Eltrombopag a vérlemezke-beültetés fokozására köldökzsinórvér-transzplantáción átesett gyermek betegeknél
A köldökzsinórvér-transzplantációt (UCB) követően a vérlemezkék helyreállítása jelentősen gátolja. Így az UCB-transzplantációt követően a betegek hosszú ideig vérlemezke-transzfúziófüggőek.
Az eltrombopag egy trombopoetin-receptor agonista, amely elindítja a trombopoetin-receptor jelátvitelt, és ezáltal indukálja a megakariociták proliferációját és érését.
Értékelni fogjuk az eltrombopag biztonságosságát és hatékonyságát a köldökzsinórvér-transzplantáción átesett gyermekgyógyászati betegek vérlemezke-beültetésének fokozására.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Toborzás
- Hadassah Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Michael Shapira, MD
- Telefonszám: 972-50-7874433
-
Petah Tikva, Izrael, 49202
- Toborzás
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Kapcsolatba lépni:
- Jerry Stein, MD
- Telefonszám: 972-50-4057148
- E-mail: jstein@clalit.org.il
-
Kutatásvezető:
- Jerry Stein, MD
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ≥ 1 éves és < 18 éves beteg.
- Nem manipulált egyszeres vagy kettős UCB allogén graftot kapó betegek.
- Rosszindulatú és nem rosszindulatú transzplantációs indikációk.
- Mieloablatív és csökkentett intenzitású kondicionáló kezelések.
- A betegeknek meg kell felelniük a transzplantációs központ minden egyéb transzplantáció előtti kritériumának, beleértve az elfogadható szív-, máj-, vese- és tüdőfunkciós teszteket (a transzplantáció standard szűrése PI-nként és társ-kutatókonként).
- Az írásbeli tájékoztatást a beteg gyámjától kell beszerezni, a 6 éven felüli gyermekek esetében pedig a beteg beleegyező nyilatkozatát.
- Képes betartani a vizsgálati protokollt.
Kizárási kritériumok:
A transzplantáció indikációi
- Primer myelofibrosisban szenvedő betegek.
- Francia-amerikai-brit osztályozás (FAB) M7 akut mieloid leukémia. Akut leukémia, másodlagos myeloproliferatív daganat miatt.
- A transzplantáció idején perzisztáló akut leukémiában (>5% csontvelő-blaszt) szenvedő betegek.
- Korábban thromboemboliás eseményben szenvedő betegek. Azok a betegek, akiknek korábban katéterrel összefüggő trombózisa volt, akkor jogosultak, ha több mint 3 hónap telt el.
- Eltrombopaggal szembeni túlérzékenység.
- Májenzim-rendellenességek:
Az alanin aminotranszferáz (ALT) szintje a normálérték felső határának (ULN) > 3-szorosa vagy a szérum bilirubin > 1,5 ULN (kivéve, ha Gilbert-szindróma vagy hemolitikus bilirubin miatt van).
-
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Eltrombopag
Az allogén UCB-transzplantáción átesett gyermekgyógyászati betegek eltrombopagot kapnak a +1. naptól addig, amíg a vérlemezkeszám meg nem haladja az 50 000/mikroliter értéket, 14 egymást követő napon thrombocyta-transzfúzió nélkül. A kezdő adag 100 mg/nap a 40 kg feletti gyermekeknek, 50 mg/nap a 20-40 kg testtömegű gyermekeknek, és 2 mg/ttkg/nap a 20 kg-nál kisebb gyermekeknek. Ha a nem támogatott thrombocytaszám nem érte el a 20 000/mikroliter küszöbértéket, az adagokat 2 hetente emelik a maximális dózisig 200 mg/nap ≥ 40 kg testtömegű, 150 mg/nap 20-40 kg és 3,5 testtömegű gyermekek esetében. mg/kg gyermekeknek <20 kg BW. |
Gyermekek ≥= 40 kg BW: A +1. naptól kezdje el az eltrombopagot 100 mg/nap. Ha az elsődleges végpontot a +14. napon nem érte el, akkor a +15. naptól 150 mg/nap. Ha az elsődleges végpontot a +28. napon nem érte el, akkor a +29. naptól 200 mg/nap (maximális dózis). 20-40 kg testsúlyú gyermekek: A +1. naptól kezdje el az 50 mg/nap eltrombopag-ot. Ha az elsődleges végpontot nem érte el a +14. napon, akkor a +15. naptól 75 mg/nap. Ha az elsődleges végpontot nem érte el a +28. napon, akkor a +29. naptól - 100 mg/d. Ha az elsődleges végpontot a +42. napon nem érte el, akkor a +43. napon és azon belül - 150 mg/d (maximális dózis). 20 kg alatti gyermekek: A +1. naptól kezdje el az eltrombopagot - 2 mg/ttkg/nap. Ha az elsődleges végpontot a +14. napon nem érte el, akkor a +15. naptól 3 mg/kg/nap. Ha az elsődleges végpontot a +28. napon nem érte el, akkor a +29. naptól - 3,5 mg/kg (maximális dózis). Ha a jelenlegi adagot nem tolerálja, térjen vissza az utolsó tolerált adaghoz. Az eltrombopag-kezelést abba kell hagyni, ha a thrombocytaszám 14 egymást követő napon túllépi az 50 000/mikroliter értéket vérlemezkék beadása nélkül.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Thrombocyta-beültetési arány a transzplantációt követő 50 napig, úgy definiálva, mint a 7 egymást követő nap közül az első, amikor a nem támogatott vérlemezkeszám legalább 20 000/mikroliter.
Időkeret: 50 nap
|
50 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A részleges thrombocyta-beültetésig eltelt idő a 7 egymást követő nap közül az első, amikor a nem támogatott vérlemezkeszám legalább 20 000/mikroliter.
Időkeret: 180 nap
|
180 nap
|
|
A tartós teljes vérlemezke-beültetésig eltelt idő a 7 egymást követő nap közül az első, amikor a nem támogatott vérlemezkeszám legalább 50 000/mikroliter.
Időkeret: 180 nap
|
180 nap
|
|
A teljes vérlemezke-beültetési arány a transzplantációt követő 50. napig úgy definiálható, mint a 7 egymást követő nap közül az első, amikor a nem támogatott vérlemezkeszám legalább 50 000/mikroliter.
Időkeret: 50 nap
|
50 nap
|
|
A neutrofil beültetésig eltelt idő a 3 egymást követő nap közül az első, amikor az abszolút neutrofilszám ≥ 500/mikroliter.
Időkeret: 60 nap
|
60 nap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Bármilyen 3/4 fokozatú nemkívánatos esemény
Időkeret: 12 hónap
|
Azon résztvevők száma, akiknél bármely 3/4-es fokozatú nemkívánatos esemény a biztonság és az elviselhetőség mértéke.
|
12 hónap
|
|
Thromboemboliás események
Időkeret: 12 hónap
|
A thromboemboliás eseményben résztvevők száma a biztonság mértékeként.
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 0195-13
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .