfants ayant des antécédents ou la présence d'une tumeur maligne active
  • Enfants ayant reçu un traitement par GH (hormone de croissance)
  • Enfants ayant reçu l'administration systémique des médicaments suivants dans les deux ans précédant la visite 1 (dépistage) : hormone thyroïdienne (à l'exception de la thérapie de remplacement), hormone antithyroïdienne, androgène, œstrogène, progestérone, stéroïde anabolisant, période de traitement aux stéroïdes corticosurrénaliens pendant au moins 13 semaines ), dérivé de l'hormone de libération des gonadotrophines et de la somatomédine C (IGF-I)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 0,033 mg/kg/jour
Médicament: somatropine
Administré par voie sous-cutanée (s.c., sous la peau) selon un régime quotidien pendant au moins 104 semaines. Le sujet se verra proposer de poursuivre le traitement pendant 104 semaines supplémentaires.
Expérimental: 0,066 mg/kg/jour
Médicament: somatropine
Administré par voie sous-cutanée (s.c., sous la peau) selon un régime quotidien pendant au moins 104 semaines. Le sujet se verra proposer de poursuivre le traitement pendant 104 semaines supplémentaires.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de taille SDS (données de référence nationales japonaises)
Délai: Baseline, semaine 104
La taille SDS a été calculée à l'aide de la formule : SDS = (taille - moyenne)/SD, où la taille était la variable de taille mesurée, moyenne et SD de la taille par sexe et âge pour la population de référence. Les scores étaient centrés autour de zéro. Un SDS positif indiquait une taille supérieure et un SDS négatif indiquait une taille inférieure à la moyenne de la population de référence. Le changement par rapport au départ (semaine 0) du SDS de taille après 104 semaines de traitement a été analysé à l'aide d'un modèle d'analyse de covariance (ANCOVA) avec le traitement comme effet fixe et le SDS de taille de base comme covariable. Une valeur positive du changement par rapport à la ligne de base indiquait que le SDS était meilleur que le SDS de base. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode de la dernière observation reportée (LOCF).
Baseline, semaine 104

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hauteur Vitesse FDS
Délai: De base à la semaine 52
La vitesse de hauteur est le changement de hauteur par an. La vitesse de hauteur a été calculée comme la différence entre la taille actuelle (semaine 52) et la taille au départ (semaine 0) divisée par le temps entre ces points de temps de mesure et multipliée par 365 jours. La vitesse de hauteur SDS a été calculée à l'aide de la formule : SDS = (vitesse de hauteur - moyenne)/SD, où la vitesse de hauteur était la variable de vitesse de hauteur mesurée, moyenne et SD de la vitesse de hauteur par sexe et âge pour la population de référence. Les scores étaient centrés autour de zéro. Un SDS positif indiquait une plus grande vitesse de hauteur et un SDS négatif indiquait une vitesse de hauteur moindre que la moyenne de la population de référence.
De base à la semaine 52
Hauteur Vitesse FDS
Délai: Semaine 52 à semaine 104
La vitesse de hauteur est le changement de hauteur par an. La vitesse de hauteur a été calculée comme la différence entre la taille actuelle (semaine 104) et la taille à la semaine 52 divisée par le temps entre ces points de temps de mesure et multipliée par 365 jours. La vitesse de hauteur SDS a été calculée à l'aide de la formule : SDS = (vitesse de hauteur - moyenne)/SD, où la vitesse de hauteur était la variable de vitesse de hauteur mesurée, moyenne et SD de la vitesse de hauteur par sexe et âge pour la population de référence. Les scores étaient centrés autour de zéro. Un SDS positif indiquait une plus grande vitesse de hauteur et un SDS négatif indiquait une vitesse de hauteur moindre que la moyenne de la population de référence.
Semaine 52 à semaine 104
Hauteur Vitesse
Délai: De base à la semaine 52
La vitesse de hauteur est le changement de hauteur par an. La vitesse de hauteur a été calculée comme la différence entre la taille actuelle (semaine 52) et la taille au départ (semaine 0) divisée par le temps entre ces points de temps de mesure et multipliée par 365 jours.
De base à la semaine 52
Hauteur Vitesse
Délai: Semaine 52 à semaine 104
La vitesse de hauteur est le changement de hauteur par an. La vitesse de hauteur a été calculée comme la différence entre la taille actuelle (semaine 104) et la taille à la semaine 52 divisée par le temps entre ces points de temps de mesure et multipliée par 365 jours.
Semaine 52 à semaine 104
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: Pendant 104 semaines de traitement
Un événement indésirable apparu sous traitement (TEAE ; pour la phase pivot) a été défini comme un événement dont la date d'apparition est égale ou postérieure à la date de la visite 2 (semaine 0 ; début du traitement) et au plus tard à la date de la visite 12 (104 semaines ; fin de phase pivot). Pour les participants au retrait (le cas échéant), un événement indésirable avec une date d'apparition au plus tard 7 jours après le dernier jour de traitement NN-220 a été inclus.
Pendant 104 semaines de traitement
Modification de l'IGF-I (Insulin-like Growth Factor-I)
Délai: Baseline, semaine 104
Le changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) de l'IGF-I a été évalué après 104 semaines de traitement. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification de l'HbA1c (hémoglobine glycosylée)
Délai: Baseline, semaine 104
La variation par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) de l'HbA1c a été évaluée après 104 semaines de traitement.
Baseline, semaine 104
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : érythrocytes)
Délai: Baseline, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - érythrocytes. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : leucocytes et thrombocytes)
Délai: Baseline, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - leucocytes et thrombocytes. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : hémoglobine)
Délai: Baseline, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - hémoglobine. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : hématocrite)
Délai: Baseline, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - hématocrite. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : neutrophiles)
Délai: Baseline, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - neutrophiles. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : lymphocytes)
Délai: Baseline, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - lymphocytes. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : monocytes)
Délai: Baseline, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - monocytes. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : éosinophiles)
Délai: Baseline, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - éosinophiles. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : basophiles)
Délai: Baseline, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - basophiles. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification des tests de laboratoire clinique (lipides : cholestérol total, cholestérol LDL et cholestérol HDL)
Délai: Baseline, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) des lipides : cholestérol total, cholestérol LDL (lipoprotéines de basse densité) et cholestérol HDL (lipoprotéines de haute densité). Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification des tests de laboratoire clinique (biochimie : AST, ALT, r-GTP et phosphatase alcaline)
Délai: Baseline, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) des paramètres biochimiques - aspartate aminotransférase (AST), alanine aminotransférase (ALT), gamma-glutamyl transpeptidase (r-GTP) et phosphatase alcaline. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification des tests de laboratoire clinique (biochimie : protéines totales)
Délai: Baseline, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre biochimique - protéines totales. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification des tests de laboratoire clinique (biochimie : azote uréique sanguin, sodium, potassium, chlorure, calcium total et phosphore)
Délai: Baseline, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) des paramètres biochimiques - azote uréique sanguin, sodium, potassium, chlorure, calcium total et phosphore. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification des tests de laboratoire clinique (biochimie : créatinine)
Délai: Ligne de base, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre biochimique - créatinine. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 104
Modification de la tolérance au glucose (ASC du glucose) en fonction de l'HGPO
Délai: Baseline, semaine 104
L'ASC (aire sous la courbe) du glucose a été calculée par la méthode trapézoïdale. Le changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) de la tolérance au glucose (ASC du glucose : 30, 60, 90 et 120 min après la charge de glucose par voie orale) à la semaine 104 a été évalué sur la base du test de tolérance au glucose par voie orale (OGTT). Les changements par rapport aux résultats de référence sont présentés sous forme de « ratio par rapport à la référence ».
Baseline, semaine 104
Modification de la tolérance au glucose (ASC de l'insuline) en fonction de l'HGPO
Délai: Baseline, semaine 104
L'ASC de l'insuline a été calculée par la méthode trapézoïdale. La modification de la tolérance au glucose (AUC de l'insuline : 30, 60, 90 et 120 min après la charge de glucose par voie orale) par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) à la semaine 104 a été évaluée sur la base de l'HGPO. Les changements par rapport aux résultats de référence sont présentés sous forme de « ratio par rapport à la référence ».
Baseline, semaine 104
Modification de l'âge osseux
Délai: Baseline, semaine 104
Une image radiographique des os du carpe de la main gauche a été prise pour déterminer l'âge osseux. L'évaluation centralisée de l'âge osseux a été réalisée par la méthode de score radius, cubitus et os courts (RUS) de Tanner-Whitehouse II (TW2). Changement par rapport au départ (semaine 0) de l'âge osseux.
Baseline, semaine 104
Modification de l'âge osseux/âge chronologique
Délai: Baseline, semaine 104
Une image radiographique des os du carpe de la main gauche a été prise pour déterminer l'âge osseux. L'évaluation centralisée de l'âge osseux a été réalisée par la méthode du score RUS de Tanner-Whitehouse II (TW2). Changement par rapport au départ (semaine 0) de l'âge osseux/âge chronologique.
Baseline, semaine 104
Changement annuel de l'âge osseux/changement de l'âge chronologique
Délai: Base de référence, semaine 52
Une image radiographique des os du carpe de la main gauche a été prise pour déterminer l'âge osseux. L'évaluation centralisée de l'âge osseux a été réalisée par la méthode du score RUS de Tanner-Whitehouse II (TW2). Le changement annuel par rapport au départ (semaine 0) de l'âge osseux/changement de l'âge chronologique a été présenté.
Base de référence, semaine 52
Changement annuel de l'âge osseux/changement de l'âge chronologique
Délai: Semaine 52, semaine 104
Une image radiographique des os du carpe de la main gauche a été prise pour déterminer l'âge osseux. L'évaluation centralisée de l'âge osseux a été réalisée par la méthode du score RUS de Tanner-Whitehouse II (TW2). La variation annuelle à partir de la semaine 52 de l'âge osseux/la variation de l'âge chronologique a été présentée.
Semaine 52, semaine 104
Modification des signes vitaux (pression artérielle diastolique et pression artérielle systolique)
Délai: Baseline, semaine 104
Les pressions artérielles systolique et diastolique ont été mesurées après un repos de 5 minutes en position assise. Changement par rapport au départ (semaine 0) de la pression artérielle systolique et de la pression artérielle diastolique.
Baseline, semaine 104
Modification des signes vitaux (pouls)
Délai: Baseline, semaine 104
Le pouls a été mesuré après un repos de 5 minutes en position assise. Changement par rapport au départ (semaine 0) du pouls.
Baseline, semaine 104
Modification de l'analyse d'urine (protéines, glucose et sang occulte)
Délai: Baseline, semaine 104
L'analyse d'urine était la mesure des protéines, du glucose et du sang occulte au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) et la semaine 104 et classée comme négative, trace, 1+, 2+ et 3+. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF. Le nombre de participants dans chaque catégorie au départ et à la semaine 104 est présenté.
Baseline, semaine 104
Modification du test de coagulation sanguine (temps de prothrombine et TCA)
Délai: Baseline, semaine 104
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) des paramètres des tests de coagulation sanguine : temps de prothrombine et TCA (temps de thromboplastine partielle activée). Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Modification de l'ECG
Délai: Baseline, semaine 104
L'ECG a été enregistré après un repos de 3 minutes en décubitus dorsal au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) et à la semaine 104 et classé comme normal, NCS anormal (non cliniquement significatif) ou CS anormal (cliniquement significatif). Le nombre de participants dans chaque catégorie ECG au départ et à la semaine 104 est présenté. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Baseline, semaine 104
Changement de taille SDS (données de référence nationales japonaises)
Délai: Ligne de base, semaine 208
La taille SDS a été calculée à l'aide de la formule : SDS = (taille - moyenne)/SD, où la taille était la variable de taille mesurée, moyenne et SD de la taille par sexe et âge pour la population de référence. Les scores étaient centrés autour de zéro. Un SDS positif indiquait une taille supérieure et un SDS négatif indiquait une taille inférieure à la moyenne de la population de référence. Le changement par rapport au départ (semaine 0) du SDS de taille après 208 semaines de traitement a été analysé. Une valeur positive du changement par rapport à la ligne de base indiquait que le SDS était meilleur que le SDS de base. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification de la taille SDS (données de référence sur le syndrome de Noonan en japonais)
Délai: Ligne de base, semaine 208
La taille SDS a été calculée à l'aide de la formule : Z=[(valeur/M)^L-1]/(S*L) ; où L, M et S sont l'asymétrie (L), la médiane (M) et le coefficient de variation (S) de la hauteur du syndrome de Noonan japonais fournis pour chaque sexe et âge. Pour chaque participant, un score d'écart type Z (SDS) a été calculé en fonction de l'âge et du sexe en se référant aux valeurs L, M et S. Les scores étaient centrés autour de zéro. Un SDS positif indiquait une taille supérieure et un SDS négatif indiquait une taille inférieure à la moyenne de la population de référence. Le changement par rapport au départ (semaine 0) du SDS de taille après 208 semaines de traitement a été analysé. Une valeur positive du changement par rapport à la ligne de base indiquait que le SDS était meilleur que le SDS de base. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Hauteur Vitesse
Délai: Semaine 104 à semaine 156
La vitesse de hauteur est le changement de hauteur par an. La vitesse de hauteur a été calculée comme la différence entre la taille actuelle (semaine 156) et la taille à la semaine 104 divisée par le temps entre ces points de mesure et multipliée par 365 jours. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Semaine 104 à semaine 156
Hauteur Vitesse
Délai: Semaine 156 à semaine 208
La vitesse de hauteur est le changement de hauteur par an. La vitesse de hauteur a été calculée comme la différence entre la taille actuelle (semaine 208) et la taille à la semaine 156 divisée par le temps entre ces points de mesure et multipliée par 365 jours. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Semaine 156 à semaine 208
Hauteur Vitesse FDS
Délai: Semaine 104 à semaine 156
La vitesse de hauteur est le changement de hauteur par an. La vitesse de hauteur a été calculée comme la différence entre la taille actuelle (semaine 156) et la taille à la semaine 104 divisée par le temps entre ces points de mesure et multipliée par 365 jours. La vitesse de hauteur SDS a été calculée à l'aide de la formule : SDS = (vitesse de hauteur - moyenne)/SD, où la vitesse de hauteur était la variable de vitesse de hauteur mesurée, moyenne et SD de la vitesse de hauteur par sexe et âge pour la population de référence. Les scores étaient centrés autour de zéro. Un SDS positif indiquait une plus grande vitesse de hauteur et un SDS négatif indiquait une vitesse de hauteur moindre que la moyenne de la population de référence.
Semaine 104 à semaine 156
Hauteur Vitesse FDS
Délai: Semaine 156 à semaine 208
La vitesse de hauteur est le changement de hauteur par an. La vitesse de hauteur a été calculée comme la différence entre la taille actuelle (semaine 208) et la taille à la semaine 156 divisée par le temps entre ces points de mesure et multipliée par 365 jours. La vitesse de hauteur SDS a été calculée à l'aide de la formule : SDS = (vitesse de hauteur - moyenne)/SD, où la vitesse de hauteur était la variable de vitesse de hauteur mesurée, moyenne et SD de la vitesse de hauteur par sexe et âge pour la population de référence. Les scores étaient centrés autour de zéro. Un SDS positif indiquait une plus grande vitesse de hauteur et un SDS négatif indiquait une vitesse de hauteur moindre que la moyenne de la population de référence.
Semaine 156 à semaine 208
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: Semaine 0 à semaine 234 (période de traitement de 208 semaines + période de traitement prolongée de 26 semaines) + 7 jours (période de suivi)
Un EI survenu sous traitement (TEAE) a été défini comme un événement dont la date d'apparition était égale ou postérieure à la date de la visite 2 (semaine 0 ; début du traitement) et au plus tard 7 jours après le dernier jour du traitement par NN-220.
Semaine 0 à semaine 234 (période de traitement de 208 semaines + période de traitement prolongée de 26 semaines) + 7 jours (période de suivi)
Modification de l'IGF-I
Délai: Ligne de base, semaine 208
Le changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) de l'IGF-I a été évalué après 208 semaines de traitement. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification de l'HbA1c
Délai: Ligne de base, semaine 208
La variation par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) de l'HbA1c a été évaluée après 208 semaines de traitement.
Ligne de base, semaine 208
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : érythrocytes)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - érythrocytes. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : leucocytes et thrombocytes)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - leucocytes et thrombocytes. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : hémoglobine)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - hémoglobine. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : hématocrite)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - hématocrite. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : neutrophiles)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - neutrophiles. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : lymphocytes)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - lymphocytes. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : monocytes)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - monocytes. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : éosinophiles)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - éosinophiles. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification des tests de laboratoire clinique (hématologie : basophiles)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre hématologique - basophiles. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification des tests de laboratoire clinique (lipides : cholestérol total, cholestérol LDL et cholestérol HDL)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) des lipides : cholestérol total, cholestérol LDL et cholestérol HDL. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification des tests de laboratoire clinique (biochimie : AST, ALT, r-GTP et phosphatase alcaline)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) des paramètres biochimiques - AST, ALT, r-GTP et phosphatase alcaline. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification des tests de laboratoire clinique (biochimie : protéines totales)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) du paramètre biochimique - protéines totales. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification des tests de laboratoire clinique (biochimie : azote uréique sanguin, sodium, potassium, chlorure, calcium total et phosphore)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) des paramètres biochimiques - azote uréique sanguin, sodium, potassium, chlorure, calcium total et phosphore. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification des tests de laboratoire clinique (biochimie : créatinine)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) des paramètres biochimiques - créatinine. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification de la tolérance au glucose (ASC du glucose) en fonction de l'HGPO
Délai: Ligne de base, semaine 208
L'ASC du glucose a été calculée par la méthode trapézoïdale. Le changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) de la tolérance au glucose (ASC du glucose : 30, 60, 90 et 120 min après la charge de glucose par voie orale) à la semaine 208 a été évalué sur la base de l'HGPO. Les changements par rapport aux résultats de référence sont présentés sous forme de « ratio par rapport à la référence ».
Ligne de base, semaine 208
Modification de la tolérance au glucose (ASC de l'insuline) en fonction de l'HGPO
Délai: Ligne de base, semaine 208
L'ASC de l'insuline a été calculée par la méthode trapézoïdale. Le changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) de la tolérance au glucose (ASC de l'insuline : 30, 60, 90 et 120 min après la charge orale en glucose) à la semaine 208 a été évalué sur la base de l'HGPO. Les changements par rapport aux résultats de référence sont présentés sous forme de « ratio par rapport à la référence ».
Ligne de base, semaine 208
Modification de l'âge osseux
Délai: Ligne de base, semaine 208
Une image radiographique des os du carpe de la main gauche a été prise pour déterminer l'âge osseux. L'évaluation centralisée de l'âge osseux a été réalisée par la méthode du score RUS de Tanner-Whitehouse II (TW2). Changement par rapport au départ (semaine 0) de l'âge osseux.
Ligne de base, semaine 208
Modification de l'âge osseux/âge chronologique
Délai: Ligne de base, semaine 208
Une image radiographique des os du carpe de la main gauche a été prise pour déterminer l'âge osseux. L'évaluation centralisée de l'âge osseux a été réalisée par la méthode du score RUS de Tanner-Whitehouse II (TW2). Changement par rapport au départ (semaine 0) de l'âge osseux/âge chronologique.
Ligne de base, semaine 208
Changement annuel de l'âge osseux/changement de l'âge chronologique
Délai: Semaine 104, semaine 156
Une image radiographique des os du carpe de la main gauche a été prise pour déterminer l'âge osseux. L'évaluation centralisée de l'âge osseux a été réalisée par la méthode du score RUS de Tanner-Whitehouse II (TW2). La variation annuelle à partir de la semaine 104 de l'âge osseux/la variation de l'âge chronologique a été présentée.
Semaine 104, semaine 156
Changement annuel de l'âge osseux/changement de l'âge chronologique
Délai: Semaine 156, semaine 208
Une image radiographique des os du carpe de la main gauche a été prise pour déterminer l'âge osseux. L'évaluation centralisée de l'âge osseux a été réalisée par la méthode du score RUS de Tanner-Whitehouse II (TW2). La variation annuelle à partir de la semaine 156 de l'âge osseux/la variation de l'âge chronologique a été présentée.
Semaine 156, semaine 208
Modification des signes vitaux (pression artérielle diastolique et pression artérielle systolique)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Les pressions artérielles systolique et diastolique ont été mesurées après un repos de 5 minutes en position assise. Changement par rapport au départ (semaine 0) de la pression artérielle systolique et de la pression artérielle diastolique. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification des signes vitaux (pouls)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Le pouls a été mesuré après un repos de 5 minutes en position assise. Changement par rapport au départ (semaine 0) du pouls. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification de l'analyse d'urine (protéines, glucose et sang occulte)
Délai: Ligne de base, semaine 208
L'analyse d'urine était la mesure des protéines, du glucose et du sang occulte au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) et la semaine 208 et classée comme négative, trace, 1+, 2+ et 3+. Le nombre de participants dans chaque catégorie au départ et à la semaine 208 est présenté. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification du test de coagulation sanguine (temps de prothrombine et TCA)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Changement par rapport au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) des paramètres des tests de coagulation sanguine : temps de prothrombine et TCA. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208
Modification de l'ECG
Délai: Ligne de base, semaine 208
L'ECG a été enregistré après un repos de 3 minutes en décubitus dorsal au départ (dans les 4 semaines précédant la semaine 0) et la semaine 208 et classé comme normal, NCS anormal ou CS anormal. Le nombre de participants dans chaque catégorie ECG au départ et à la semaine 208 est présenté. Les valeurs manquantes ont été imputées à l'aide de la méthode LOCF.
Ligne de base, semaine 208

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

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Novo Nordisk A/S

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 août 2013

Achèvement primaire (Réel)

12 juillet 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

12 juillet 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 août 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2013

Première publication (Estimation)

23 août 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 août 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2020

Dernière vérification

1 juillet 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GHLIQUID-4020
  • U1111-1131-5892 (Autre identifiant: WHO)
  • JapicCTI-132336 (Identificateur de registre: JAPIC)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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