누난 증후군으로 인한 저신장에서 NN-220(소마트로핀) 2회 투여의 장기 유효성 및 안전성 조사
2020년 7월 27일 업데이트: Novo Nordisk A/S
누난 증후군이 있는 단신에서 NN-220 2회 용량의 효능 및 안전성을 조사하는 52주, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 병렬 그룹, 무치료 통제(개방 라벨) 시험
이 시험은 아시아에서 실시됩니다.
시험의 목적은 누난 증후군으로 인한 저신장에서 2회 용량의 NN-220(소마트로핀)의 장기 효능 및 안전성을 조사하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
51
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Asahikawa, Hokkaido, 일본, 078-8510
- Novo Nordisk Investigational Site
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Fukuoka, 일본, 830-0011
- Novo Nordisk Investigational Site
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Fukuoka, 일본, 812-8582
- Novo Nordisk Investigational Site
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Iruma-gun, Saitama, 일본, 350 0495
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kanagawa, 일본, 216-8511
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kanagawa, 일본, 232-8555
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kyoto, 일본, 602-8566
- Novo Nordisk Investigational Site
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Maebashi-shi, Gunma, 일본, 371-8511
- Novo Nordisk Investigational Site
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Miyazaki, 일본, 889-1692
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nagoya, Aichi, 일본, 467-8602
- Novo Nordisk Investigational Site
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Niigata-shi, Niigata, 일본, 951 8520
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oita, 일본, 879-5593
- Novo Nordisk Investigational Site
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Osaka, 일본, 534-0021
- Novo Nordisk Investigational Site
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Osaka, 일본, 594-1101
- Novo Nordisk Investigational Site
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Saitama-city, Saitama, 일본, 336-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
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Saitama-shi, Saitama, 일본, 330-8777
- Novo Nordisk Investigational Site
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Sapporo, Hokkaido, 일본, 065-8611
- Novo Nordisk Investigational Site
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Sendai-shi, Miyagi, 일본, 980 8574
- Novo Nordisk Investigational Site
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Shizuoka, 일본, 431-3192
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tochigi, 일본, 329-0498
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, 일본, 157 8535
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, 일본, 160-8582
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, 일본, 162-8666
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, 일본, 183-8561
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, 일본, 113-8655
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, 일본, 113-8519
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zentsuji, Kagawa, 일본, 765-8507
- Novo Nordisk Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 다음 중 한 가지 방법으로 임상적으로 진단된 Noonan 증후군이 있는 일본 어린이: 1. van der Burgt 점수 목록을 사용하여 최소 2명의 의료 전문가에 의해 임상 진단, 2. van der Burgt 점수 목록을 사용하여 1명의 의료 전문가에 의해 임상 진단되고 다음 방법 중 하나로 진단됨 누난 증후군에 대한 유전자 검사, 3. van der Burgt 점수표를 사용하여 1명의 의료 전문가에 의해 임상적으로 진단되고, van der Burgt 점수 목록을 사용하여 안면 변화에 대한 중앙 집중식 평가 결과를 바탕으로 동일한 의료 전문가에 의해 진단됨
- 신장 SDS(표준 편차 점수): -2 SDS 이하(일본 기준 데이터에 따름)
- 연령: 남아 3세 이상 11세 미만, 여아 3세 이상 10세 미만
- 신장 기록은 방문 1(스크리닝) 전 40주에서 64주 사이의 기간 내에 이용 가능해야 합니다.
- 사춘기 전 아동(태너기의 여아의 유방과 치골의 정의는 I, 무월경, 남아의 경우 고환 용적이 4mL 미만, 태너기의 치골과 음경의 정의는 I)
제외 기준:
- 인간 성장 호르몬(hGH) 또는 관련 제품(시험 제품의 모든 구성 요소 포함)에 대한 과민성이 알려지거나 의심되는 어린이
- 일본당뇨병학회분류에서 진단받은 당뇨병형 소아
- 활동성 악성 종양의 병력이 있거나 존재하는 소아
- GH(성장 호르몬) 치료를 받은 어린이
- Visit 1(스크리닝) 이전 2년 이내에 다음 약물을 전신 투여받은 소아: 갑상선 호르몬(대체 요법 제외), 항갑상선 호르몬, 안드로겐, 에스트로겐, 프로게스테론, 아나볼릭 스테로이드, 부신피질 스테로이드 치료 기간 13주 이상 ), 고나도트로핀 방출 호르몬 및 소마토메딘 C(IGF-I)의 유도체
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 0.033mg/kg/일
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최소 104주 동안 매일 요법으로 피하(s.c., 피하) 투여.
대상체는 추가 104주 동안 치료를 계속하도록 제안될 것이다.
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실험적: 0.066mg/kg/일
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최소 104주 동안 매일 요법으로 피하(s.c., 피하) 투여.
대상체는 추가 104주 동안 치료를 계속하도록 제안될 것이다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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키의 변화 SDS(일본 국가 참고 자료)
기간: 기준선, 104주차
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신장 SDS는 다음 공식을 사용하여 계산되었습니다. SDS = (신장 - 평균)/SD, 여기서 신장은 측정된 신장 변수, 참조 모집단의 성별 및 연령별 신장의 평균 및 SD입니다.
점수는 0을 중심으로 했습니다.
양성 SDS는 더 큰 키를 나타내고 음수 SDS는 참조 모집단의 평균보다 더 작은 키를 나타냅니다.
치료 104주 후 신장 SDS의 기준선(0주)으로부터의 변화를 고정 효과로 치료하고 공변량으로 기준선 신장 SDS를 사용하는 공분산 분석(ANCOVA) 모델을 사용하여 분석했습니다.
기준선에서 변화의 양수 값은 SDS가 기준선 SDS보다 우수함을 나타냅니다.
누락된 값은 LOCF(Last Observation Carry Forward) 방법을 사용하여 귀속되었습니다.
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기준선, 104주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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높이 속도 SDS
기간: 52주까지의 기준선
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높이 속도는 연간 높이의 변화입니다.
높이 속도는 현재 높이(52주)와 기준선 높이(0주)의 차이를 측정 시점 사이의 시간으로 나누고 365일을 곱하여 계산했습니다.
신장 속도 SDS는 다음 공식을 사용하여 계산되었습니다: SDS = (신장 속도 - 평균)/SD, 여기서 신장 속도는 측정된 신장 속도 변수, 기준 모집단의 성별 및 연령별 신장 속도의 평균 및 SD입니다.
점수는 0을 중심으로 했습니다.
양의 SDS는 더 큰 높이 속도를 나타내고 음의 SDS는 참조 모집단의 평균보다 낮은 높이 속도를 나타냅니다.
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52주까지의 기준선
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높이 속도 SDS
기간: 52주차 ~ 104주차
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높이 속도는 연간 높이의 변화입니다.
키 속도는 현재 키(104주)와 52주 키의 차이를 측정 시점 사이의 시간으로 나누고 365일을 곱하여 계산했습니다.
신장 속도 SDS는 다음 공식을 사용하여 계산되었습니다: SDS = (신장 속도 - 평균)/SD, 여기서 신장 속도는 측정된 신장 속도 변수, 기준 모집단의 성별 및 연령별 신장 속도의 평균 및 SD입니다.
점수는 0을 중심으로 했습니다.
양의 SDS는 더 큰 높이 속도를 나타내고 음의 SDS는 참조 모집단의 평균보다 낮은 높이 속도를 나타냅니다.
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52주차 ~ 104주차
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높이 속도
기간: 52주까지의 기준선
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높이 속도는 연간 높이의 변화입니다.
높이 속도는 현재 높이(52주)와 기준선 높이(0주)의 차이를 측정 시점 사이의 시간으로 나누고 365일을 곱하여 계산했습니다.
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52주까지의 기준선
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높이 속도
기간: 52주차 ~ 104주차
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높이 속도는 연간 높이의 변화입니다.
키 속도는 현재 키(104주)와 52주 키의 차이를 측정 시점 사이의 시간으로 나누고 365일을 곱하여 계산했습니다.
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52주차 ~ 104주차
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치료 긴급 이상 반응의 발생률
기간: 104주 치료기간 동안
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치료 응급 부작용(TEAE; 중추 단계용)은 발병 날짜가 방문 2일(0주; 치료 시작) 또는 그 이후이고 늦어도 방문 12일(104주) 이전인 사건으로 정의되었습니다. ; 중추 단계 종료).
철회 참가자(있는 경우)의 경우, NN-220 치료 마지막 날 이후 7일 이내에 발병한 이상 반응이 포함되었습니다.
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104주 치료기간 동안
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IGF-I(Insulin-like Growth Factor-I)의 변화
기간: 기준선, 104주차
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IGF-I의 기준선(0주 전 4주 이내)에서의 변화는 치료 104주 후에 평가되었습니다.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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HbA1c(당화혈색소)의 변화
기간: 기준선, 104주차
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HbA1c의 기준선(0주 전 4주 이내)에서의 변화는 치료 104주 후에 평가되었습니다.
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기준선, 104주차
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 적혈구)
기간: 기준선, 104주차
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기준선(0주 전 4주 이내)에서 혈액학적 매개변수 - 적혈구의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 백혈구 및 혈소판)
기간: 기준선, 104주차
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혈액학적 매개변수 - 백혈구 및 혈소판의 기준선(0주 전 4주 이내)에서 변경.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 헤모글로빈)
기간: 기준선, 104주차
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혈액학적 매개변수 - 헤모글로빈의 기준선(0주 이전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 헤마토크리트)
기간: 기준선, 104주차
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혈액학적 매개변수 - 헤마토크리트의 기준선(0주 전 4주 이내)에서 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 호중구)
기간: 기준선, 104주차
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혈액학적 매개변수 - 호중구의 기준선(0주 이전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 림프구)
기간: 기준선, 104주차
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혈액학적 매개변수 - 림프구의 기준선(0주 전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 단핵구)
기간: 기준선, 104주차
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혈액학적 매개변수 - 단핵구의 기준선(0주 전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 호산구)
기간: 기준선, 104주차
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혈액학적 매개변수 - 호산구의 기준선(0주 전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 호염기구)
기간: 기준선, 104주차
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혈액학적 매개변수 - 호염기구의 기준선(0주 전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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임상 실험실 검사의 변화(지질: 총 콜레스테롤, LDL 콜레스테롤 및 HDL 콜레스테롤)
기간: 기준선, 104주차
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지질의 기준선(0주 전 4주 이내)에서의 변화: 총 콜레스테롤, LDL(저밀도 지단백질) 콜레스테롤 및 HDL(고밀도 지단백질) 콜레스테롤.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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임상 실험실 검사의 변화(생화학: AST, ALT, r-GTP 및 Alkaline Phosphatase)
기간: 기준선, 104주차
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생화학적 매개변수 - 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 알라닌 아미노전이효소(ALT), 감마-글루타밀 전이펩티다아제(r-GTP) 및 알칼리성 포스파타아제의 기준선(0주 전 4주 이내)에서 변경.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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임상 실험실 검사의 변화(생화학: 총 단백질)
기간: 기준선, 104주차
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생화학적 매개변수 - 총 단백질의 기준선(0주 이전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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임상 실험실 검사의 변화(생화학: 혈액 요소 질소, 나트륨, 칼륨, 염화물, 총 칼슘 및 인)
기간: 기준선, 104주차
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기준선(0주 전 4주 이내)에서 생화학적 매개변수(혈액 요소 질소, 나트륨, 칼륨, 염화물, 총 칼슘 및 인)의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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임상 실험실 검사의 변화(생화학: 크레아티닌)
기간: 기준선, 104주차
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생화학적 매개변수 - 크레아티닌의 기준선(0주 이전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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OGTT에 따른 포도당 내성(포도당의 AUC) 변화
기간: 기준선, 104주차
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사다리꼴 방법으로 포도당의 AUC(곡선 아래 면적)를 계산했습니다.
104주차에 포도당 내성(포도당의 AUC: 경구 포도당 부하 후 30, 60, 90 및 120분)의 기준선(0주 전 4주 이내)의 변화는 경구 포도당 내성 검사(OGTT)를 기반으로 평가되었습니다.
기준선 결과로부터의 변화는 '기준선에 대한 비율'로 표시됩니다.
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기준선, 104주차
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OGTT에 따른 포도당 내성(인슐린의 AUC) 변화
기간: 기준선, 104주차
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인슐린의 AUC는 사다리꼴법으로 계산하였다.
104주차에 포도당 내성(인슐린의 AUC: 경구 포도당 부하 후 30, 60, 90 및 120분)의 기준선(0주 전 4주 이내)의 변화를 OGTT에 기초하여 평가했습니다.
기준선 결과로부터의 변화는 '기준선에 대한 비율'로 표시됩니다.
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기준선, 104주차
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뼈 나이의 변화
기간: 기준선, 104주차
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뼈나이 판정을 위해 왼손 손목뼈 X선 사진을 촬영하였다.
뼈 나이의 집중 평가는 Tanner-Whitehouse II(TW2)의 반경, 척골 및 단골(RUS) 점수 방법으로 수행되었습니다.
뼈 나이의 기준선(0주)부터의 변화.
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기준선, 104주차
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뼈나이/생활연령의 변화
기간: 기준선, 104주차
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뼈나이 판정을 위해 왼손 손목뼈 X선 사진을 촬영하였다.
뼈 나이의 집중 평가는 Tanner-Whitehouse II(TW2)의 RUS 점수 방법으로 수행되었습니다.
기준선(0주)에서 뼈 연령/연령의 변화.
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기준선, 104주차
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뼈나이의 연도별 변화/생활연령의 변화
기간: 기준선, 52주차
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뼈나이 판정을 위해 왼손 손목뼈 X선 사진을 촬영하였다.
뼈 나이의 집중 평가는 Tanner-Whitehouse II(TW2)의 RUS 점수 방법으로 수행되었습니다.
뼈 나이의 기준선(0주)으로부터의 연간 변화/생활 연령의 변화가 제시되었습니다.
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기준선, 52주차
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뼈나이의 연도별 변화/생활연령의 변화
기간: 52주차, 104주차
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뼈나이 판정을 위해 왼손 손목뼈 X선 사진을 촬영하였다.
뼈 나이의 집중 평가는 Tanner-Whitehouse II(TW2)의 RUS 점수 방법으로 수행되었습니다.
뼈 나이의 52주부터의 연간 변화/생활연령의 변화가 제시되었습니다.
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52주차, 104주차
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활력 징후의 변화(확장기 혈압 및 수축기 혈압)
기간: 기준선, 104주차
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수축기 및 이완기 혈압은 앉은 자세에서 5분간 휴식을 취한 후 측정하였다.
기준선(0주)에서 수축기 혈압 및 확장기 혈압의 변화.
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기준선, 104주차
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활력 징후(맥박)의 변화
기간: 기준선, 104주차
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맥박은 앉은 자세에서 5분간 휴식을 취한 후 측정하였다.
기준선(주 0)에서 맥박의 변화.
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기준선, 104주차
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요검사의 변화(단백질, 포도당 및 잠혈)
기간: 기준선, 104주차
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요검사는 기준선(0주 전 4주 이내) 및 104주차에서 단백질, 포도당 및 잠혈의 측정치였으며 음성, 미량, 1+, 2+ 및 3+로 분류되었습니다.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
기준선 및 104주차에 각 범주의 참가자 수가 표시됩니다.
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기준선, 104주차
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혈액응고검사의 변화(Prothrombin Time과 APTT)
기간: 기준선, 104주차
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혈액 응고 검사 매개변수의 기준선(0주 전 4주 이내)에서의 변화: 프로트롬빈 시간 및 APTT(활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간).
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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심전도의 변화
기간: 기준선, 104주차
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ECG는 기준선(0주 전 4주 이내)과 104주차에 누운 자세로 3분간 휴식을 취한 후 기록되었고 정상, 비정상 NCS(임상적으로 유의하지 않음) 또는 비정상 CS(임상적으로 유의함)로 분류되었습니다.
기준선 및 104주차에서 각 ECG 범주의 참가자 수가 표시됩니다.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 104주차
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키의 변화 SDS(일본 국가 참고 자료)
기간: 기준선, 208주
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신장 SDS는 다음 공식을 사용하여 계산되었습니다. SDS = (신장 - 평균)/SD, 여기서 신장은 측정된 신장 변수, 참조 모집단의 성별 및 연령별 신장의 평균 및 SD입니다.
점수는 0을 중심으로 했습니다.
양성 SDS는 더 큰 키를 나타내고 음수 SDS는 참조 모집단의 평균보다 더 작은 키를 나타냅니다.
208주의 치료 후 신장 SDS의 기준선(0주)으로부터의 변화를 분석했습니다.
기준선에서 변화의 양수 값은 SDS가 기준선 SDS보다 우수함을 나타냅니다.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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신장 SDS의 변화(일본어로 된 누난 증후군 참조 데이터)
기간: 기준선, 208주
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다음 공식을 사용하여 높이 SDS를 계산했습니다. Z=[(값/M)^L-1]/(S*L); 여기서 L, M, S는 성별과 연령별로 제공되는 일본 누난 증후군 키의 왜곡도(L), 중앙값(M) 및 변동 계수(S)입니다.
각 참가자에 대해 L, M 및 S 값을 참조하여 연령과 성별을 기준으로 표준 편차 점수 Z(SDS)를 계산했습니다. 점수는 0을 중심으로 했습니다.
양성 SDS는 더 큰 키를 나타내고 음수 SDS는 참조 모집단의 평균보다 더 작은 키를 나타냅니다.
208주의 치료 후 신장 SDS의 기준선(0주)으로부터의 변화를 분석했습니다.
기준선에서 변화의 양수 값은 SDS가 기준선 SDS보다 우수함을 나타냅니다.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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높이 속도
기간: 104주차 ~ 156주차
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높이 속도는 연간 높이의 변화입니다.
키 속도는 현재 키(156주)와 104주 키의 차이를 측정 시점 사이의 시간으로 나누고 365일을 곱하여 계산했습니다.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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104주차 ~ 156주차
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높이 속도
기간: 156주차 ~ 208주차
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높이 속도는 연간 높이의 변화입니다.
키 속도는 현재 키(208주)와 156주 키의 차이를 측정 시점 사이의 시간으로 나누고 365일을 곱하여 계산했습니다.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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156주차 ~ 208주차
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높이 속도 SDS
기간: 104주차 ~ 156주차
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높이 속도는 연간 높이의 변화입니다.
키 속도는 현재 키(156주)와 104주 키의 차이를 측정 시점 사이의 시간으로 나누고 365일을 곱하여 계산했습니다.
신장 속도 SDS는 다음 공식을 사용하여 계산되었습니다: SDS = (신장 속도 - 평균)/SD, 여기서 신장 속도는 측정된 신장 속도 변수, 기준 모집단의 성별 및 연령별 신장 속도의 평균 및 SD입니다.
점수는 0을 중심으로 했습니다.
양의 SDS는 더 큰 높이 속도를 나타내고 음의 SDS는 참조 모집단의 평균보다 낮은 높이 속도를 나타냅니다.
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104주차 ~ 156주차
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높이 속도 SDS
기간: 156주차 ~ 208주차
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높이 속도는 연간 높이의 변화입니다.
키 속도는 현재 키(208주)와 156주 키의 차이를 측정 시점 사이의 시간으로 나누고 365일을 곱하여 계산했습니다.
신장 속도 SDS는 다음 공식을 사용하여 계산되었습니다: SDS = (신장 속도 - 평균)/SD, 여기서 신장 속도는 측정된 신장 속도 변수, 기준 모집단의 성별 및 연령별 신장 속도의 평균 및 SD입니다.
점수는 0을 중심으로 했습니다.
양의 SDS는 더 큰 높이 속도를 나타내고 음의 SDS는 참조 모집단의 평균보다 낮은 높이 속도를 나타냅니다.
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156주차 ~ 208주차
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치료 긴급 AE의 발생률
기간: 0주차 ~ 234주차(치료 기간 208주 + 치료 기간 연장 26주) + 7일(추적 기간)
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치료 응급 AE(TEAE)는 발병 날짜가 방문 2일(0주; 치료 시작) 또는 그 이후이고 NN-220 치료의 마지막 날 이후 7일 이내에 발생한 사건으로 정의되었습니다.
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0주차 ~ 234주차(치료 기간 208주 + 치료 기간 연장 26주) + 7일(추적 기간)
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IGF-I의 변화
기간: 기준선, 208주
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IGF-I의 기준선(0주 이전 4주 이내)에서의 변화는 치료 208주 후에 평가되었습니다.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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HbA1c의 변화
기간: 기준선, 208주
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HbA1c의 기준선(0주 전 4주 이내)에서의 변화는 치료 208주 후에 평가되었습니다.
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기준선, 208주
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 적혈구)
기간: 기준선, 208주
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기준선(0주 전 4주 이내)에서 혈액학적 매개변수 - 적혈구의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 백혈구 및 혈소판)
기간: 기준선, 208주차
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혈액학적 매개변수 - 백혈구 및 혈소판의 기준선(0주 전 4주 이내)에서 변경.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주차
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 헤모글로빈)
기간: 기준선, 208주
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혈액학적 매개변수 - 헤모글로빈의 기준선(0주 이전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 헤마토크리트)
기간: 기준선, 208주
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혈액학적 매개변수 - 헤마토크리트의 기준선(0주 전 4주 이내)에서 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 호중구)
기간: 기준선, 208주
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혈액학적 매개변수 - 호중구의 기준선(0주 이전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 림프구)
기간: 기준선, 208주
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혈액학적 매개변수 - 림프구의 기준선(0주 전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 단핵구)
기간: 기준선, 208주
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혈액학적 매개변수 - 단핵구의 기준선(0주 전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 호산구)
기간: 기준선, 208주
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혈액학적 매개변수 - 호산구의 기준선(0주 전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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임상 실험실 검사의 변화(혈액학: 호염기구)
기간: 기준선, 208주
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혈액학적 매개변수 - 호염기구의 기준선(0주 전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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임상 실험실 검사의 변화(지질: 총 콜레스테롤, LDL 콜레스테롤 및 HDL 콜레스테롤)
기간: 기준선, 208주
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지질의 기준선(0주 전 4주 이내)에서의 변화: 총 콜레스테롤, LDL 콜레스테롤 및 HDL 콜레스테롤.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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임상 실험실 검사의 변화(생화학: AST, ALT, r-GTP 및 Alkaline Phosphatase)
기간: 기준선, 208주
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AST, ALT, r-GTP 및 알칼리 포스파타제와 같은 생화학적 매개변수의 기준선(0주 전 4주 이내)에서의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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임상 실험실 검사의 변화(생화학: 총 단백질)
기간: 기준선, 208주
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생화학적 매개변수 - 총 단백질의 기준선(0주 이전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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임상 실험실 검사의 변화(생화학: 혈액 요소 질소, 나트륨, 칼륨, 염화물, 총 칼슘 및 인)
기간: 기준선, 208주
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기준선(0주 전 4주 이내)에서 생화학적 매개변수(혈액 요소 질소, 나트륨, 칼륨, 염화물, 총 칼슘 및 인)의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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임상 실험실 검사의 변화(생화학: 크레아티닌)
기간: 기준선, 208주
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생화학적 매개변수 - 크레아티닌의 기준선(0주 이전 4주 이내)으로부터의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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OGTT에 따른 포도당 내성(포도당의 AUC) 변화
기간: 기준선, 208주
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글루코스의 AUC는 사다리꼴 방법으로 계산하였다.
208주차에 포도당 내성(포도당의 AUC: 경구 포도당 부하 후 30, 60, 90 및 120분)의 기준선(0주 전 4주 이내)의 변화를 OGTT에 기초하여 평가했습니다.
기준선 결과로부터의 변화는 '기준선에 대한 비율'로 표시됩니다.
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기준선, 208주
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OGTT에 따른 포도당 내성(인슐린의 AUC) 변화
기간: 기준선, 208주
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인슐린의 AUC는 사다리꼴법으로 계산하였다.
208주차에 포도당 내성(인슐린의 AUC: 경구 포도당 부하 후 30, 60, 90 및 120분)의 기준선(0주 전 4주 이내)의 변화를 OGTT에 기초하여 평가했습니다.
기준선 결과로부터의 변화는 '기준선에 대한 비율'로 표시됩니다.
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기준선, 208주
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뼈 나이의 변화
기간: 기준선, 208주
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뼈나이 판정을 위해 왼손 손목뼈 X선 사진을 촬영하였다.
뼈 나이의 집중 평가는 Tanner-Whitehouse II(TW2)의 RUS 점수 방법으로 수행되었습니다.
뼈 나이의 기준선(0주)부터의 변화.
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기준선, 208주
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뼈나이/생활연령의 변화
기간: 기준선, 208주
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뼈나이 판정을 위해 왼손 손목뼈 X선 사진을 촬영하였다.
뼈 나이의 집중 평가는 Tanner-Whitehouse II(TW2)의 RUS 점수 방법으로 수행되었습니다.
기준선(0주)에서 뼈 연령/연령의 변화.
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기준선, 208주
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뼈나이의 연도별 변화/생활연령의 변화
기간: 104주차, 156주차
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뼈나이 판정을 위해 왼손 손목뼈 X선 사진을 촬영하였다.
뼈 나이의 집중 평가는 Tanner-Whitehouse II(TW2)의 RUS 점수 방법으로 수행되었습니다.
뼈 나이의 104주부터의 연간 변화/생활연령의 변화가 제시되었습니다.
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104주차, 156주차
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뼈나이의 연도별 변화/생활연령의 변화
기간: 156주차, 208주차
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뼈나이 판정을 위해 왼손 손목뼈 X선 사진을 촬영하였다.
뼈 나이의 집중 평가는 Tanner-Whitehouse II(TW2)의 RUS 점수 방법으로 수행되었습니다.
뼈 나이의 156주부터의 연간 변화/생활연령의 변화가 제시되었습니다.
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156주차, 208주차
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활력 징후의 변화(확장기 혈압 및 수축기 혈압)
기간: 기준선, 208주
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수축기 및 이완기 혈압은 앉은 자세에서 5분간 휴식을 취한 후 측정하였다.
기준선(0주)에서 수축기 혈압 및 확장기 혈압의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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활력 징후(맥박)의 변화
기간: 기준선, 208주
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맥박은 앉은 자세에서 5분간 휴식을 취한 후 측정하였다.
기준선(주 0)에서 맥박의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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요검사의 변화(단백질, 포도당 및 잠혈)
기간: 기준선, 208주
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요검사는 기준선(0주 전 4주 이내) 및 208주차에서 단백질, 포도당 및 잠혈의 측정치였으며 음성, 미량, 1+, 2+ 및 3+로 분류되었습니다.
기준선 및 208주차에서 각 범주의 참가자 수가 표시됩니다.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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혈액응고검사의 변화(Prothrombin Time과 APTT)
기간: 기준선, 208주
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혈액 응고 검사 매개변수: 프로트롬빈 시간 및 APTT의 기준선(0주 전 4주 이내)에서의 변화.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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심전도의 변화
기간: 기준선, 208주
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ECG는 기준선(0주 전 4주 이내)과 208주차에 누운 자세로 3분간 휴식을 취한 후 기록되었고 정상, 비정상 NCS 또는 비정상 CS로 분류되었습니다.
기준선 및 208주차에서 각 ECG 범주의 참가자 수가 표시됩니다.
누락된 값은 LOCF 방법을 사용하여 대치되었습니다.
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기준선, 208주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Horikawa R, Ogata T, Matsubara Y, Yokoya S, Ogawa Y, Nishijima K, Endo T, Ozono K. Long-term efficacy and safety of two doses of Norditropin(R) (somatropin) in Noonan syndrome: a 4-year randomized, double-blind, multicenter trial in Japanese patients. Endocr J. 2020 Aug 28;67(8):803-818. doi: 10.1507/endocrj.EJ19-0371. Epub 2020 May 9.
- Ozono K, Ogata T, Horikawa R, Matsubara Y, Ogawa Y, Nishijima K, Yokoya S. Efficacy and safety of two doses of Norditropin(R) (somatropin) in short stature due to Noonan syndrome: a 2-year randomized, double-blind, multicenter trial in Japanese patients. Endocr J. 2018 Feb 26;65(2):159-174. doi: 10.1507/endocrj.EJ17-0313. Epub 2017 Nov 7.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 8월 19일
기본 완료 (실제)
2018년 7월 12일
연구 완료 (실제)
2018년 7월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 8월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 8월 20일
처음 게시됨 (추정)
2013년 8월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 8월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 7월 27일
마지막으로 확인됨
2020년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .