Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af den langsigtede effektivitet og sikkerhed af to doser af NN-220 (Somatropin) i kort statur på grund af Noonan-syndrom

27. juli 2020 opdateret af: Novo Nordisk A/S

En 52-ugers, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, parallelgruppe uden behandlingskontrolleret (åbent) forsøg, der undersøger effektiviteten og sikkerheden af ​​to doser af NN-220 i kort statur med Noonan syndrom

Dette forsøg udføres i Asien. Formålet med forsøget er at undersøge den langsigtede effekt og sikkerhed af to doser NN-220 (somatropin) i kort statur på grund af Noonan syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Asahikawa, Hokkaido, Japan, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350 0495
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Japan, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Japan, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Japan, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Japan, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japan, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-city, Saitama, Japan, 336-8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japan, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 113-8655
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zentsuji, Kagawa, Japan, 765-8507
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Japanske børn med Noonan syndrom klinisk diagnosticeret på en af ​​følgende måder: 1. Klinisk diagnosticeret af mindst to medicinske eksperter ved hjælp af van der Burgt scoreliste, 2. Klinisk diagnosticeret af én medicinsk ekspert ved hjælp af van der Burgt scoreliste og diagnosticeret ved hjælp af resultat af genetisk testning for Noonan syndrom, 3. Klinisk diagnosticeret af en medicinsk ekspert ved hjælp af van der Burgt scoreliste og diagnosticeret af den samme medicinske ekspert baseret på resultaterne af centraliseret evaluering af ansigtsændringer ved hjælp af van der Burgt scoreliste
  • Højde SDS (standardafvigelsesscore): -2 SDS eller derunder (i henhold til de japanske referencedata)
  • Alder: drenge 3 til under 11 år, piger 3 til under 10 år
  • Højderegistreringer skal være tilgængelige i perioden mellem 40 og 64 uger før besøg 1 (screening)
  • Præpubertale børn (definition for pigers bryst og køn på Tanner-stadiet er I, og ingen af ​​menstruation, og for drenge testikelvolumen under 4 ml, og køn og penis på Tanner-stadiet er I)

Ekskluderingskriterier:

  • Børn med kendt eller mistænkt overfølsomhed over for humant væksthormon (hGH) eller relaterede produkter (inklusive eventuelle komponenter i forsøgsprodukterne)
  • Børn med diabetisk type diagnosticeret med Japanese Diabetes Society Classification
  • Børn med historie eller tilstedeværelse af aktiv malignitet
  • Børn, der har modtaget GH (væksthormon) behandling
  • Børn, der har modtaget systemisk administration af følgende medicin inden for to år før besøg 1 (screening): Thyreoideahormon (undtagen substitutionsterapi), antithyroidhormon, androgen, østrogen, progesteron, anabolske steroider, binyrebarksteroidbehandlingsperiode i mindst 13 uger ), derivat af gonadotropinfrigørende hormon og somatomedin C (IGF-I)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 0,033 mg/kg/dag
Medicin: somatropin
Indgivet subkutant (s.c., under huden) i en daglig kur i mindst 104 uger. Forsøgspersonen vil blive tilbudt at fortsætte behandlingen i yderligere 104 uger.
Eksperimentel: 0,066 mg/kg/dag
Medicin: somatropin
Indgivet subkutant (s.c., under huden) i en daglig kur i mindst 104 uger. Forsøgspersonen vil blive tilbudt at fortsætte behandlingen i yderligere 104 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i højde SDS (japanske nationale referencedata)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Højde SDS blev beregnet ved hjælp af formlen: SDS = (højde - middel)/SD, hvor højde var den målte højdevariabel, middelværdi og SD af højde efter køn og alder for referencepopulationen. Scoringerne var centreret omkring nul. Positivt SDS indikerede større højde og negativ SDS indikerede mindre højde end gennemsnittet af referencepopulationen. Ændringen fra baseline (uge 0) i højde SDS efter 104 ugers behandling blev analyseret ved hjælp af en analyse af kovarians (ANCOVA) model med behandling som en fast effekt og baseline højde SDS som en kovariat. Positiv værdi i ændring fra baseline indikerede, at SDS var bedre end baseline SDS. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af den sidste observation overført (LOCF) metode.
Baseline, uge ​​104

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Højdehastighed SDS
Tidsramme: Baseline til uge 52
Højdehastighed er ændring i højden pr. år. Højdehastigheden blev beregnet som forskellen mellem nuværende højde (uge 52) og højde ved baseline (uge 0) divideret med tiden mellem disse måletidspunkter og ganget med 365 dage. Højdehastighed SDS blev beregnet ved hjælp af formlen: SDS = (højdehastighed - middel)/SD, hvor højdehastighed var den målte højdehastighedsvariabel, middelværdi og SD af højdehastighed efter køn og alder for referencepopulationen. Scoringerne var centreret omkring nul. Positiv SDS indikerede større højdehastighed og negativ SDS indikerede mindre højdehastighed end gennemsnittet af referencepopulationen.
Baseline til uge 52
Højdehastighed SDS
Tidsramme: Uge 52 til uge 104
Højdehastighed er ændring i højden pr. år. Højdehastigheden blev beregnet som forskellen mellem den aktuelle højde (uge 104) og højden i uge 52 divideret med tiden mellem disse måletidspunkter og ganget med 365 dage. Højdehastighed SDS blev beregnet ved hjælp af formlen: SDS = (højdehastighed - middel)/SD, hvor højdehastighed var den målte højdehastighedsvariabel, middelværdi og SD af højdehastighed efter køn og alder for referencepopulationen. Scoringerne var centreret omkring nul. Positiv SDS indikerede større højdehastighed og negativ SDS indikerede mindre højdehastighed end gennemsnittet af referencepopulationen.
Uge 52 til uge 104
Højde hastighed
Tidsramme: Baseline til uge 52
Højdehastighed er ændring i højden pr. år. Højdehastigheden blev beregnet som forskellen mellem nuværende højde (uge 52) og højde ved baseline (uge 0) divideret med tiden mellem disse måletidspunkter og ganget med 365 dage.
Baseline til uge 52
Højde hastighed
Tidsramme: Uge 52 til uge 104
Højdehastighed er ændring i højden pr. år. Højdehastigheden blev beregnet som forskellen mellem den aktuelle højde (uge 104) og højden i uge 52 divideret med tiden mellem disse måletidspunkter og ganget med 365 dage.
Uge 52 til uge 104
Hyppighed af behandlingsudviklede bivirkninger
Tidsramme: I løbet af 104 ugers behandling
En behandlingsrelateret bivirkning (TEAE; for den pivotale fase) blev defineret som en hændelse, der havde debutdato på eller efter datoen for besøg 2 (uge 0; behandlingsstart) og senest datoen for besøg 12 (104 uger) ; slutningen af ​​den centrale fase). For abstinensdeltagere (hvis nogen) var en bivirkning med startdato senest 7 dage efter sidste dag af NN-220-behandling inkluderet.
I løbet af 104 ugers behandling
Ændring i IGF-I (insulinlignende vækstfaktor-I)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i IGF-I blev evalueret efter 104 ugers behandling. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i HbA1c (glykosyleret hæmoglobin)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i HbA1c blev evalueret efter 104 ugers behandling.
Baseline, uge ​​104
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: erytrocytter)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - erytrocytter. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: leukocytter og trombocytter)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - leukocytter og trombocytter. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: hæmoglobin)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - hæmoglobin. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: hæmatokrit)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - hæmatokrit. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: neutrofiler)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - neutrofiler. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: lymfocytter)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - lymfocytter. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: monocytter)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - monocytter. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: eosinofiler)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - eosinofiler. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: basofiler)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - basofiler. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i kliniske laboratorietests (lipider: totalt kolesterol, LDL-kolesterol og HDL-kolesterol)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i lipider: total kolesterol, LDL (low-density lipoprotein) kolesterol og HDL (high-density lipoprotein) kolesterol. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i kliniske laboratorietests (biokemi: AST, ALT, r-GTP og alkalisk fosfatase)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i biokemiske parametre - aspartat aminotransferase (AST), alanin aminotransferase (ALT), gamma-glutamyl transpeptidase (r-GTP) og alkalisk fosfatase. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i kliniske laboratorietests (biokemi: totalt protein)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i biokemisk parameter - totalt protein. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i kliniske laboratorietests (biokemi: urinstof i blodet nitrogen, natrium, kalium, klorid, totalt calcium og fosfor)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i biokemiske parametre - urinstof i blodet nitrogen, natrium, kalium, chlorid, total calcium og fosfor. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i kliniske laboratorietests (biokemi: kreatinin)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i biokemisk parameter - kreatinin. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i glukosetolerance (AUC for glukose) baseret på OGTT
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
AUC (areal under kurven) af glucose blev beregnet ved den trapezformede metode. Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i glukosetolerance (AUC for glukose: 30, 60, 90 og 120 minutter efter oral glukosebelastning) i uge 104 blev evalueret baseret på den orale glukosetolerancetest (OGTT). Ændring fra baseline resultater præsenteres som 'forhold til baseline'.
Baseline, uge ​​104
Ændring i glukosetolerance (AUC for insulin) baseret på OGTT
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
AUC for insulin blev beregnet ved den trapezformede metode. Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i glukosetolerance (AUC for insulin: 30, 60, 90 og 120 minutter efter oral glukosebelastning) i uge 104 blev evalueret baseret på OGTT. Ændring fra baseline resultater præsenteres som 'forhold til baseline'.
Baseline, uge ​​104
Ændring i knoglealderen
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Røntgenbillede af karpalknogler i venstre hånd blev taget til knoglealdersbestemmelse. Centraliseret evaluering af knoglealderen blev udført ved hjælp af radius, ulna og korte knogler (RUS) scoremetoden af ​​Tanner-Whitehouse II (TW2). Ændring fra baseline (uge 0) i knoglealderen.
Baseline, uge ​​104
Ændring i knoglealder/kronologisk alder
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Røntgenbillede af karpalknogler i venstre hånd blev taget til knoglealdersbestemmelse. Centraliseret evaluering af knoglealderen blev udført ved hjælp af RUS-scoremetoden fra Tanner-Whitehouse II (TW2). Ændring fra baseline (uge 0) i knoglealder/kronologisk alder.
Baseline, uge ​​104
Årlig ændring i knoglealder/ændring i kronologisk alder
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Røntgenbillede af karpalknogler i venstre hånd blev taget til knoglealdersbestemmelse. Centraliseret evaluering af knoglealderen blev udført ved hjælp af RUS-scoremetoden fra Tanner-Whitehouse II (TW2). Årlig ændring fra baseline (uge 0) i knoglealder/ændring i kronologisk alder blev præsenteret.
Baseline, uge ​​52
Årlig ændring i knoglealder/ændring i kronologisk alder
Tidsramme: Uge 52, uge ​​104
Røntgenbillede af karpalknogler i venstre hånd blev taget til knoglealdersbestemmelse. Centraliseret evaluering af knoglealderen blev udført ved RUS-scoremetoden fra Tanner-Whitehouse II (TW2). Årlig ændring fra uge 52 i knoglealder/ændring i kronologisk alder blev præsenteret.
Uge 52, uge ​​104
Ændring i vitale tegn (diastolisk blodtryk og systolisk blodtryk)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Systolisk og diastolisk blodtryk blev målt efter 5 minutters hvile i siddende stilling. Ændring fra baseline (uge 0) i systolisk blodtryk og diastolisk blodtryk.
Baseline, uge ​​104
Ændring i vitale tegn (puls)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Pulsen blev målt efter 5 minutters hvile i siddende stilling. Ændring fra baseline (uge 0) i puls.
Baseline, uge ​​104
Ændring i urinanalyse (protein, glukose og okkult blod)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Urinanalysen var målingerne af protein, glucose og okkult blod ved baseline (inden for 4 uger før uge 0) og uge 104 og kategoriseret som negativ, spor, 1+, 2+ og 3+. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden. Antal deltagere i hver kategori ved baseline og uge 104 præsenteres.
Baseline, uge ​​104
Ændring i blodkoagulationstest (protrombintid og APTT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i blodkoagulationstestparametre: Protrombintid og APTT (aktiveret partiel tromboplastintid). Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i EKG
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
EKG'et blev registreret efter 3 minutters hvile i liggende stilling ved baseline (inden for 4 uger før uge 0) og uge 104 og kategoriseret som normal, unormal NCS (ikke klinisk signifikant) eller unormal CS (klinisk signifikant). Antal deltagere i hver EKG-kategori ved baseline og uge 104 præsenteres. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​104
Ændring i højde SDS (japanske nationale referencedata)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Højde SDS blev beregnet ved hjælp af formlen: SDS = (højde - middel)/SD, hvor højde var den målte højdevariabel, middelværdi og SD af højde efter køn og alder for referencepopulationen. Scoringerne var centreret omkring nul. Positivt SDS indikerede større højde og negativ SDS indikerede mindre højde end gennemsnittet af referencepopulationen. Ændringen fra baseline (uge 0) i højden SDS efter 208 ugers behandling blev analyseret. Positiv værdi i ændring fra baseline indikerede, at SDS var bedre end baseline SDS. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i højde SDS (Noonan Syndrome Reference Data på japansk)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Højde SDS blev beregnet under anvendelse af formlen: Z=[(værdi/M)^L-1]/(S*L); hvor L, M og S er skævhed (L), median (M) og variationskoefficient (S) af japansk Noonan syndroms højde angivet for hvert køn og alder. For hver deltager blev en standardafvigelsesscore Z (SDS) beregnet baseret på alder og køn med henvisning til værdierne L, M og S. Scoren var centreret omkring nul. Positivt SDS indikerede større højde og negativ SDS indikerede mindre højde end gennemsnittet af referencepopulationen. Ændringen fra baseline (uge 0) i højden SDS efter 208 ugers behandling blev analyseret. Positiv værdi i ændring fra baseline indikerede, at SDS var bedre end baseline SDS. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Højde hastighed
Tidsramme: Uge 104 til uge 156
Højdehastighed er ændring i højden pr. år. Højdehastigheden blev beregnet som forskellen mellem den aktuelle højde (uge 156) og højden i uge 104 divideret med tiden mellem disse måletidspunkter og ganget med 365 dage. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Uge 104 til uge 156
Højde hastighed
Tidsramme: Uge 156 til uge 208
Højdehastighed er ændring i højden pr. år. Højdehastigheden blev beregnet som forskellen mellem den aktuelle højde (uge 208) og højden i uge 156 divideret med tiden mellem disse måletidspunkter og ganget med 365 dage. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Uge 156 til uge 208
Højdehastighed SDS
Tidsramme: Uge 104 til uge 156
Højdehastighed er ændring i højden pr. år. Højdehastigheden blev beregnet som forskellen mellem den aktuelle højde (uge 156) og højden i uge 104 divideret med tiden mellem disse måletidspunkter og ganget med 365 dage. Højdehastighed SDS blev beregnet ved hjælp af formlen: SDS = (højdehastighed - middel)/SD, hvor højdehastighed var den målte højdehastighedsvariabel, middelværdi og SD af højdehastighed efter køn og alder for referencepopulationen. Scoringerne var centreret omkring nul. Positiv SDS indikerede større højdehastighed og negativ SDS indikerede mindre højdehastighed end gennemsnittet af referencepopulationen.
Uge 104 til uge 156
Højdehastighed SDS
Tidsramme: Uge 156 til uge 208
Højdehastighed er ændring i højden pr. år. Højdehastigheden blev beregnet som forskellen mellem den aktuelle højde (uge 208) og højden i uge 156 divideret med tiden mellem disse måletidspunkter og ganget med 365 dage. Højdehastighed SDS blev beregnet ved hjælp af formlen: SDS = (højdehastighed - middel)/SD, hvor højdehastighed var den målte højdehastighedsvariabel, middelværdi og SD af højdehastighed efter køn og alder for referencepopulationen. Scoringerne var centreret omkring nul. Positiv SDS indikerede større højdehastighed og negativ SDS indikerede mindre højdehastighed end gennemsnittet af referencepopulationen.
Uge 156 til uge 208
Forekomst af behandlingsfremkaldende bivirkninger
Tidsramme: Uge 0 til uge 234 (208 ugers behandlingsperiode + 26 ugers forlænget behandlingsperiode) + 7 dage (opfølgningsperiode)
En behandlingsfremspringende AE ​​(TEAE) blev defineret som en hændelse, der havde startdato på eller efter datoen for besøg 2 (uge 0; behandlingsstart) og senest 7 dage efter den sidste dag af NN-220-behandling.
Uge 0 til uge 234 (208 ugers behandlingsperiode + 26 ugers forlænget behandlingsperiode) + 7 dage (opfølgningsperiode)
Ændring i IGF-I
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i IGF-I blev evalueret efter 208 ugers behandling. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i HbA1c
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i HbA1c blev evalueret efter 208 ugers behandling.
Baseline, uge ​​208
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: erytrocytter)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - erytrocytter. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: leukocytter og trombocytter)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - leukocytter og trombocytter. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: hæmoglobin)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - hæmoglobin. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: hæmatokrit)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - hæmatokrit. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: neutrofiler)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - neutrofiler. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: lymfocytter)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - lymfocytter. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: monocytter)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - monocytter. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: eosinofiler)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - eosinofiler. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i kliniske laboratorietests (hæmatologi: basofiler)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i hæmatologisk parameter - basofiler. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i kliniske laboratorietests (lipider: totalt kolesterol, LDL-kolesterol og HDL-kolesterol)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i lipider: totalt kolesterol, LDL-kolesterol og HDL-kolesterol. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i kliniske laboratorietests (biokemi: AST, ALT, r-GTP og alkalisk fosfatase)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i biokemiske parametre - AST, ALT, r-GTP og alkalisk fosfatase. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i kliniske laboratorietests (biokemi: totalt protein)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i biokemisk parameter - totalt protein. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i kliniske laboratorietests (biokemi: urinstof i blodet nitrogen, natrium, kalium, klorid, totalt calcium og fosfor)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i biokemiske parametre - urinstof i blodet nitrogen, natrium, kalium, chlorid, total calcium og fosfor. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i kliniske laboratorietests (biokemi: kreatinin)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i biokemiske parametre - kreatinin. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i glukosetolerance (AUC for glukose) baseret på OGTT
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
AUC for glucose blev beregnet ved den trapezformede metode. Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i glukosetolerance (AUC for glukose: 30, 60, 90 og 120 minutter efter oral glukosebelastning) i uge 208 blev evalueret baseret på OGTT. Ændring fra baseline resultater præsenteres som 'forhold til baseline'.
Baseline, uge ​​208
Ændring i glukosetolerance (AUC for insulin) baseret på OGTT
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
AUC for insulin blev beregnet ved den trapezformede metode. Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i glukosetolerance (AUC for insulin: 30, 60, 90 og 120 minutter efter oral glukosebelastning) i uge 208 blev evalueret baseret på OGTT. Ændring fra baseline resultater præsenteres som 'forhold til baseline'.
Baseline, uge ​​208
Ændring i knoglealderen
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Røntgenbillede af karpalknogler i venstre hånd blev taget til knoglealdersbestemmelse. Centraliseret evaluering af knoglealderen blev udført ved hjælp af RUS-scoremetoden fra Tanner-Whitehouse II (TW2). Ændring fra baseline (uge 0) i knoglealderen.
Baseline, uge ​​208
Ændring i knoglealder/kronologisk alder
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Røntgenbillede af karpalknogler i venstre hånd blev taget til knoglealdersbestemmelse. Centraliseret evaluering af knoglealderen blev udført ved hjælp af RUS-scoremetoden fra Tanner-Whitehouse II (TW2). Ændring fra baseline (uge 0) i knoglealder/kronologisk alder.
Baseline, uge ​​208
Årlig ændring i knoglealder/ændring i kronologisk alder
Tidsramme: Uge 104, uge ​​156
Røntgenbillede af karpalknogler i venstre hånd blev taget til knoglealdersbestemmelse. Centraliseret evaluering af knoglealderen blev udført ved hjælp af RUS-scoremetoden fra Tanner-Whitehouse II (TW2). Årlig ændring fra uge 104 i knoglealder/ændring i kronologisk alder blev præsenteret.
Uge 104, uge ​​156
Årlig ændring i knoglealder/ændring i kronologisk alder
Tidsramme: Uge 156, uge ​​208
Røntgenbillede af karpalknogler i venstre hånd blev taget til knoglealdersbestemmelse. Centraliseret evaluering af knoglealderen blev udført ved hjælp af RUS-scoremetoden fra Tanner-Whitehouse II (TW2). Årlig ændring fra uge 156 i knoglealder/ændring i kronologisk alder blev præsenteret.
Uge 156, uge ​​208
Ændring i vitale tegn (diastolisk blodtryk og systolisk blodtryk)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Systolisk og diastolisk blodtryk blev målt efter 5 minutters hvile i siddende stilling. Ændring fra baseline (uge 0) i systolisk blodtryk og diastolisk blodtryk. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i vitale tegn (puls)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Pulsen blev målt efter 5 minutters hvile i siddende stilling. Ændring fra baseline (uge 0) i puls. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i urinanalyse (protein, glukose og okkult blod)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Urinanalysen var målingerne af protein, glucose og okkult blod ved baseline (inden for 4 uger før uge 0) og uge 208 og kategoriseret som negativ, spor, 1+, 2+ og 3+. Antal deltagere i hver kategori ved baseline og uge 208 præsenteres. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i blodkoagulationstest (protrombintid og APTT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
Ændring fra baseline (inden for 4 uger før uge 0) i blodkoagulationstestparametre: protrombintid og APTT. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208
Ændring i EKG
Tidsramme: Baseline, uge ​​208
EKG'et blev registreret efter 3 minutters hvile i liggende stilling ved baseline (inden for 4 uger før uge 0) og uge 208 og kategoriseret som normal, unormal NCS eller unormal CS. Antal deltagere i hver EKG-kategori ved baseline og uge 208 præsenteres. Manglende værdier blev imputeret ved hjælp af LOCF-metoden.
Baseline, uge ​​208

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. juli 2018

Studieafslutning (Faktiske)

12. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. august 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. august 2013

Først opslået (Skøn)

23. august 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GHLIQUID-4020
  • U1111-1131-5892 (Anden identifikator: WHO)
  • JapicCTI-132336 (Registry Identifier: JAPIC)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Noonans syndrom

Kliniske forsøg med somatropin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner