臍帯血移植を受ける小児患者の血小板生着を促進するエルトロンボパグ
臍帯血移植（UCB）後の血小板の回復は著しく妨げられます。 したがって、UCB移植後、患者は長期間血小板輸血に依存することになります。
エルトロンボパグは、トロンボポエチン受容体シグナル伝達を開始し、それによって巨核球の増殖と成熟を誘導するトロンボポエチン受容体アゴニストです。
私たちは、臍帯血移植を受ける小児患者の血小板生着を促進するためのエルトロンボパグの安全性と有効性を評価します。
調査の概要
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Jerusalem、イスラエル
- 募集
- Hadassah Hospital
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コンタクト：
- Michael Shapira, MD
- 電話番号：972-50-7874433
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Petah Tikva、イスラエル、49202
- 募集
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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コンタクト：
- Jerry Stein, MD
- 電話番号：972-50-4057148
- メール：jstein@clalit.org.il
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主任研究者：
- Jerry Stein, MD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 患者は1歳以上18歳未満。
- 未操作の単一または二重 UCB 同種異系移植片を受けている患者。
- 移植の悪性および非悪性の適応症。
- 骨髄破壊的および強度を下げたコンディショニング療法。
- 患者は、心臓、肝臓、腎臓、肺機能の許容可能な検査（PIおよび共同研究者ごとの移植に関する標準スクリーニング）を含む、移植センターの他のすべての移植前基準を満たさなければなりません。
- 書面による説明は患者の保護者から取得する必要があり、6 歳以上の子供の場合は患者からの添付の説明による同意も取得する必要があります。
- 研究プロトコルを遵守できる。
除外基準:
移植の適応
- 原発性骨髄線維症の患者。
- フランス・アメリカ・イギリス分類 (FAB)M7 急性骨髄性白血病。 骨髄増殖性腫瘍に続発する急性白血病。
- 移植時に持続性急性白血病（骨髄芽球が5％以上）を患っている患者。
- 以前に血栓塞栓性イベントを起こした患者。 以前にカテーテル関連の血栓症を患った患者は、3 か月以上経過していれば対象となります。
- エルトロンボパグに対する過敏症。
- 肝臓酵素の異常:
アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）レベルが正常値（ULN）の上限の3倍を超える、または血清ビリルビンがULN 1.5を超える（ギルバート症候群または溶血性ビリルビンによるものを除く）。
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研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エルトロンボパグ
同種異系UCB移植を受ける小児患者は、血小板輸血を行わずに、+1日目から血小板数が50,000/マイクロリットルを超えるまで14日間連続してエルトロンボパグを受けます。 開始用量は、体重（BW）が40 kgを超える小児では100 mg/日、体重が20〜40 kgの小児では50 mg/日、体重が20 kg未満の小児では2 mg/kg/日です。 サポートされていない血小板数が閾値の20,000/マイクロリットルに達していない場合は、体重40kg以上の小児では200mg/日、体重20〜40kgおよび3.5kgの小児では150mg/日の最大用量まで2週間ごとに用量を増量します。体重 20 kg 未満の小児の場合は mg/kg。 |
体重 40 kg 以上の子供: +1 日目からエルトロンボパグ 100 mg/日を開始します。 +14 日目に主要評価項目に到達しなかった場合は、+15 日目から 150 mg/日。 +28 日目に主要評価項目に到達しなかった場合は、+29 日目から 200 mg/日 (最大用量) に達します。 体重 20 ～ 40 kg の子供: +1 日目からエルトロンボパグ 50 mg/日を開始します。 +14 日目に主要評価項目に到達しなかった場合は、+15 日目から 75 mg/日。 主要エンドポイントが +28 日目に到達しなかった場合、+29 日目から - 100 mg/日から。主要エンドポイントが +42 日目に到達しなかった場合、+43 日目から - 150 mg/日（最大用量）。 体重20kg未満の子供: +1 日目から、エルトロンボパグ - 2 mg/kg/日を開始します。 +14日目に主要評価項目に到達しなかった場合は、+15日目から3 mg/kg/日。 +28日目に主要評価項目に到達しなかった場合は、+29日目から3.5 mg/kg (最大用量)。 現在の用量が許容されない場合は、最後の許容用量に戻します。 エルトロンボパグは、血小板を投与せずに14日間連続して血小板数が50,000/マイクロリットルを超えた場合には中止されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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移植後 50 日までの血小板生着率。サポートされていない血小板数が 20,000/マイクロリットル以上の連続 7 日間の最初の日数として定義されます。
時間枠：50日
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50日
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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部分的な血小板生着までの時間。サポートされていない血小板数が少なくとも 20,000/マイクロリットルである連続 7 日間の最初の日として定義されます。
時間枠：180日
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180日
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少なくとも 50,000/マイクロリットルのサポートされていない血小板数の連続 7 日間の最初の 7 日間として定義される持続的な完全な血小板生着までの時間。
時間枠：180日
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180日
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移植後 50 日までの完全な血小板生着率は、少なくとも 50,000/マイクロリットルのサポートされていない血小板数の連続 7 日間の最初の日数として定義されます。
時間枠：50日
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50日
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好中球の生着までの時間は、好中球の絶対数が 500/マイクロリットル以上を達成する連続 3 日間の最初の日数として定義されます。
時間枠：60日
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60日
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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グレード3/4の有害事象
時間枠：12ヶ月
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安全性と忍容性の尺度として、グレード 3/4 の有害事象が発生した参加者の数。
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12ヶ月
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血栓塞栓イベント
時間枠：12ヶ月
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安全性の尺度として血栓塞栓症を起こした参加者の数。
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12ヶ月
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協力者と研究者
スポンサー
協力者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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