Элтромбопаг для усиления приживления тромбоцитов у детей, перенесших трансплантацию пуповинной крови
Восстановление тромбоцитов значительно затруднено после трансплантации пуповинной крови (UCB). Таким образом, после трансплантации UCB пациенты зависят от переливания тромбоцитов в течение длительных периодов времени.
Элтромбопаг является агонистом тромбопоэтиновых рецепторов, который инициирует передачу сигналов тромбопоэтиновых рецепторов и тем самым индуцирует пролиферацию и созревание мегакариоцитов.
Мы оценим безопасность и эффективность элтромбопага для усиления приживления тромбоцитов у детей, перенесших трансплантацию пуповинной крови.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Jerusalem, Израиль
- Рекрутинг
- Hadassah Hospital
-
Контакт:
- Michael Shapira, MD
- Номер телефона: 972-50-7874433
-
Petah Tikva, Израиль, 49202
- Рекрутинг
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Контакт:
- Jerry Stein, MD
- Номер телефона: 972-50-4057148
- Электронная почта: jstein@clalit.org.il
-
Главный следователь:
- Jerry Stein, MD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Пациент ≥ 1 года и < 18 лет.
- Пациенты, получающие неманипулируемые одиночные или двойные аллогенные трансплантаты UCB.
- Злокачественные и доброкачественные показания к трансплантации.
- Миелоаблативные режимы и режимы кондиционирования пониженной интенсивности.
- Пациенты должны соответствовать всем другим предтрансплантационным критериям центра трансплантации, включая приемлемые тесты функции сердца, печени, почек и легких (стандартный скрининг для трансплантации в соответствии с ИП и соисследователями).
- Письменное уведомление должно быть получено от опекуна пациента, а также сопроводительное информированное согласие от пациента для детей старше 6 лет.
- Способен соблюдать протокол исследования.
Критерий исключения:
Показания к трансплантации
- Пациенты с первичным миелофиброзом.
- Французско-американо-британская классификация (FAB) M7 острый миелоидный лейкоз. Острый лейкоз, вторичный по отношению к миелопролиферативному новообразованию.
- Пациенты с персистирующим острым лейкозом (> 5% бластов костного мозга) на момент трансплантации.
- Пациенты с предшествующим тромбоэмболическим событием. Пациенты с предшествующим тромбозом, связанным с катетером, будут иметь право на участие, если прошло более 3 месяцев.
- Повышенная чувствительность к элтромбопагу.
- Нарушения ферментов печени:
Уровни аланинаминотрансферазы (АЛТ) более чем в 3 раза превышают верхнюю границу нормы (ВГН) или билирубина в сыворотке > 1,5 ВГН (за исключением случаев, связанных с синдромом Жильбера или гемолитическим билирубином).
-
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Эльтромбопаг
Педиатрические пациенты, перенесшие аллогенную трансплантацию UCB, будут получать элтромбопаг с дня +1 до тех пор, пока количество тромбоцитов не превысит 50 000/мкл в течение 14 дней подряд без переливания тромбоцитов. Начальные дозы составляют 100 мг/сутки для детей >40 кг массы тела (МТ), 50 мг/сутки для детей 20-40 кг МТ и 2 мг/кг/сутки для детей <20 кг МТ. Если количество неподдерживаемых тромбоцитов не достигло порогового значения 20 000/мкл, дозы будут повышаться каждые 2 недели до максимальных доз 200 мг/сутки для детей с массой тела ≥ 40 кг, 150 мг/сутки для детей с массой тела 20–40 кг и 3,5 мг/кг для детей <20 кг МТ. |
Дети ≥= 40 кг МТ: С +1 дня начните принимать элтромбопаг 100 мг/сут. Если первичная конечная точка не достигнута на +14 день, то с +15 дня - 150 мг/сут. Если первичная конечная точка не достигнута на +28 день, то с +29 дня - 200 мг/сут (максимальная доза). Дети 20-40 кг МТ: С дня +1 начните элтромбопаг 50 мг/сут. Если первичная конечная точка не достигнута на +14 день, то с +15 дня - 75 мг/сут. Если первичная конечная точка не достигнута на +28 день, то с +29 дня - 100 мг/сут. Если первичная конечная точка не достигнута на +42 день, то с +43 дня и далее - 150 мг/сут (максимальная доза). Дети с массой тела < 20 кг: С +1 дня начать элтромбопаг - 2 мг/кг/сут. Если первичная конечная точка не достигнута на +14 день, то с +15 дня - 3 мг/кг/сут. Если первичная конечная точка не достигнута на +28 день, то с +29 дня - 3,5 мг/кг (максимальная доза). Если текущая доза не переносится, вернуться к последней переносимой дозе. Применение элтромбопага будет прекращено после того, как количество тромбоцитов превысит 50 000/мкл в течение 14 дней подряд без введения тромбоцитов.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Скорость приживления тромбоцитов до 50 дней после трансплантации, определяемая как первый из 7 последовательных дней количества неподдерживаемых тромбоцитов не менее 20 000/мкл.
Временное ограничение: 50 дней
|
50 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Время до частичного приживления тромбоцитов, определяемое как первые из 7 последовательных дней количества тромбоцитов без опоры не менее 20 000/мкл.
Временное ограничение: 180 дней
|
180 дней
|
|
Время до устойчивого полного приживления тромбоцитов определяется как первый из 7 последовательных дней, когда количество тромбоцитов без поддержки составляет не менее 50 000/мкл.
Временное ограничение: 180 дней
|
180 дней
|
|
Показатели полного приживления тромбоцитов до 50 дней после трансплантации, определяемые как первые из 7 последовательных дней количества неподдерживаемых тромбоцитов не менее 50 000/мкл.
Временное ограничение: 50 дней
|
50 дней
|
|
Время до приживления нейтрофилов определяется как первый из 3 последовательных дней для достижения абсолютного количества нейтрофилов ≥ 500/мкл.
Временное ограничение: 60 дней
|
60 дней
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Любое нежелательное явление 3/4 степени
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Количество участников с любым нежелательным явлением степени 3/4 в качестве меры безопасности и переносимости.
|
12 месяцев
|
|
Тромбоэмболические события
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Количество участников с тромбоэмболическим событием как показатель безопасности.
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Другие идентификационные номера исследования
- 0195-13
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .