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Studio dell'efficacia e della sicurezza a lungo termine di due dosi di NN-220 (somatropina) nella bassa statura dovuta alla sindrome di Noonan

27 luglio 2020 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio di 52 settimane, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, senza trattamento controllato (in aperto) che indaga l'efficacia e la sicurezza di due dosi di NN-220 nella bassa statura con sindrome di Noonan

Questo processo è condotto in Asia. Lo scopo dello studio è indagare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di due dosi di NN-220 (somatropina) nella bassa statura dovuta alla sindrome di Noonan.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

51

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Asahikawa, Hokkaido, Giappone, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Iruma-gun, Saitama, Giappone, 350 0495
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Giappone, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Giappone, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Giappone, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Giappone, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Giappone, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Giappone, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Giappone, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Giappone, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Giappone, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-city, Saitama, Giappone, 336-8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Giappone, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Giappone, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Giappone, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Giappone, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Giappone, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Giappone, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Giappone, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Giappone, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Giappone, 113-8655
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Giappone, 113-8519
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zentsuji, Kagawa, Giappone, 765-8507
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini giapponesi con sindrome di Noonan diagnosticata clinicamente in uno dei seguenti modi: 1. Diagnosticata clinicamente da almeno due esperti medici utilizzando l'elenco dei punteggi di van der Burgt, 2. Diagnosticata clinicamente da un esperto medico utilizzando l'elenco dei punteggi di van der Burgt e diagnosticata in base al risultato di test genetici per la sindrome di Noonan, 3. Diagnosticata clinicamente da un esperto medico utilizzando l'elenco dei punteggi di van der Burgt e diagnosticata dallo stesso esperto medico sulla base dei risultati della valutazione centralizzata del cambiamento facciale utilizzando l'elenco dei punteggi di van der Burgt
  • Altezza SDS (punteggio di deviazione standard): -2 SDS o inferiore (secondo i dati di riferimento giapponesi)
  • Età: ragazzi da 3 a meno di 11 anni, ragazze da 3 a meno di 10 anni
  • I record di altezza devono essere disponibili nel periodo compreso tra 40 e 64 settimane prima della Visita 1 (screening)
  • Bambini in età prepuberale (la definizione per il seno e il pube delle ragazze dello stadio di Tanner è I, e nessuna delle mestruazioni, e per i ragazzi il volume testicolare è inferiore a 4 ml, e il pube e il pene dello stadio di Tanner è I)

Criteri di esclusione:

  • Bambini con ipersensibilità nota o sospetta all'ormone della crescita umano (hGH) o prodotti correlati (compresi eventuali componenti dei prodotti sperimentali)
  • Bambini con tipo diabetico diagnosticato con classificazione della Japanese Diabetes Society
  • Bambini con anamnesi o presenza di tumore maligno attivo
  • Bambini che hanno ricevuto un trattamento con GH (ormone della crescita).
  • Bambini che hanno ricevuto la somministrazione sistemica dei seguenti farmaci nei due anni precedenti la Visita 1 (screening): ormone tiroideo (tranne la terapia sostitutiva), ormone antitiroideo, androgeni, estrogeni, progesterone, steroidi anabolizzanti, periodo di trattamento con steroidi adrenocorticali per almeno 13 settimane ), derivato dell'ormone di rilascio delle gonadotropine e della somatomedina C (IGF-I)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 0,033 mg/kg/giorno
Droga: somatropina
Somministrato per via sottocutanea (s.c., sotto la pelle) in regime giornaliero per almeno 104 settimane. Al soggetto verrà offerto di continuare il trattamento per altre 104 settimane.
Sperimentale: 0,066 mg/kg/giorno
Droga: somatropina
Somministrato per via sottocutanea (s.c., sotto la pelle) in regime giornaliero per almeno 104 settimane. Al soggetto verrà offerto di continuare il trattamento per altre 104 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione di altezza SDS (dati di riferimento nazionali giapponesi)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Altezza SDS è stata calcolata utilizzando la formula: SDS = (altezza - media)/DS, dove altezza era la variabile di altezza misurata, media e DS dell'altezza per sesso ed età per la popolazione di riferimento. I punteggi erano centrati intorno allo zero. La SDS positiva indicava un'altezza maggiore e la SDS negativa indicava un'altezza inferiore rispetto alla media della popolazione di riferimento. La variazione rispetto al basale (settimana 0) dell'altezza SDS dopo 104 settimane di trattamento è stata analizzata utilizzando un modello di analisi della covarianza (ANCOVA) con il trattamento come effetto fisso e l'altezza SDS al basale come covariata. Il valore positivo nella variazione rispetto al basale indicava che la SDS era migliore della SDS basale. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo dell'ultima osservazione riportata (LOCF).
Basale, settimana 104

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Altezza Velocità SDS
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
La velocità di altezza è la variazione di altezza per anno. La velocità dell'altezza è stata calcolata come la differenza tra l'altezza attuale (settimana 52) e l'altezza al basale (settimana 0) divisa per il tempo tra quei punti temporali di misurazione e moltiplicata per 365 giorni. La velocità in altezza SDS è stata calcolata utilizzando la formula: SDS = (velocità in altezza - media)/SD, dove la velocità in altezza era la variabile di velocità in altezza misurata, media e SD della velocità in altezza per sesso ed età per la popolazione di riferimento. I punteggi erano centrati intorno allo zero. Una SDS positiva indicava una maggiore velocità in altezza e una SDS negativa indicava una minore velocità in altezza rispetto alla media della popolazione di riferimento.
Dal basale alla settimana 52
Altezza Velocità SDS
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 alla settimana 104
La velocità di altezza è la variazione di altezza per anno. La velocità di altezza è stata calcolata come la differenza tra l'altezza attuale (settimana 104) e l'altezza alla settimana 52 divisa per il tempo tra quei punti temporali di misurazione e moltiplicata per 365 giorni. La velocità in altezza SDS è stata calcolata utilizzando la formula: SDS = (velocità in altezza - media)/SD, dove la velocità in altezza era la variabile di velocità in altezza misurata, media e SD della velocità in altezza per sesso ed età per la popolazione di riferimento. I punteggi erano centrati intorno allo zero. Una SDS positiva indicava una maggiore velocità in altezza e una SDS negativa indicava una minore velocità in altezza rispetto alla media della popolazione di riferimento.
Dalla settimana 52 alla settimana 104
Altezza Velocità
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
La velocità di altezza è la variazione di altezza per anno. La velocità dell'altezza è stata calcolata come la differenza tra l'altezza attuale (settimana 52) e l'altezza al basale (settimana 0) divisa per il tempo tra quei punti temporali di misurazione e moltiplicata per 365 giorni.
Dal basale alla settimana 52
Altezza Velocità
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 alla settimana 104
La velocità di altezza è la variazione di altezza per anno. La velocità di altezza è stata calcolata come la differenza tra l'altezza attuale (settimana 104) e l'altezza alla settimana 52 divisa per il tempo tra quei punti temporali di misurazione e moltiplicata per 365 giorni.
Dalla settimana 52 alla settimana 104
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Durante 104 settimane di trattamento
Un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE; per la fase cardine) è stato definito come un evento che ha avuto una data di insorgenza pari o successiva alla data della visita 2 (settimana 0; inizio del trattamento) e non oltre la data della visita 12 (104 settimane ; fine della fase cardine). Per i partecipanti al ritiro (se presenti), è stato incluso un evento avverso con data di insorgenza non oltre 7 giorni dopo l'ultimo giorno di trattamento con NN-220.
Durante 104 settimane di trattamento
Variazione dell'IGF-I (fattore di crescita insulino-simile-I)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
La variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) di IGF-I è stata valutata dopo 104 settimane di trattamento. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Variazione di HbA1c (emoglobina glicosilata)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
La variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) di HbA1c è stata valutata dopo 104 settimane di trattamento.
Basale, settimana 104
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: eritrociti)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - eritrociti. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: leucociti e trombociti)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - leucociti e trombociti. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: emoglobina)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - emoglobina. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: ematocrito)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - ematocrito. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: neutrofili)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione dal basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - neutrofili. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: linfociti)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - linfociti. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: monociti)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - monociti. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: eosinofili)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - eosinofili. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: basofili)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - basofili. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Modifica dei test clinici di laboratorio (Lipidi: colesterolo totale, colesterolo LDL e colesterolo HDL)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nei lipidi: colesterolo totale, colesterolo LDL (lipoproteine ​​a bassa densità) e colesterolo HDL (lipoproteine ​​ad alta densità). I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Modifica dei test clinici di laboratorio (Biochimica: AST, ALT, r-GTP e fosfatasi alcalina)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nei parametri biochimici - aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT), gamma-glutamil transpeptidasi (r-GTP) e fosfatasi alcalina. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Cambiamento nei test clinici di laboratorio (biochimica: proteine ​​totali)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione dal basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro biochimico - proteine ​​totali. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Modifica dei test clinici di laboratorio (biochimica: azoto ureico nel sangue, sodio, potassio, cloruro, calcio totale e fosforo)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nei parametri biochimici - azoto ureico nel sangue, sodio, potassio, cloruro, calcio totale e fosforo. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Modifica dei test clinici di laboratorio (biochimica: creatinina)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione dal basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro biochimico - creatinina. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Variazione della tolleranza al glucosio (AUC del glucosio) basata sull'OGTT
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
L'AUC (area sotto la curva) del glucosio è stata calcolata con il metodo trapezoidale. La variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nella tolleranza al glucosio (AUC del glucosio: 30, 60, 90 e 120 min dopo il carico di glucosio orale) alla settimana 104 è stata valutata sulla base del test di tolleranza al glucosio orale (OGTT). La variazione dei risultati rispetto al basale viene presentata come "rapporto rispetto al basale".
Basale, settimana 104
Variazione della tolleranza al glucosio (AUC dell'insulina) basata sull'OGTT
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
L'AUC dell'insulina è stata calcolata con il metodo trapezoidale. La variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nella tolleranza al glucosio (AUC dell'insulina: 30, 60, 90 e 120 minuti dopo il carico di glucosio orale) alla settimana 104 è stata valutata sulla base dell'OGTT. La variazione dei risultati rispetto al basale viene presentata come "rapporto rispetto al basale".
Basale, settimana 104
Cambiamento dell'età ossea
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
L'immagine a raggi X delle ossa carpali della mano sinistra è stata presa per la determinazione dell'età ossea. La valutazione centralizzata dell'età ossea è stata effettuata mediante il metodo del punteggio del radio, dell'ulna e delle ossa corte (RUS) di Tanner-Whitehouse II (TW2). Variazione rispetto al basale (settimana 0) dell'età ossea.
Basale, settimana 104
Modifica dell'età ossea/età cronologica
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
L'immagine a raggi X delle ossa carpali della mano sinistra è stata presa per la determinazione dell'età ossea. La valutazione centralizzata dell'età ossea è stata effettuata con il metodo del punteggio RUS di Tanner-Whitehouse II (TW2). Variazione rispetto al basale (settimana 0) dell'età ossea/età cronologica.
Basale, settimana 104
Variazione annuale dell'età ossea/Cambiamento dell'età cronologica
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
L'immagine a raggi X delle ossa carpali della mano sinistra è stata presa per la determinazione dell'età ossea. La valutazione centralizzata dell'età ossea è stata effettuata con il metodo del punteggio RUS di Tanner-Whitehouse II (TW2). È stata presentata la variazione annuale rispetto al basale (settimana 0) dell'età ossea/variazione dell'età cronologica.
Basale, settimana 52
Variazione annuale dell'età ossea/Cambiamento dell'età cronologica
Lasso di tempo: Settimana 52, settimana 104
L'immagine a raggi X delle ossa carpali della mano sinistra è stata presa per la determinazione dell'età ossea. La valutazione centralizzata dell'età ossea è stata effettuata con il metodo del punteggio RUS di Tanner-Whitehouse II (TW2). È stata presentata la variazione annuale dalla settimana 52 dell'età ossea/variazione dell'età cronologica.
Settimana 52, settimana 104
Variazione dei segni vitali (pressione arteriosa diastolica e pressione arteriosa sistolica)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
La pressione arteriosa sistolica e diastolica sono state misurate dopo un riposo di 5 minuti in posizione seduta. Variazione rispetto al basale (settimana 0) della pressione arteriosa sistolica e della pressione arteriosa diastolica.
Basale, settimana 104
Modifica dei segni vitali (polso)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Il polso è stato misurato dopo un riposo di 5 minuti in posizione seduta. Variazione rispetto al basale (settimana 0) del polso.
Basale, settimana 104
Alterazione dell'analisi delle urine (proteine, glucosio e sangue occulto)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
L'analisi delle urine comprendeva le misurazioni di proteine, glucosio e sangue occulto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) e alla settimana 104 e classificate come negative, tracce, 1+, 2+ e 3+. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF. Viene presentato il numero di partecipanti in ciascuna categoria al basale e alla settimana 104.
Basale, settimana 104
Modifica del test di coagulazione del sangue (tempo di protrombina e APTT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nei parametri del test di coagulazione del sangue: tempo di protrombina e APTT (tempo di tromboplastina parziale attivata). I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Alterazione dell'ECG
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
L'ECG è stato registrato dopo un riposo di 3 minuti in posizione supina al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) e alla settimana 104 e classificato come NCS normale, anormale (non clinicamente significativo) o CS anormale (clinicamente significativo). Viene presentato il numero di partecipanti in ciascuna categoria ECG al basale e alla settimana 104. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 104
Variazione di altezza SDS (dati di riferimento nazionali giapponesi)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Altezza SDS è stata calcolata utilizzando la formula: SDS = (altezza - media)/DS, dove altezza era la variabile di altezza misurata, media e DS dell'altezza per sesso ed età per la popolazione di riferimento. I punteggi erano centrati intorno allo zero. La SDS positiva indicava un'altezza maggiore e la SDS negativa indicava un'altezza inferiore rispetto alla media della popolazione di riferimento. È stata analizzata la variazione rispetto al basale (settimana 0) dell'altezza SDS dopo 208 settimane di trattamento. Il valore positivo nella variazione rispetto al basale indicava che la SDS era migliore della SDS basale. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Variazione di altezza SDS (dati di riferimento sulla sindrome di Noonan in giapponese)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
L'altezza SDS è stata calcolata utilizzando la formula: Z=[(valore/M)^L-1]/(S*L); dove L, M e S sono l'asimmetria (L), la mediana (M) e il coefficiente di variazione (S) dell'altezza della sindrome di Noonan giapponese fornita per ciascun sesso ed età. Per ogni partecipante è stato calcolato un punteggio di deviazione standard Z (SDS) in base all'età e al sesso con riferimento ai valori L, M e S. I punteggi erano centrati intorno allo zero. La SDS positiva indicava un'altezza maggiore e la SDS negativa indicava un'altezza inferiore rispetto alla media della popolazione di riferimento. È stata analizzata la variazione rispetto al basale (settimana 0) dell'altezza SDS dopo 208 settimane di trattamento. Il valore positivo nella variazione rispetto al basale indicava che la SDS era migliore della SDS basale. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Altezza Velocità
Lasso di tempo: Dalla settimana 104 alla settimana 156
La velocità di altezza è la variazione di altezza per anno. La velocità di altezza è stata calcolata come la differenza tra l'altezza attuale (settimana 156) e l'altezza alla settimana 104 divisa per il tempo tra quei punti temporali di misurazione e moltiplicata per 365 giorni. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Dalla settimana 104 alla settimana 156
Altezza Velocità
Lasso di tempo: Dalla settimana 156 alla settimana 208
La velocità di altezza è la variazione di altezza per anno. La velocità di altezza è stata calcolata come la differenza tra l'altezza attuale (settimana 208) e l'altezza alla settimana 156 divisa per il tempo tra quei punti temporali di misurazione e moltiplicata per 365 giorni. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Dalla settimana 156 alla settimana 208
Altezza Velocità SDS
Lasso di tempo: Dalla settimana 104 alla settimana 156
La velocità di altezza è la variazione di altezza per anno. La velocità di altezza è stata calcolata come la differenza tra l'altezza attuale (settimana 156) e l'altezza alla settimana 104 divisa per il tempo tra quei punti temporali di misurazione e moltiplicata per 365 giorni. La velocità in altezza SDS è stata calcolata utilizzando la formula: SDS = (velocità in altezza - media)/SD, dove la velocità in altezza era la variabile di velocità in altezza misurata, media e SD della velocità in altezza per sesso ed età per la popolazione di riferimento. I punteggi erano centrati intorno allo zero. Una SDS positiva indicava una maggiore velocità in altezza e una SDS negativa indicava una minore velocità in altezza rispetto alla media della popolazione di riferimento.
Dalla settimana 104 alla settimana 156
Altezza Velocità SDS
Lasso di tempo: Dalla settimana 156 alla settimana 208
La velocità di altezza è la variazione di altezza per anno. La velocità di altezza è stata calcolata come la differenza tra l'altezza attuale (settimana 208) e l'altezza alla settimana 156 divisa per il tempo tra quei punti temporali di misurazione e moltiplicata per 365 giorni. La velocità in altezza SDS è stata calcolata utilizzando la formula: SDS = (velocità in altezza - media)/SD, dove la velocità in altezza era la variabile di velocità in altezza misurata, media e SD della velocità in altezza per sesso ed età per la popolazione di riferimento. I punteggi erano centrati intorno allo zero. Una SDS positiva indicava una maggiore velocità in altezza e una SDS negativa indicava una minore velocità in altezza rispetto alla media della popolazione di riferimento.
Dalla settimana 156 alla settimana 208
Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 234 (periodo di trattamento di 208 settimane + periodo di trattamento esteso di 26 settimane) + 7 giorni (periodo di follow-up)
Un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) è stato definito come un evento che ha avuto una data di insorgenza pari o successiva alla data della visita 2 (settimana 0; inizio del trattamento) e non oltre 7 giorni dopo l'ultimo giorno di trattamento con NN-220.
Dalla settimana 0 alla settimana 234 (periodo di trattamento di 208 settimane + periodo di trattamento esteso di 26 settimane) + 7 giorni (periodo di follow-up)
Cambiamento di IGF-I
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
La variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) di IGF-I è stata valutata dopo 208 settimane di trattamento. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Variazione dell'HbA1c
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
La variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) di HbA1c è stata valutata dopo 208 settimane di trattamento.
Basale, settimana 208
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: eritrociti)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Variazione dal basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - eritrociti. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: leucociti e trombociti)
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 208
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - leucociti e trombociti. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Linea di base, settimana 208
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: emoglobina)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - emoglobina. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: ematocrito)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Variazione dal basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - ematocrito. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: neutrofili)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Variazione dal basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - neutrofili. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: linfociti)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - linfociti. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: monociti)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - monociti. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: eosinofili)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - eosinofili. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Modifica dei test clinici di laboratorio (ematologia: basofili)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro ematologico - basofili. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Modifica dei test clinici di laboratorio (Lipidi: colesterolo totale, colesterolo LDL e colesterolo HDL)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nei lipidi: colesterolo totale, colesterolo LDL e colesterolo HDL. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Modifica dei test clinici di laboratorio (Biochimica: AST, ALT, r-GTP e fosfatasi alcalina)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nei parametri biochimici - AST, ALT, r-GTP e fosfatasi alcalina. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Cambiamento nei test clinici di laboratorio (biochimica: proteine ​​totali)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Variazione dal basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nel parametro biochimico - proteine ​​totali. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Modifica dei test clinici di laboratorio (biochimica: azoto ureico nel sangue, sodio, potassio, cloruro, calcio totale e fosforo)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nei parametri biochimici - azoto ureico nel sangue, sodio, potassio, cloruro, calcio totale e fosforo. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Modifica dei test clinici di laboratorio (biochimica: creatinina)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nei parametri biochimici - creatinina. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Variazione della tolleranza al glucosio (AUC del glucosio) basata sull'OGTT
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
L'AUC del glucosio è stata calcolata con il metodo trapezoidale. La variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nella tolleranza al glucosio (AUC del glucosio: 30, 60, 90 e 120 minuti dopo il carico di glucosio orale) alla settimana 208 è stata valutata sulla base dell'OGTT. La variazione dei risultati rispetto al basale viene presentata come "rapporto rispetto al basale".
Basale, settimana 208
Variazione della tolleranza al glucosio (AUC dell'insulina) basata sull'OGTT
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
L'AUC dell'insulina è stata calcolata con il metodo trapezoidale. La variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nella tolleranza al glucosio (AUC dell'insulina: 30, 60, 90 e 120 minuti dopo il carico di glucosio orale) alla settimana 208 è stata valutata sulla base dell'OGTT. La variazione dei risultati rispetto al basale viene presentata come "rapporto rispetto al basale".
Basale, settimana 208
Cambiamento dell'età ossea
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
L'immagine a raggi X delle ossa carpali della mano sinistra è stata presa per la determinazione dell'età ossea. La valutazione centralizzata dell'età ossea è stata effettuata con il metodo del punteggio RUS di Tanner-Whitehouse II (TW2). Variazione rispetto al basale (settimana 0) dell'età ossea.
Basale, settimana 208
Modifica dell'età ossea/età cronologica
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
L'immagine a raggi X delle ossa carpali della mano sinistra è stata presa per la determinazione dell'età ossea. La valutazione centralizzata dell'età ossea è stata effettuata con il metodo del punteggio RUS di Tanner-Whitehouse II (TW2). Variazione rispetto al basale (settimana 0) dell'età ossea/età cronologica.
Basale, settimana 208
Variazione annuale dell'età ossea/Cambiamento dell'età cronologica
Lasso di tempo: Settimana 104, settimana 156
L'immagine a raggi X delle ossa carpali della mano sinistra è stata presa per la determinazione dell'età ossea. La valutazione centralizzata dell'età ossea è stata effettuata con il metodo del punteggio RUS di Tanner-Whitehouse II (TW2). È stata presentata la variazione annuale dalla settimana 104 dell'età ossea/variazione dell'età cronologica.
Settimana 104, settimana 156
Variazione annuale dell'età ossea/Cambiamento dell'età cronologica
Lasso di tempo: Settimana 156, settimana 208
L'immagine a raggi X delle ossa carpali della mano sinistra è stata presa per la determinazione dell'età ossea. La valutazione centralizzata dell'età ossea è stata effettuata con il metodo del punteggio RUS di Tanner-Whitehouse II (TW2). È stata presentata la variazione annuale dalla settimana 156 dell'età ossea/variazione dell'età cronologica.
Settimana 156, settimana 208
Variazione dei segni vitali (pressione arteriosa diastolica e pressione arteriosa sistolica)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
La pressione arteriosa sistolica e diastolica sono state misurate dopo un riposo di 5 minuti in posizione seduta. Variazione rispetto al basale (settimana 0) della pressione arteriosa sistolica e della pressione arteriosa diastolica. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Modifica dei segni vitali (polso)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Il polso è stato misurato dopo un riposo di 5 minuti in posizione seduta. Variazione rispetto al basale (settimana 0) del polso. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Alterazione dell'analisi delle urine (proteine, glucosio e sangue occulto)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
L'analisi delle urine era la misurazione di proteine, glucosio e sangue occulto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) e alla settimana 208 e classificata come negativa, traccia, 1+, 2+ e 3+. Viene presentato il numero di partecipanti in ciascuna categoria al basale e alla settimana 208. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Modifica del test di coagulazione del sangue (tempo di protrombina e APTT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
Variazione rispetto al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) nei parametri del test di coagulazione del sangue: tempo di protrombina e APTT. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208
Alterazione dell'ECG
Lasso di tempo: Basale, settimana 208
L'ECG è stato registrato dopo un riposo di 3 minuti in posizione supina al basale (entro 4 settimane prima della settimana 0) e alla settimana 208 e classificato come NCS normale, anormale o CS anormale. Viene presentato il numero di partecipanti in ciascuna categoria ECG al basale e alla settimana 208. I valori mancanti sono stati imputati utilizzando il metodo LOCF.
Basale, settimana 208

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 agosto 2013

Completamento primario (Effettivo)

12 luglio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

12 luglio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 agosto 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 agosto 2013

Primo Inserito (Stima)

23 agosto 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GHLIQUID-4020
  • U1111-1131-5892 (Altro identificatore: WHO)
  • JapicCTI-132336 (Identificatore di registro: JAPIC)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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