艾曲波帕用于增强接受脐带血移植的儿科患者的血小板植入
脐带血移植 (UCB) 后血小板的恢复受到显着阻碍。 因此，在 UCB 移植后，患者会长时间依赖血小板输注。
艾曲波帕是一种血小板生成素受体激动剂，可启动血小板生成素受体信号传导，从而诱导巨核细胞增殖和成熟。
我们将评估艾曲波帕在接受脐带血移植的儿科患者中增强血小板植入的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Jerusalem、以色列
- 招聘中
- Hadassah Hospital
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接触：
- Michael Shapira, MD
- 电话号码：972-50-7874433
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Petah Tikva、以色列、49202
- 招聘中
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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接触：
- Jerry Stein, MD
- 电话号码：972-50-4057148
- 邮箱：jstein@clalit.org.il
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首席研究员：
- Jerry Stein, MD
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 患者 ≥ 1 岁且 < 18 岁。
- 接受未经处理的单或双 UCB 同种异体移植物的患者。
- 移植的恶性和非恶性适应症。
- 清髓性和强度降低的调节方案。
- 患者必须满足移植中心的所有其他移植前标准，包括心脏、肝脏、肾脏和肺功能的可接受测试（每个 PI 和共同研究者的移植标准筛查）。
- 必须从患者的监护人处获得书面告知，对于 6 岁以上的儿童，必须获得患者的随附知情同意书。
- 能够遵守研究协议。
排除标准：
移植指征
- 原发性骨髓纤维化患者。
- 法国-美国-英国分类 (FAB)M7 急性髓系白血病。 继发于骨髓增生性肿瘤的急性白血病。
- 移植时患有持续性急性白血病（>5% 骨髓原始细胞）的患者。
- 既往有血栓栓塞事件的患者。 如果过去 3 个月以上，以前有导管相关血栓形成的患者将符合条件。
- 对艾曲波帕过敏。
- 肝酶异常：
丙氨酸转氨酶 (ALT) 水平 > 正常上限 (ULN) 的 3 倍或血清胆红素 > 1.5 ULN（除非是由于吉尔伯特综合征或溶血性胆红素）。
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学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：艾曲波帕
接受同种异体 UCB 移植的儿科患者将从第 +1 天开始接受艾曲波帕治疗，直到连续 14 天血小板计数超过 50,000/微升，无需输注血小板。 对于>40 kg 体重 (BW) 的儿童，起始剂量为 100 mg/d，对于 20-40 kg BW 的儿童为 50 mg/d，对于 <20 kg BW 的儿童为 2 mg/kg/d。 如果无支持的血小板计数未达到 20,000/微升的阈值，剂量将每 2 周增加一次，最大剂量为 200 mg/d 儿童 ≥ 40 kg BW，150 mg/d 儿童 20-40 kg BW 和 3.5 mg/kg 用于 <20 kg BW 的儿童。 |
≥= 40 公斤体重的儿童： 从第 +1 天起，开始艾曲波帕 100 mg/d。 如果在第 +14 天未达到主要终点，则从第 +15 天开始 - 150 mg/d。 如果在第 +28 天未达到主要终点，则从第 +29 天开始 - 200 mg/d（最大剂量）。 体重 20-40 公斤的儿童： 从第 +1 天起，开始使用 eltrombopag 50 mg/d。 如果在第 +14 天未达到主要终点，则从第 +15 天开始 - 75 mg/d。 如果在第 +28 天未达到主要终点，则从第 +29 天开始 - 100 mg/d。如果在第 +42 天未达到主要终点，则从第 +43 天开始 - 150 mg/d（最大剂量）。 体重 < 20 公斤的儿童： 从第 +1 天起，开始使用艾曲波帕 - 2 mg/kg/d。 如果在第 +14 天未达到主要终点，则从第 +15 天开始 - 3 mg/kg/d。 如果在第 +28 天未达到主要终点，则从第 +29 天开始 - 3.5 mg/kg（最大剂量）。 如果不能耐受当前剂量，则返回上次耐受剂量。 在血小板计数超过 50,000/微升连续 14 天未给予血小板后，将停用艾曲波帕。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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移植后长达 50 天的血小板植入率，定义为连续 7 天的无支持血小板计数至少为 20,000/微升的第一天。
大体时间：50天
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50天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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部分血小板植入的时间，定义为连续 7 天无支持的血小板计数至少为 20,000/微升的第一天。
大体时间：180天
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180天
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持续完全血小板植入的时间定义为连续 7 天的无支持血小板计数至少为 50,000/微升的第一天。
大体时间：180天
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180天
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移植后长达 50 天的完全血小板植入率定义为连续 7 天的无支持血小板计数至少为 50,000/微升的第一天。
大体时间：50天
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50天
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中性粒细胞植入时间定义为连续 3 天中的第一天达到中性粒细胞绝对计数 ≥ 500/微升。
大体时间：60天
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60天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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任何 3/4 级不良事件
大体时间：12个月
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发生任何 3/4 级不良事件的参与者人数作为安全性和耐受性的衡量标准。
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12个月
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血栓栓塞事件
大体时间：12个月
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将血栓栓塞事件作为安全措施的参与者人数。
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12个月
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合作者和调查者
合作者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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