Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Eltrombopag per migliorare l'attecchimento piastrinico nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di sangue del cordone ombelicale

15 giugno 2015 aggiornato da: moshe yeshurun

Il recupero delle piastrine è significativamente ostacolato dopo il trapianto di sangue del cordone ombelicale (UCB). Pertanto, dopo i trapianti di UCB, i pazienti sono dipendenti dalla trasfusione piastrinica per periodi di tempo prolungati.

Eltrombopag è un agonista del recettore della trombopoietina che avvia la segnalazione del recettore della trombopoietina e quindi induce la proliferazione e la maturazione dei megacariociti.

Valuteremo la sicurezza e l'efficacia di eltrombopag per migliorare l'attecchimento piastrinico nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di sangue cordonale.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Reclutamento
        • Hadassah Hospital
        • Contatto:
          • Michael Shapira, MD
          • Numero di telefono: 972-50-7874433
      • Petah Tikva, Israele, 49202
        • Reclutamento
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jerry Stein, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Paziente di età ≥ 1 anno e < 18 anni.
  2. Pazienti che ricevono innesti allogenici UCB singoli o doppi non manipolati.
  3. Indicazioni maligne e non maligne al trapianto.
  4. Regimi di condizionamento a intensità ridotta e mieloablativa.
  5. I pazienti devono soddisfare tutti gli altri criteri pre-trapianto del centro trapianti, inclusi test accettabili di funzionalità cardiaca, epatica, renale e polmonare (screening standard per trapianto per PI e co-ricercatori).
  6. L'informazione scritta deve essere ottenuta dal tutore del paziente, accompagnata dal consenso informato del paziente per i bambini di età superiore ai 6 anni.
  7. In grado di rispettare il protocollo di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Indicazioni per il trapianto

    1. Pazienti con mielofibrosi primaria.
    2. Classificazione franco-americana-britannica (FAB) M7 leucemia mieloide acuta. Leucemia acuta secondaria a neoplasia mieloproliferativa.
    3. Pazienti con leucemia acuta persistente (>5% di blasti midollari) al momento del trapianto.
  2. Pazienti con precedente evento tromboembolico. I pazienti con precedente trombosi correlata al catetere saranno idonei se sono trascorsi più di 3 mesi.
  3. Ipersensibilità a eltrombopag.
  4. Anomalie degli enzimi epatici:

Livelli di alanina aminotransferasi (ALT) > 3 volte il limite superiore della norma (ULN) o bilirubina sierica > 1,5 ULN (a meno che non siano dovuti alla sindrome di Gilbert o alla bilirubina emolitica).

-

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eltrombopag

I pazienti pediatrici sottoposti a trapianto allogenico di UCB riceveranno eltrombopag dal giorno +1 fino a quando la conta piastrinica non avrà superato 50.000/microlitro per 14 giorni consecutivi senza trasfusione piastrinica.

Le dosi iniziali sono 100 mg/die per i bambini >40 kg di peso corporeo (PC), 50 mg/die per i bambini di 20-40 kg di peso corporeo e 2 mg/kg/die per i bambini <20 kg di peso corporeo.

Se la conta piastrinica non supportata non ha raggiunto la soglia di 20.000/microlitro, le dosi verranno aumentate ogni 2 settimane fino a dosi massime di 200 mg/die per i bambini ≥ 40 kg di peso corporeo, 150 mg/die per i bambini di 20-40 kg di peso corporeo e 3,5 mg/kg per bambini <20 kg di peso corporeo.
Droga: eltrombopag

Bambini ≥= 40 kg di peso corporeo:

Dal giorno +1, iniziare eltrombopag 100 mg/die. Se l'endpoint primario non è stato raggiunto il giorno +14, allora dal giorno +15 - 150 mg/die. Se l'endpoint primario non è stato raggiunto il giorno +28, dal giorno +29 - 200 mg/die (dose massima).

Bambini di peso corporeo di 20-40 kg:

Dal giorno +1, iniziare eltrombopag 50 mg/die. Se l'end point primario non è stato raggiunto il giorno +14, allora dal giorno +15 - 75 mg/die. Se l'endpoint primario non è stato raggiunto il giorno +28, dal giorno +29 - 100 mg/die. Se l'endpoint primario non è stato raggiunto il giorno +42, quindi dal giorno +43 e oltre - 150 mg/die (dose massima).

Bambini < 20 kg peso corporeo:

Dal giorno +1, iniziare eltrombopag - 2 mg/kg/die. Se l'endpoint primario non è stato raggiunto il giorno +14, allora dal giorno +15 - 3 mg/kg/die. Se l'endpoint primario non è stato raggiunto il giorno +28, dal giorno +29 - 3,5 mg/kg (dose massima).

Se la dose attuale non è tollerata, tornare all'ultima dose tollerata. Eltrombopag verrà interrotto dopo che la conta piastrinica ha superato i 50.000/microlitro per 14 giorni consecutivi senza somministrazione di piastrine.

Altri nomi:
  • Revolade

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di attecchimento delle piastrine fino a 50 giorni dopo il trapianto, definito come il primo di 7 giorni consecutivi di una conta piastrinica non supportata di almeno 20.000/microlitro.
Lasso di tempo: 50 giorni
50 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tempo di attecchimento parziale delle piastrine, definito come il primo di 7 giorni consecutivi di una conta piastrinica non supportata di almeno 20.000/microlitro.
Lasso di tempo: 180 giorni
180 giorni
Tempo di attecchimento piastrinico completo sostenuto definito come il primo di 7 giorni consecutivi di una conta piastrinica non supportata di almeno 50.000/microlitro.
Lasso di tempo: 180 giorni
180 giorni
Tassi di attecchimento piastrinico completo fino a 50 giorni dopo il trapianto definiti come il primo di 7 giorni consecutivi di una conta piastrinica non supportata di almeno 50.000/microlitro.
Lasso di tempo: 50 giorni
50 giorni
Tempo all'attecchimento dei neutrofili definito come il primo di 3 giorni consecutivi per raggiungere una conta assoluta dei neutrofili ≥ 500/microlitro.
Lasso di tempo: 60 giorni
60 giorni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Qualsiasi evento avverso di grado 3/4
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso di grado 3/4 come misura di sicurezza e tollerabilità.
12 mesi
Eventi tromboembolici
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di partecipanti con un evento tromboembolico come misura di sicurezza.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

moshe yeshurun

Collaboratori

GlaxoSmithKline

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2013

Completamento primario (Anticipato)

1 giugno 2016

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 settembre 2013

Primo Inserito (Stima)

12 settembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

16 giugno 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 giugno 2015

Ultimo verificato

1 giugno 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 0195-13

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su eltrombopag

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Tanzania

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi