제대혈 이식을 받는 소아 환자의 혈소판 생착 향상을 위한 Eltrombopag
제대혈 이식(UCB) 후 혈소판 회복이 상당히 방해를 받습니다. 따라서 UCB 이식 후 환자는 오랜 기간 동안 혈소판 수혈에 의존하게 됩니다.
엘트롬보팍은 트롬보포이에틴-수용체 신호전달을 개시하여 거핵구의 증식 및 성숙을 유도하는 트롬보포이에틴-수용체 작용제이다.
우리는 제대혈 이식을 받는 소아 환자의 혈소판 생착 증진을 위한 엘트롬보팍의 안전성과 유효성을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Jerusalem, 이스라엘
- 모병
- Hadassah Hospital
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연락하다:
- Michael Shapira, MD
- 전화번호: 972-50-7874433
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Petah Tikva, 이스라엘, 49202
- 모병
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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연락하다:
- Jerry Stein, MD
- 전화번호: 972-50-4057148
- 이메일: jstein@clalit.org.il
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수석 연구원:
- Jerry Stein, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 환자 ≥ 1세 및 < 18세.
- 조작되지 않은 단일 또는 이중 UCB 동종 이식편을 받는 환자.
- 이식에 대한 악성 및 비악성 적응증.
- 골수 파괴 및 강도 감소 컨디셔닝 요법.
- 환자는 허용 가능한 심장, 간, 신장 및 폐 기능 검사를 포함하여 이식 센터의 다른 모든 이식 전 기준을 충족해야 합니다(PI 및 공동 조사자당 이식에 대한 표준 스크리닝).
- 서면 통지는 환자의 보호자로부터 얻어야 하며, 6세 이상 어린이의 경우 환자의 정보에 입각한 동의를 동반해야 합니다.
- 연구 프로토콜을 준수할 수 있습니다.
제외 기준:
이식 적응증
- 원발성 골수 섬유증 환자.
- 프랑스-미국-영국 분류(FAB)M7 급성 골수성 백혈병. 골수 증식성 신생물에 속발성 급성 백혈병.
- 이식 당시 지속성 급성 백혈병(>5% 골수 모세포)이 있는 환자.
- 이전에 혈전색전증이 있었던 환자. 이전에 카테터 관련 혈전증이 있는 환자는 3개월 이상이 경과한 경우 자격이 됩니다.
- eltrombopag에 대한 과민증.
- 간 효소 이상:
알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 수치 > 정상 상한치(ULN)의 3배 또는 혈청 빌리루빈 > 1.5 ULN(길버트 증후군 또는 용혈성 빌리루빈으로 인한 경우 제외).
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공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엘트롬보팍
동종 UCB 이식을 받는 소아 환자는 +1일부터 혈소판 수혈 없이 연속 14일 동안 혈소판 수가 50,000/마이크로리터를 초과할 때까지 엘트롬보팍을 투여받습니다. 시작 용량은 체중(BW) >40kg 어린이의 경우 100mg/d, 20-40kg BW 어린이의 경우 50mg/d, <20kg BW 어린이의 경우 2mg/kg/d입니다. 지원되지 않는 혈소판 수가 20,000/마이크로리터의 임계값에 도달하지 않은 경우, 복용량은 ≥ 40kg BW 어린이의 경우 최대 200mg/d, 20-40kg BW 어린이의 경우 150mg/d 및 3.5mg/d까지 2주마다 증량됩니다. 체중 20kg 미만 어린이의 경우 mg/kg. |
어린이 ≥= 40kg BW: +1일부터 eltrombopag 100 mg/d를 시작합니다. +14일에 1차 종료점에 도달하지 않으면 +15일부터 150mg/d. +28일에 1차 종료점에 도달하지 않으면 +29일부터 - 200 mg/d(최대 용량). 체중 20~40kg의 어린이: +1일부터 eltrombopag 50 mg/d를 시작합니다. +14일에 1차 종료점에 도달하지 않으면 +15일부터 75mg/d. 일차 종료점이 +28일에 도달하지 않으면 +29일부터 - 100 mg/d.일차 종료점이 +42일에 도달하지 않으면 +43일부터 - 150 mg/d(최대 용량). 체중 20kg 미만 어린이: +1일부터 eltrombopag 시작 - 2 mg/kg/d. +14일에 일차 종료점에 도달하지 않으면 +15일부터 - 3 mg/kg/d. +28일에 일차 종료점에 도달하지 않으면 +29일부터 - 3.5mg/kg(최대 용량). 현재 용량에 내약성이 없으면 마지막 내약 용량으로 되돌립니다. Eltrombopag는 혈소판 투여 없이 연속 14일 동안 혈소판 수가 50,000/마이크로리터를 초과하면 중단됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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최소 20,000/마이크로리터의 비지지 혈소판 수의 연속 7일 중 첫 번째로 정의되는 이식 후 최대 50일까지의 혈소판 생착률.
기간: 50일
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50일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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최소 20,000/마이크로리터의 지원되지 않는 혈소판 수치의 연속 7일 중 첫 번째로 정의되는 부분 혈소판 생착까지의 시간.
기간: 180일
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180일
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지속적인 완전한 혈소판 생착까지의 시간은 지지되지 않은 혈소판 수가 최소 50,000/마이크로리터인 연속 7일 중 첫 번째 날로 정의됩니다.
기간: 180일
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180일
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최소 50,000/마이크로리터의 지지되지 않은 혈소판 수의 연속 7일 중 첫 번째로 정의된 이식 후 최대 50일까지 완전한 혈소판 생착률.
기간: 50일
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50일
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호중구 생착까지의 시간은 절대 호중구 수 ≥ 500/마이크로리터를 달성하기 위한 연속 3일 중 첫 번째 날로 정의됩니다.
기간: 60일
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60일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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모든 등급 3/4 부작용
기간: 12 개월
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안전성 및 내약성의 척도로 3/4등급 부작용이 있는 참가자 수.
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12 개월
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혈전 색전증 사건
기간: 12 개월
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안전 척도로 혈전색전증이 발생한 참가자 수.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
협력자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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엘트롬보팍에 대한 임상 시험
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University Children's Hospital BaselNovartis Pharmaceuticals; Stiftung zur Förderung medizinischer und biologischer Forschung; University of Erlangen-Nürnberg, Department of Biology완전한
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The First Affiliated Hospital of Soochow University완전한