Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkoumání dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti dvou dávek NN-220 (somatropinu) u malého vzrůstu v důsledku Noonanova syndromu

27. července 2020 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

52týdenní, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupina, bez léčby kontrolovaná (otevřená) studie zkoumající účinnost a bezpečnost dvou dávek NN-220 u malého vzrůstu s Noonanovým syndromem

Tento test se provádí v Asii. Cílem studie je prozkoumat dlouhodobou účinnost a bezpečnost dvou dávek NN-220 (somatropinu) u malého vzrůstu v důsledku Noonanova syndromu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

51

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Asahikawa, Hokkaido, Japonsko, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japonsko, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japonsko, 812-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Iruma-gun, Saitama, Japonsko, 350 0495
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japonsko, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japonsko, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japonsko, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Japonsko, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Japonsko, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Japonsko, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Japonsko, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Japonsko, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japonsko, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japonsko, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-city, Saitama, Japonsko, 336-8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Japonsko, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japonsko, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Japonsko, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonsko, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonsko, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonsko, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonsko, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonsko, 113-8655
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonsko, 113-8519
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zentsuji, Kagawa, Japonsko, 765-8507
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Japonské děti s Noonanovým syndromem klinicky diagnostikovány jedním z následujících způsobů: 1. Klinicky diagnostikovány alespoň dvěma lékařskými odborníky pomocí van der Burgtova skóre, 2. Klinicky diagnostikovány jedním lékařským odborníkem pomocí van der Burgtova skóre a diagnostikovány podle výsledku genetické testování na Noonanův syndrom, 3. Klinicky diagnostikováno jedním lékařským expertem pomocí van der Burgtova skóre a diagnostikováno stejným lékařským expertem na základě výsledků centralizovaného hodnocení změny obličeje pomocí van der Burgtova skóre
  • Výška SDS (skóre standardní odchylky): -2 SDS nebo méně (podle japonských referenčních údajů)
  • Věk: chlapci od 3 do 11 let, dívky od 3 do 10 let
  • Záznamy o výšce musí být k dispozici v období mezi 40 a 64 týdny před návštěvou 1 (screening)
  • Prepubertální děti (definice u dívek prsa a ohanbí Tannerova stádia je I, a žádná menstruace, a u chlapců objem varlat pod 4 ml a pubes a penis Tannerova stádia je I)

Kritéria vyloučení:

  • Děti se známou nebo suspektní přecitlivělostí na lidský růstový hormon (hGH) nebo související produkty (včetně jakýchkoli složek zkušebních produktů)
  • Děti s diabetickým typem s diagnózou klasifikace japonské diabetologické společnosti
  • Děti s anamnézou nebo přítomností aktivní malignity
  • Děti, které podstoupily léčbu GH (růstovým hormonem).
  • Děti, kterým byly během dvou let před návštěvou 1 (screening) systémově podávány následující léky: Hormony štítné žlázy (kromě substituční terapie), antithyroidní hormony, androgen, estrogen, progesteron, anabolický steroid, adrenokortikální steroid období léčby po dobu alespoň 13 týdnů ), derivát hormonu uvolňujícího gonadotropin a somatomedinu C (IGF-I)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 0,033 mg/kg/den
Lék: somatropin
Podává se subkutánně (s.c., pod kůži) v denním režimu po dobu alespoň 104 týdnů. Subjektu bude nabídnuto pokračování v léčbě po dobu dalších 104 týdnů.
Experimentální: 0,066 mg/kg/den
Lék: somatropin
Podává se subkutánně (s.c., pod kůži) v denním režimu po dobu alespoň 104 týdnů. Subjektu bude nabídnuto pokračování v léčbě po dobu dalších 104 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna výšky SDS (japonská národní referenční data)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Výška SDS byla vypočtena pomocí vzorce: SDS = (výška - průměr)/SD, kde výška byla měřená proměnná výšky, průměr a SD výšky podle pohlaví a věku pro referenční populaci. Skóre se pohybovalo kolem nuly. Pozitivní SDS indikovalo větší výšku a negativní SDS indikovalo menší výšku než průměr referenční populace. Změna od výchozí hodnoty (týden 0) ve výšce SDS po 104 týdnech léčby byla analyzována pomocí modelu analýzy kovariance (ANCOVA) s léčbou jako fixním efektem a výchozí hodnotou SDS jako kovariancí. Pozitivní hodnota změny od výchozí hodnoty indikovala, že SDS byl lepší než výchozí SDS. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody posledního přeneseného pozorování (LOCF).
Výchozí stav, týden 104

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výška rychlosti SDS
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výšková rychlost je změna výšky za rok. Výšková rychlost byla vypočtena jako rozdíl mezi aktuální výškou (52. týden) a výškou na začátku (týden 0) dělený časem mezi těmito časovými body měření a vynásobený 365 dny. Výšková rychlost SDS byla vypočtena pomocí vzorce: SDS = (výšková rychlost - průměr)/SD, kde výšková rychlost byla měřená proměnná výškové rychlosti, průměr a SD výškové rychlosti podle pohlaví a věku pro referenční populaci. Skóre se pohybovalo kolem nuly. Pozitivní SDS indikovalo vyšší rychlost do výšky a negativní SDS indikovalo nižší rychlost do výšky, než je průměr referenční populace.
Výchozí stav do týdne 52
Výška rychlosti SDS
Časové okno: Týden 52 až týden 104
Výšková rychlost je změna výšky za rok. Výšková rychlost byla vypočtena jako rozdíl mezi aktuální výškou (104. týden) a výškou v 52. týdnu dělený časem mezi těmito časovými body měření a vynásobený 365 dny. Výšková rychlost SDS byla vypočtena pomocí vzorce: SDS = (výšková rychlost - průměr)/SD, kde výšková rychlost byla měřená proměnná výškové rychlosti, průměr a SD výškové rychlosti podle pohlaví a věku pro referenční populaci. Skóre se pohybovalo kolem nuly. Pozitivní SDS indikovalo vyšší rychlost do výšky a negativní SDS indikovalo nižší rychlost do výšky, než je průměr referenční populace.
Týden 52 až týden 104
Výšková rychlost
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výšková rychlost je změna výšky za rok. Výšková rychlost byla vypočtena jako rozdíl mezi aktuální výškou (52. týden) a výškou na začátku (týden 0) dělený časem mezi těmito časovými body měření a vynásobený 365 dny.
Výchozí stav do týdne 52
Výšková rychlost
Časové okno: Týden 52 až týden 104
Výšková rychlost je změna výšky za rok. Výšková rychlost byla vypočtena jako rozdíl mezi aktuální výškou (104. týden) a výškou v 52. týdnu dělený časem mezi těmito časovými body měření a vynásobený 365 dny.
Týden 52 až týden 104
Výskyt naléhavých nežádoucích účinků léčby
Časové okno: Během 104 týdnů léčby
Nežádoucí příhoda související s léčbou (TEAE; pro klíčovou fázi) byla definována jako událost, která měla datum nástupu v den návštěvy 2 nebo později (týden 0; začátek léčby) a ne později než v den návštěvy 12 (104 týdnů konec klíčové fáze). Pro účastníky vysazení (pokud existují) byla zahrnuta nežádoucí příhoda s datem nástupu nejpozději 7 dní po posledním dni léčby NN-220.
Během 104 týdnů léčby
Změna IGF-I (inzulínu podobný růstový faktor-I)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna IGF-I od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) byla hodnocena po 104 týdnech léčby. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna HbA1c (glykosylovaný hemoglobin)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna HbA1c od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) byla hodnocena po 104 týdnech léčby.
Výchozí stav, týden 104
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: erytrocyty)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – erytrocytech. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: Leukocyty a trombocyty)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – leukocyty a trombocyty. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: hemoglobin)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – hemoglobinu. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: hematokrit)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – hematokritu. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: neutrofily)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – neutrofily. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: lymfocyty)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – lymfocytech. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: monocyty)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – monocytech. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: eozinofily)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – eozinofily. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: bazofily)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – bazofily. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna v klinických laboratorních testech (lipidy: celkový cholesterol, LDL cholesterol a HDL cholesterol)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v lipidech: celkový cholesterol, LDL (lipoprotein s nízkou hustotou) cholesterol a HDL (lipoprotein s vysokou hustotou) cholesterol. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna v klinických laboratorních testech (biochemie: AST, ALT, r-GTP a alkalická fosfatáza)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozích hodnot (během 4 týdnů před týdnem 0) v biochemických parametrech – aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT), gama-glutamyltranspeptidáza (r-GTP) a alkalická fosfatáza. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna v klinických laboratorních testech (biochemie: celkový protein)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v biochemickém parametru – celkový protein. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna v klinických laboratorních testech (biochemie: močovina v krvi dusík, sodík, draslík, chlorid, celkový vápník a fosfor)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v biochemických parametrech – dusík močoviny v krvi, sodík, draslík, chlorid, celkový vápník a fosfor. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna v klinických laboratorních testech (Biochemie: Kreatinin)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v biochemickém parametru – kreatininu. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna glukózové tolerance (AUC glukózy) Na základě OGTT
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
AUC (plocha pod křivkou) glukózy byla vypočtena lichoběžníkovou metodou. Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) glukózové tolerance (AUC glukózy: 30, 60, 90 a 120 minut po orální zátěži glukózou) v týdnu 104 byla hodnocena na základě orálního glukózového tolerančního testu (OGTT). Změny od výchozích výsledků jsou prezentovány jako „poměr k výchozímu stavu“.
Výchozí stav, týden 104
Změna glukózové tolerance (AUC inzulinu) na základě OGTT
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
AUC inzulínu byla vypočtena lichoběžníkovou metodou. Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) glukózové tolerance (AUC inzulínu: 30, 60, 90 a 120 minut po perorálním zatížení glukózou) v týdnu 104 byla hodnocena na základě OGTT. Změny od výchozích výsledků jsou prezentovány jako „poměr k výchozímu stavu“.
Výchozí stav, týden 104
Změna ve věku kostí
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Pro stanovení kostního věku byl pořízen RTG snímek karpálních kostí levé ruky. Centralizované hodnocení kostního věku bylo provedeno metodou skóre radius, ulna a short bones (RUS) Tanner-Whitehouse II (TW2). Změna kostního věku oproti výchozí hodnotě (týden 0).
Výchozí stav, týden 104
Změna kostního věku/chronologického věku
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Pro stanovení kostního věku byl pořízen RTG snímek karpálních kostí levé ruky. Centralizované hodnocení kostního věku bylo provedeno metodou RUS skóre Tanner-Whitehouse II (TW2). Změna kostního věku/chronologického věku oproti výchozí hodnotě (0. týden).
Výchozí stav, týden 104
Roční změna kostního věku/změna chronologického věku
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Pro stanovení kostního věku byl pořízen RTG snímek karpálních kostí levé ruky. Centralizované hodnocení kostního věku bylo provedeno metodou RUS skóre Tanner-Whitehouse II (TW2). Byla prezentována roční změna oproti výchozí hodnotě (týden 0) kostního věku/změna chronologického věku.
Výchozí stav, týden 52
Roční změna kostního věku/změna chronologického věku
Časové okno: Týden 52, týden 104
Pro stanovení kostního věku byl pořízen RTG snímek karpálních kostí levé ruky. Centralizované hodnocení kostního věku bylo provedeno metodou RUS skóre Tanner-Whitehouse II (TW2). Byla prezentována roční změna kostního věku od 52. týdne/změna chronologického věku.
Týden 52, týden 104
Změna vitálních funkcí (diastolický krevní tlak a systolický krevní tlak)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Systolický a diastolický krevní tlak byl měřen po 5minutovém odpočinku v sedě. Změna od výchozí hodnoty (týden 0) v systolickém krevním tlaku a diastolickém krevním tlaku.
Výchozí stav, týden 104
Změna vitálních funkcí (puls)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Puls byl měřen po 5minutovém odpočinku v sedě. Změna pulsu od výchozí hodnoty (týden 0).
Výchozí stav, týden 104
Změna analýzy moči (bílkoviny, glukóza a okultní krev)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Analýza moči byla měřením proteinu, glukózy a skryté krve na začátku (během 4 týdnů před týdnem 0) a 104. týdnu a byla kategorizována jako negativní, stopová, 1+, 2+ a 3+. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF. Je uveden počet účastníků v každé kategorii ve výchozím stavu a ve 104. týdnu.
Výchozí stav, týden 104
Změna testu koagulace krve (protrombinový čas a APTT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v parametrech krevního koagulačního testu: protrombinový čas a APTT (aktivovaný parciální tromboplastinový čas). Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna EKG
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
EKG bylo zaznamenáno po 3minutovém klidu v poloze na zádech na začátku (během 4 týdnů před týdnem 0) a ve 104. týdnu a kategorizováno jako normální, abnormální NCS (neklinicky významné) nebo abnormální CS (klinicky významné). Je uveden počet účastníků v každé kategorii EKG na začátku a ve 104. týdnu. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 104
Změna výšky SDS (japonská národní referenční data)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Výška SDS byla vypočtena pomocí vzorce: SDS = (výška - průměr)/SD, kde výška byla měřená proměnná výšky, průměr a SD výšky podle pohlaví a věku pro referenční populaci. Skóre se pohybovalo kolem nuly. Pozitivní SDS indikovalo větší výšku a negativní SDS indikovalo menší výšku než průměr referenční populace. Byla analyzována změna od výchozí hodnoty (týden 0) ve výškovém SDS po 208 týdnech léčby. Pozitivní hodnota změny od výchozí hodnoty indikovala, že SDS byl lepší než výchozí SDS. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna výšky SDS (referenční údaje o Noonanově syndromu v japonštině)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Výška SDS byla vypočtena pomocí vzorce: Z=[(hodnota/M)^L-l]/(S*L); kde L, M a S jsou šikmost (L), medián (M) a variační koeficient (S) výšky japonského Noonanova syndromu poskytnuté pro každé pohlaví a věk. Pro každého účastníka bylo vypočteno skóre směrodatné odchylky Z (SDS) na základě věku a pohlaví s odkazem na hodnoty L, M a S. Skóre bylo vycentrováno kolem nuly. Pozitivní SDS indikovalo větší výšku a negativní SDS indikovalo menší výšku než průměr referenční populace. Byla analyzována změna od výchozí hodnoty (týden 0) ve výškovém SDS po 208 týdnech léčby. Pozitivní hodnota změny od výchozí hodnoty indikovala, že SDS byl lepší než výchozí SDS. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Výšková rychlost
Časové okno: Týden 104 až týden 156
Výšková rychlost je změna výšky za rok. Výšková rychlost byla vypočtena jako rozdíl mezi aktuální výškou (týden 156) a výškou v týdnu 104 dělený časem mezi těmito časovými body měření a vynásobený 365 dny. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Týden 104 až týden 156
Výšková rychlost
Časové okno: Týden 156 až týden 208
Výšková rychlost je změna výšky za rok. Výšková rychlost byla vypočtena jako rozdíl mezi aktuální výškou (týden 208) a výškou v týdnu 156 dělený časem mezi těmito časovými body měření a vynásobený 365 dny. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Týden 156 až týden 208
Výška rychlosti SDS
Časové okno: Týden 104 až týden 156
Výšková rychlost je změna výšky za rok. Výšková rychlost byla vypočtena jako rozdíl mezi aktuální výškou (týden 156) a výškou v týdnu 104 dělený časem mezi těmito časovými body měření a vynásobený 365 dny. Výšková rychlost SDS byla vypočtena pomocí vzorce: SDS = (výšková rychlost - průměr)/SD, kde výšková rychlost byla měřená proměnná výškové rychlosti, průměr a SD výškové rychlosti podle pohlaví a věku pro referenční populaci. Skóre se pohybovalo kolem nuly. Pozitivní SDS indikovalo vyšší rychlost do výšky a negativní SDS indikovalo nižší rychlost do výšky, než je průměr referenční populace.
Týden 104 až týden 156
Výška rychlosti SDS
Časové okno: Týden 156 až týden 208
Výšková rychlost je změna výšky za rok. Výšková rychlost byla vypočtena jako rozdíl mezi aktuální výškou (týden 208) a výškou v týdnu 156 dělený časem mezi těmito časovými body měření a vynásobený 365 dny. Výšková rychlost SDS byla vypočtena pomocí vzorce: SDS = (výšková rychlost - průměr)/SD, kde výšková rychlost byla měřená proměnná výškové rychlosti, průměr a SD výškové rychlosti podle pohlaví a věku pro referenční populaci. Skóre se pohybovalo kolem nuly. Pozitivní SDS indikovalo vyšší rychlost do výšky a negativní SDS indikovalo nižší rychlost do výšky, než je průměr referenční populace.
Týden 156 až týden 208
Výskyt naléhavých AEs při léčbě
Časové okno: Týden 0 až týden 234 (208 týdnů období léčby + 26 týdnů prodlouženého období léčby) + 7 dní (období následného sledování)
AE vzniklá při léčbě (TEAE) byla definována jako událost, která měla datum nástupu v den nebo po datu návštěvy 2 (týden 0; začátek léčby) a ne později než 7 dní po posledním dni léčby NN-220.
Týden 0 až týden 234 (208 týdnů období léčby + 26 týdnů prodlouženého období léčby) + 7 dní (období následného sledování)
Změna IGF-I
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna IGF-I od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) byla hodnocena po 208 týdnech léčby. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna HbA1c
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna HbA1c od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) byla hodnocena po 208 týdnech léčby.
Výchozí stav, týden 208
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: erytrocyty)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – erytrocytech. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: Leukocyty a trombocyty)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – leukocyty a trombocyty. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: hemoglobin)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – hemoglobinu. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: hematokrit)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – hematokritu. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: neutrofily)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – neutrofily. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: lymfocyty)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – lymfocytech. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: monocyty)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – monocytech. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: eozinofily)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – eozinofily. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna v klinických laboratorních testech (hematologie: bazofily)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v hematologickém parametru – bazofily. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna v klinických laboratorních testech (lipidy: celkový cholesterol, LDL cholesterol a HDL cholesterol)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v lipidech: celkový cholesterol, LDL cholesterol a HDL cholesterol. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna v klinických laboratorních testech (biochemie: AST, ALT, r-GTP a alkalická fosfatáza)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna oproti výchozí hodnotě (během 4 týdnů před týdnem 0) v biochemických parametrech – AST, ALT, r-GTP a alkalická fosfatáza. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna v klinických laboratorních testech (biochemie: celkový protein)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v biochemickém parametru – celkový protein. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna v klinických laboratorních testech (biochemie: močovina v krvi dusík, sodík, draslík, chlorid, celkový vápník a fosfor)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v biochemických parametrech – dusík močoviny v krvi, sodík, draslík, chlorid, celkový vápník a fosfor. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna v klinických laboratorních testech (Biochemie: Kreatinin)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v biochemických parametrech – kreatinin. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna glukózové tolerance (AUC glukózy) Na základě OGTT
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
AUC glukózy byla vypočtena lichoběžníkovou metodou. Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) glukózové tolerance (AUC glukózy: 30, 60, 90 a 120 minut po perorálním zatížení glukózou) v týdnu 208 byla hodnocena na základě OGTT. Změny od výchozích výsledků jsou prezentovány jako „poměr k výchozímu stavu“.
Výchozí stav, týden 208
Změna glukózové tolerance (AUC inzulinu) na základě OGTT
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
AUC inzulínu byla vypočtena lichoběžníkovou metodou. Změna glukózové tolerance (AUC inzulinu: 30, 60, 90 a 120 minut po orální zátěži glukózou) od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v týdnu 208 byla hodnocena na základě OGTT. Změny od výchozích výsledků jsou prezentovány jako „poměr k výchozímu stavu“.
Výchozí stav, týden 208
Změna ve věku kostí
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Pro stanovení kostního věku byl pořízen RTG snímek karpálních kostí levé ruky. Centralizované hodnocení kostního věku bylo provedeno metodou RUS skóre Tanner-Whitehouse II (TW2). Změna kostního věku oproti výchozí hodnotě (týden 0).
Výchozí stav, týden 208
Změna kostního věku/chronologického věku
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Pro stanovení kostního věku byl pořízen RTG snímek karpálních kostí levé ruky. Centralizované hodnocení kostního věku bylo provedeno metodou RUS skóre Tanner-Whitehouse II (TW2). Změna kostního věku/chronologického věku oproti výchozí hodnotě (0. týden).
Výchozí stav, týden 208
Roční změna kostního věku/změna chronologického věku
Časové okno: 104. týden, 156. týden
Pro stanovení kostního věku byl pořízen RTG snímek karpálních kostí levé ruky. Centralizované hodnocení kostního věku bylo provedeno metodou RUS skóre Tanner-Whitehouse II (TW2). Byla prezentována roční změna od 104. týdne v kostním věku/změna chronologického věku.
104. týden, 156. týden
Roční změna kostního věku/změna chronologického věku
Časové okno: Týden 156, týden 208
Pro stanovení kostního věku byl pořízen RTG snímek karpálních kostí levé ruky. Centralizované hodnocení kostního věku bylo provedeno metodou RUS skóre Tanner-Whitehouse II (TW2). Byla prezentována roční změna od 156. týdne v kostním věku/změna chronologického věku.
Týden 156, týden 208
Změna vitálních funkcí (diastolický krevní tlak a systolický krevní tlak)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Systolický a diastolický krevní tlak byl měřen po 5minutovém odpočinku v sedě. Změna od výchozí hodnoty (týden 0) v systolickém krevním tlaku a diastolickém krevním tlaku. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna vitálních funkcí (puls)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Puls byl měřen po 5minutovém odpočinku v sedě. Změna pulsu od výchozí hodnoty (týden 0). Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna analýzy moči (bílkoviny, glukóza a okultní krev)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Analýza moči byla měřením proteinu, glukózy a skryté krve na začátku (během 4 týdnů před týdnem 0) a týdnem 208 a kategorizována jako negativní, stopová, 1+, 2+ a 3+. Je uveden počet účastníků v každé kategorii ve výchozím stavu a v týdnu 208. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna testu koagulace krve (protrombinový čas a APTT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty (během 4 týdnů před týdnem 0) v parametrech krevního koagulačního testu: protrombinový čas a APTT. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208
Změna EKG
Časové okno: Výchozí stav, týden 208
EKG bylo zaznamenáno po 3minutovém klidu v poloze na zádech na začátku (během 4 týdnů před týdnem 0) a v týdnu 208 a kategorizováno jako normální, abnormální NCS nebo abnormální CS. Je uveden počet účastníků v každé kategorii EKG na začátku a v týdnu 208. Chybějící hodnoty byly dopočítány pomocí metody LOCF.
Výchozí stav, týden 208

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. srpna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

12. července 2018

Dokončení studie (Aktuální)

12. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. srpna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. srpna 2013

První zveřejněno (Odhad)

23. srpna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. července 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GHLIQUID-4020
  • U1111-1131-5892 (Jiný identifikátor: WHO)
  • JapicCTI-132336 (Identifikátor registru: JAPIC)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Noonanův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit