Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van twee doses NN-220 (Somatropin) bij kleine gestalte als gevolg van het Noonan-syndroom

27 juli 2020 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S

Een 52 weken durende, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, parallelle groep, geen behandeling gecontroleerd (open-label) onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van twee doses NN-220 bij kleine gestalte met het Noonan-syndroom

Deze proef wordt uitgevoerd in Azië. Het doel van de proef is om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn te onderzoeken van twee doses NN-220 (somatropine) bij een kleine gestalte als gevolg van het Noonan-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

51

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Asahikawa, Hokkaido, Japan, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350 0495
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Japan, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Japan, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Japan, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Japan, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japan, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-city, Saitama, Japan, 336-8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japan, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 113-8655
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zentsuji, Kagawa, Japan, 765-8507
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Japanse kinderen met Noonan-syndroom klinisch gediagnosticeerd op een van de volgende manieren: 1. Klinisch gediagnosticeerd door ten minste twee medische experts met behulp van de van der Burgt-scorelijst, 2. Klinisch gediagnosticeerd door één medisch expert met behulp van de van der Burgt-scorelijst en gediagnosticeerd door het resultaat van genetische tests voor het Noonan-syndroom, 3. Klinisch gediagnosticeerd door één medische expert met behulp van de van der Burgt-scorelijst en gediagnosticeerd door dezelfde medische expert op basis van de resultaten van gecentraliseerde evaluatie van gezichtsverandering met behulp van de van der Burgt-scorelijst
  • Hoogte SDS (standaarddeviatiescore): -2 SDS of lager (volgens de Japanse referentiegegevens)
  • Leeftijd: jongens van 3 tot onder de 11 jaar, meisjes van 3 tot onder de 10 jaar
  • Lengteregistraties moeten beschikbaar zijn binnen de periode tussen 40 en 64 weken voorafgaand aan Bezoek 1 (screening)
  • Prepuberale kinderen (definitie voor meisjesborst en schaamhaar van Tanner-stadium is I, en geen van menstruatie, en voor jongens testisvolume onder 4 ml, en schaamhaar en penis van Tanner-stadium is I)

Uitsluitingscriteria:

  • Kinderen met bekende of vermoede overgevoeligheid voor humaan groeihormoon (hGH) of aanverwante producten (inclusief eventuele componenten van de proefproducten)
  • Kinderen met diabetes type gediagnosticeerd met de Japanese Diabetes Society Classification
  • Kinderen met een voorgeschiedenis of aanwezigheid van actieve maligniteit
  • Kinderen die een behandeling met GH (groeihormoon) hebben ondergaan
  • Kinderen die binnen twee jaar voorafgaand aan Bezoek 1 (screening) systemische toediening van de volgende medicijnen hebben gekregen: Schildklierhormoon (behalve substitutietherapie), antithyreoïdhormoon, androgeen, oestrogeen, progesteron, anabole steroïde, adrenocorticale steroïde behandelingsperiode van ten minste 13 weken ), derivaat van gonadotropine releasing hormoon en somatomedine C (IGF-I)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 0,033 mg/kg/dag
Geneesmiddel: somatropine
Subcutaan (s.c., onder de huid) toegediend in een dagelijks regime gedurende ten minste 104 weken. De patiënt zal worden aangeboden om de behandeling nog 104 weken voort te zetten.
Experimenteel: 0,066 mg/kg/dag
Geneesmiddel: somatropine
Subcutaan (s.c., onder de huid) toegediend in een dagelijks regime gedurende ten minste 104 weken. De patiënt zal worden aangeboden om de behandeling nog 104 weken voort te zetten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in hoogte SDS (Japanse nationale referentiegegevens)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Hoogte-SDS werd berekend met behulp van de formule: SDS = (lengte - gemiddelde)/SD, waarbij lengte de gemeten lengtevariabele was, gemiddelde en SD van lengte naar geslacht en leeftijd voor de referentiepopulatie. De scores waren gecentreerd rond nul. Positieve SDS duidde op een grotere lengte en negatieve SDS duidde op een kleinere lengte dan het gemiddelde van de referentiepopulatie. De verandering ten opzichte van baseline (week 0) in de lengte-SDS na 104 weken behandeling werd geanalyseerd met behulp van een analyse van covariantie (ANCOVA)-model met behandeling als een vast effect en baseline-lengte-SDS als een covariabele. Positieve waarde in verandering ten opzichte van baseline gaf aan dat SDS beter was dan baseline SDS. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de laatste observatie overgedragen (LOCF) methode.
Basislijn, week 104

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoogte Snelheid SDS
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Hoogtesnelheid is hoogteverandering per jaar. De lengtesnelheid werd berekend als het verschil tussen de huidige lengte (week 52) en de lengte bij baseline (week 0) gedeeld door de tijd tussen die meettijdstippen en vermenigvuldigd met 365 dagen. Hoogtesnelheid SDS werd berekend met behulp van de formule: SDS = (hoogtesnelheid - gemiddelde)/SD, waarbij hoogtesnelheid de gemeten hoogtesnelheidsvariabele was, gemiddelde en SD van hoogtesnelheid naar geslacht en leeftijd voor de referentiepopulatie. De scores waren gecentreerd rond nul. Positieve SDS duidde op een grotere hoogtesnelheid en negatieve SDS duidde op een lagere hoogtesnelheid dan het gemiddelde van de referentiepopulatie.
Basislijn tot week 52
Hoogte Snelheid SDS
Tijdsspanne: Week 52 tot week 104
Hoogtesnelheid is hoogteverandering per jaar. De hoogtesnelheid werd berekend als het verschil tussen de huidige lengte (week 104) en de lengte in week 52 gedeeld door de tijd tussen die meettijdstippen en vermenigvuldigd met 365 dagen. Hoogtesnelheid SDS werd berekend met behulp van de formule: SDS = (hoogtesnelheid - gemiddelde)/SD, waarbij hoogtesnelheid de gemeten hoogtesnelheidsvariabele was, gemiddelde en SD van hoogtesnelheid naar geslacht en leeftijd voor de referentiepopulatie. De scores waren gecentreerd rond nul. Positieve SDS duidde op een grotere hoogtesnelheid en negatieve SDS duidde op een lagere hoogtesnelheid dan het gemiddelde van de referentiepopulatie.
Week 52 tot week 104
Hoogte Snelheid
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Hoogtesnelheid is hoogteverandering per jaar. De lengtesnelheid werd berekend als het verschil tussen de huidige lengte (week 52) en de lengte bij baseline (week 0) gedeeld door de tijd tussen die meettijdstippen en vermenigvuldigd met 365 dagen.
Basislijn tot week 52
Hoogte Snelheid
Tijdsspanne: Week 52 tot week 104
Hoogtesnelheid is hoogteverandering per jaar. De hoogtesnelheid werd berekend als het verschil tussen de huidige lengte (week 104) en de lengte in week 52 gedeeld door de tijd tussen die meettijdstippen en vermenigvuldigd met 365 dagen.
Week 52 tot week 104
Incidentie van behandeling Opkomende bijwerkingen
Tijdsspanne: Gedurende 104 weken behandeling
Een tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE; voor de cruciale fase) werd gedefinieerd als een gebeurtenis die begon op of na de datum van bezoek 2 (week 0; start van de behandeling) en niet later dan de datum van bezoek 12 (104 weken). ; einde van de cruciale fase). Voor deelnemers die zich terugtrokken (indien van toepassing) was een bijwerking met aanvangsdatum niet later dan 7 dagen na de laatste dag van de NN-220-behandeling opgenomen.
Gedurende 104 weken behandeling
Verandering in IGF-I (insulineachtige groeifactor-I)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in IGF-I werd beoordeeld na 104 weken behandeling. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in HbA1c (geglycosyleerd hemoglobine)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in HbA1c werd beoordeeld na 104 weken behandeling.
Basislijn, week 104
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: erytrocyten)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - erytrocyten. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: leukocyten en trombocyten)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - leukocyten en trombocyten. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: hemoglobine)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - hemoglobine. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: hematocriet)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - hematocriet. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: neutrofielen)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - neutrofielen. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: lymfocyten)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - lymfocyten. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: monocyten)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - monocyten. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: eosinofielen)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - eosinofielen. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: basofielen)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - basofielen. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in klinische laboratoriumtests (lipiden: totaal cholesterol, LDL-cholesterol en HDL-cholesterol)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in lipiden: totaal cholesterol, LDL-cholesterol (low-density lipoprotein) en HDL-cholesterol (high-density lipoprotein). Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in klinische laboratoriumtests (biochemie: AST, ALT, r-GTP en alkalische fosfatase)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in biochemische parameters - aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALT), gamma-glutamyltranspeptidase (r-GTP) en alkalische fosfatase. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in klinische laboratoriumtests (biochemie: totaal eiwit)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in biochemische parameter - totaal eiwit. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in klinische laboratoriumtests (biochemie: bloedureumstikstof, natrium, kalium, chloride, totaal calcium en fosfor)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in biochemische parameters - bloedureumstikstof, natrium, kalium, chloride, totaal calcium en fosfor. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in klinische laboratoriumtests (biochemie: creatinine)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in biochemische parameter - creatinine. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in glucosetolerantie (AUC van glucose) Gebaseerd op de OGTT
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
De AUC (area under the curve) van glucose werd berekend volgens de trapeziummethode. Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in glucosetolerantie (AUC van glucose: 30, 60, 90 en 120 min na orale glucosebelasting) in week 104 werd geëvalueerd op basis van de orale glucosetolerantietest (OGTT). Veranderingen ten opzichte van baselineresultaten worden gepresenteerd als 'ratio to baseline'.
Basislijn, week 104
Verandering in glucosetolerantie (AUC van insuline) Gebaseerd op de OGTT
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
De AUC van insuline werd berekend volgens de trapeziummethode. Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in glucosetolerantie (AUC van insuline: 30, 60, 90 en 120 min na orale glucosebelasting) in week 104 werd geëvalueerd op basis van de OGTT. Veranderingen ten opzichte van baselineresultaten worden gepresenteerd als 'ratio to baseline'.
Basislijn, week 104
Verandering in botleeftijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Er werd een röntgenfoto gemaakt van de carpale botten van de linkerhand om de botleeftijd te bepalen. Gecentraliseerde evaluatie van botleeftijd werd gedaan door de radius, ellepijp en korte botten (RUS) scoremethode van Tanner-Whitehouse II (TW2). Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in botleeftijd.
Basislijn, week 104
Verandering in botleeftijd/chronologische leeftijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Er werd een röntgenfoto gemaakt van de carpale botten van de linkerhand om de botleeftijd te bepalen. Gecentraliseerde evaluatie van botleeftijd werd gedaan door de RUS-scoremethode van Tanner-Whitehouse II (TW2). Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in botleeftijd/chronologische leeftijd.
Basislijn, week 104
Jaarlijkse verandering in botleeftijd/verandering in chronologische leeftijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Er werd een röntgenfoto gemaakt van de carpale botten van de linkerhand om de botleeftijd te bepalen. Gecentraliseerde evaluatie van botleeftijd werd gedaan door de RUS-scoremethode van Tanner-Whitehouse II (TW2). Jaarlijkse verandering vanaf baseline (week 0) in botleeftijd/verandering in chronologische leeftijd werd gepresenteerd.
Basislijn, week 52
Jaarlijkse verandering in botleeftijd/verandering in chronologische leeftijd
Tijdsspanne: Week 52, week 104
Er werd een röntgenfoto gemaakt van de carpale botten van de linkerhand om de botleeftijd te bepalen. Gecentraliseerde evaluatie van botleeftijd werd gedaan door de RUS-scoremethode van Tanner-Whitehouse II (TW2). Jaarlijkse verandering vanaf week 52 in botleeftijd/verandering in chronologische leeftijd werd gepresenteerd.
Week 52, week 104
Verandering in vitale functies (diastolische bloeddruk en systolische bloeddruk)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
De systolische en diastolische bloeddruk werden gemeten na 5 minuten rust in zittende houding. Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in systolische bloeddruk en diastolische bloeddruk.
Basislijn, week 104
Verandering in vitale functies (pols)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
De pols werd gemeten na 5 minuten rust in zittende positie. Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in hartslag.
Basislijn, week 104
Verandering in urineonderzoek (eiwit, glucose en occult bloed)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
De urineanalyse was de metingen van eiwit, glucose en occult bloed bij baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) en week 104 en gecategoriseerd als negatief, sporen, 1+, 2+ en 3+. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode. Het aantal deelnemers in elke categorie bij baseline en week 104 wordt gepresenteerd.
Basislijn, week 104
Verandering in bloedstollingstest (protrombinetijd en APTT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in bloedstollingstestparameters: protrombinetijd en APTT (geactiveerde partiële tromboplastinetijd). Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in ECG
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
Het ECG werd opgenomen na een rust van 3 minuten in rugligging bij baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) en week 104 en gecategoriseerd als normaal, abnormaal NCS (niet klinisch significant) of abnormaal CS (klinisch significant). Het aantal deelnemers in elke ECG-categorie bij baseline en week 104 wordt weergegeven. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 104
Verandering in hoogte SDS (Japanse nationale referentiegegevens)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Hoogte-SDS werd berekend met behulp van de formule: SDS = (lengte - gemiddelde)/SD, waarbij lengte de gemeten lengtevariabele was, gemiddelde en SD van lengte naar geslacht en leeftijd voor de referentiepopulatie. De scores waren gecentreerd rond nul. Positieve SDS duidde op een grotere lengte en negatieve SDS duidde op een kleinere lengte dan het gemiddelde van de referentiepopulatie. De verandering ten opzichte van baseline (week 0) in de lengte-SDS na 208 weken behandeling werd geanalyseerd. Positieve waarde in verandering ten opzichte van baseline gaf aan dat SDS beter was dan baseline SDS. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in lengte SDS (Noonan Syndrome Reference Data in het Japans)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Hoogte SDS werd berekend met behulp van de formule: Z=[(waarde/M)^L-1]/(S*L); waarbij L, M en S scheefheid (L), mediaan (M) en variatiecoëfficiënt (S) zijn van de hoogte van het Japanse Noonan-syndroom voor elk geslacht en elke leeftijd. Voor elke deelnemer werd een standaardafwijkingsscore Z (SDS) berekend op basis van leeftijd en geslacht, verwijzend naar de waarden L, M en S. De scores waren gecentreerd rond nul. Positieve SDS duidde op een grotere lengte en negatieve SDS duidde op een kleinere lengte dan het gemiddelde van de referentiepopulatie. De verandering ten opzichte van baseline (week 0) in de lengte-SDS na 208 weken behandeling werd geanalyseerd. Positieve waarde in verandering ten opzichte van baseline gaf aan dat SDS beter was dan baseline SDS. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Hoogte Snelheid
Tijdsspanne: Week 104 tot week 156
Hoogtesnelheid is hoogteverandering per jaar. De hoogtesnelheid werd berekend als het verschil tussen de huidige lengte (week 156) en de lengte in week 104 gedeeld door de tijd tussen die meettijdstippen en vermenigvuldigd met 365 dagen. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Week 104 tot week 156
Hoogte Snelheid
Tijdsspanne: Week 156 tot week 208
Hoogtesnelheid is hoogteverandering per jaar. De hoogtesnelheid werd berekend als het verschil tussen de huidige lengte (week 208) en de lengte in week 156 gedeeld door de tijd tussen die meettijdstippen en vermenigvuldigd met 365 dagen. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Week 156 tot week 208
Hoogte Snelheid SDS
Tijdsspanne: Week 104 tot week 156
Hoogtesnelheid is hoogteverandering per jaar. De hoogtesnelheid werd berekend als het verschil tussen de huidige lengte (week 156) en de lengte in week 104 gedeeld door de tijd tussen die meettijdstippen en vermenigvuldigd met 365 dagen. Hoogtesnelheid SDS werd berekend met behulp van de formule: SDS = (hoogtesnelheid - gemiddelde)/SD, waarbij hoogtesnelheid de gemeten hoogtesnelheidsvariabele was, gemiddelde en SD van hoogtesnelheid naar geslacht en leeftijd voor de referentiepopulatie. De scores waren gecentreerd rond nul. Positieve SDS duidde op een grotere hoogtesnelheid en negatieve SDS duidde op een lagere hoogtesnelheid dan het gemiddelde van de referentiepopulatie.
Week 104 tot week 156
Hoogte Snelheid SDS
Tijdsspanne: Week 156 tot week 208
Hoogtesnelheid is hoogteverandering per jaar. De hoogtesnelheid werd berekend als het verschil tussen de huidige lengte (week 208) en de lengte in week 156 gedeeld door de tijd tussen die meettijdstippen en vermenigvuldigd met 365 dagen. Hoogtesnelheid SDS werd berekend met behulp van de formule: SDS = (hoogtesnelheid - gemiddelde)/SD, waarbij hoogtesnelheid de gemeten hoogtesnelheidsvariabele was, gemiddelde en SD van hoogtesnelheid naar geslacht en leeftijd voor de referentiepopulatie. De scores waren gecentreerd rond nul. Positieve SDS duidde op een grotere hoogtesnelheid en negatieve SDS duidde op een lagere hoogtesnelheid dan het gemiddelde van de referentiepopulatie.
Week 156 tot week 208
Incidentie van behandeling Opkomende AE's
Tijdsspanne: Week 0 tot week 234 (208 weken behandelingsperiode + 26 weken verlengde behandelingsperiode) + 7 dagen (follow-up periode)
Een tijdens de behandeling optredende AE ​​(TEAE) werd gedefinieerd als een gebeurtenis die begon op of na de datum van bezoek 2 (week 0; start van de behandeling) en niet later dan 7 dagen na de laatste dag van de NN-220-behandeling.
Week 0 tot week 234 (208 weken behandelingsperiode + 26 weken verlengde behandelingsperiode) + 7 dagen (follow-up periode)
Verandering in IGF-I
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in IGF-I werd beoordeeld na 208 weken behandeling. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in HbA1c
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in HbA1c werd beoordeeld na 208 weken behandeling.
Basislijn, week 208
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: erytrocyten)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - erytrocyten. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: leukocyten en trombocyten)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - leukocyten en trombocyten. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: hemoglobine)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - hemoglobine. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: hematocriet)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - hematocriet. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: neutrofielen)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - neutrofielen. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: lymfocyten)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - lymfocyten. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: monocyten)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - monocyten. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: eosinofielen)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - eosinofielen. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in klinische laboratoriumtests (hematologie: basofielen)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in hematologische parameter - basofielen. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in klinische laboratoriumtests (lipiden: totaal cholesterol, LDL-cholesterol en HDL-cholesterol)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in lipiden: totaal cholesterol, LDL-cholesterol en HDL-cholesterol. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in klinische laboratoriumtests (biochemie: AST, ALT, r-GTP en alkalische fosfatase)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in biochemische parameters - AST, ALT, r-GTP en alkalische fosfatase. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in klinische laboratoriumtests (biochemie: totaal eiwit)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in biochemische parameter - totaal eiwit. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in klinische laboratoriumtests (biochemie: bloedureumstikstof, natrium, kalium, chloride, totaal calcium en fosfor)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in biochemische parameters - bloedureumstikstof, natrium, kalium, chloride, totaal calcium en fosfor. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in klinische laboratoriumtests (biochemie: creatinine)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in biochemische parameters - creatinine. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in glucosetolerantie (AUC van glucose) Gebaseerd op de OGTT
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
De AUC van glucose werd berekend volgens de trapeziummethode. Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in glucosetolerantie (AUC van glucose: 30, 60, 90 en 120 min na orale glucosebelasting) in week 208 werd beoordeeld op basis van de OGTT. Veranderingen ten opzichte van baselineresultaten worden gepresenteerd als 'ratio to baseline'.
Basislijn, week 208
Verandering in glucosetolerantie (AUC van insuline) Gebaseerd op de OGTT
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
De AUC van insuline werd berekend volgens de trapeziummethode. Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in glucosetolerantie (AUC van insuline: 30, 60, 90 en 120 min na orale glucosebelasting) in week 208 werd geëvalueerd op basis van de OGTT. Veranderingen ten opzichte van baselineresultaten worden gepresenteerd als 'ratio to baseline'.
Basislijn, week 208
Verandering in botleeftijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Er werd een röntgenfoto gemaakt van de carpale botten van de linkerhand om de botleeftijd te bepalen. Gecentraliseerde evaluatie van botleeftijd werd gedaan door de RUS-scoremethode van Tanner-Whitehouse II (TW2). Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in botleeftijd.
Basislijn, week 208
Verandering in botleeftijd/chronologische leeftijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Er werd een röntgenfoto gemaakt van de carpale botten van de linkerhand om de botleeftijd te bepalen. Gecentraliseerde evaluatie van botleeftijd werd gedaan door de RUS-scoremethode van Tanner-Whitehouse II (TW2). Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in botleeftijd/chronologische leeftijd.
Basislijn, week 208
Jaarlijkse verandering in botleeftijd/verandering in chronologische leeftijd
Tijdsspanne: Week 104, week 156
Er werd een röntgenfoto gemaakt van de carpale botten van de linkerhand om de botleeftijd te bepalen. Gecentraliseerde evaluatie van botleeftijd werd gedaan door de RUS-scoremethode van Tanner-Whitehouse II (TW2). Jaarlijkse verandering vanaf week 104 in botleeftijd/verandering in chronologische leeftijd werd gepresenteerd.
Week 104, week 156
Jaarlijkse verandering in botleeftijd/verandering in chronologische leeftijd
Tijdsspanne: Week 156, week 208
Er werd een röntgenfoto gemaakt van de carpale botten van de linkerhand om de botleeftijd te bepalen. Gecentraliseerde evaluatie van botleeftijd werd gedaan door de RUS-scoremethode van Tanner-Whitehouse II (TW2). Jaarlijkse verandering vanaf week 156 in botleeftijd/verandering in chronologische leeftijd werd gepresenteerd.
Week 156, week 208
Verandering in vitale functies (diastolische bloeddruk en systolische bloeddruk)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
De systolische en diastolische bloeddruk werden gemeten na 5 minuten rust in zittende houding. Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in systolische bloeddruk en diastolische bloeddruk. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in vitale functies (pols)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
De pols werd gemeten na 5 minuten rust in zittende positie. Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in hartslag. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in urineonderzoek (eiwit, glucose en occult bloed)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
De urineanalyse was de metingen van eiwit, glucose en occult bloed bij baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) en week 208 en gecategoriseerd als negatief, sporen, 1+, 2+ en 3+. Het aantal deelnemers in elke categorie bij baseline en week 208 wordt gepresenteerd. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in bloedstollingstest (protrombinetijd en APTT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Verandering ten opzichte van baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) in bloedstollingstestparameters: protrombinetijd en APTT. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208
Verandering in ECG
Tijdsspanne: Basislijn, week 208
Het ECG werd opgenomen na een rust van 3 minuten in rugligging bij baseline (binnen 4 weken voorafgaand aan week 0) en week 208 en gecategoriseerd als normaal, abnormaal NCS of abnormaal CS. Het aantal deelnemers in elke ECG-categorie bij baseline en week 208 wordt weergegeven. Ontbrekende waarden werden geïmputeerd met behulp van de LOCF-methode.
Basislijn, week 208

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 augustus 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 juli 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 juli 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 augustus 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 augustus 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

23 augustus 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 juli 2020

Laatst geverifieerd

1 juli 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GHLIQUID-4020
  • U1111-1131-5892 (Andere identificatie: WHO)
  • JapicCTI-132336 (Register-ID: JAPIC)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren