Eltrombopag for å forbedre blodplatetransplantasjon hos pediatriske pasienter som gjennomgår navlestrengsblodtransplantasjon
Utvinning av blodplater er betydelig hemmet etter transplantasjon av navlestrengsblod (UCB). Etter UCB-transplantasjoner er pasienter således blodplatetransfusjonsavhengige i lengre perioder.
Eltrombopag er en trombopoietin-reseptoragonist som initierer trombopoietin-reseptorsignalering og derved induserer proliferasjon og modning av megakaryocytter.
Vi vil evaluere sikkerheten og effekten av eltrombopag for å forbedre blodplatetransplantasjon hos pediatriske pasienter som gjennomgår navlestrengsblodtransplantasjon.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Rekruttering
- Hadassah Hospital
-
Ta kontakt med:
- Michael Shapira, MD
- Telefonnummer: 972-50-7874433
-
Petah Tikva, Israel, 49202
- Rekruttering
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Ta kontakt med:
- Jerry Stein, MD
- Telefonnummer: 972-50-4057148
- E-post: jstein@clalit.org.il
-
Hovedetterforsker:
- Jerry Stein, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasient ≥ 1 år og < 18 år.
- Pasienter som mottar umanipulerte enkle eller doble UCB allogene grafts.
- Ondartede og ikke-maligne indikasjoner for transplantasjon.
- Myeloablative og kondisjoneringsregimer med redusert intensitet.
- Pasienter må oppfylle alle andre pre-transplantasjonskriterier for transplantasjonssenteret, inkludert akseptable tester av hjerte-, lever-, nyre- og lungefunksjon (standard screening for transplantasjon per PI, og co-etterforskere).
- Skriftlig informert skal innhentes fra pasientens foresatte, og medfølgende informert samtykke fra pasienten for barn over 6 år.
- Kunne følge studieprotokollen.
Ekskluderingskriterier:
Indikasjoner for transplantasjon
- Pasienter med primær myelofibrose.
- Fransk-amerikansk-britisk klassifisering (FAB) M7 akutt myeloid leukemi. Akutt leukemi sekundært til en myeloproliferativ neoplasma.
- Pasienter med vedvarende akutt leukemi (>5 % benmargsblaster) ved transplantasjonstidspunktet.
- Pasienter med tidligere tromboembolisk hendelse. Pasienter med tidligere kateterrelatert trombose vil være kvalifisert hvis det har gått mer enn 3 måneder.
- Overfølsomhet overfor eltrombopag.
- Leverenzymer abnormiteter:
Alaninaminotransferase (ALT) nivåer > 3 ganger øvre normalgrense (ULN) eller serumbilirubin > 1,5 ULN (med mindre det skyldes Gilberts syndrom eller hemolytisk bilirubin).
-
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eltrombopag
Pediatriske pasienter som gjennomgår allogen UCB-transplantasjon vil motta eltrombopag fra dag +1 til blodplateantallet har oversteget 50 000/mikroliter i 14 påfølgende dager uten blodplatetransfusjon. Startdoser er 100 mg/d for barn >40 kg kroppsvekt (BW), 50 mg/d for barn 20-40 kg BW, og 2 mg/kg/d for barn <20 kg BW. Hvis ikke-støttet antall blodplater ikke har nådd terskelen på 20 000/mikroliter, vil dosene økes hver 2. uke opp til maksimale doser på 200 mg/d for barn ≥ 40 kg kroppsvekt, 150 mg/d for barn 20-40 kg kroppsvekt og 3,5 mg/kg for barn <20 kg kroppsvekt. |
Barn ≥= 40 kg kroppsvekt: Fra dag +1, start eltrombopag 100 mg/d. Hvis primært sluttpunkt ikke nås på dag +14, så fra dag +15 - 150 mg/d. Hvis primært endepunkt ikke nås på dag +28, så fra dag +29 - 200 mg/d (maksimal dose). Barn 20-40 kg kroppsvekt: Fra dag +1, start eltrombopag 50 mg/d. Hvis primært sluttpunkt ikke nås på dag +14, så fra dag +15 - 75 mg/d. Hvis primært sluttpunkt ikke nås på dag +28, så fra dag +29 - 100 mg/d. Hvis primært sluttpunkt ikke nås på dag +42, deretter fra dag +43 og på - 150 mg/d (maksimal dose). Barn < 20 kg kroppsvekt: Fra dag +1, start eltrombopag - 2 mg/kg/d. Hvis primært sluttpunkt ikke nås på dag +14, så fra dag +15 - 3 mg/kg/d. Hvis primært sluttpunkt ikke nås på dag +28, så fra dag +29 - 3,5 mg/kg (maksimal dose). Hvis dagens dose ikke tolereres, gå tilbake til siste tolererte dose. Eltrombopag vil bli seponert etter at antall blodplater har oversteget 50 000/mikroliter i 14 påfølgende dager uten administrering av blodplater.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Blodplatetransplantasjonshastighet opptil 50 dager etter transplantasjon, definert som den første av 7 påfølgende dager med et ikke-støttet antall blodplater på minst 20 000/mikroliter.
Tidsramme: 50 dager
|
50 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid til delvis blodplateengraftment, definert som den første av 7 påfølgende dager med et ikke-støttet antall blodplater på minst 20 000/mikroliter.
Tidsramme: 180 dager
|
180 dager
|
|
Tid til vedvarende fullstendig blodplatetransplantasjon definert som den første av 7 påfølgende dager med et ikke-støttet antall blodplater på minst 50 000/mikroliter.
Tidsramme: 180 dager
|
180 dager
|
|
Fullstendige blodplatetransplantasjonshastigheter opptil 50 dager etter transplantasjon definert som den første av 7 påfølgende dager med et ikke-støttet antall blodplater på minst 50 000/mikroliter.
Tidsramme: 50 dager
|
50 dager
|
|
Tid til nøytrofilengraftment definert som den første av 3 påfølgende dager for å oppnå et absolutt nøytrofiltall ≥ 500/mikroliter.
Tidsramme: 60 dager
|
60 dager
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Enhver uønsket hendelse i grad 3/4
Tidsramme: 12 måneder
|
Antall deltakere med en uønsket hendelse i grad 3/4 som et mål på sikkerhet og tolerabilitet.
|
12 måneder
|
|
Tromboemboliske hendelser
Tidsramme: 12 måneder
|
Antall deltakere med en tromboembolisk hendelse som et mål på sikkerhet.
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- 0195-13
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .