Eltrombopag voor het verbeteren van de innesteling van bloedplaatjes bij pediatrische patiënten die een navelstrengbloedtransplantatie ondergaan
Het herstel van bloedplaatjes wordt aanzienlijk belemmerd na een navelstrengbloedtransplantatie (UCB). Na UCB-transplantaties zijn patiënten dus gedurende langere tijd afhankelijk van bloedplaatjestransfusie.
Eltrombopag is een trombopoëtinereceptoragonist die trombopoëtinereceptorsignalering initieert en daardoor proliferatie en rijping van megakaryocyten induceert.
We zullen de veiligheid en werkzaamheid van eltrombopag evalueren voor het verbeteren van de aanhechting van bloedplaatjes bij pediatrische patiënten die een navelstrengbloedtransplantatie ondergaan.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Jerusalem, Israël
- Werving
- Hadassah Hospital
-
Contact:
- Michael Shapira, MD
- Telefoonnummer: 972-50-7874433
-
Petah Tikva, Israël, 49202
- Werving
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Contact:
- Jerry Stein, MD
- Telefoonnummer: 972-50-4057148
- E-mail: jstein@clalit.org.il
-
Hoofdonderzoeker:
- Jerry Stein, MD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt ≥ 1 jaar en < 18 jaar oud.
- Patiënten die niet-gemanipuleerde enkelvoudige of dubbele allogene UCB-transplantaten krijgen.
- Kwaadaardige en niet-kwaadaardige indicaties voor transplantatie.
- Myeloablatieve en verminderde intensiteitsregimes.
- Patiënten moeten voldoen aan alle andere pre-transplantatiecriteria van het transplantatiecentrum, inclusief acceptabele tests van hart-, lever-, nier- en longfunctie (standaardscreening voor transplantatie per PI en mede-onderzoekers).
- Schriftelijke informatie moet worden verkregen van de voogd van de patiënt en de begeleidende geïnformeerde toestemming van de patiënt voor kinderen ouder dan 6 jaar.
- In staat om te voldoen aan het studieprotocol.
Uitsluitingscriteria:
Indicaties voor transplantatie
- Patiënten met primaire myelofibrose.
- Frans-Amerikaans-Britse classificatie (FAB) M7 acute myeloïde leukemie. Acute leukemie secundair aan een myeloproliferatief neoplasma.
- Patiënten met aanhoudende acute leukemie (> 5% beenmergontploffingen) op het moment van transplantatie.
- Patiënten met een eerdere trombo-embolische gebeurtenis. Patiënten met eerdere kathetergerelateerde trombose komen in aanmerking als er meer dan 3 maanden zijn verstreken.
- Overgevoeligheid voor eltrombopag.
- Afwijkingen van leverenzymen:
Alanine-aminotransferase (ALAT)-waarden > 3 keer de bovengrens van normaal (ULN) of serumbilirubine > 1,5 ULN (tenzij vanwege het syndroom van Gilbert of hemolytisch bilirubine).
-
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Eltrombopag
Pediatrische patiënten die een allogene UCB-transplantatie ondergaan, krijgen eltrombopag vanaf dag +1 totdat het aantal bloedplaatjes de 50.000/microliter heeft overschreden gedurende 14 opeenvolgende dagen zonder bloedplaatjestransfusie. De startdoses zijn 100 mg/d voor kinderen >40 kg lichaamsgewicht (LG), 50 mg/d voor kinderen van 20-40 kg LG en 2 mg/kg/d voor kinderen <20 kg LG. Als het niet-ondersteunde aantal bloedplaatjes de drempel van 20.000/microliter niet heeft bereikt, worden de doses elke 2 weken verhoogd tot maximale doses van 200 mg/dag voor kinderen ≥ 40 kg lichaamsgewicht, 150 mg/dag voor kinderen van 20-40 kg lichaamsgewicht en 3,5 kg lichaamsgewicht. mg/kg voor kinderen <20 kg LG. |
Kinderen ≥= 40 kg lichaamsgewicht: Start vanaf dag +1 eltrombopag 100 mg/d. Indien primair eindpunt niet bereikt op dag +14, dan vanaf dag +15 - 150 mg/d. Als het primaire eindpunt niet wordt bereikt op dag +28, dan vanaf dag +29 - 200 mg/dag (maximale dosis). Kinderen 20-40 kg lichaamsgewicht: Start vanaf dag +1 eltrombopag 50 mg/d. Indien primair eindpunt niet bereikt op dag +14, dan vanaf dag +15 - 75 mg/d. Indien primair eindpunt niet bereikt op dag +28 dan vanaf dag +29 - 100 mg/d. Indien primair eindpunt niet bereikt op dag +42, dan vanaf dag +43 en verder - 150 mg/d (maximale dosis). Kinderen < 20 kg lichaamsgewicht: Vanaf dag +1 starten met eltrombopag - 2 mg/kg/dag. Indien primair eindpunt niet bereikt op dag +14, dan vanaf dag +15 - 3 mg/kg/d. Als het primaire eindpunt niet wordt bereikt op dag +28, dan vanaf dag +29 - 3,5 mg/kg (maximale dosis). Als de huidige dosis niet wordt verdragen, ga dan terug naar de laatst getolereerde dosis. Eltrombopag zal worden stopgezet nadat het aantal bloedplaatjes gedurende 14 opeenvolgende dagen de 50.000/microliter heeft overschreden zonder toediening van bloedplaatjes.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal bloedplaatjes tot 50 dagen na transplantatie, gedefinieerd als de eerste van 7 opeenvolgende dagen van een niet-ondersteund aantal bloedplaatjes van ten minste 20.000/microliter.
Tijdsspanne: 50 dagen
|
50 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Tijd tot gedeeltelijke innesteling van bloedplaatjes, gedefinieerd als de eerste van 7 opeenvolgende dagen van een niet-ondersteund aantal bloedplaatjes van ten minste 20.000/microliter.
Tijdsspanne: 180 dagen
|
180 dagen
|
|
Tijd tot aanhoudende volledige implantatie van bloedplaatjes, gedefinieerd als de eerste van 7 opeenvolgende dagen van een niet-ondersteund aantal bloedplaatjes van ten minste 50.000/microliter.
Tijdsspanne: 180 dagen
|
180 dagen
|
|
Volledige trombocytentransplantatiepercentages tot 50 dagen na transplantatie, gedefinieerd als de eerste van 7 opeenvolgende dagen van een niet-ondersteund aantal trombocyten van ten minste 50.000/microliter.
Tijdsspanne: 50 dagen
|
50 dagen
|
|
Tijd tot neutrofielentransplantatie gedefinieerd als de eerste van 3 opeenvolgende dagen om een absoluut aantal neutrofielen ≥ 500/microliter te bereiken.
Tijdsspanne: 60 dagen
|
60 dagen
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Elke graad 3/4 bijwerking
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Aantal deelnemers met een bijwerking van graad 3/4 als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid.
|
12 maanden
|
|
Trombo-embolische gebeurtenissen
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Aantal deelnemers met een trombo-embolische gebeurtenis als veiligheidsmaatstaf.
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- 0195-13
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .