Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Eltrombopag pro zlepšení přihojení krevních destiček u pediatrických pacientů podstupujících transplantaci pupečníkové krve

15. června 2015 aktualizováno: moshe yeshurun

Obnova krevních destiček je po transplantaci pupečníkové krve (UCB) významně omezena. Po transplantacích UCB jsou tedy pacienti po dlouhou dobu závislí na transfuzi krevních destiček.

Eltrombopag je agonista trombopoetinového receptoru, který iniciuje signalizaci trombopoetinového receptoru a tím indukuje proliferaci a zrání megakaryocytů.

Budeme hodnotit bezpečnost a účinnost eltrombopagu pro posílení přihojení krevních destiček u dětských pacientů podstupujících transplantaci pupečníkové krve.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Nábor
        • Hadassah Hospital
        • Kontakt:
          • Michael Shapira, MD
          • Telefonní číslo: 972-50-7874433
      • Petah Tikva, Izrael, 49202
        • Nábor
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jerry Stein, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient ≥ 1 rok a < 18 let.
  2. Pacienti, kteří dostávají nemanipulované jednoduché nebo dvojité alogenní štěpy UCB.
  3. Maligní a nezhoubné indikace k transplantaci.
  4. Myeloablativní a kondiční režimy se sníženou intenzitou.
  5. Pacienti musí splňovat všechna ostatní předtransplantační kritéria transplantačního centra včetně přijatelných testů funkce srdce, jater, ledvin a plic (standardní screening transplantací na PI a spoluřešitele).
  6. Písemné informování musí být získáno od opatrovníka pacienta a pro děti starší 6 let doprovodný informovaný souhlas pacienta.
  7. Schopnost dodržovat protokol studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Indikace k transplantaci

    1. Pacienti s primární myelofibrózou.
    2. Francouzsko-americko-britská klasifikace (FAB) M7 akutní myeloidní leukémie. Akutní leukémie sekundární k myeloproliferativnímu novotvaru.
    3. Pacienti s přetrvávající akutní leukémií (>5 % blastů kostní dřeně) v době transplantace.
  2. Pacienti s předchozí tromboembolickou příhodou. Pacienti s předchozí trombózou související s katetrem budou způsobilí, pokud uplynuly více než 3 měsíce.
  3. Hypersenzitivita na eltrombopag.
  4. Abnormality jaterních enzymů:

Hladiny alaninaminotransferázy (ALT) > 3násobek horní hranice normy (ULN) nebo sérového bilirubinu > 1,5 ULN (pokud není způsobeno Gilbertovým syndromem nebo hemolytickým bilirubinem).

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eltrombopag

Pediatričtí pacienti podstupující alogenní transplantaci UCB budou dostávat eltrombopag ode dne +1, dokud počet krevních destiček nepřekročí 50 000/mikrolitr po dobu 14 po sobě jdoucích dnů bez transfuze krevních destiček.

Počáteční dávky jsou 100 mg/den pro děti > 40 kg tělesné hmotnosti (BW), 50 mg/den pro děti s 20-40 kg BW a 2 mg/kg/den pro děti < 20 kg BW.

Pokud nepodporovaný počet krevních destiček nedosáhl prahové hodnoty 20 000/mikrolitr, budou dávky zvyšovány každé 2 týdny až na maximální dávky 200 mg/den pro děti ≥ 40 kg tělesné hmotnosti, 150 mg/den pro děti s hmotností 20–40 kg tělesné hmotnosti a 3,5 mg/kg pro děti <20 kg tělesné hmotnosti.
Lék: eltrombopag

Děti ≥= 40 kg tělesné hmotnosti:

Ode dne +1 začněte eltrombopag 100 mg/d. Pokud primárního koncového bodu nebylo dosaženo v den +14, pak ode dne +15 - 150 mg/d. Pokud primárního koncového bodu nebylo dosaženo v den +28, pak ode dne +29 - 200 mg/d (maximální dávka).

Děti 20–40 kg tělesné hmotnosti:

Ode dne +1 začněte eltrombopag 50 mg/d. Pokud primárního koncového bodu nebylo dosaženo v den +14, pak ode dne +15 - 75 mg/d. Pokud primárního cílového bodu nebylo dosaženo v den +28, pak ode dne +29 - 100 mg/d. Pokud nebylo dosaženo primárního cílového bodu v den +42, pak ode dne +43 a dále - 150 mg/d (maximální dávka).

Děti < 20 kg tělesné hmotnosti:

Ode dne +1 začněte eltrombopagem - 2 mg/kg/d. Pokud primárního koncového bodu nebylo dosaženo v den +14, pak ode dne +15 - 3 mg/kg/den. Pokud primárního koncového bodu nebylo dosaženo v den +28, pak ode dne +29 - 3,5 mg/kg (maximální dávka).

Pokud současná dávka není tolerována, vraťte se k poslední tolerované dávce. Eltrombopag bude vysazen poté, co počet krevních destiček překročí 50 000/mikrolitr po dobu 14 po sobě jdoucích dnů bez podávání krevních destiček.

Ostatní jména:
  • Revolade

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Míra přihojení krevních destiček do 50 dnů po transplantaci, definovaná jako první ze 7 po sobě jdoucích dnů nepodporovaného počtu krevních destiček alespoň 20 000/mikrolitr.
Časové okno: 50 dní
50 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Doba do částečného přihojení krevních destiček, definovaná jako první ze 7 po sobě jdoucích dnů nepodporovaného počtu krevních destiček alespoň 20 000/mikrolitr.
Časové okno: 180 dní
180 dní
Čas do trvalého úplného přihojení krevních destiček definovaný jako první ze 7 po sobě jdoucích dnů nepodporovaného počtu krevních destiček alespoň 50 000/mikrolitr.
Časové okno: 180 dní
180 dní
Míra úplného přihojení krevních destiček do 50 dnů po transplantaci definovaná jako první ze 7 po sobě jdoucích dnů nepodporovaného počtu krevních destiček alespoň 50 000/mikrolitr.
Časové okno: 50 dní
50 dní
Doba do přihojení neutrofilů definovaná jako první ze 3 po sobě jdoucích dnů k dosažení absolutního počtu neutrofilů ≥ 500/mikrolitr.
Časové okno: 60 dní
60 dní

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Jakákoli nežádoucí příhoda stupně 3/4
Časové okno: 12 měsíců
Počet účastníků s jakoukoli nežádoucí příhodou stupně 3/4 jako míra bezpečnosti a snášenlivosti.
12 měsíců
Tromboembolické příhody
Časové okno: 12 měsíců
Počet účastníků s tromboembolickou příhodou jako míra bezpečnosti.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

moshe yeshurun

Spolupracovníci

GlaxoSmithKline

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2013

Primární dokončení (Očekávaný)

1. června 2016

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. září 2013

První zveřejněno (Odhad)

12. září 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

16. června 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. června 2015

Naposledy ověřeno

1. června 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • 0195-13

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na eltrombopag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit