Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa dwóch dawek NN-220 (somatropiny) przy niskim wzroście spowodowanym zespołem Noonana

27 lipca 2020 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

52-tygodniowe, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, prowadzone w grupach równoległych, bez leczenia kontrolowanego (otwarte) badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo dwóch dawek NN-220 u pacjentów niskiego wzrostu z zespołem Noonana

Ta próba jest prowadzona w Azji. Celem badania jest zbadanie długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa dwóch dawek NN-220 (somatropiny) u osób z niskim wzrostem spowodowanym zespołem Noonana.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

51

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Asahikawa, Hokkaido, Japonia, 078-8510
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Fukuoka, Japonia, 812-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Iruma-gun, Saitama, Japonia, 350 0495
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japonia, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kanagawa, Japonia, 232-8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kyoto, Japonia, 602-8566
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Maebashi-shi, Gunma, Japonia, 371-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miyazaki, Japonia, 889-1692
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya, Aichi, Japonia, 467-8602
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Niigata-shi, Niigata, Japonia, 951 8520
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oita, Japonia, 879-5593
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japonia, 534-0021
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Osaka, Japonia, 594-1101
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-city, Saitama, Japonia, 336-8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama-shi, Saitama, Japonia, 330-8777
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia, 065-8611
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sendai-shi, Miyagi, Japonia, 980 8574
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japonia, 431-3192
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tochigi, Japonia, 329-0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 157 8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 160-8582
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 162-8666
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 183-8561
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 113-8655
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 113-8519
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zentsuji, Kagawa, Japonia, 765-8507
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Japońskie dzieci z zespołem Noonana zdiagnozowane klinicznie w jeden z następujących sposobów: 1. Klinicznie zdiagnozowane przez co najmniej dwóch ekspertów medycznych przy użyciu listy van der Burgta, 2. Klinicznie zdiagnozowane przez jednego eksperta medycznego przy użyciu listy punktacji van der Burgta i zdiagnozowane na podstawie wyniku badanie genetyczne w kierunku zespołu Noonana, 3. Klinicznie zdiagnozowane przez jednego eksperta medycznego przy użyciu listy punktowej van der Burgta i zdiagnozowane przez tego samego eksperta medycznego na podstawie wyników scentralizowanej oceny zmian twarzy przy użyciu listy punktowej van der Burgta
  • Wysokość SDS (wynik odchylenia standardowego): -2 SDS lub mniej (zgodnie z japońskimi danymi referencyjnymi)
  • Wiek: chłopcy od 3 do poniżej 11 lat, dziewczynki od 3 do poniżej 10 lat
  • Rejestry wzrostu muszą być dostępne w okresie od 40 do 64 tygodni przed Wizytą 1 (badanie przesiewowe)
  • Dzieci przed okresem dojrzewania (definicja dla piersi i łon dziewcząt w stadium Tannera to I, a brak miesiączki, a dla chłopców objętość jąder poniżej 4 ml, a łono i penis w stadium Tannera to I)

Kryteria wyłączenia:

  • Dzieci ze stwierdzoną lub podejrzewaną nadwrażliwością na ludzki hormon wzrostu (hGH) lub produkty pokrewne (w tym jakiekolwiek składniki produktów próbnych)
  • Dzieci z cukrzycą rozpoznaną według klasyfikacji Japońskiego Towarzystwa Diabetologicznego
  • Dzieci z historią lub obecnością aktywnego nowotworu złośliwego
  • Dzieci, które otrzymały leczenie GH (hormonem wzrostu).
  • Dzieci, które otrzymały systemowo następujące leki w ciągu 2 lat przed Wizytą 1 (przesiewową): hormon tarczycy (z wyjątkiem terapii zastępczej), hormon przeciwtarczycowy, androgen, estrogen, progesteron, steroid anaboliczny, steroid kory nadnerczy okres leczenia przez co najmniej 13 tygodni ), pochodna hormonu uwalniającego gonadotropiny i somatomedyny C (IGF-I)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 0,033 mg/kg/dzień
Lek: somatropina
Podawany podskórnie (pod skórę) w schemacie dziennym przez co najmniej 104 tygodnie. Testerowi zostanie zaproponowana kontynuacja leczenia przez kolejne 104 tygodnie.
Eksperymentalny: 0,066 mg/kg/dzień
Lek: somatropina
Podawany podskórnie (pod skórę) w schemacie dziennym przez co najmniej 104 tygodnie. Testerowi zostanie zaproponowana kontynuacja leczenia przez kolejne 104 tygodnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wysokości SDS (japońskie krajowe dane referencyjne)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
SDS wzrostu obliczono za pomocą wzoru: SDS = (wzrost - średnia)/SD, gdzie wzrost był mierzoną zmienną wzrostu, średnią i SD wzrostu według płci i wieku dla populacji referencyjnej. Wyniki oscylowały wokół zera. Dodatnia SDS wskazywała na wyższy wzrost, a ujemna SDS wskazywała na niższy wzrost niż średnia populacji referencyjnej. Zmianę SDS wzrostu względem wartości wyjściowej (tydzień 0) po 104 tygodniach leczenia analizowano przy użyciu modelu analizy kowariancji (ANCOVA) z leczeniem jako efektem stałym i wartością SDS wzrostu wyjściowego jako zmienną towarzyszącą. Dodatnia wartość zmiany w stosunku do wartości wyjściowej wskazywała, że ​​SDS była lepsza niż wartość wyjściowa SDS. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody ostatniej obserwacji przeniesionej do przodu (LOCF).
Punkt wyjściowy, tydzień 104

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
SDS prędkości wysokości
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Prędkość wzrostu to zmiana wysokości na rok. Szybkość wzrostu obliczono jako różnicę między aktualnym wzrostem (tydzień 52) a wzrostem na linii podstawowej (tydzień 0) podzieloną przez czas między tymi punktami czasowymi pomiaru i pomnożoną przez 365 dni. SDS prędkości wzrostu obliczono ze wzoru: SDS = (prędkość wzrostu - średnia)/SD, gdzie prędkość wzrostu była zmierzoną zmienną prędkości wzrostu, średnią i SD prędkości wzrostu według płci i wieku dla populacji referencyjnej. Wyniki oscylowały wokół zera. Dodatnia SDS wskazywała na większą prędkość wzrostu, a ujemna SDS wskazywała na mniejszą prędkość wzrostu niż średnia populacji referencyjnej.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
SDS prędkości wysokości
Ramy czasowe: Tydzień 52 do tygodnia 104
Prędkość wzrostu to zmiana wysokości na rok. Szybkość wzrostu obliczono jako różnicę między aktualnym wzrostem (tydzień 104) a wzrostem w 52 tygodniu podzieloną przez czas między tymi punktami czasowymi pomiaru i pomnożoną przez 365 dni. SDS prędkości wzrostu obliczono ze wzoru: SDS = (prędkość wzrostu - średnia)/SD, gdzie prędkość wzrostu była zmierzoną zmienną prędkości wzrostu, średnią i SD prędkości wzrostu według płci i wieku dla populacji referencyjnej. Wyniki oscylowały wokół zera. Dodatnia SDS wskazywała na większą prędkość wzrostu, a ujemna SDS wskazywała na mniejszą prędkość wzrostu niż średnia populacji referencyjnej.
Tydzień 52 do tygodnia 104
Prędkość wysokości
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Prędkość wzrostu to zmiana wysokości na rok. Szybkość wzrostu obliczono jako różnicę między aktualnym wzrostem (tydzień 52) a wzrostem na linii podstawowej (tydzień 0) podzieloną przez czas między tymi punktami czasowymi pomiaru i pomnożoną przez 365 dni.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Prędkość wysokości
Ramy czasowe: Tydzień 52 do tygodnia 104
Prędkość wzrostu to zmiana wysokości na rok. Szybkość wzrostu obliczono jako różnicę między aktualnym wzrostem (tydzień 104) a wzrostem w 52 tygodniu podzieloną przez czas między tymi punktami czasowymi pomiaru i pomnożoną przez 365 dni.
Tydzień 52 do tygodnia 104
Częstość występowania nagłych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: W ciągu 104 tygodni leczenia
Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE; dla fazy kluczowej) zdefiniowano jako zdarzenie, które miało datę rozpoczęcia w dniu wizyty 2 lub później (tydzień 0; początek leczenia) i nie później niż w dniu wizyty 12 (104 tygodnie ; koniec kluczowej fazy). W przypadku uczestników wycofania (jeśli dotyczyło) uwzględniono zdarzenie niepożądane, które wystąpiło nie później niż 7 dni po ostatnim dniu leczenia NN-220.
W ciągu 104 tygodni leczenia
Zmiana IGF-I (insulinopodobny czynnik wzrostu-I)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmianę IGF-I w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) oceniano po 104 tygodniach leczenia. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana HbA1c (glikozylowana hemoglobina)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Po 104 tygodniach leczenia oceniano zmianę HbA1c w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0).
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: erytrocyty)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości początkowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego – erytrocytów. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: leukocyty i trombocyty)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametrów hematologicznych – leukocytów i trombocytów. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: hemoglobina)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego – hemoglobiny. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: hematokryt)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana od wartości początkowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego - hematokrytu. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: neutrofile)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości początkowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego – neutrofili. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: limfocyty)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego – limfocyty. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: monocyty)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego — monocytów. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: eozynofile)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości początkowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego – liczby eozynofili. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: bazofile)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego – bazofile. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (lipidy: cholesterol całkowity, cholesterol LDL i cholesterol HDL)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) lipidów: cholesterolu całkowitego, cholesterolu LDL (lipoprotein o małej gęstości) i cholesterolu HDL (lipoprotein o dużej gęstości). Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (biochemia: AST, ALT, r-GTP i fosfataza alkaliczna)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametrów biochemicznych - aminotransferazy asparaginianowej (AST), aminotransferazy alaninowej (ALT), transpeptydazy gamma-glutamylowej (r-GTP) i fosfatazy alkalicznej. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w klinicznych testach laboratoryjnych (biochemia: białko całkowite)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana od wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru biochemicznego – białka całkowitego. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (biochemia: azot mocznikowy we krwi, sód, potas, chlorki, wapń całkowity i fosfor)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametrów biochemicznych – azotu mocznikowego we krwi, sodu, potasu, chlorków, wapnia całkowitego i fosforu. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w klinicznych testach laboratoryjnych (biochemia: kreatynina)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana od wartości początkowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru biochemicznego – kreatyniny. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana tolerancji glukozy (AUC glukozy) na podstawie OGTT
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
AUC (pole pod krzywą) glukozy obliczono metodą trapezoidalną. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) tolerancji glukozy (AUC glukozy: 30, 60, 90 i 120 min po doustnym obciążeniu glukozą) w 104. tygodniu została oceniona na podstawie doustnego testu obciążenia glukozą (OGTT). Zmiany w stosunku do wyników wyjściowych przedstawiono jako „stosunek do wartości wyjściowych”.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana tolerancji glukozy (AUC insuliny) na podstawie OGTT
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
AUC insuliny obliczono metodą trapezoidalną. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) tolerancji glukozy (AUC insuliny: 30, 60, 90 i 120 min po doustnym obciążeniu glukozą) w 104. tygodniu została oceniona na podstawie OGTT. Zmiany w stosunku do wyników wyjściowych przedstawiono jako „stosunek do wartości wyjściowych”.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana wieku kostnego
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
W celu określenia wieku kostnego wykonano zdjęcie rentgenowskie kości nadgarstka lewej ręki. Scentralizowana ocena wieku kostnego została przeprowadzona metodą oceny kości promieniowej, łokciowej i krótkiej (RUS) Tannera-Whitehouse'a II (TW2). Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (tydzień 0) wieku kostnego.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana wieku kostnego/wiek chronologiczny
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
W celu określenia wieku kostnego wykonano zdjęcie rentgenowskie kości nadgarstka lewej ręki. Scentralizowanej oceny wieku kostnego dokonano metodą punktacji RUS Tannera-Whitehouse'a II (TW2). Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (tydzień 0) wieku kostnego/wieku chronologicznego.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Roczna zmiana wieku kostnego/zmiana wieku chronologicznego
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
W celu określenia wieku kostnego wykonano zdjęcie rentgenowskie kości nadgarstka lewej ręki. Scentralizowanej oceny wieku kostnego dokonano metodą punktacji RUS Tannera-Whitehouse'a II (TW2). Przedstawiono roczną zmianę wieku kostnego/zmianę wieku chronologicznego w stosunku do wartości wyjściowej (tydzień 0).
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Roczna zmiana wieku kostnego/zmiana wieku chronologicznego
Ramy czasowe: Tydzień 52, tydzień 104
W celu określenia wieku kostnego wykonano zdjęcie rentgenowskie kości nadgarstka lewej ręki. Scentralizowanej oceny wieku kostnego dokonano metodą punktacji RUS Tannera-Whitehouse'a II (TW2). Przedstawiono roczną zmianę wieku kostnego/zmianę wieku chronologicznego od 52. tygodnia.
Tydzień 52, tydzień 104
Zmiana parametrów życiowych (ciśnienie rozkurczowe i skurczowe)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi mierzono po 5-minutowym odpoczynku w pozycji siedzącej. Zmiana od wartości początkowej (tydzień 0) skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana parametrów życiowych (tętno)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Tętno mierzono po 5-minutowym odpoczynku w pozycji siedzącej. Zmiana tętna w stosunku do wartości wyjściowej (tydzień 0).
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiany w analizie moczu (białko, glukoza i krew utajona)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Analiza moczu obejmowała pomiary białka, glukozy i krwi utajonej na początku badania (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) oraz w 104. tygodniu i została sklasyfikowana jako ujemna, śladowa, 1+, 2+ i 3+. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF. Przedstawiono liczbę uczestników w każdej kategorii na początku badania iw 104. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w badaniu krzepliwości krwi (czas protrombinowy i APTT)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametrów badania krzepnięcia krwi: czas protrombinowy i APTT (czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji). Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w EKG
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zapis EKG wykonano po 3-minutowym odpoczynku w pozycji leżącej na początku badania (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) oraz w 104. tygodniu i sklasyfikowano jako prawidłowy, nieprawidłowy NCS (nieistotny klinicznie) lub nieprawidłowy CS (istotny klinicznie). Przedstawiono liczbę uczestników w każdej kategorii EKG na początku badania iw 104. tygodniu. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana wysokości SDS (japońskie krajowe dane referencyjne)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
SDS wzrostu obliczono za pomocą wzoru: SDS = (wzrost - średnia)/SD, gdzie wzrost był mierzoną zmienną wzrostu, średnią i SD wzrostu według płci i wieku dla populacji referencyjnej. Wyniki oscylowały wokół zera. Dodatnia SDS wskazywała na wyższy wzrost, a ujemna SDS wskazywała na niższy wzrost niż średnia populacji referencyjnej. Przeanalizowano zmianę SDS wzrostu względem wartości wyjściowej (tydzień 0) po 208 tygodniach leczenia. Dodatnia wartość zmiany w stosunku do wartości wyjściowej wskazywała, że ​​SDS była lepsza niż wartość wyjściowa SDS. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Karta charakterystyki zmiany wzrostu (dane referencyjne dotyczące zespołu Noonana w języku japońskim)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
SDS wzrostu obliczono stosując wzór: Z=[(wartość/M)^L-1]/(S*L); gdzie L, M i S to skośność (L), mediana (M) i współczynnik zmienności (S) wzrostu japońskiego zespołu Noonana dla każdej płci i wieku. Dla każdego uczestnika obliczono wynik odchylenia standardowego Z (SDS) na podstawie wieku i płci w odniesieniu do wartości L, M i S. Wyniki były wyśrodkowane wokół zera. Dodatnia SDS wskazywała na wyższy wzrost, a ujemna SDS wskazywała na niższy wzrost niż średnia populacji referencyjnej. Przeanalizowano zmianę SDS wzrostu względem wartości wyjściowej (tydzień 0) po 208 tygodniach leczenia. Dodatnia wartość zmiany w stosunku do wartości wyjściowej wskazywała, że ​​SDS była lepsza niż wartość wyjściowa SDS. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Prędkość wysokości
Ramy czasowe: Tydzień 104 do tygodnia 156
Prędkość wzrostu to zmiana wysokości na rok. Szybkość wzrostu obliczono jako różnicę między aktualnym wzrostem (tydzień 156) a wzrostem w tygodniu 104 podzieloną przez czas między tymi punktami czasowymi pomiaru i pomnożoną przez 365 dni. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Tydzień 104 do tygodnia 156
Prędkość wysokości
Ramy czasowe: Tydzień 156 do tygodnia 208
Prędkość wzrostu to zmiana wysokości na rok. Szybkość wzrostu obliczono jako różnicę między obecnym wzrostem (tydzień 208) a wzrostem w 156 tygodniu, podzieloną przez czas między tymi punktami czasowymi pomiaru i pomnożoną przez 365 dni. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Tydzień 156 do tygodnia 208
SDS prędkości wysokości
Ramy czasowe: Tydzień 104 do tygodnia 156
Prędkość wzrostu to zmiana wysokości na rok. Szybkość wzrostu obliczono jako różnicę między aktualnym wzrostem (tydzień 156) a wzrostem w tygodniu 104 podzieloną przez czas między tymi punktami czasowymi pomiaru i pomnożoną przez 365 dni. SDS prędkości wzrostu obliczono ze wzoru: SDS = (prędkość wzrostu - średnia)/SD, gdzie prędkość wzrostu była zmierzoną zmienną prędkości wzrostu, średnią i SD prędkości wzrostu według płci i wieku dla populacji referencyjnej. Wyniki oscylowały wokół zera. Dodatnia SDS wskazywała na większą prędkość wzrostu, a ujemna SDS wskazywała na mniejszą prędkość wzrostu niż średnia populacji referencyjnej.
Tydzień 104 do tygodnia 156
SDS prędkości wysokości
Ramy czasowe: Tydzień 156 do tygodnia 208
Prędkość wzrostu to zmiana wysokości na rok. Szybkość wzrostu obliczono jako różnicę między obecnym wzrostem (tydzień 208) a wzrostem w 156 tygodniu, podzieloną przez czas między tymi punktami czasowymi pomiaru i pomnożoną przez 365 dni. SDS prędkości wzrostu obliczono ze wzoru: SDS = (prędkość wzrostu - średnia)/SD, gdzie prędkość wzrostu była zmierzoną zmienną prędkości wzrostu, średnią i SD prędkości wzrostu według płci i wieku dla populacji referencyjnej. Wyniki oscylowały wokół zera. Dodatnia SDS wskazywała na większą prędkość wzrostu, a ujemna SDS wskazywała na mniejszą prędkość wzrostu niż średnia populacji referencyjnej.
Tydzień 156 do tygodnia 208
Częstość leczenia Pojawiające się zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Tydzień 0 do 234 (208 tygodni okresu leczenia + 26 tygodni przedłużonego okresu leczenia) + 7 dni (okres obserwacji)
Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE) zdefiniowano jako zdarzenie, które miało początek w dniu wizyty 2 lub później (tydzień 0; początek leczenia) i nie później niż 7 dni po ostatnim dniu leczenia NN-220.
Tydzień 0 do 234 (208 tygodni okresu leczenia + 26 tygodni przedłużonego okresu leczenia) + 7 dni (okres obserwacji)
Zmiana IGF-I
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmianę IGF-I w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) oceniano po 208 tygodniach leczenia. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana HbA1c
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Po 208 tygodniach leczenia oceniano zmianę HbA1c w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0).
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: erytrocyty)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w stosunku do wartości początkowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego – erytrocytów. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: leukocyty i trombocyty)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametrów hematologicznych – leukocytów i trombocytów. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: hemoglobina)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego – hemoglobiny. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: hematokryt)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana od wartości początkowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego - hematokrytu. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: neutrofile)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w stosunku do wartości początkowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego – neutrofili. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: limfocyty)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego – limfocyty. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: monocyty)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego — monocytów. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: eozynofile)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w stosunku do wartości początkowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego – liczby eozynofili. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (hematologia: bazofile)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru hematologicznego – bazofile. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (lipidy: cholesterol całkowity, cholesterol LDL i cholesterol HDL)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w stosunku do wartości początkowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) lipidów: cholesterolu całkowitego, cholesterolu LDL i cholesterolu HDL. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (biochemia: AST, ALT, r-GTP i fosfataza alkaliczna)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana od wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametrów biochemicznych - AST, ALT, r-GTP i fosfatazy alkalicznej. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w klinicznych testach laboratoryjnych (biochemia: białko całkowite)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana od wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametru biochemicznego – białka całkowitego. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w klinicznych badaniach laboratoryjnych (biochemia: azot mocznikowy we krwi, sód, potas, chlorki, wapń całkowity i fosfor)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametrów biochemicznych – azotu mocznikowego we krwi, sodu, potasu, chlorków, wapnia całkowitego i fosforu. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w klinicznych testach laboratoryjnych (biochemia: kreatynina)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana od wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametrów biochemicznych – kreatynina. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana tolerancji glukozy (AUC glukozy) na podstawie OGTT
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
AUC glukozy obliczono metodą trapezoidalną. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) tolerancji glukozy (AUC glukozy: 30, 60, 90 i 120 min po doustnym obciążeniu glukozą) w 208. tygodniu została oceniona na podstawie OGTT. Zmiany w stosunku do wyników wyjściowych przedstawiono jako „stosunek do wartości wyjściowych”.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana tolerancji glukozy (AUC insuliny) na podstawie OGTT
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
AUC insuliny obliczono metodą trapezoidalną. Zmiana tolerancji glukozy (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) w stosunku do wartości wyjściowych (AUC insuliny: 30, 60, 90 i 120 min po doustnym obciążeniu glukozą) w 208. tygodniu została oceniona na podstawie OGTT. Zmiany w stosunku do wyników wyjściowych przedstawiono jako „stosunek do wartości wyjściowych”.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana wieku kostnego
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
W celu określenia wieku kostnego wykonano zdjęcie rentgenowskie kości nadgarstka lewej ręki. Scentralizowanej oceny wieku kostnego dokonano metodą punktacji RUS Tannera-Whitehouse'a II (TW2). Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (tydzień 0) wieku kostnego.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana wieku kostnego/wiek chronologiczny
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
W celu określenia wieku kostnego wykonano zdjęcie rentgenowskie kości nadgarstka lewej ręki. Scentralizowanej oceny wieku kostnego dokonano metodą punktacji RUS Tannera-Whitehouse'a II (TW2). Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (tydzień 0) wieku kostnego/wieku chronologicznego.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Roczna zmiana wieku kostnego/zmiana wieku chronologicznego
Ramy czasowe: Tydzień 104, tydzień 156
W celu określenia wieku kostnego wykonano zdjęcie rentgenowskie kości nadgarstka lewej ręki. Scentralizowanej oceny wieku kostnego dokonano metodą punktacji RUS Tannera-Whitehouse'a II (TW2). Przedstawiono roczną zmianę wieku kostnego/zmianę wieku chronologicznego od 104 tygodnia.
Tydzień 104, tydzień 156
Roczna zmiana wieku kostnego/zmiana wieku chronologicznego
Ramy czasowe: Tydzień 156, tydzień 208
W celu określenia wieku kostnego wykonano zdjęcie rentgenowskie kości nadgarstka lewej ręki. Scentralizowanej oceny wieku kostnego dokonano metodą punktacji RUS Tannera-Whitehouse'a II (TW2). Przedstawiono roczną zmianę wieku kostnego/zmianę wieku chronologicznego od 156 tygodnia.
Tydzień 156, tydzień 208
Zmiana parametrów życiowych (ciśnienie rozkurczowe i skurczowe)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi mierzono po 5-minutowym odpoczynku w pozycji siedzącej. Zmiana od wartości początkowej (tydzień 0) skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana parametrów życiowych (tętno)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Tętno mierzono po 5-minutowym odpoczynku w pozycji siedzącej. Zmiana tętna w stosunku do wartości wyjściowej (tydzień 0). Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiany w analizie moczu (białko, glukoza i krew utajona)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Analiza moczu obejmowała pomiary białka, glukozy i krwi utajonej na początku badania (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) oraz w 208. tygodniu i została sklasyfikowana jako ujemna, śladowa, 1+, 2+ i 3+. Przedstawiono liczbę uczestników w każdej kategorii na początku badania iw 208. tygodniu. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w badaniu krzepliwości krwi (czas protrombinowy i APTT)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) parametrów krzepliwości krwi: czasu protrombinowego i APTT. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana w EKG
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 208
Zapis EKG rejestrowano po 3-minutowym odpoczynku w pozycji leżącej na początku badania (w ciągu 4 tygodni przed tygodniem 0) oraz w 208. tygodniu i sklasyfikowano jako prawidłowy, nieprawidłowy NCS lub nieprawidłowy CS. Przedstawiono liczbę uczestników w każdej kategorii EKG na początku badania iw 208. tygodniu. Brakujące wartości zostały przypisane przy użyciu metody LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 208

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 lipca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 sierpnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 sierpnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GHLIQUID-4020
  • U1111-1131-5892 (Inny identyfikator: WHO)
  • JapicCTI-132336 (Identyfikator rejestru: JAPIC)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj