Eltrombopag för att förbättra trombocyttransplantationen hos pediatriska patienter som genomgår navelsträngsblodstransplantation
Trombocytåtervinningen försvåras avsevärt efter navelsträngsblodtransplantation (UCB). Sålunda, efter UCB-transplantationer, är patienterna blodplättstransfusionsberoende under långa tidsperioder.
Eltrombopag är en trombopoietinreceptoragonist som initierar trombopoietinreceptorsignalering och därigenom inducerar proliferation och mognad av megakaryocyter.
Vi kommer att utvärdera säkerheten och effekten av eltrombopag för att förbättra trombocyttransplantation hos pediatriska patienter som genomgår navelsträngsblodtransplantation.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Rekrytering
- Hadassah Hospital
-
Kontakt:
- Michael Shapira, MD
- Telefonnummer: 972-50-7874433
-
Petah Tikva, Israel, 49202
- Rekrytering
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Kontakt:
- Jerry Stein, MD
- Telefonnummer: 972-50-4057148
- E-post: jstein@clalit.org.il
-
Huvudutredare:
- Jerry Stein, MD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patient ≥ 1 år och < 18 år.
- Patienter som får omanipulerade enkla eller dubbla allogena UCB-transplantat.
- Maligna och icke-maligna indikationer för transplantation.
- Myeloablativa och reducerade intensitetskonditioneringsregimer.
- Patienterna måste uppfylla alla andra pre-transplantationskriterier på transplantationscentret inklusive acceptabla tester av hjärt-, lever-, njur- och lungfunktion (standardscreening för transplantation per PI och medutredare).
- Skriftligt informerat måste inhämtas från patientens vårdnadshavare, och medföljande informerat samtycke från patienten för barn över 6 år.
- Kunna följa studieprotokoll.
Exklusions kriterier:
Indikationer för transplantation
- Patienter med primär myelofibros.
- Fransk-amerikansk-brittisk klassificering (FAB) M7 akut myeloid leukemi. Akut leukemi sekundärt till en myeloproliferativ neoplasm.
- Patienter med ihållande akut leukemi (>5 % benmärgsblaster) vid tidpunkten för transplantation.
- Patienter med tidigare tromboembolisk händelse. Patienter med tidigare kateterrelaterad trombos kommer att vara berättigade om det har gått mer än 3 månader.
- Överkänslighet mot eltrombopag.
- Leverenzymavvikelser:
Nivåer av alaninaminotransferas (ALT) > 3 gånger den övre normalgränsen (ULN) eller serumbilirubin > 1,5 ULN (såvida det inte beror på Gilberts syndrom eller hemolytiskt bilirubin).
-
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Eltrombopag
Pediatriska patienter som genomgår allogen UCB-transplantation kommer att få eltrombopag från dag +1 tills trombocytantalet har överskridit 50 000/mikroliter under 14 dagar i följd utan blodplättstransfusion. Startdoser är 100 mg/dag för barn >40 kg kroppsvikt (BW), 50 mg/d för barn 20-40 kg BW och 2 mg/kg/d för barn <20 kg BW. Om det ostödda antalet trombocyter inte har nått tröskeln på 20 000/mikroliter, kommer doserna att eskaleras varannan vecka upp till maximala doser på 200 mg/dag för barn ≥ 40 kg kroppsvikt, 150 mg/d för barn 20-40 kg kroppsvikt och 3,5 mg/kg för barn <20 kg kroppsvikt. |
Barn ≥= 40 kg kroppsvikt: Från dag +1, starta eltrombopag 100 mg/d. Om primär slutpunkt inte nås på dag +14, då från dag +15 - 150 mg/d. Om primär slutpunkt inte nås på dag +28 så från dag +29 - 200 mg/d (maximal dos). Barn 20-40 kg kroppsvikt: Från dag +1, starta eltrombopag 50 mg/d. Om primär slutpunkt inte nås på dag +14, då från dag +15 - 75 mg/d. Om den primära slutpunkten inte nås på dag +28 så från dag +29 - 100 mg/d. Om den primära slutpunkten inte nås på dag +42, sedan från dag +43 och på - 150 mg/d (maximal dos). Barn < 20 kg kroppsvikt: Från dag +1, starta eltrombopag - 2 mg/kg/d. Om primär slutpunkt inte uppnås på dag +14, då från dag +15 - 3 mg/kg/d. Om primär slutpunkt inte nås på dag +28 så från dag +29 - 3,5 mg/kg (maximal dos). Om nuvarande dos inte tolereras, återgå till sista tolererade dos. Eltrombopag kommer att avbrytas efter att trombocytantalet har överstigit 50 000/mikroliter under 14 dagar i följd utan administrering av trombocyter.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Trombocytinföringshastighet upp till 50 dagar efter transplantation, definierad som den första av 7 på varandra följande dagar med ett icke-stödd trombocytantal på minst 20 000/mikroliter.
Tidsram: 50 dagar
|
50 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Tid till partiell trombocyttransplantation, definierad som den första av sju på varandra följande dagar med ett trombocytantal på minst 20 000/mikroliter utan stöd.
Tidsram: 180 dagar
|
180 dagar
|
|
Tid till ihållande fullständig trombocyttransplantation definierad som den första av sju på varandra följande dagar med ett trombocytantal på minst 50 000/mikroliter utan stöd.
Tidsram: 180 dagar
|
180 dagar
|
|
Fullständig trombocyttransplantationshastighet upp till 50 dagar efter transplantation definierad som den första av 7 på varandra följande dagar med ett icke-stödd trombocytantal på minst 50 000/mikroliter.
Tidsram: 50 dagar
|
50 dagar
|
|
Tid till neutrofilimplantering definierad som den första av tre på varandra följande dagar för att uppnå ett absolut neutrofilantal ≥ 500/mikroliter.
Tidsram: 60 dagar
|
60 dagar
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Varje biverkning av grad 3/4
Tidsram: 12 månader
|
Antal deltagare med någon negativ händelse av grad 3/4 som ett mått på säkerhet och tolerabilitet.
|
12 månader
|
|
Tromboemboliska händelser
Tidsram: 12 månader
|
Antal deltagare med en tromboembolisk händelse som ett säkerhetsmått.
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- 0195-13
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .