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Untersuchung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von zwei Dosen NN-220 (Somatropin) bei Kleinwuchs aufgrund des Noonan-Syndroms

27. Juli 2020 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Eine 52-wöchige, multizentrische, randomisierte, doppelblinde Parallelgruppen-Studie ohne Behandlungskontrolle (Open-Label) zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von zwei Dosen von NN-220 bei Kleinwuchs mit Noonan-Syndrom

Diese Studie wird in Asien durchgeführt. Ziel der Studie ist es, die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von zwei Dosen von NN-220 (Somatropin) bei Kleinwuchs aufgrund des Noonan-Syndroms zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

51

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Asahikawa, Hokkaido, Japan, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350 0495
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Japan, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Japan, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Japan, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Japan, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japan, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-city, Saitama, Japan, 336-8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japan, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 113-8655
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zentsuji, Kagawa, Japan, 765-8507
        • Novo Nordisk Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Japanische Kinder mit Noonan-Syndrom, die auf eine der folgenden Arten klinisch diagnostiziert wurden: 1. Klinisch diagnostiziert von mindestens zwei medizinischen Experten unter Verwendung der Van-der-Burgt-Score-Liste, 2. Klinisch diagnostiziert von einem medizinischen Experten unter Verwendung der Van-der-Burgt-Score-Liste und diagnostiziert durch Ergebnis von Gentests für das Noonan-Syndrom, 3. Klinisch diagnostiziert von einem medizinischen Experten unter Verwendung der Van-der-Burgt-Score-Liste und diagnostiziert von demselben medizinischen Experten basierend auf den Ergebnissen der zentralisierten Bewertung der Gesichtsveränderung unter Verwendung der Van-der-Burgt-Score-Liste
  • Größe SDS (Standardabweichung): -2 SDS oder darunter (gemäß den japanischen Referenzdaten)
  • Alter: Jungen 3 bis unter 11 Jahre, Mädchen 3 bis unter 10 Jahre
  • Größenaufzeichnungen müssen im Zeitraum zwischen 40 und 64 Wochen vor Besuch 1 (Screening) verfügbar sein
  • Präpubertäre Kinder (Definition für Mädchenbrust und Schamhaare im Tanner-Stadium ist I und keine Menstruation, und für Jungen Hodenvolumen unter 4 ml und Schamhaare und Penis im Tanner-Stadium ist I)

Ausschlusskriterien:

  • Kinder mit bekannter oder vermuteter Überempfindlichkeit gegen das menschliche Wachstumshormon (hGH) oder verwandte Produkte (einschließlich aller Bestandteile der Testprodukte)
  • Kinder mit diabetischem Typ, der gemäß der Klassifikation der Japanese Diabetes Society diagnostiziert wurde
  • Kinder mit aktiver Malignität in der Anamnese oder Gegenwart
  • Kinder, die eine Behandlung mit GH (Wachstumshormon) erhalten haben
  • Kinder, die innerhalb von zwei Jahren vor Besuch 1 (Screening) eine systemische Verabreichung der folgenden Medikamente erhalten haben: Schilddrüsenhormon (außer Ersatztherapie), Antithyroidhormon, Androgen, Östrogen, Progesteron, anaboles Steroid, Nebennierenrindensteroid Behandlungsdauer von mindestens 13 Wochen ), Derivat von Gonadotropin-Releasing-Hormon und Somatomedin C (IGF-I)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 0,033 mg/kg/Tag
Arzneimittel: Somatropin
Subkutan (s.c., unter die Haut) in einem täglichen Schema für mindestens 104 Wochen verabreicht. Dem Subjekt wird angeboten, die Behandlung weitere 104 Wochen fortzusetzen.
Experimental: 0,066 mg/kg/Tag
Arzneimittel: Somatropin
Subkutan (s.c., unter die Haut) in einem täglichen Schema für mindestens 104 Wochen verabreicht. Dem Subjekt wird angeboten, die Behandlung weitere 104 Wochen fortzusetzen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Höhenänderung SDS (japanische nationale Referenzdaten)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Die SDS der Körpergröße wurde nach folgender Formel berechnet: SDS = (Größe – Mittelwert)/SD, wobei die Körpergröße die gemessene Größenvariable, der Mittelwert und die Standardabweichung der Körpergröße nach Geschlecht und Alter für die Referenzpopulation war. Die Punkte waren um Null herum zentriert. Positive SDS zeigten eine größere Körpergröße an und negative SDS zeigten eine geringere Körpergröße als der Mittelwert der Referenzpopulation an. Die Veränderung der SDS der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) nach 104 Behandlungswochen wurde unter Verwendung eines Kovarianzanalysemodells (ANCOVA) mit Behandlung als festem Effekt und SDS der Ausgangsgröße als Kovariate analysiert. Ein positiver Wert der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte an, dass SDS besser war als das Ausgangs-SDS. Fehlende Werte wurden mit der Last Observation Carry Forward (LOCF)-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Höhengeschwindigkeit SDS
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Die Höhengeschwindigkeit ist die Höhenänderung pro Jahr. Die Größengeschwindigkeit wurde als Differenz zwischen der aktuellen Größe (Woche 52) und der Körpergröße zu Beginn (Woche 0) geteilt durch die Zeit zwischen diesen Messzeitpunkten und multipliziert mit 365 Tagen berechnet. Die Höhengeschwindigkeits-SDS wurde unter Verwendung der Formel berechnet: SDS = (Höhengeschwindigkeit – Mittelwert)/SD, wobei die Höhengeschwindigkeit die gemessene Höhengeschwindigkeitsvariable, Mittelwert und SD der Höhengeschwindigkeit nach Geschlecht und Alter für die Referenzpopulation war. Die Punkte waren um Null herum zentriert. Ein positiver SDS zeigte eine größere Höhengeschwindigkeit und ein negativer SDS eine geringere Höhengeschwindigkeit als der Mittelwert der Referenzpopulation an.
Baseline bis Woche 52
Höhengeschwindigkeit SDS
Zeitfenster: Woche 52 bis Woche 104
Die Höhengeschwindigkeit ist die Höhenänderung pro Jahr. Die Höhengeschwindigkeit wurde als Differenz zwischen der aktuellen Körpergröße (Woche 104) und der Körpergröße in Woche 52 geteilt durch die Zeit zwischen diesen Messzeitpunkten und multipliziert mit 365 Tagen berechnet. Die Höhengeschwindigkeits-SDS wurde unter Verwendung der Formel berechnet: SDS = (Höhengeschwindigkeit – Mittelwert)/SD, wobei die Höhengeschwindigkeit die gemessene Höhengeschwindigkeitsvariable, Mittelwert und SD der Höhengeschwindigkeit nach Geschlecht und Alter für die Referenzpopulation war. Die Punkte waren um Null herum zentriert. Ein positiver SDS zeigte eine größere Höhengeschwindigkeit und ein negativer SDS eine geringere Höhengeschwindigkeit als der Mittelwert der Referenzpopulation an.
Woche 52 bis Woche 104
Höhengeschwindigkeit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Die Höhengeschwindigkeit ist die Höhenänderung pro Jahr. Die Größengeschwindigkeit wurde als Differenz zwischen der aktuellen Größe (Woche 52) und der Körpergröße zu Beginn (Woche 0) geteilt durch die Zeit zwischen diesen Messzeitpunkten und multipliziert mit 365 Tagen berechnet.
Baseline bis Woche 52
Höhengeschwindigkeit
Zeitfenster: Woche 52 bis Woche 104
Die Höhengeschwindigkeit ist die Höhenänderung pro Jahr. Die Höhengeschwindigkeit wurde als Differenz zwischen der aktuellen Körpergröße (Woche 104) und der Körpergröße in Woche 52 geteilt durch die Zeit zwischen diesen Messzeitpunkten und multipliziert mit 365 Tagen berechnet.
Woche 52 bis Woche 104
Auftreten von behandlungsbedingten Nebenwirkungen
Zeitfenster: Während 104 Behandlungswochen
Ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE; für die Schlüsselphase) wurde als ein Ereignis definiert, das am oder nach dem Datum der Visite 2 (Woche 0; Beginn der Behandlung) und nicht später als dem Datum der Visite 12 (104 Wochen) auftrat ; Ende der Schlüsselphase). Für Entzugsteilnehmer (falls vorhanden) wurde ein unerwünschtes Ereignis mit einem Beginndatum nicht später als 7 Tage nach dem letzten Tag der NN-220-Behandlung eingeschlossen.
Während 104 Behandlungswochen
Veränderung von IGF-I (Insulin-like Growth Factor-I)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Die Änderung von IGF-I gegenüber der Grundlinie (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) wurde nach 104 Behandlungswochen bewertet. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Veränderung des HbA1c (glykosyliertes Hämoglobin)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Die Veränderung des HbA1c gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) wurde nach 104 Behandlungswochen bewertet.
Baseline, Woche 104
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Erythrozyten)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung des hämatologischen Parameters – Erythrozyten – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Leukozyten und Thrombozyten)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung des hämatologischen Parameters – Leukozyten und Thrombozyten – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Hämoglobin)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung des hämatologischen Parameters – Hämoglobin – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Hämatokrit)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung des hämatologischen Parameters – Hämatokrit – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Neutrophile)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung des hämatologischen Parameters – Neutrophile – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Lymphozyten)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung des hämatologischen Parameters – Lymphozyten – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Monozyten)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung des hämatologischen Parameters – Monozyten – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Eosinophile)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung des hämatologischen Parameters – Eosinophile – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Basophile)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung des hämatologischen Parameters – Basophile – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Änderung der klinischen Labortests (Lipide: Gesamtcholesterin, LDL-Cholesterin und HDL-Cholesterin)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung der Lipide gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0): Gesamtcholesterin, LDL-Cholesterin (Low-Density-Lipoprotein) und HDL-Cholesterin (High-Density-Lipoprotein). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Änderung der klinischen Labortests (Biochemie: AST, ALT, r-GTP und alkalische Phosphatase)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung der biochemischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) – Aspartat-Aminotransferase (AST), Alanin-Aminotransferase (ALT), Gamma-Glutamyl-Transpeptidase (r-GTP) und alkalische Phosphatase. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Änderung der klinischen Labortests (Biochemie: Gesamtprotein)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung des biochemischen Parameters – Gesamtprotein – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Änderung der klinischen Labortests (Biochemie: Blut-Harnstoff-Stickstoff, Natrium, Kalium, Chlorid, Gesamtkalzium und Phosphor)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung der biochemischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) – Blutharnstoff-Stickstoff, -Natrium, -Kalium, -Chlorid, Gesamtkalzium und -Phosphor. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Änderung der klinischen Labortests (Biochemie: Kreatinin)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) des biochemischen Parameters – Kreatinin. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Veränderung der Glukosetoleranz (AUC von Glukose) Basierend auf dem OGTT
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Die AUC (Fläche unter der Kurve) von Glucose wurde nach dem Trapezverfahren berechnet. Die Veränderung der Glukosetoleranz (AUC von Glukose: 30, 60, 90 und 120 min nach oraler Glukosebelastung) gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) in Woche 104 wurde basierend auf dem oralen Glukosetoleranztest (OGTT) bewertet. Die Veränderung gegenüber den Ausgangswerten wird als „Verhältnis zum Ausgangswert“ dargestellt.
Baseline, Woche 104
Veränderung der Glukosetoleranz (AUC von Insulin) basierend auf dem OGTT
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Die AUC von Insulin wurde nach der Trapezmethode berechnet. Die Veränderung der Glukosetoleranz (AUC von Insulin: 30, 60, 90 und 120 min nach oraler Glukosebelastung) gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) in Woche 104 wurde basierend auf dem OGTT bewertet. Die Veränderung gegenüber den Ausgangswerten wird als „Verhältnis zum Ausgangswert“ dargestellt.
Baseline, Woche 104
Veränderung des Knochenalters
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Zur Bestimmung des Knochenalters wurde ein Röntgenbild der Handwurzelknochen der linken Hand angefertigt. Die zentralisierte Bewertung des Knochenalters erfolgte mit der Score-Methode für Radius, Ulna und kurze Knochen (RUS) von Tanner-Whitehouse II (TW2). Veränderung des Knochenalters gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0).
Baseline, Woche 104
Veränderung des Knochenalters/chronologischen Alters
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Zur Bestimmung des Knochenalters wurde ein Röntgenbild der Handwurzelknochen der linken Hand angefertigt. Die zentralisierte Auswertung des Knochenalters erfolgte nach der RUS-Score-Methode von Tanner-Whitehouse II (TW2). Veränderung des Knochenalters/chronologischen Alters gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0).
Baseline, Woche 104
Jährliche Veränderung des Knochenalters/Änderung des chronologischen Alters
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Zur Bestimmung des Knochenalters wurde ein Röntgenbild der Handwurzelknochen der linken Hand angefertigt. Die zentralisierte Auswertung des Knochenalters erfolgte nach der RUS-Score-Methode von Tanner-Whitehouse II (TW2). Die jährliche Veränderung des Knochenalters gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0)/die Veränderung des chronologischen Alters wurde dargestellt.
Baseline, Woche 52
Jährliche Veränderung des Knochenalters/Änderung des chronologischen Alters
Zeitfenster: Woche 52, Woche 104
Zur Bestimmung des Knochenalters wurde ein Röntgenbild der Handwurzelknochen der linken Hand angefertigt. Die zentralisierte Auswertung des Knochenalters erfolgte nach der RUS-Score-Methode von Tanner-Whitehouse II (TW2). Dargestellt wurde die jährliche Veränderung des Knochenalters ab Woche 52/Veränderung des chronologischen Alters.
Woche 52, Woche 104
Veränderung der Vitalzeichen (diastolischer Blutdruck und systolischer Blutdruck)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Systolischer und diastolischer Blutdruck wurden nach einer 5-minütigen Pause in sitzender Position gemessen. Veränderung des systolischen Blutdrucks und des diastolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0).
Baseline, Woche 104
Veränderung der Vitalzeichen (Puls)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Der Puls wurde nach 5 Minuten Ruhe im Sitzen gemessen. Änderung des Pulses gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0).
Baseline, Woche 104
Änderung der Urinanalyse (Eiweiß, Glukose und okkultes Blut)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Die Urinanalyse bestand aus den Messungen von Protein, Glukose und okkultem Blut zu Studienbeginn (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) und Woche 104 und wurde als negativ, Spuren, 1+, 2+ und 3+ kategorisiert. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert. Die Anzahl der Teilnehmer in jeder Kategorie zu Studienbeginn und in Woche 104 sind angegeben.
Baseline, Woche 104
Veränderung des Blutgerinnungstests (Prothrombinzeit und APTT)
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Veränderung der Blutgerinnungstestparameter gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0): Prothrombinzeit und APTT (aktivierte partielle Thromboplastinzeit). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Veränderung im EKG
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
Das EKG wurde nach einer 3-minütigen Erholung in Rückenlage zu Studienbeginn (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) und Woche 104 aufgezeichnet und als normal, abnormales NCS (nicht klinisch signifikant) oder abnormales CS (klinisch signifikant) kategorisiert. Die Anzahl der Teilnehmer in jeder EKG-Kategorie zu Studienbeginn und in Woche 104 sind angegeben. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 104
Höhenänderung SDS (japanische nationale Referenzdaten)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Die SDS der Körpergröße wurde nach folgender Formel berechnet: SDS = (Größe – Mittelwert)/SD, wobei die Körpergröße die gemessene Größenvariable, der Mittelwert und die Standardabweichung der Körpergröße nach Geschlecht und Alter für die Referenzpopulation war. Die Punkte waren um Null herum zentriert. Positive SDS zeigten eine größere Körpergröße an und negative SDS zeigten eine geringere Körpergröße als der Mittelwert der Referenzpopulation an. Die Veränderung des Größen-SDS gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) nach 208 Behandlungswochen wurde analysiert. Ein positiver Wert der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte an, dass SDS besser war als das Ausgangs-SDS. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Veränderung der Körpergröße SDS (Noonan-Syndrom-Referenzdaten auf Japanisch)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Die Höhe SDS wurde nach folgender Formel berechnet: Z=[(Wert/M)^L-1]/(S*L); wobei L, M und S die Schiefe (L), der Median (M) und der Variationskoeffizient (S) der Größe des japanischen Noonan-Syndroms für jedes Geschlecht und Alter sind. Für jeden Teilnehmer wurde basierend auf Alter und Geschlecht ein Standardabweichungswert Z (SDS) berechnet, der sich auf die Werte L, M und S bezieht. Die Werte waren um Null herum zentriert. Positive SDS zeigten eine größere Körpergröße an und negative SDS zeigten eine geringere Körpergröße als der Mittelwert der Referenzpopulation an. Die Veränderung des Größen-SDS gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) nach 208 Behandlungswochen wurde analysiert. Ein positiver Wert der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte an, dass SDS besser war als das Ausgangs-SDS. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Höhengeschwindigkeit
Zeitfenster: Woche 104 bis Woche 156
Die Höhengeschwindigkeit ist die Höhenänderung pro Jahr. Die Höhengeschwindigkeit wurde als Differenz zwischen der aktuellen Körpergröße (Woche 156) und der Körpergröße in Woche 104 geteilt durch die Zeit zwischen diesen Messzeitpunkten und multipliziert mit 365 Tagen berechnet. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Woche 104 bis Woche 156
Höhengeschwindigkeit
Zeitfenster: Woche 156 bis Woche 208
Die Höhengeschwindigkeit ist die Höhenänderung pro Jahr. Die Höhengeschwindigkeit wurde als Differenz zwischen der aktuellen Körpergröße (Woche 208) und der Körpergröße in Woche 156 geteilt durch die Zeit zwischen diesen Messzeitpunkten und multipliziert mit 365 Tagen berechnet. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Woche 156 bis Woche 208
Höhengeschwindigkeit SDS
Zeitfenster: Woche 104 bis Woche 156
Die Höhengeschwindigkeit ist die Höhenänderung pro Jahr. Die Höhengeschwindigkeit wurde als Differenz zwischen der aktuellen Körpergröße (Woche 156) und der Körpergröße in Woche 104 geteilt durch die Zeit zwischen diesen Messzeitpunkten und multipliziert mit 365 Tagen berechnet. Die Höhengeschwindigkeits-SDS wurde unter Verwendung der Formel berechnet: SDS = (Höhengeschwindigkeit – Mittelwert)/SD, wobei die Höhengeschwindigkeit die gemessene Höhengeschwindigkeitsvariable, Mittelwert und SD der Höhengeschwindigkeit nach Geschlecht und Alter für die Referenzpopulation war. Die Punkte waren um Null herum zentriert. Ein positiver SDS zeigte eine größere Höhengeschwindigkeit und ein negativer SDS eine geringere Höhengeschwindigkeit als der Mittelwert der Referenzpopulation an.
Woche 104 bis Woche 156
Höhengeschwindigkeit SDS
Zeitfenster: Woche 156 bis Woche 208
Die Höhengeschwindigkeit ist die Höhenänderung pro Jahr. Die Höhengeschwindigkeit wurde als Differenz zwischen der aktuellen Körpergröße (Woche 208) und der Körpergröße in Woche 156 geteilt durch die Zeit zwischen diesen Messzeitpunkten und multipliziert mit 365 Tagen berechnet. Die Höhengeschwindigkeits-SDS wurde unter Verwendung der Formel berechnet: SDS = (Höhengeschwindigkeit – Mittelwert)/SD, wobei die Höhengeschwindigkeit die gemessene Höhengeschwindigkeitsvariable, Mittelwert und SD der Höhengeschwindigkeit nach Geschlecht und Alter für die Referenzpopulation war. Die Punkte waren um Null herum zentriert. Ein positiver SDS zeigte eine größere Höhengeschwindigkeit und ein negativer SDS eine geringere Höhengeschwindigkeit als der Mittelwert der Referenzpopulation an.
Woche 156 bis Woche 208
Inzidenz behandlungsbedingter UEs
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 234 (208 Wochen Behandlungszeitraum + 26 Wochen verlängerter Behandlungszeitraum) + 7 Tage (Nachbeobachtungszeitraum)
Ein behandlungsbedingtes AE (TEAE) wurde als ein Ereignis definiert, das am oder nach dem Datum des Besuchs 2 (Woche 0; Beginn der Behandlung) und nicht später als 7 Tage nach dem letzten Tag der NN-220-Behandlung auftrat.
Woche 0 bis Woche 234 (208 Wochen Behandlungszeitraum + 26 Wochen verlängerter Behandlungszeitraum) + 7 Tage (Nachbeobachtungszeitraum)
Veränderung von IGF-I
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Die Änderung von IGF-I gegenüber der Grundlinie (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) wurde nach 208 Behandlungswochen bewertet. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Veränderung des HbA1c
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Die Veränderung des HbA1c gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) wurde nach 208 Behandlungswochen bewertet.
Baseline, Woche 208
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Erythrozyten)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung des hämatologischen Parameters – Erythrozyten – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Leukozyten und Thrombozyten)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung des hämatologischen Parameters – Leukozyten und Thrombozyten – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Hämoglobin)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung des hämatologischen Parameters – Hämoglobin – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Hämatokrit)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung des hämatologischen Parameters – Hämatokrit – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Neutrophile)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung des hämatologischen Parameters – Neutrophile – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Lymphozyten)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung des hämatologischen Parameters – Lymphozyten – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Monozyten)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung des hämatologischen Parameters – Monozyten – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Eosinophile)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung des hämatologischen Parameters – Eosinophile – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Änderung der klinischen Labortests (Hämatologie: Basophile)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung des hämatologischen Parameters – Basophile – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Änderung der klinischen Labortests (Lipide: Gesamtcholesterin, LDL-Cholesterin und HDL-Cholesterin)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung der Lipide gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0): Gesamtcholesterin, LDL-Cholesterin und HDL-Cholesterin. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Änderung der klinischen Labortests (Biochemie: AST, ALT, r-GTP und alkalische Phosphatase)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung der biochemischen Parameter – AST, ALT, r-GTP und alkalische Phosphatase – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Änderung der klinischen Labortests (Biochemie: Gesamtprotein)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung des biochemischen Parameters – Gesamtprotein – gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Änderung der klinischen Labortests (Biochemie: Blut-Harnstoff-Stickstoff, Natrium, Kalium, Chlorid, Gesamtkalzium und Phosphor)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung der biochemischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) – Blutharnstoff-Stickstoff, -Natrium, -Kalium, -Chlorid, Gesamtkalzium und -Phosphor. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Änderung der klinischen Labortests (Biochemie: Kreatinin)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung der biochemischen Parameter – Kreatinin gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Veränderung der Glukosetoleranz (AUC von Glukose) Basierend auf dem OGTT
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Die AUC von Glucose wurde nach der Trapezmethode berechnet. Die Veränderung der Glukosetoleranz (AUC von Glukose: 30, 60, 90 und 120 min nach oraler Glukosebelastung) gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) in Woche 208 wurde basierend auf dem OGTT bewertet. Die Veränderung gegenüber den Ausgangswerten wird als „Verhältnis zum Ausgangswert“ dargestellt.
Baseline, Woche 208
Veränderung der Glukosetoleranz (AUC von Insulin) basierend auf dem OGTT
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Die AUC von Insulin wurde nach der Trapezmethode berechnet. Die Veränderung der Glukosetoleranz (AUC von Insulin: 30, 60, 90 und 120 min nach oraler Glukosebelastung) gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) in Woche 208 wurde basierend auf dem OGTT bewertet. Die Veränderung gegenüber den Ausgangswerten wird als „Verhältnis zum Ausgangswert“ dargestellt.
Baseline, Woche 208
Veränderung des Knochenalters
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Zur Bestimmung des Knochenalters wurde ein Röntgenbild der Handwurzelknochen der linken Hand angefertigt. Die zentralisierte Auswertung des Knochenalters erfolgte nach der RUS-Score-Methode von Tanner-Whitehouse II (TW2). Veränderung des Knochenalters gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0).
Baseline, Woche 208
Veränderung des Knochenalters/chronologischen Alters
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Zur Bestimmung des Knochenalters wurde ein Röntgenbild der Handwurzelknochen der linken Hand angefertigt. Die zentralisierte Auswertung des Knochenalters erfolgte nach der RUS-Score-Methode von Tanner-Whitehouse II (TW2). Veränderung des Knochenalters/chronologischen Alters gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0).
Baseline, Woche 208
Jährliche Veränderung des Knochenalters/Änderung des chronologischen Alters
Zeitfenster: Woche 104, Woche 156
Zur Bestimmung des Knochenalters wurde ein Röntgenbild der Handwurzelknochen der linken Hand angefertigt. Die zentralisierte Auswertung des Knochenalters erfolgte nach der RUS-Score-Methode von Tanner-Whitehouse II (TW2). Dargestellt wurde die jährliche Veränderung des Knochenalters ab Woche 104/Veränderung des chronologischen Alters.
Woche 104, Woche 156
Jährliche Veränderung des Knochenalters/Änderung des chronologischen Alters
Zeitfenster: Woche 156, Woche 208
Zur Bestimmung des Knochenalters wurde ein Röntgenbild der Handwurzelknochen der linken Hand angefertigt. Die zentralisierte Auswertung des Knochenalters erfolgte nach der RUS-Score-Methode von Tanner-Whitehouse II (TW2). Dargestellt wurde die jährliche Veränderung des Knochenalters ab Woche 156/Veränderung des chronologischen Alters.
Woche 156, Woche 208
Veränderung der Vitalzeichen (diastolischer Blutdruck und systolischer Blutdruck)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Systolischer und diastolischer Blutdruck wurden nach einer 5-minütigen Pause in sitzender Position gemessen. Veränderung des systolischen Blutdrucks und des diastolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Veränderung der Vitalzeichen (Puls)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Der Puls wurde nach 5 Minuten Ruhe im Sitzen gemessen. Änderung des Pulses gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0). Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Änderung der Urinanalyse (Eiweiß, Glukose und okkultes Blut)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Die Urinanalyse bestand aus den Messungen von Protein, Glukose und okkultem Blut zu Studienbeginn (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) und Woche 208 und wurde als negativ, Spuren, 1+, 2+ und 3+ kategorisiert. Die Anzahl der Teilnehmer in jeder Kategorie zu Studienbeginn und in Woche 208 sind angegeben. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Veränderung des Blutgerinnungstests (Prothrombinzeit und APTT)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Veränderung der Blutgerinnungstestparameter gegenüber dem Ausgangswert (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0): Prothrombinzeit und APTT. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208
Veränderung im EKG
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Das EKG wurde nach einer 3-minütigen Erholung in Rückenlage zu Studienbeginn (innerhalb von 4 Wochen vor Woche 0) und Woche 208 aufgezeichnet und als normal, abnormales NCS oder abnormales CS kategorisiert. Die Anzahl der Teilnehmer in jeder EKG-Kategorie zu Studienbeginn und in Woche 208 ist angegeben. Fehlende Werte wurden mit der LOCF-Methode imputiert.
Baseline, Woche 208

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. August 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Juli 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Juli 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. August 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. August 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. August 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Juli 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GHLIQUID-4020
  • U1111-1131-5892 (Andere Kennung: WHO)
  • JapicCTI-132336 (Registrierungskennung: JAPIC)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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