Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kahden NN-220:n (somatropiinin) annoksen pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden tutkiminen lyhyessä kasvussa Noonanin oireyhtymän vuoksi

maanantai 27. heinäkuuta 2020 päivittänyt: Novo Nordisk A/S

52-viikkoinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä, ei hoitoa kontrolloitua (avoin) tutkimus, jossa tutkitaan kahden NN-220-annoksen tehoa ja turvallisuutta lyhytkasvuisessa Noonanin oireyhtymässä

Tämä koe suoritetaan Aasiassa. Tutkimuksen tavoitteena on selvittää kahden NN-220 (somatropiinin) annoksen pitkäaikaista tehoa ja turvallisuutta Noonanin oireyhtymästä johtuvan lyhytkasvuisena.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

51

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Asahikawa, Hokkaido, Japani, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japani, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japani, 812-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Iruma-gun, Saitama, Japani, 350 0495
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japani, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japani, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japani, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Japani, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Japani, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Japani, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Japani, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Japani, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japani, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japani, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-city, Saitama, Japani, 336-8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Japani, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japani, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Japani, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japani, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Japani, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japani, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japani, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japani, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japani, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japani, 113-8655
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japani, 113-8519
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zentsuji, Kagawa, Japani, 765-8507
        • Novo Nordisk Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Japanilaiset lapset, joilla on Noonanin oireyhtymä, jotka on diagnosoitu kliinisesti jollakin seuraavista tavoista: 1. Kliinisesti diagnosoinut vähintään kaksi lääketieteen asiantuntijaa käyttäen van der Burgtin tuloslistaa, 2. kliinisesti diagnosoinut yksi lääketieteen asiantuntija käyttäen van der Burgtin pistemääräluetteloa ja diagnosoinut Noonanin oireyhtymän geneettinen testaus, 3. Kliinisesti diagnosoi yksi lääketieteellinen asiantuntija käyttäen van der Burgtin pistemäärää ja sama lääketieteellinen asiantuntija diagnosoi kasvojen muutoksen keskitetyn arvioinnin tulosten perusteella van der Burgtin pistemääräluetteloa käyttäen
  • Korkeus SDS (keskihajontapisteet): -2 SDS tai vähemmän (japanilaisten vertailutietojen mukaan)
  • Ikä: pojat 3 - alle 11 vuotta, tytöt 3 - alle 10 vuotta
  • Pituustietojen on oltava saatavilla 40–64 viikkoa ennen käyntiä 1 (seulonta)
  • Esimurrosikäiset lapset (Tanner-vaiheen tyttöjen rinnat ja häpy on I, eikä yhtään kuukautisia, pojilla kivesten tilavuus alle 4 ml ja Tanner-vaiheen häpy ja penis on I)

Poissulkemiskriteerit:

  • Lapset, joiden tiedetään tai epäillään olevan yliherkkiä ihmisen kasvuhormonille (hGH) tai vastaaville tuotteille (mukaan lukien mitkä tahansa koetuotteiden komponentit)
  • Lapset, joilla on diabeettinen tyyppi, jolle on diagnosoitu Japanin Diabetes Society -luokitus
  • Lapset, joilla on ollut aktiivisia pahanlaatuisia kasvaimia
  • Lapset, jotka ovat saaneet GH-hoitoa (kasvuhormoni).
  • Lapset, joille on annettu systeemisesti seuraavia lääkkeitä kahden vuoden aikana ennen käyntiä 1 (seulonta): Kilpirauhashormoni (paitsi korvaushoito), kilpirauhashormoni, androgeeni, estrogeeni, progesteroni, anabolinen steroidi, lisämunuaiskuoren steroidihoitojakso vähintään 13 viikon ajan ), gonadotropiinia vapauttavan hormonin ja somatomediini C:n (IGF-I) johdannainen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 0,033 mg/kg/vrk
Lääke: somatropiini
Annostetaan ihon alle (s.c., ihon alle) päivittäin vähintään 104 viikon ajan. Tutkittavalle tarjotaan hoitoa vielä 104 viikkoa.
Kokeellinen: 0,066 mg/kg/vrk
Lääke: somatropiini
Annostetaan ihon alle (s.c., ihon alle) päivittäin vähintään 104 viikon ajan. Tutkittavalle tarjotaan hoitoa vielä 104 viikkoa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos korkeudessa SDS (Japanin National Reference Data)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Pituus SDS laskettiin käyttämällä kaavaa: SDS = (pituus - keskiarvo)/SD, jossa pituus oli mitattu pituusmuuttuja, pituuden keskiarvo ja SD sukupuolen ja iän mukaan vertailupopulaatiolle. Pisteet olivat nollan ympärillä. Positiivinen SDS osoitti suurempaa pituutta ja negatiivinen SDS osoitti pienempää pituutta kuin vertailupopulaation keskiarvo. Muutos lähtötilanteesta (viikko 0) pituuden SDS:ssä 104 viikon hoidon jälkeen analysoitiin käyttämällä kovarianssianalyysiä (ANCOVA) -mallia, jossa hoito oli kiinteä vaikutus ja lähtötason pituuden SDS kovariaattina. Positiivinen arvo muutoksen lähtötasosta osoitti, että SDS oli parempi kuin lähtötason SDS. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä viimeistä havainnointia siirrettyä (LOCF) menetelmää.
Perustaso, viikko 104

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Korkeus Nopeus SDS
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52
Korkeusnopeus on korkeuden muutos vuodessa. Korkeusnopeus laskettiin erotuksena nykyisen korkeuden (viikko 52) ja lähtötason korkeuden (viikko 0) välillä jaettuna näiden mittausaikapisteiden välisellä ajalla ja kerrottuna 365 päivällä. Korkeusnopeus SDS laskettiin käyttämällä kaavaa: SDS = (korkeusnopeus - keskiarvo)/SD, jossa korkeusnopeus oli mitattu korkeusnopeusmuuttuja, pituusnopeuden keskiarvo ja SD sukupuolen ja iän mukaan vertailupopulaatiolle. Pisteet olivat nollan ympärillä. Positiivinen SDS osoitti suurempaa korkeusnopeutta ja negatiivinen SDS osoitti pienempää korkeusnopeutta kuin vertailupopulaation keskiarvo.
Lähtötilanne viikolle 52
Korkeus Nopeus SDS
Aikaikkuna: Viikko 52 - viikko 104
Korkeusnopeus on korkeuden muutos vuodessa. Korkeusnopeus laskettiin nykyisen pituuden (viikko 104) ja viikon 52 pituuden erona jaettuna näiden mittausaikapisteiden välisellä ajalla ja kerrottuna 365 päivällä. Korkeusnopeus SDS laskettiin käyttämällä kaavaa: SDS = (korkeusnopeus - keskiarvo)/SD, jossa korkeusnopeus oli mitattu korkeusnopeusmuuttuja, pituusnopeuden keskiarvo ja SD sukupuolen ja iän mukaan vertailupopulaatiolle. Pisteet olivat nollan ympärillä. Positiivinen SDS osoitti suurempaa korkeusnopeutta ja negatiivinen SDS osoitti pienempää korkeusnopeutta kuin vertailupopulaation keskiarvo.
Viikko 52 - viikko 104
Korkeus Nopeus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52
Korkeusnopeus on korkeuden muutos vuodessa. Korkeusnopeus laskettiin erotuksena nykyisen korkeuden (viikko 52) ja lähtötason korkeuden (viikko 0) välillä jaettuna näiden mittausaikapisteiden välisellä ajalla ja kerrottuna 365 päivällä.
Lähtötilanne viikolle 52
Korkeus Nopeus
Aikaikkuna: Viikko 52 - viikko 104
Korkeusnopeus on korkeuden muutos vuodessa. Korkeusnopeus laskettiin nykyisen pituuden (viikko 104) ja viikon 52 pituuden erona jaettuna näiden mittausaikapisteiden välisellä ajalla ja kerrottuna 365 päivällä.
Viikko 52 - viikko 104
Hoidon ilmaantuvuus Emergent Haittatapahtumat
Aikaikkuna: 104 hoitoviikon aikana
Hoidosta johtuva haittatapahtuma (TEAE; avainvaiheessa) määriteltiin tapahtumaksi, joka alkoi käyntipäivänä 2 (viikko 0; hoidon aloitus) tai sen jälkeen ja viimeistään käyntipäivänä 12 (104 viikkoa) ; pivotaalivaiheen loppu). Kumoamiseen osallistuneille (jos sellaisia ​​oli) mukaan otettiin haittatapahtuma, jonka alkamispäivä oli viimeistään 7 päivää viimeisen NN-220-hoidon jälkeen.
104 hoitoviikon aikana
Muutos IGF-I:ssä (insuliinin kaltainen kasvutekijä I)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) IGF-I:ssä arvioitiin 104 viikon hoidon jälkeen. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos HbA1c:ssä (glykosyloitu hemoglobiini)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
HbA1c:n muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) arvioitiin 104 viikon hoidon jälkeen.
Perustaso, viikko 104
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: punasolut)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisissa parametreissa - punasoluissa. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: leukosyytit ja trombosyytit)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisissa parametreissa - leukosyytit ja trombosyytit. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: hemoglobiini)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisessa parametrissa - hemoglobiinissa. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: hematokriitti)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisessa parametrissa - hematokriitissä. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: neutrofiilit)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötasosta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisessa parametrissa - neutrofiilit. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: lymfosyytit)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisissa parametreissa - lymfosyytit. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: monosyytit)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötasosta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisissa parametreissa - monosyytit. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: eosinofiilit)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisissa parametreissa - eosinofiilit. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: basofiilit)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisessa parametrissa - basofiilit. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos kliinisissä laboratoriotesteissä (lipidit: kokonaiskolesteroli, LDL-kolesteroli ja HDL-kolesteroli)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötasosta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) lipideissä: kokonaiskolesteroli, LDL (pientiheyksinen lipoproteiini) kolesteroli ja HDL (korkea tiheys lipoproteiini) kolesteroli. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos kliinisissä laboratoriotesteissä (biokemia: AST, ALT, r-GTP ja alkalinen fosfataasi)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) biokemiallisissa parametreissa - aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT), gamma-glutamyylitranspeptidaasi (r-GTP) ja alkalinen fosfataasi. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos kliinisissä laboratoriotesteissä (biokemia: kokonaisproteiini)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) biokemiallisessa parametrissa - kokonaisproteiini. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos kliinisissä laboratoriotesteissä (biokemia: veren ureatyppi, natrium, kalium, kloridi, kokonaiskalsium ja fosfori)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) biokemiallisissa parametreissa - veren ureatyppi, natrium, kalium, kloridi, kokonaiskalsium ja fosfori. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos kliinisissä laboratoriotesteissä (biokemia: kreatiniini)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötasosta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) biokemiallisessa parametrissa - kreatiniini. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos glukoositoleranssissa (glukoosin AUC) OGTT:n perusteella
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Glukoosin AUC (käyrän alla oleva pinta-ala) laskettiin puolisuunnikkaan muotoisella menetelmällä. Muutos lähtötasosta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) glukoosin sietokyvyssä (glukoosin AUC: 30, 60, 90 ja 120 minuuttia oraalisen glukoosikuormituksen jälkeen) viikolla 104 arvioitiin oraalisen glukoosin sietotestin (OGTT) perusteella. Muutos lähtötilanteen tuloksista esitetään "suhteena lähtötasoon".
Perustaso, viikko 104
Muutos glukoositoleranssissa (Insuliinin AUC) OGTT:n perusteella
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Insuliinin AUC laskettiin puolisuunnikkaan muotoisella menetelmällä. Glukoositoleranssin (insuliinin AUC: 30, 60, 90 ja 120 min oraalisen glukoosikuorman jälkeen) muutos lähtötasosta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) arvioitiin OGTT:n perusteella. Muutos lähtötilanteen tuloksista esitetään "suhteena lähtötasoon".
Perustaso, viikko 104
Muutos luuiässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Röntgenkuva vasemman käden ranneluista otettiin luun iän määrittämistä varten. Keskitetty luun iän arviointi tehtiin Tanner-Whitehouse II:n (TW2) säde, kyynärluu ja lyhyt luut (RUS) -pisteytysmenetelmällä. Muutos lähtötilanteesta (viikko 0) luuiässä.
Perustaso, viikko 104
Luu-iän/kronologisen iän muutos
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Röntgenkuva vasemman käden ranneluista otettiin luun iän määrittämistä varten. Keskitetty luun iän arviointi tehtiin Tanner-Whitehouse II:n (TW2) RUS-pisteytysmenetelmällä. Muutos lähtötilanteesta (viikko 0) luun iässä/kronologisessa iässä.
Perustaso, viikko 104
Vuosittainen luuston iän muutos / kronologisen iän muutos
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Röntgenkuva vasemman käden ranneluista otettiin luun iän määrittämistä varten. Keskitetty luun iän arviointi tehtiin Tanner-Whitehouse II:n (TW2) RUS-pisteytysmenetelmällä. Esitettiin vuotuinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) luun iässä/muutos kronologisessa iässä.
Perustaso, viikko 52
Vuosittainen luuston iän muutos / kronologisen iän muutos
Aikaikkuna: Viikko 52, viikko 104
Röntgenkuva vasemman käden ranneluista otettiin luun iän määrittämistä varten. Keskitetty luun iän arviointi tehtiin Tanner-Whitehouse II:n (TW2) RUS-pisteytysmenetelmällä. Esitettiin vuotuinen muutos viikosta 52 luun iässä/muutos kronologisessa iässä.
Viikko 52, viikko 104
Elintoimintojen muutos (diastolinen verenpaine ja systolinen verenpaine)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Systolinen ja diastolinen verenpaine mitattiin 5 minuutin levon jälkeen istuma-asennossa. Systolisen verenpaineen ja diastolisen verenpaineen muutos lähtötilanteesta (viikko 0).
Perustaso, viikko 104
Muutos elintoiminnoissa (pulssi)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Pulssi mitattiin 5 minuutin levon jälkeen istuma-asennossa. Muutos lähtötilanteesta (viikko 0) pulssissa.
Perustaso, viikko 104
Muutos virtsaanalyysissä (proteiini, glukoosi ja piilevä veri)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Virtsaanalyysi oli proteiinin, glukoosin ja piilevän veren mittaukset lähtötasolla (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) ja viikolla 104, ja ne luokiteltiin negatiivisiksi, jälki-, 1+, 2+ ja 3+. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää. Osallistujien lukumäärä kussakin kategoriassa lähtötilanteessa ja viikolla 104 esitetään.
Perustaso, viikko 104
Muutos veren hyytymistestissä (protrombiiniaika ja APTT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) veren hyytymistestin parametreissa: Protrombiiniaika ja APTT (aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika). Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos EKG:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
EKG tallennettiin 3 minuutin levon jälkeen makuuasennossa lähtötilanteessa (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) ja viikolla 104, ja se luokiteltiin normaaliksi, epänormaaliksi NCS:ksi (ei kliinisesti merkittävä) tai epänormaaliksi CS (kliinisesti merkitseväksi). Osallistujien lukumäärä kussakin EKG-kategoriassa lähtötilanteessa ja viikolla 104 esitetään. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 104
Muutos korkeudessa SDS (Japanin National Reference Data)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Pituus SDS laskettiin käyttämällä kaavaa: SDS = (pituus - keskiarvo)/SD, jossa pituus oli mitattu pituusmuuttuja, pituuden keskiarvo ja SD sukupuolen ja iän mukaan vertailupopulaatiolle. Pisteet olivat nollan ympärillä. Positiivinen SDS osoitti suurempaa pituutta ja negatiivinen SDS osoitti pienempää pituutta kuin vertailupopulaation keskiarvo. Muutos lähtötasosta (viikko 0) pituuden SDS:ssä 208 viikon hoidon jälkeen analysoitiin. Positiivinen arvo muutoksen lähtötasosta osoitti, että SDS oli parempi kuin lähtötason SDS. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos pituudessa SDS (Noonanin oireyhtymän vertailutiedot japaniksi)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Korkeus SDS laskettiin käyttämällä kaavaa: Z=[(arvo/M)^L-1]/(S*L); jossa L, M ja S ovat japanilaisen Noonanin oireyhtymän pituuden vinous (L), mediaani (M) ja variaatiokerroin (S) kullekin sukupuolelle ja ikään. Kullekin osallistujalle laskettiin keskihajontapisteet Z (SDS) iän ja sukupuolen perusteella viittaamalla arvoihin L, M ja S. Pisteet keskitettiin nollan ympärille. Positiivinen SDS osoitti suurempaa pituutta ja negatiivinen SDS osoitti pienempää pituutta kuin vertailupopulaation keskiarvo. Muutos lähtötasosta (viikko 0) pituuden SDS:ssä 208 viikon hoidon jälkeen analysoitiin. Positiivinen arvo muutoksen lähtötasosta osoitti, että SDS oli parempi kuin lähtötason SDS. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Korkeus Nopeus
Aikaikkuna: Viikosta 104 viikkoon 156
Korkeusnopeus on korkeuden muutos vuodessa. Korkeusnopeus laskettiin nykyisen pituuden (viikko 156) ja viikon 104 pituuden erona jaettuna näiden mittausajankohtien välisellä ajalla ja kerrottuna 365 päivällä. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Viikosta 104 viikkoon 156
Korkeus Nopeus
Aikaikkuna: Viikko 156 - viikko 208
Korkeusnopeus on korkeuden muutos vuodessa. Korkeusnopeus laskettiin nykyisen korkeuden (viikko 208) ja viikon 156 pituuden erona jaettuna näiden mittausajankohtien välisellä ajalla ja kerrottuna 365 päivällä. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Viikko 156 - viikko 208
Korkeus Nopeus SDS
Aikaikkuna: Viikosta 104 viikkoon 156
Korkeusnopeus on korkeuden muutos vuodessa. Korkeusnopeus laskettiin nykyisen pituuden (viikko 156) ja viikon 104 pituuden erona jaettuna näiden mittausajankohtien välisellä ajalla ja kerrottuna 365 päivällä. Korkeusnopeus SDS laskettiin käyttämällä kaavaa: SDS = (korkeusnopeus - keskiarvo)/SD, jossa korkeusnopeus oli mitattu korkeusnopeusmuuttuja, pituusnopeuden keskiarvo ja SD sukupuolen ja iän mukaan vertailupopulaatiolle. Pisteet olivat nollan ympärillä. Positiivinen SDS osoitti suurempaa korkeusnopeutta ja negatiivinen SDS osoitti pienempää korkeusnopeutta kuin vertailupopulaation keskiarvo.
Viikosta 104 viikkoon 156
Korkeus Nopeus SDS
Aikaikkuna: Viikko 156 - viikko 208
Korkeusnopeus on korkeuden muutos vuodessa. Korkeusnopeus laskettiin nykyisen korkeuden (viikko 208) ja viikon 156 pituuden erona jaettuna näiden mittausajankohtien välisellä ajalla ja kerrottuna 365 päivällä. Korkeusnopeus SDS laskettiin käyttämällä kaavaa: SDS = (korkeusnopeus - keskiarvo)/SD, jossa korkeusnopeus oli mitattu korkeusnopeusmuuttuja, pituusnopeuden keskiarvo ja SD sukupuolen ja iän mukaan vertailupopulaatiolle. Pisteet olivat nollan ympärillä. Positiivinen SDS osoitti suurempaa korkeusnopeutta ja negatiivinen SDS osoitti pienempää korkeusnopeutta kuin vertailupopulaation keskiarvo.
Viikko 156 - viikko 208
Hoidon ilmaantuvuus Emergent AE
Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 234 (208 viikon hoitojakso + 26 viikon jatkohoitojakso) + 7 päivää (seurantajakso)
Hoitoon liittyvä AE (TEAE) määriteltiin tapahtumaksi, joka alkoi käyntipäivänä 2 tai sen jälkeen (viikko 0; hoidon aloitus) ja viimeistään 7 päivää viimeisen NN-220-hoidon jälkeen.
Viikko 0 - viikko 234 (208 viikon hoitojakso + 26 viikon jatkohoitojakso) + 7 päivää (seurantajakso)
Muutos IGF-I:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) IGF-I:ssä arvioitiin 208 viikon hoidon jälkeen. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
HbA1c:n muutos
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
HbA1c:n muutos lähtötasosta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) arvioitiin 208 viikon hoidon jälkeen.
Perustaso, viikko 208
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: punasolut)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisissa parametreissa - punasoluissa. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: leukosyytit ja trombosyytit)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisissa parametreissa - leukosyytit ja trombosyytit. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: hemoglobiini)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisessa parametrissa - hemoglobiinissa. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: hematokriitti)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisessa parametrissa - hematokriitissä. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: neutrofiilit)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötasosta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisessa parametrissa - neutrofiilit. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: lymfosyytit)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisissa parametreissa - lymfosyytit. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: monosyytit)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötasosta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisissa parametreissa - monosyytit. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: eosinofiilit)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisissa parametreissa - eosinofiilit. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia: basofiilit)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) hematologisessa parametrissa - basofiilit. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos kliinisissä laboratoriotesteissä (lipidit: kokonaiskolesteroli, LDL-kolesteroli ja HDL-kolesteroli)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) lipideissä: kokonaiskolesteroli, LDL-kolesteroli ja HDL-kolesteroli. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos kliinisissä laboratoriotesteissä (biokemia: AST, ALT, r-GTP ja alkalinen fosfataasi)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötasosta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) biokemiallisissa parametreissa - AST, ALT, r-GTP ja alkalinen fosfataasi. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos kliinisissä laboratoriotesteissä (biokemia: kokonaisproteiini)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) biokemiallisessa parametrissa - kokonaisproteiini. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos kliinisissä laboratoriotesteissä (biokemia: veren ureatyppi, natrium, kalium, kloridi, kokonaiskalsium ja fosfori)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) biokemiallisissa parametreissa - veren ureatyppi, natrium, kalium, kloridi, kokonaiskalsium ja fosfori. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos kliinisissä laboratoriotesteissä (biokemia: kreatiniini)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) biokemiallisissa parametreissa - kreatiniini. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos glukoositoleranssissa (glukoosin AUC) OGTT:n perusteella
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Glukoosin AUC laskettiin puolisuunnikkaan muotoisella menetelmällä. Muutos lähtötasosta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) glukoosin sietokyvyssä (glukoosin AUC: 30, 60, 90 ja 120 minuuttia oraalisen glukoosikuormituksen jälkeen) viikolla 208 arvioitiin OGTT:n perusteella. Muutos lähtötilanteen tuloksista esitetään "suhteena lähtötasoon".
Perustaso, viikko 208
Muutos glukoositoleranssissa (Insuliinin AUC) OGTT:n perusteella
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Insuliinin AUC laskettiin puolisuunnikkaan muotoisella menetelmällä. Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) glukoosin sietokyvyssä (insuliinin AUC: 30, 60, 90 ja 120 min oraalisen glukoosikuormituksen jälkeen) viikolla 208 arvioitiin OGTT:n perusteella. Muutos lähtötilanteen tuloksista esitetään "suhteena lähtötasoon".
Perustaso, viikko 208
Muutos luuiässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Röntgenkuva vasemman käden ranneluista otettiin luun iän määrittämistä varten. Keskitetty luun iän arviointi tehtiin Tanner-Whitehouse II:n (TW2) RUS-pisteytysmenetelmällä. Muutos lähtötilanteesta (viikko 0) luuiässä.
Perustaso, viikko 208
Luu-iän/kronologisen iän muutos
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Röntgenkuva vasemman käden ranneluista otettiin luun iän määrittämistä varten. Keskitetty luun iän arviointi tehtiin Tanner-Whitehouse II:n (TW2) RUS-pisteytysmenetelmällä. Muutos lähtötilanteesta (viikko 0) luun iässä/kronologisessa iässä.
Perustaso, viikko 208
Vuosittainen luuston iän muutos / kronologisen iän muutos
Aikaikkuna: Viikko 104, viikko 156
Röntgenkuva vasemman käden ranneluista otettiin luun iän määrittämistä varten. Keskitetty luun iän arviointi tehtiin Tanner-Whitehouse II:n (TW2) RUS-pisteytysmenetelmällä. Esitettiin vuotuinen muutos viikosta 104 luun iässä/muutos kronologisessa iässä.
Viikko 104, viikko 156
Vuosittainen luuston iän muutos / kronologisen iän muutos
Aikaikkuna: Viikko 156, viikko 208
Röntgenkuva vasemman käden ranneluista otettiin luun iän määrittämistä varten. Keskitetty luun iän arviointi tehtiin Tanner-Whitehouse II:n (TW2) RUS-pisteytysmenetelmällä. Esitettiin vuotuinen muutos viikosta 156 luun iässä/muutos kronologisessa iässä.
Viikko 156, viikko 208
Elintoimintojen muutos (diastolinen verenpaine ja systolinen verenpaine)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Systolinen ja diastolinen verenpaine mitattiin 5 minuutin levon jälkeen istuma-asennossa. Systolisen verenpaineen ja diastolisen verenpaineen muutos lähtötilanteesta (viikko 0). Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos elintoiminnoissa (pulssi)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Pulssi mitattiin 5 minuutin levon jälkeen istuma-asennossa. Muutos lähtötilanteesta (viikko 0) pulssissa. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos virtsaanalyysissä (proteiini, glukoosi ja piilevä veri)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Virtsaanalyysi oli proteiinin, glukoosin ja piilevän veren mittaukset lähtötasolla (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) ja viikolla 208 ja luokiteltiin negatiivisiksi, jälki-, 1+, 2+ ja 3+. Osallistujien lukumäärä kussakin kategoriassa lähtötilanteessa ja viikolla 208 esitetään. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos veren hyytymistestissä (protrombiiniaika ja APTT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
Muutos lähtötilanteesta (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) veren hyytymistestien parametreissa: protrombiiniaika ja APTT. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208
Muutos EKG:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
EKG tallennettiin 3 minuutin levon jälkeen makuuasennossa lähtötilanteessa (4 viikon sisällä ennen viikkoa 0) ja viikolla 208, ja se luokiteltiin normaaliksi, epänormaaliksi NCS:ksi tai epänormaaliksi CS:ksi. Osallistujien lukumäärä kussakin EKG-kategoriassa lähtötilanteessa ja viikolla 208 esitetään. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
Perustaso, viikko 208

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novo Nordisk A/S

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 19. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 12. heinäkuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 12. heinäkuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. elokuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. elokuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 23. elokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. heinäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GHLIQUID-4020
  • U1111-1131-5892 (Muu tunniste: WHO)
  • JapicCTI-132336 (Rekisterin tunniste: JAPIC)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa