若年患者における国際運動失調評価尺度
2014年12月30日 更新者：Erydel
若年患者における国際運動失調評価尺度 (ICARS) の適用性および毛細血管失調症 (AT) 患者のためのグローバルな評価手段の開発
このプロジェクトは、運動失調症患者の評価に使用される多くのスケールでの臨床評価のマッピングに関する情報を収集します。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
63
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～18年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-運動失調/毛細血管拡張性運動失調症の既知の患者
説明
包含基準
- 運動失調症、できればATと診断された6〜18歳の患者が含まれます。 AT の診断は、基準に基づいて下されます: 典型的な臨床像に加えて、次のいずれか: 1. ATM 遺伝子の突然変異が証明されている 2. ウェスタンブロッティングで証明された ATM タンパク質の欠損 3. α-フェトプロテインの上昇、MRI での小脳萎縮免疫不全/染色体切断/T 細胞リンパ網悪性腫瘍。
- ATが疑われる6歳から18歳の子供（上記の基準を部分的に満たす子供が含まれます）
- MRE11遺伝子に突然変異が証明されているかどうかにかかわらず、AT様疾患の6〜18歳の子供が含まれます
- 他の既知または未知の病因の運動失調症の 6 ～ 18 歳の子供が含まれる場合がありますが、その総数は各サイトのコホートの 20% を超えてはなりません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
|
治療なし
10 歳未満の患者における ICARS のパフォーマンスに関するパイロット データを収集し、AT のさまざまな臨床的に定義された段階の定義を導入し、長期的な患者の評価に役立つ変化の記述子の開発を試みます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
相関分析
時間枠：1 回の訪問
|
主な結果は、10 歳未満の小児における ICARS の妥当性です (6 ～ 10 歳の小児と 10 ～ 18 歳の小児の平均スコアとサブスコアを比較することによる)。
|
1 回の訪問
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Luca Benatti, MD、Erydel
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年8月1日
一次修了 (実際)
2014年5月1日
研究の完了 (実際)
2014年5月1日
試験登録日
最初に提出
2013年9月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年9月11日
最初の投稿 (見積もり)
2013年9月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年12月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年12月30日
最終確認日
2014年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。